Ostra białaczka szpikowa (AML) rozwija się niezwykle szybko – nieleczona doprowadza do śmierci chorego od kilku dni do tygodni. W Polsce każdego roku zapada na nią ok. 800 osób, a 5-letnie przeżycie wynosi ok. 24 proc. Najtrudniej jest leczyć starszych pacjentów, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii ani przeszczepienia.
Zapadalność na ostrą białaczkę szpikową zwiększa się wraz z wiekiem – mediana rozpoznania to ok. 70 lat, a ponad połowa chorych to osoby powyżej 60. roku życia. „Jest to populacja, która przez lata była uznawana za tzw. unmet medical need (niezaspokojona potrzeba medyczna). To dlatego, że ze względu na wiek, choroby współistniejące, nie mogliśmy podawać tym chorym standardowej intensywnej chemioterapii i wykonać transplantacji allogenicznej przez lata uznawanej za jedyną metodę pozwalającą na wyleczenie” – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Oddziału Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Kliniki Hematologii Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi.
Specjalistka podkreśla, że w ostatniej dekadzie nastąpił ogromny postęp w leczeniu AML. U podłoża tego przełomu było szczegółowe poznanie biologii ostrej białaczki szpikowej. Otóż okazuje się, że jest to jeden z najbardziej heterogennych genetycznie nowotworów wszelakich, nie tylko hematologicznych. W przypadku ostrej białaczki szpikowej panel diagnostyczny pozwalający na wybranie optymalnej strategii terapeutycznej, czyli takiej, która stworzy choremu największe szansena wydłużenie całkowitego przeżycia i wyleczenie, to ocena 42 mutacji z wykorzystaniem różnych technik.
„Ta nowa wiedza spowodowała, że strategia terapeutyczna polegająca na leczeniu wszystkich chorych tak samo, czyli standardową chemioterapią, legła w gruzach. W tej chwili wiemy, że tak różnorodną chorobę musimy leczyć w sposób różnorodny, dopasowany do profilu genetycznego pacjenta. Wiedza o tym, że pewne mutacje aktywują szlaki przekaźnictwa komórkowego, które prowadzą do rozwoju ostrej białaczki, leżała u podłoża stworzenia nowoczesnych terapii celowanych. Blokują one szlaki aktywowane przez różne mutacje genetyczne” – wyjaśnia prof. Wierzbowska.
Jak leczy się ostrą białaczkę szpikową w 2026 r.
Obecny standard leczenia ostrej białaczki szpikowej w Polsce zasadniczo nie odbiega od międzynarodowych rekomendacji i wszystkie leki, z wyjątkiem jednego nowego inhibitora FLT3, są dostępne w ramach programów lekowych. Dlatego tym bardziej kluczowa jest właściwa identyfikacja pacjenta, ponieważ system oferuje dostępność do wszystkich nowoczesnych terapii w pierwszej linii, zarówno dla chorych kwalifikujących się do leczenia intensywnego, jak i dla chorych, którzy kwalifikują się do leczenia mniej intensywnego.
Nadal obowiązuje szczegółowa ocena, czy pacjent kwalifikuje się do intensywnego leczenia, czyli intensywnej chemioterapii, wspomaganej allotransplantacją macierzystych komórek krwiotwórczych. Chorzy, u których jest to możliwe, nazywani są „fit”. Celem agresywnego leczenia jest wyleczenie pacjenta z AML.
Druga grupa to osoby, które z powodu zaawansowanego wieku, chorób współistniejących, nie kwalifikują się do leczenia intensywnego, bo byłoby ono obarczone ryzykiem śmiertelności sięgającym 30 proc. Nazywani są „unfit”, a leczy się ich w sposób łagodniejszy z wykorzystaniem nowoczesnych terapii celowanych. W ich przypadku celem jest wydłużenie przeżycia, poprawa jego jakości, uniezależnienie od przetoczeń. Jak podkreśla ekspertka, granica między pacjentami „fit” i „unfit” nie jest ostra i jest wiele odcieni szarości pomiędzy tymi dwiema skrajnymi populacjami.
