Postęp naukowy zmienia perspektywy leczenia glejaków. Rozwój medycyny, a szczególnie biologii molekularnej, w ostatnich latach stopniowo zmienia możliwości leczenia nowotworów ośrodkowego układu nerwowego. Dotyczy to przede wszystkim glejaków, które przez wiele lat uznawano za jedne z najtrudniejszych do leczenia nowotworów. Pojawienie się terapii ukierunkowanych molekularnie pozwala coraz lepiej dopasowywać leczenie do biologii choroby oraz indywidualnych potrzeb pacjenta.
Jednocześnie eksperci podkreślają, że aby w pełni wykorzystać potencjał nowych metod terapeutycznych, niezbędne są również odpowiednie rozwiązania organizacyjne w systemie ochrony zdrowia. Właśnie temu zagadnieniu poświęcony jest raport pt. „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy”.
Publikacja została opracowana przez Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego. Powstała w momencie, który specjaliści określają jako przełomowy dla części pacjentów z glejakami. Pod koniec ubiegłego roku pojawiła się bowiem nowa terapia ukierunkowana molekularnie przeznaczona dla chorych z glejakiem o niskim stopniu złośliwości z mutacją IDH. Jest to pierwsza tak istotna zmiana w podejściu terapeutycznym w tej grupie pacjentów od blisko trzydziestu lat.
Nowa możliwość leczenia stała się impulsem do szerszej dyskusji o tym, jak powinien być zorganizowany system opieki nad pacjentami z glejakiem – od momentu diagnostyki, przez leczenie, aż po opiekę długoterminową.
Współpraca wielu specjalistów
Raport prezentuje aktualny obraz opieki nad pacjentami z glejakami w Polsce i zestawia go z doświadczeniami innych krajów. Autorzy analizują zarówno organizację diagnostyki i leczenia, jak i dostęp do nowoczesnych terapii oraz narzędzi pozwalających poprawiać jakość opieki nad pacjentami.
Publikacja powstała przy udziale specjalistów reprezentujących różne dziedziny medycyny, co dobrze odzwierciedla złożoność leczenia glejaków. Wśród współautorów raportu znaleźli się m.in.
– dr hab. n. med. Tomasz Dziedzic – neurochirurg z Kliniki Neurochirurgii i Neurochirurgii Dziecięcej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,
– prof. dr hab. Tomasz Kubiatowski – onkolog kliniczny z Zakładu Onkologii, Radioterapii i Medycyny Translacyjnej Uniwersytetu Rzeszowskiego,
– prof. dr hab. Sergiusz Nawrocki – specjalista radioterapii onkologicznej z Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie,
– prof. dr hab. n. med. Maciej Mrugała – neuroonkolog z Mayo Clinic w Stanach Zjednoczonych.
Prof. Radosław Rola: glejaki – ciche, groźne i wciąż trudne do leczenia
Glejaki – wyzwanie kliniczne i organizacyjne
Nowotwory mózgu nie należą do najczęstszych chorób onkologicznych, jednak ich znaczenie kliniczne jest bardzo duże. W Polsce każdego roku rozpoznaje się około 2,5 tysiąca nowych przypadków nowotworów mózgu, z czego około trzy czwarte stanowią glejaki. Pięcioletnie przeżycie w tej grupie chorych wynosi około 28 procent, co pokazuje, jak poważnym wyzwaniem pozostaje leczenie tych nowotworów.
Z punktu widzenia systemu ochrony zdrowia są to choroby wymagające dostępu do zaawansowanej diagnostyki, leczenia prowadzonego zgodnie z najnowszymi wytycznymi oraz dobrej koordynacji opieki na każdym etapie terapii. Autorzy raportu podkreślają, że właśnie w tym obszarze szczególnie ważne jest rozwijanie modelu opieki opartego na współpracy wielu specjalistów oraz na standaryzacji postępowania diagnostyczno-terapeutycznego.
Rosnące znaczenie diagnostyki molekularnej
Jednym z najważniejszych elementów zmieniających współczesną neuroonkologię jest rozwój diagnostyki molekularnej. Klasyfikacja WHO z 2021 roku uporządkowała sposób rozpoznawania nowotworów ośrodkowego układu nerwowego, wprowadzając do praktyki klinicznej takie markery jak mutacja IDH, kodelecja 1p/19q, status MGMT czy zmiany w genie TERT.
Dzięki temu możliwe jest dokładniejsze określenie typu nowotworu, jego cech biologicznych oraz rokowania pacjenta. Jednocześnie diagnostyka molekularna pozwala coraz lepiej dopasowywać strategię leczenia do biologii guza. W wielu krajach terapia glejaków rozwija się dziś w kierunku medycyny precyzyjnej, czyli leczenia dopasowanego do indywidualnego profilu choroby.
Kluczowa rola leczenia chirurgicznego
Autorzy raportu podkreślają, że mimo postępu naukowego podstawowym elementem postępowania w przypadku podejrzenia pierwotnego guza mózgu pozostaje leczenie chirurgiczne.
– W przypadku podejrzenia pierwotnego guza mózgu leczenie chirurgiczne pozostaje kluczowym elementem postępowania diagnostyczno-terapeutycznego. Zakres resekcji guza zależy przede wszystkim od jego lokalizacji, rozległości oraz relacji do ważnych czynnościowo struktur w mózgu. Należy jednak podkreślić, że nawet całkowite usunięcie guza, niekiedy wykraczające poza granice widoczne w badaniach obrazowych, nie prowadzi do wyleczenia choroby ze względu na naciekający charakter glejaków. Jednym z największych wyzwań chirurgii glejaków pozostaje zachowanie równowagi pomiędzy maksymalizacją zakresu resekcji a minimalizacją ryzyka trwałych deficytów neurologicznych – podkreśla w raporcie prof. Tomasz Dziedzic.
Terapie celowane zmieniają podejście do leczenia
Jedną z najważniejszych zmian w neuroonkologii jest rozwój terapii ukierunkowanych molekularnie. Jak wskazują autorzy raportu, pojawienie się nowych opcji terapeutycznych – w tym pierwszej terapii celowanej skierowanej przeciwko mutacji IDH – może zmienić sposób leczenia wybranych grup pacjentów.
– Ograniczona skuteczność terapii systemowych opartych na klasycznej chemioterapii stanowiła istotny impuls do poszukiwania nowych, skuteczniejszych metod leczenia. Poznanie mechanizmów transformacji nowotworowej leżących u podłoża powstawania nowotworów ośrodkowego układu nerwowego oraz czynników determinujących wzrost guza pierwotnego przyczyniło się w istotnym stopniu do wyodrębnienia potencjalnych „celów molekularnych” dla terapii personalizowanych. Mutacje w genach IDH1, IDH2 stwierdzane są w wielu nowotworach, w tym glejakach. Co ważne, mutacje te stwierdzane są, w przypadku większości nowotworów, na bardzo wczesnym etapie transformacji nowotworowej – podkreśla prof. Tomasz Kubiatowski.
Nowa terapia skierowana do pacjentów z glejakiem o niskim stopniu złośliwości i mutacją IDH daje możliwość wydłużenia czasu do progresji choroby oraz odroczenia bardziej obciążających metod leczenia.
– Obecnie realny postęp w terapii chorych na glejaki z mutacją IDH stanowi wprowadzenie do leczenia inhibitorów zmutowanej formy enzymu IDH. Na razie leczenie jest kierowane do chorych na glejaka G2 niewymagających uzupełniającej radioterapii z chemioterapią po zabiegu neurochirurgicznym. Zastosowanie leku daje nadzieję na istotne wydłużenie czasu do progresji choroby, która będzie wymagać leczenia (powtórny zabieg i/lub leczenia promieniowaniem oraz chemioterapii) – podkreśla w raporcie prof. Sergiusz Nawrocki.
Nowe leczenie stosowane jest już w praktyce klinicznej w Stanach Zjednoczonych.
– Widzimy w tym nowym leczeniu nadzieję, myślimy o worasydenibie jako o leku spowalniającym biologicznie wzrost guza i oddalającym chemio- i radioterapię. Z punktu widzenia pacjenta korzyść stanowi zachowanie jakości życia i funkcji poznawczych przez wiele lat przez oddalenie progresji choroby, co pokazują wyniki badania INDIGO. Myślę, że jest to duże osiągnięcie w neuroonkologii, w ogóle w onkologii i w leczeniu glejaków. Mamy nadzieję, że ten lek zapoczątkuje nową erę w leczeniu tej choroby i pozwoli nam na przekształcenie glejaka w chorobę przewlekłą, którą da się leczyć sukcesywnie i z uwzględnieniem jakości życia pacjenta – podkreślił prof. Maciej Mrugała podczas briefingu prasowego inaugurującego publikację Raportu.
Jakość życia pacjentów jako ważny element terapii
Eksperci zwracają uwagę, że znaczenie nowych terapii wykracza poza sam efekt kliniczny. Istotną rolę odgrywa także możliwość utrzymania jakości życia pacjentów, którzy często są osobami młodymi i aktywnymi zawodowo.
– Pojawienie się nowych opcji terapeutycznych – nawet jeśli dotyczą one tylko wąskiej grupy pacjentów, ma znaczenie nie tylko kliniczne. Kluczowe znaczenie ma utrzymania jakości życia tych pacjentów – szczególnie, że są to osoby młode, aktywne społecznie i zawodowo, u których ważne jest możliwie długie utrzymanie sprawności neurologicznej, poznawczej i społecznej. Obniżenie np. liczby napadów padaczkowych – które są częstym objawem glejaków bądź skutkiem ubocznym np. zabiegu neurochirurgicznego – ma ogromne znaczenie dla tych pacjentów. Pozwala im to w miarę możliwości normalnie funkcjonować – podkreśla mgr psychologii Adrianna Sobol – psycholog, psychoonkolog i psychoterapeutka z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Wyzwania i postępy w leczeniu nowotworów mózgu
Potrzebny spójny model opieki
Autorzy raportu wskazują, że jednym z najważniejszych wyzwań systemowych jest stworzenie spójnego modelu opieki nad pacjentami z glejakiem. Powinien on opierać się na wyspecjalizowanych ośrodkach referencyjnych oraz pracy zespołów wielodyscyplinarnych, w których decyzje terapeutyczne podejmowane są wspólnie przez neurochirurgów, onkologów klinicznych, radioterapeutów, neuroradiologów, neuropatologów oraz specjalistów diagnostyki molekularnej.
Analiza doświadczeń międzynarodowych pokazuje, że najlepsze efekty organizacyjne osiągają systemy, w których leczenie koncentruje się w ośrodkach o dużym doświadczeniu, działających według jasno określonych standardów.
– Analiza doświadczeń międzynarodowych – m.in. ze Szwajcarii, Francji i Stanów Zjednoczonych – pokazuje, że najlepsze rezultaty organizacyjne osiąga się tam, gdzie leczenie koncentruje się w centrach o dużym doświadczeniu, działających według jasno określonych procedur i standardów współpracy – podkreśla dr Małgorzata Gałązka-Sobotka z Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.
Jednym z proponowanych rozwiązań jest rozwój sieci ośrodków neuroonkologicznych funkcjonujących w modelu hub-and-spoke, w którym wyspecjalizowane centra kompetencyjne współpracują z jednostkami realizującymi część opieki bliżej miejsca zamieszkania pacjenta. Równie istotna jest poprawa koordynacji opieki oraz monitorowanie jakości leczenia.
Autorzy raportu wskazują również na potrzebę stworzenia narodowego rejestru neuroonkologicznego, który integrowałby dane kliniczne i molekularne oraz wyniki leczenia. Takie rozwiązanie mogłoby w przyszłości znacząco poprawić planowanie i rozwój opieki nad pacjentami z glejakami w Polsce.
Rak nie jest chorobą XXI wieku. Co o nowotworach wiedzieli Egipcjanie 4 000 lat temu?
Worasydenib zatwierdzony w UE dla pacjentów z glejakiem 2. stopnia