W programach lekowych leczonych jest jedynie ok. 10 proc. pacjentów z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit (NChZJ). Tymczasem dla wielu chorych skuteczna terapia pojawia się dopiero wtedy, gdy rozwinęły się już nieodwracalne powikłania.

„Z doniesień naukowych wiemy, że pojawiają się nowe leki, których nie ma jeszcze w programach lekowych. Mogą być stosowane już na początku terapii, przyczyniają się do wyhamowania procesu zapalnego, zmniejszają objawy i zapobiegają powikłaniom” – mówił Marek Lichota, prezes Stowarzyszenia Apetyt na Życie, podczas konferencji „PACJENT W CENTRUM UWAGI”.

Do nieswoistych chorób zapalnych jelit (NChZJ) zalicza się wrzodziejące zapalenie jelita grubego oraz chorobę Leśniowskiego-Crohna. Różnią się one przebiegiem oraz lokalizacją zmian, jednak obie charakteryzują się przewlekłym stanem zapalnym w przewodzie pokarmowym, który prowadzi do postępujących uszkodzeń ścian przewodu pokarmowego (owrzodzeń). Towarzyszą temu takie objawy jak bóle brzucha, nudności, wymioty, przewlekłe biegunki, zaburzenia wchłaniania składników odżywczych czy spadek masy ciała.

Są to choroby przewlekłe, autoimmunologiczne. Ich powikłania w postaci np. przetok okołoodbytowych (szczególnie w chorobie Leśniowskiego-Crohna) często wymagają leczenia operacyjnego.

W Polsce, według szacunków, na NChZJ choruje 100–150 tys. osób – nieco więcej na wrzodziejące zapalenie jelita grubego, a mniej na chorobę Leśniowskiego-Crohna. Chorych wciąż przybywa.

Jak mówiła prof. Grażyna Rydzewska, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Gastroenterologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii, za wzrost liczby zachorowań na nieswoiste choroby zapalne jelit przede wszystkim odpowiadają czynniki środowiskowe – wysokoprzetworzona dieta i generalnie złe odżywianie.

„Żeby poprawić statystyki, musielibyśmy populacyjnie całkowicie zmienić sposób odżywiania, powrócić do diety naturalnej, której przykładem jest dieta śródziemnomorska bazująca na świeżych, nieprzetworzonych produktach. Tymczasem już małe dzieci są źle odżywiane. Za mało jest karmienia piersią, a ono istotnie zmniejsza ryzyko rozwoju chorób zapalnych jelit” – argumentowała ekspertka.

Dodała, że nie bez znaczenia jest sposób, w jaki dziecko przychodzi na świat. „Poród przez cięcie cesarskie powinien być ostatecznością. W taki sposób dziecko rodzi się bez mikrobioty jelitowej, a prawidłowa mikrobiota jelitowa odgrywa ważną rolę w regulacji odporności i może zmniejszać ryzyko chorób zapalnych. Jedna czwarta pacjentów z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit w momencie zachorowania to dzieci”.

Pacjenci z NChZJ potrzebują dziś nie tylko dostępu do nowoczesnych terapii, ale także możliwości ich stosowania na odpowiednim etapie choroby – bez zbędnych barier administracyjnych – oraz w ramach skoordynowanej, długofalowej opieki. Wczesne i skuteczne leczenie pozwala ograniczyć ryzyko nieodwracalnych powikłań oraz utraty aktywności zawodowej i społecznej.

Wczesna diagnoza pozwala uniknąć powikłań

Dr Magdalena Kaniewska z Kliniki Chorób Wewnętrznych i Gastroenterologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA podkreśliła, że na szczęście chorzy na NChZJ są coraz wcześniej diagnozowani. „To są z reguły młodzi ludzie. Jeżeli widzą krew w kale, mają bardzo silne bóle brzucha, sprawdzają objawy w internecie, w związku z czym wiedzą, że jak najszybciej trzeba się znaleźć u lekarza. Średni czas do diagnozy jeszcze kilka lat temu wynosił nawet pięć–dziesięć lat od pierwszych objawów, teraz jest to znacznie krócej. Warto też wykonać proste badanie – oznaczenie stężenia kalprotektyny w kale – niestety na własny koszt, bo nie jest refundowane. Jest to marker stanu zapalnego”.