Właściwym kierunkiem jest spersonalizowana terapia
Chorzy „unfit”, są definiowani nie tylko na podstawie wieku powyżej 75 lat – to mogą być również osoby młodsze, ale z licznymi chorobami współistniejącymi, które są przeciwwskazaniem do podania agresywnej chemioterapii. „Jeszcze 20 lat temu, kiedy standardowo stosowano nisko dawkowaną nieintensywną chemioterapię, mediana przeżycia tych chorych wynosiła 5 miesięcy. Szansa na uzyskanie remisji wynosiły ok. 10 proc. Wprowadzenie leków hipometylujących (np. azacytydyna) wydłużyło medianę przeżycia do 10 miesięcy i dwukrotnie zwiększyło szansę na uzyskanie całkowitej remisji” – informuje specjalistka.
Pierwszy przełom w leczeniu tych chorych dokonał się 4 lata temu, kiedy został zarejestrowany i udostępniony do leczenia wenetoklaks, inhibitor BCL-2, który w skojarzeniu z lekami hipometylującymi stał się standardem leczenia wszystkich chorych „unfit” i był swoistym game changerem. To dlatego że nie tylko zwiększył odsetek uzyskiwanych całkowitych remisji, ale doprowadził też do dalszego wydłużenia mediany całkowitego przeżycia do 18, a obecnie nawet ponad 20 miesięcy. Odsetek remisji uzyskany za pomocą tej terapii jest porównywalny do tego, który uzyskuje się dzięki intensywnemu leczeniu.
W tej chwili wiemy, że tak różnorodną chorobę musimy leczyć w sposób różnorodny, dopasowany do profilu genetycznego pacjenta.
„Pokazuje to i wyznacza kierunki dalszego rozwoju, że dobrze zaprojektowane, nawet nieintensywne leczenie, ale z uwzględnieniem leków działających w punktach uchwytu tej choroby wpływa istotnie na poprawę wyników” – komentuje ekspertka.
Kolejnym i najważniejszym krokiem było wprowadzenie iwosydenibu. Jest on inhibitorem IDH1, blokującym mutację, którą stwierdza się u ok. 12 proc. chorych na ostra białaczkę szpikową. Lek ten dołączony do azacytydyny istotnie wydłużył medianę całkowitego przeżycia chorych na AML.
„W porównaniu z lekami hipometylującymi, które wcześniej były standardem leczenia, mediana całkowitego przeżycia po dołączeniu iwosydenibu do azacytydyny wzrosła trzykrotnie, czyli to jest mediana 24 miesiące vs 7 miesięcy, a przy dłuższym okresie follow-up – prawie 30 miesięcy, a więc ponad 2,5 roku vs 7. Podobnie znamiennie wyższy jest odsetek całkowitych remisji. W związku z czym niewątpliwie jest to przełom i niewątpliwie jest to wykładnik dalszego rozwoju, który, idzie w kierunku jeszcze bardziej spersonalizowanego leczenia i budowania terapii trój- czy czterolekowych złożonych z odpowiednio ułożonych leków celowanych” – ocenia prof. Wierzbowska.
*** Tekst powstał na podstawie wykładu prof. Agnieszki Wierzbowskiej podczas XVI Letniej Akademii Onkologicznej dla Dziennikarzy 2026
Nowoczesna onkologia daje pacjentom coraz więcej możliwości — od precyzyjnej diagnostyki molekularnej po terapie dopasowane do rodzaju i stadium choroby. Samo pojawienie się nowych metod leczenia nie wystarczy jednak, jeśli pacjent nie ma do nich dostępu we właściwym czasie. Jak domknąć ścieżkę diagnostyczno-terapeutyczną? Co zrobić, aby wyniki badań szybciej przekładały się na decyzje o leczeniu? Jak zapewnić chorym dostęp do pełnego wachlarza skutecznych terapii, również na wcześniejszych etapach choroby?
O najważniejszych potrzebach pacjentów oraz zmianach koniecznych w polskiej onkologii porozmawiamy podczas panelu:
10:10–11:10 | PANEL III
Nowoczesna onkologia — jak domknąć dostęp do pełnego wachlarza diagnostyki i terapii?
• Artykuł zaktualizowano: