Dzięki rozszerzeniu od 1 lipca br. programu lekowego B.142 pacjenci z nowotworami mielodysplastycznymi (MDS) i niedokrwistością zależną od transfuzji mają możliwość stosowania nowoczesnego leku – luspaterceptu już w 1. linii leczenia.
Nowotwory mielodysplastyczne (ang. myelodysplastic syndromes, MDS) to grupa nowotworów szpiku kostnego, których najbardziej charakterystyczną cechą jest zmniejszona liczba czerwonych i białych krwinek oraz płytek krwi. Krwinki nie są prawidłowo wykształcone w szpiku kostnym, nie spełniają swoich funkcji i nie trafiają do krwi obwodowej. To może prowadzić do niedokrwistości, a jednym ze sposobów leczenia są regularne przetaczania koncentratu krwinek czerwonych (KKCz). To poprawia stan zdrowia pacjenta, ale nie na długo, dlatego konieczne są regularne przetaczania, co wiąże się z ryzykiem powikłań, takich jak przeładowanie żelazem, infekcje, uszkodzenia narządów.
Celem terapeutycznym leczenia nowotworów mielodysplastycznych z niedokrwistością zależną od transfuzji jest ograniczenie zapotrzebowania na przetoczenia KKCz lub doprowadzenie do uniezależnienia od nich. Luspatercept to nowoczesny lek biologiczny, który wspomaga dojrzewanie czerwonych krwinek i zmniejsza zapotrzebowanie na transfuzje.
Zależność od przetoczeń krwi u chorych z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) wiąże się z gorszym rokowaniem — krótszym przeżyciem całkowitym i większym ryzykiem przeładowania żelazem, które może prowadzić do powikłań, takich jak kardiotoksyczność, cukrzyca czy marskość wątroby. Dlatego ograniczanie liczby przetoczeń jest istotnym celem terapeutycznym. W badaniach klinicznych wykazano, że niemal połowa pacjentów (48 proc.) leczonych luspaterceptem uzyskuje uniezależnienie od transfuzji na co najmniej 24 tygodnie w ciągu pierwszych 24 tygodni leczenia. Przekłada się to na poprawę jakości życia i zmniejszenie ryzyka powikłań – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.
Pacjenci z nowotworami mielodysplastycznymi z niedokrwistością zależną od transfuzji, u których wystąpiła niedostateczna odpowiedź na leczenie erytropoetyną lub którzy nie kwalifikowali się do tego leczenia czekali na wcześniejszy dostęp do luspaterceptu, bo nie było dla nich innych skutecznych opcji terapeutycznych. Ograniczenie liczby przetoczeń krwi, które mają dużo działań niepożądanych, a nie wszyscy chorzy mają dostęp do inaktywowanych składników krwi, z pewnością przełoży się na ich długość życia i jego jakość – podkreśla Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.
To warto wiedzieć o nowotworach hematologicznych
Nowotwory mielodysplastyczne, Niedokrwistość zależna od transfuzji, Luspatercept, Terapia pierwszej linii, Terapia biologiczna, Przetaczanie krwi, Zapotrzebowanie na transfuzje, Jakość życia pacjentów, Prof. Krzysztof Giannopoulos, Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów