Wrzesień 2025 roku zapisał się w kalendarzu europejskiej medycyny jako miesiąc przełomów. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) działający przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał rekomendacje, które mogą zmienić leczenie wielu schorzeń. Rekomendacje te obejmują nie tylko zatwierdzenie czternastu nowych leków, ale również rozszerzenie wskazań dla istniejących terapii, a także zatwierdzenie leków biologicznych i generycznych. Ekspertyza CHMP, oparta na badaniach klinicznych i ocenie bezpieczeństwa, jest kluczowa dla dostępności innowacyjnych terapii w całej Unii Europejskiej.
Innowacje w leczeniu chorób wirusowych i autoimmunologicznych
Komitet CHMP wydał pozytywne opinie dla czternastu nowych leków, które mogą wkrótce uzyskać pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej. Wśród nich znalazły się:
– Enflonsia (clesrovimab) – lek wskazany do zapobiegania zakażeniom wirusem syncytialnym oddechowym (RSV) oraz chorobie dolnych dróg oddechowych wywołanej tym wirusem u noworodków i niemowląt. RSV jest powszechnym wirusem oddechowym, który może powodować poważne infekcje płucne u małych dzieci.
– Imaavy (nipocalimab) – lek przeznaczony do leczenia uogólnionej miastenii gravis u dorosłych i młodzieży powyżej 12. roku życia, będących nosicielami przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) lub kinazie tyrozynowej specyficznej dla mięśni (MuSK).
– Kyinsu (insulin icodec / semaglutide) – kombinacja insuliny icodec i semaglutidu, stosowana w leczeniu dorosłych pacjentów z cukrzycą typu 2, niewystarczająco kontrolowanych za pomocą insuliny bazalnej lub agonistów receptora GLP-1.
– Lynkuet (elinzanetant) – lek wskazany do leczenia umiarkowanych do ciężkich objawów naczynioruchowych, takich jak uderzenia gorąca czy nocne poty, związanych z menopauzą.
Biosymilary i leki generyczne
CHMP wydał również pozytywne opinie dla dziewięciu biosymilarów, które są wysoko podobnymi do już zatwierdzonych leków biologicznych. Wśród nich znalazły się:
– Acvybra, Denosumab Intas, Kefdensis, Ponlimsi – stosowane w leczeniu osteoporozy i utraty masy kostnej.
– Degevma, Xbonzy, Zvogra – przeznaczone do zapobiegania zdarzeniom kostnym oraz leczenia dorosłych i młodzieży z olbrzymiokomórkowym guzem kości.
– Gobivaz (golimumab) – lek wskazany w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów, młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów, łuszczycowego zapalenia stawów, osiowej spondyloartropatii oraz wrzodziejącego zapalenia jelita grubego.
– Usgena (ustekinumab) – lek stosowany w leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna, łuszczycy plackowatej, łuszczycowego zapalenia stawów oraz wrzodziejącego zapalenia jelita grubego.
Dodatkowo, pozytywną opinię uzyskał lek generyczny Rivaroxaban Koanaa, stosowany w profilaktyce i leczeniu żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej oraz w zapobieganiu udarowi mózgu u dorosłych i dzieci z różnymi czynnikami ryzyka.
Rozszerzenia wskazań terapeutycznych
Komitet CHMP rekomendował również rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla sześciu już zatwierdzonych leków:
– Uplizna (inebilizumab) – lek stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z chorobą związaną z immunoglobuliną G4 (IgG4-RD), rzadką chorobą autoimmunologiczną.
– Bimervax – aktualizacja składu szczepionki przeciw COVID-19, dostosowana do nowego wariantu wirusa SARS-CoV-2 LP.8.1.
– Dupixent (dupilumab) – rozszerzenie wskazań o przewlekłą pokrzywkę spontaniczną.
– Keytruda (pembrolizumab) – rozszerzenie wskazań o rak płaskonabłonkowy głowy i szyi.
– Koselugo (selumetinib) – rozszerzenie wskazań o nerwiakowłókniak splotowy również u dorosłych.
– Tezspire (tezepelumab) – rozszerzenie wskazań o przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa.
Wycofanie wniosków o dopuszczenie
Podczas posiedzenia CHMP wycofano wnioski o dopuszczenie czterech leków:
– Amtagvi (lifileucel) – lek przeznaczony do leczenia czerniaka nieoperacyjnego lub przerzutowego u dorosłych.
– Fanskya (mozafancogene autotemcel) – lek przeznaczony do leczenia dzieci z anemią Fanconiego typu A.
– Tuzodi (midazolam) – lek przeznaczony do leczenia przedłużających się, ostrych napadów drgawkowych u dorosłych, młodzieży i dzieci powyżej 2. roku życia.
– Omforro (midazolam) – lek stosowany w sedacji przed i podczas procedur diagnostycznych lub terapeutycznych z lub bez znieczulenia miejscowego oraz w premedykacji przed indukcją znieczulenia.
Rekomendacje CHMP mają na celu poprawę dostępności nowoczesnych leków dla pacjentów w Unii Europejskiej oraz dostosowanie terapii do aktualnych potrzeb medycznych.
W skrócie:
Nowe leki rekomendowane do dopuszczenia przez EMA:
Enflonsia (clesrovimab) – RSV u noworodków i niemowląt.
Imaavy (nipocalimab) – myasthenia gravis
Kyinsu (insulin icodec/semaglutide) – cukrzyca typu 2
Lynkuet (elinzanetant) – objawy naczynioruchowe związane z menopauzą.
Biosymilary i leki generyczne:
Acvybra, Denosumab Intas, Kefdensis, Ponlimsi (denosumab) – osteoporoza i utrata masy kostnej.
Degevma, Xbonzy, Zvora (denosumab) – zdarzenia kostne, guz olbrzymiokomórkowy kości.
Gobivaz (golimumab) – RZS, młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów, ŁZS, osiowa spondyloartropatia, wrzodziejące zapalenie jelita grubego.
Usgena (ustekinumab) – choroba Leśniowskiego-Crohna, łuszczyca plackowata, ŁZS, wrzodziejące zapalenie jelita grubego.
Rivaroxaban Koanaa (rivaroxaban) – w zapobieganiu żylnej chorobie zakrzepowo-zatorowej, zakrzepicy żył głębokich i zatorowości płucnej, a także udarowi mózgu i zatorom systemowym.
Rozszerzenia wskazań terapeutycznych:
Uplizna (inebilizumab): choroba związana z IgG4. Dodatkowo zmiany w NMOSD
Bimervax (COVID-19 vaccine): od 12 r.ż.
Dupixent (dupilumab): przewlekła pokrzywka spontaniczna
Keytruda (pembrolizumab): rak płaskonabłonkowy głowy i szyi
Koselugo (selumetinib): nerwiakowłókniak splotowy również u dorosłych
Tezspire (tezepelumab): przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa
Co to jest CHMP i jaka jest jego rola?
CHMP to Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi działający przy Europejskiej Agencji Leków. Ocenia skuteczność i bezpieczeństwo nowych leków oraz wydaje opinie dotyczące ich dopuszczenia do obrotu w UE.
Jakie nowe leki rekomendowano we wrześniu 2025 roku?
CHMP zarekomendował dopuszczenie czternastu nowych leków, w tym Enflonsii do profilaktyki RSV u niemowląt, Imaavy dla pacjentów z miastenią gravis, Kyinsu w leczeniu cukrzycy typu 2 oraz Lynkuet dla kobiet z objawami menopauzy.
Co to są biosimilary i jakie mają znaczenie?
Biosimilary to leki wysoko podobne do wcześniej zatwierdzonych leków biologicznych. Umożliwiają szerszy dostęp do terapii chorób autoimmunologicznych, zapalnych i metabolicznych, a także wpływają na obniżenie kosztów leczenia.
Czy EMA rekomendowała zmiany wskazań dla już dostępnych leków?
Tak, CHMP zatwierdził rozszerzenie wskazań dla sześciu leków, w tym Uplizny, Bimervax, Dupixent, Keytrudy, Koselugo i Tezspire, aby dostosować terapię do nowych potrzeb pacjentów.
Czy wszystkie wnioski o dopuszczenie leków zostały zatwierdzone?
Nie, cztery wnioski, w tym dotyczące preparatów midazolamu i leków onkologicznych, zostały wycofane lub nie uzyskały pozytywnej opinii CHMP.
Historyczne obwieszczenie refundacyjne: 22 terapie onkologiczne, 28 terapii nieonkologicznych