Szybka diagnoza oznacza szybkie rozpoczęcie leczenia, a więc większą skuteczność terapii. Dzięki temu można uniknąć poważnych powikłań, takich jak zwężenia jelita czy wytworzenie przetok okołoodbytowych lub międzyjelitowych, a pacjentów, u których dojdzie do powikłań, jest znacznie trudniej leczyć.

Osiągnięcie remisji objawowej i endoskopowej ma ogromne znaczenie, ponieważ oznacza zahamowanie procesu zapalnego i pozwala pacjentowi wrócić do pełnego funkcjonowania w społeczeństwie – rozwijać się zawodowo, budować rodzinę i prowadzić aktywne życie. Pacjenci są dziś diagnozowani coraz wcześniej, co jest dużym sukcesem medycyny, ale jednocześnie pokazuje, że choroba dotyka przede wszystkim osoby młode, znajdujące się w kluczowym momencie życia społecznego i zawodowego.

Marek Lichota, prezes Stowarzyszenia Apetyt na Życie, z chorobą Leśniowskiego-Crohna żyje już prawie 25 lat. W tym czasie przeszedł osiem operacji, przez półtora roku miał źle wyłonioną stomię na jelicie cienkim. Obecnie energię potrzebną do życia czerpie z żywienia dożylnego i tak będzie już do końca życia, bo ma tylko 80 cm jelita cienkiego. „Są to trwałe konsekwencje choroby, ale również zbyt późno rozpoczętego leczenia. Oczywiście trzeba zaznaczyć, że w 2002 r., kiedy zostałem zdiagnozowany, pacjenci z NChZJ w Polsce nie mieli dostępu do terapii biologicznych. Od tego czasu medycyna zrobiła ogromny postęp. W Polsce żyje ponad 100 tys. osób z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit i historia każdego z nas jest trochę inna – choroba przebiega inaczej, różnimy się reakcją na leczenie. Dlatego tak ważne jest, żeby nowe leki stale uzupełniać” – mówił pacjent.

Przeszkody w lepszym wykorzystaniu programów lekowych

W leczeniu chorych na NChZJ coraz większą rolę odgrywają leki biologiczne i nowoczesne inhibitory cytokin, które pozwalają uzyskać remisję objawową i endoskopową oraz lepszą kontrolę stanu zapalnego niż standardowe terapie.

„Na razie, zresztą tak jak na całym świecie, leczymy biologicznie pacjentów nieodpowiadających na tak zwane leczenie standardowe, którym niestety ciągle jest steroidoterapia. Jeżeli pacjent odpowie na nią i np. we wrzodziejącym zapaleniu jelita na mesalazynę czy w chorobie Crohna na leczenie immunosupresyjne, to nie kwalifikuje się do programu leczenia biologicznego. Nie zamierzamy więc wszystkich pacjentów leczyć biologicznie, ale na pewno ponad 20 proc., tak jak to jest w Europie. Na razie leczymy ok. 10 proc.” – tłumaczyła prof. Rydzewska.

Powodów tego, że brakuje nam kolejnych 10 proc., jest co najmniej kilka, m.in. obowiązujące do niedawna wyśrubowane kryteria włączenia do programu. Inną kwestią jest konstrukcja samych programów lekowych.

„Mamy bariery administracyjne i finansowe. Szpitale otrzymują pieniądze za realizację programu czasami rok po zastosowaniu leku. Część z nich rezygnuje z programów lekowych albo ogranicza lekarzom możliwości włączania nowych pacjentów” – mówiła ekspertka.

Pojawia się więc pytanie: czy bariery administracyjne i finansowe powinny decydować o tym, który pacjent będzie leczony biologicznie?

Kolejna bariera to rozbudowana administracja. “W mojej klinice przy programie lekowym pracuje pięciu lekarzy, trzy pielęgniarki i pięć sekretarek, bo tak rozbudowana jest sprawozdawczość” – dodała prof. Rydzewska.

Potrzebny jest także model kompleksowej opieki nad chorymi na NChZJ. Polskie Towarzystwo Gastroenterologii złożyło w Ministerstwie Zdrowia wniosek o takie świadczenie.

„Chodzi o to, żebyśmy zapewnili odpowiednią opiekę nie tylko 10 proc. pacjentów uczestniczących w programach lekowych, ale także tym 90 proc., którzy błąkają się po różnych przychodniach czy SOR-ach, a przecież to są młodzi ludzie w pełni sił, którzy chcieliby pracować i normalnie żyć”.

