Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) przedstawił rekomendację nr 81/2025 dotyczącą oceny zasadności objęcia refundacją leku Tagrisso (osimertynib) w ramach programu lekowego B.6. Program ten obejmuje leczenie chorych na raka płuca (ICD-10: C34) oraz międzybłoniaka opłucnej (ICD-10: C45). W rekomendacji tej Prezes Agencji podkreśla potrzebę wprowadzenia instrumentu dzielenia ryzyka poprzez obniżenie ceny leku, biorąc pod uwagę zarówno skuteczność terapeutyczną, jak i aspekty ekonomiczne związane z jego stosowaniem.
Wskazania i mechanizm działania Tagrisso
Tagrisso to lek stosowany w leczeniu raka płuca, szczególnie w przypadku miejscowo zaawansowanego, nieoperacyjnego niedrobnokomórkowego raka płuca (NSCLC) z mutacjami w genie EGFR (epidermal growth factor receptor). Jest to inhibitor kinazy tyrozynowej, który działa poprzez blokowanie receptorów EGFR z mutacją T790M, odpowiedzialnych za rozwój nowotworów. W terapii raka płuca, gdzie mutacje EGFR są powszechne, osimertynib stanowi skuteczną opcję terapeutyczną, która poprawia przeżycie pacjentów i zmniejsza ryzyko progresji choroby.
Wnioskowane wskazanie dotyczy pacjentów, u których występuje mutacja delecji w eksonie 19 lub substytucji L858R w eksonie 21 genu EGFR, którzy nie doświadczyli progresji choroby w trakcie lub po zakończeniu chemioradioterapii opartej na pochodnych platyny. Zgodnie z aktualnymi wytycznymi klinicznymi, ozymertynib może być stosowany jako leczenie konsolidujące, co oznacza, że lek ten może być podawany po zakończeniu chemioradioterapii w celu utrzymania remisji choroby i zapobiegania jej nawrotowi.
Skuteczność ozymertynibu: Badania kliniczne i analiza wyników
Przeprowadzone badania, w tym randomizowane badanie LAURA, oceniające skuteczność ozymertynibu w leczeniu konsolidującym, wykazały istotne korzyści związane z terapią. W porównaniu do placebo, ozymertynib znacząco poprawił przeżycie wolne od progresji (PFS), przeżycie wolne od progresji w ośrodkowym układzie nerwowym (PFS OUN), oraz czas do zgonu lub wystąpienia przerzutów odległych (TTDM). Mediana czasu przeżycia wolnego od progresji wyniosła 39,1 miesiąca w grupie leczonej ozymertynibem, podczas gdy w grupie placebo było to zaledwie 5,6 miesiąca.
W analizie pośredniej porównującej ozymertynib z durwalumabem (na podstawie danych z badania PACIFIC) wykazano przewagę ozymertynibu w zakresie PFS, gdzie współczynnik ryzyka progresji choroby (HR) wyniósł 0,18. Mimo to, w porównaniu do durwalumabu, nie stwierdzono istotnych różnic w zakresie przeżycia całkowitego (OS) oraz obiektywnej odpowiedzi na leczenie (ORR). To wskazuje na skuteczność ozymertynibu w poprawie kontroli choroby, ale także na konieczność dalszych badań w celu określenia pełnego zakresu korzyści tego leku.
Bariery w dostępie do nowoczesnej diagnostyki genetycznej w onkologii
Bezpieczeństwo ozymertynibu: Działania niepożądane i profil ryzyka
Bezpieczeństwo stosowania ozymertynibu zostało również ocenione w ramach badania LAURA. Wyniki wskazują, że leczenie ozymertynibem wiązało się z wyższym ryzykiem wystąpienia zdarzeń niepożądanych w porównaniu do placebo, co obejmowało m.in. biegunkę, zakażenie wirusem SARS-CoV-2, zanokcicę, zapalenie jamy ustnej oraz leukopenię. Z drugiej strony, ryzyko bólu klatki piersiowej pochodzenia mięśniowo-szkieletowego było istotnie niższe w grupie ozymertynibu. Mimo że ozymertynib wiąże się z pewnymi działaniami niepożądanymi, ogólny profil bezpieczeństwa leku jest akceptowalny w kontekście jego skuteczności w leczeniu miejscowo zaawansowanego raka płuca.
Analiza ekonomiczna: Koszty leczenia i efektywność kosztowa
Analiza ekonomiczna przedstawiona przez wnioskodawcę wskazuje, że zastosowanie ozymertynibu jest droższe niż durwalumab lub placebo, jednakże zapewnia lepszą skuteczność. Oszacowany wskaźnik kosztu uzyskania jakościowego życia (ICUR) dla ozymertynibu wynosił 418 207 zł/QALY w porównaniu do placebo, co oznacza, że ozymertynib jest skuteczniejszy, ale także droższy. Z kolei porównanie z durwalumabem wskazuje na oszacowany ICUR na poziomie 306 072 zł/QALY, co również sugeruje wyższą efektywność, ale i wyższe koszty.
Warto jednak zauważyć, że analiza ekonomiczna jest obarczona pewnymi ograniczeniami. W szczególności, założenie, że wszyscy pacjenci będą otrzymywać ozymertynib w kolejnych liniach leczenia, może prowadzić do zawyżenia kosztów terapii alternatywnych. Ponadto, brak długoterminowych danych dotyczących skuteczności ozymertynibu wymusza ekstrapolację wyników badania LAURA, co zwiększa niepewność w ocenie opłacalności tej terapii.
Proponowane zmiany w systemie refundacji
Zgodnie z rekomendacją Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, Tagrisso (osimertynib) powinien zostać objęty refundacją w ramach programu lekowego B.6, pod warunkiem wprowadzenia instrumentu dzielenia ryzyka, który pozwoli na obniżenie ceny leku. Takie podejście ma na celu zrównoważenie skuteczności terapeutycznej ozymertynibu z jego kosztami. Wprowadzenie takiego rozwiązania mogłoby zwiększyć dostępność leku, jednocześnie kontrolując wydatki płatnika publicznego.
Potrzeba innowacyjnych terapii w leczeniu raka płuca
Rekomendacja AOTMiT nr 81/2025 dotycząca refundacji ozymertynibu w leczeniu raka płuca i międzybłoniaka opłucnej opiera się na solidnych podstawach klinicznych oraz ekonomicznych, ale wciąż pozostawia otwarte pytanie o efektywność kosztową tej terapii. Z jednej strony, ozymertynib wykazuje wyraźne korzyści w poprawie przeżycia i kontroli choroby u pacjentów z mutacją EGFR, a jego zastosowanie może wypełnić lukę w leczeniu raków płuca, które dotąd były trudne do leczenia. Z drugiej strony, wysokie koszty leczenia i niepewność co do długoterminowych efektów terapeutycznych wymagają dalszych analiz i dostosowania instrumentów dzielenia ryzyka. W kontekście tych wyzwań, decyzja o refundacji ozymertynibu może stanowić ważny krok w poprawie jakości leczenia pacjentów z zaawansowanym rakiem płuca, ale będzie wymagała dalszego monitorowania zarówno z perspektywy klinicznej, jak i ekonomicznej.
Rak płuca – gdzie jesteśmy i dokąd zmierzamy
Rekomendacja nr 81/2025 z dnia 20 czerwca 2025 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie oceny leku Tagrisso (ozymertynib) w programie lekowym B.6. „Leczenie chorych na raka płuca (ICD-10: C34) oraz międzybłoniaka opłucnej (ICD-10: C45)”:
Tagrisso refundacja, osimertynib rak płuca, rak płuca EGFR, niedrobnokomórkowy rak płuca leczenie, mutacja EGFR leczenie, rak płuca III stadium, leczenie konsolidujące raka płuca, ozymertynib PFS, efektywność kosztowa Tagrisso, analizy ekonomiczne w onkologii, rak płuca międzybłoniak opłucnej leczenie