Nowoczesne terapie – bezpieczniejsze, skuteczniejsze i wygodniejsze

Prof. Grażyna Rydzewska zwróciła uwagę na badania pokazujące, że leki stosowane w programach lekowych powinny być podawane znacznie wcześniej – jeszcze przed steroidami, które w dłuższej perspektywie są szkodliwe i toksyczne.

Pojawiają się również zupełnie nowe leki, na przykład hamujące selektywnie interleukinę 23, które jeszcze nie są refundowane. Dostępne są natomiast inhibitory kinaz janusowych (JAK).

„Czasami wystarczy jedna lub dwie tabletki przez kilka dni i pacjent mówi, że czuje się lepiej, goi się jelito, a kalprotektyna spada. Jeżeli wygoi się jelito, pacjent nie będzie miał powikłań” – oceniła ekspertka.

Nowoczesne leki mają często postać tabletek lub wstrzyknięć podskórnych, co sprawia, że pacjent staje się bardziej niezależny od ośrodka leczenia i nie musi przyjeżdżać na częste wlewy do szpitala.

Nowe terapie są potrzebne również dlatego, że chorzy z czasem tracą wrażliwość na dotychczasowe leczenie. „Po roku leczenia lekami anty-TNF-alfa już tylko 30 proc. pacjentów odpowiada na terapię. To tak zwana wtórna utrata odpowiedzi”.

Jeden i ten sam pacjent często wymaga zmiany terapii, dlatego tak ważne jest zapewnienie szerokiego wachlarza dostępnych leków.

Każda nowa terapia to nadzieja

Dr Ariel Liebert z Katedry Gastroenterologii i Zaburzeń Odżywienia Collegium Medicum Uniwersytetu Mikołaja Kopernika w Toruniu oraz Polskiego Towarzystwa Wspierania Osób z Nieswoistymi Zapaleniami Jelita „J-elita” podkreślił, że nowe terapie są niezbędne. „Kiedy pacjent wchodzi do programu, staram się odbyć z nim rozmowę, wyjaśnić, jaki lek otrzymuje, jakie mamy szanse na powodzenie i niepowodzenie, jakie są działania niepożądane. Przy rozpoczęciu każdej nowej terapii widać nadzieję w oczach pacjenta, że to być może jest to, co odmieni jego życie”.

Ekspert przypomniał, że do 2022 r. polscy lekarze mogli leczyć chorych w ramach programów lekowych tylko rok albo dwa lata. Potem trzeba było przerywać. „Przerywanie skutecznego leczenia było niezgodne z wytycznymi i nieetyczne. Do tego mamy twarde dowody naukowe, że takie przerywanie leczenia powoduje wzrost ryzyka utraty odpowiedzi. Czyli część pacjentów utraciła szansę terapii, de facto, przez założenia proceduralne. Aktualnie programy lekowe zakładają, że nie można wrócić do leku, którego nieskuteczność wykazano. Także nowe terapie są niezbędne. Nie można na nie patrzeć w taki sposób, że każdy dodatek nowej terapii spowoduje wzrost eksponencjonalny, bo tak nie będzie. A dla lekarza i chorego, który już nie odpowiadają na wiele terapii, jest to zawsze jakaś nowa opcja terapeutyczna” – podsumował dr Ariel Liebert.

Dlatego nowe opcje terapeutyczne są niezbędne – szczególnie dla pacjentów, którzy nie odpowiadają już na dotychczasowe leczenie. Dla wielu z nich każda nowa terapia to realna szansa na odzyskanie kontroli nad chorobą i powrót do normalnego życia.

W przypadku nieswoistych chorób zapalnych jelit każda nowa opcja terapeutyczna to nie tylko kolejny lek w programie, ale realna szansa na uniknięcie niepełnosprawności, operacji i wykluczenia społecznego.

Nieswoiste choroby zapalne jelit – potrzeba wcześniejszego dostępu do nowoczesnych terapii:

Pacjent z IBD w centrum uwagi. Dlaczego wcześniejsza interwencja i celowane terapie zmieniają praktykę kliniczną

Profilaktyka długo czekała na swój moment. Czy właśnie nadszedł?