Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała decyzję, która w istotny sposób ułatwi codzienne leczenie pacjentów zmagających się z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową (AML – acute myeloid leukemia). 13 maja 2026 roku regulator zatwierdził stosowanie w pełni doustnego schematu leczniczego. Polega on na jednoczesnym przyjmowaniu tabletek zawierających decytabinę i cedazurydynę (nazwa handlowa Inqovi, firma Taiho Oncology, Inc.) wraz z wenetoklaksem.
Nowa opcja terapeutyczna powstała z myślą o konkretnej grupie chorych. Jest przeznaczona dla dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną AML, którzy ukończyli 75. rok życia lub u których występują inne schorzenia towarzyszące. Stany te uniemożliwiają bezpieczne zastosowanie agresywnej, obciążającej organizm chemioterapii indukcyjnej. Dzięki tej decyzji chorzy zyskują szansę na skuteczne leczenie bez konieczności przechodzenia wycieńczających procedur szpitalnych. Decytabina połączona z cedazurydyną otrzymała dla tego wskazania status leku sierocego, co podkreśla, jak ważna jest to odpowiedź na dotychczasowe braki w terapii rzadkich chorób.
Wyniki badania klinicznego, czyli skuteczność potwierdzona w praktyce
Podstawą podjęcia decyzji przez ekspertów z FDA były obiecujące wyniki uzyskane w badaniu klinicznym oznaczonym jako ASTX727-07 (NCT04657081). Było to badanie jednoramienne i otwarte, w którym wzięło udział 101 dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową. Wszyscy uczestnicy spełniali kryteria wieku (minimum 75 lat) lub posiadali obciążenia zdrowotne wykluczające standardową intensywną chemioterapię. Badacze skupili się przede wszystkim na ocenie dwóch kluczowych parametrów: odsetka całkowitych remisji, czyli całkowitego ustąpienia objawów choroby (CR – complete remission), oraz czasu trwania tej odpowiedzi.
Wyniki okazały się bardzo satysfakcjonujące dla tej grupy pacjentów. Aż 42 chorych przyjmujących doustne połączenie leków osiągnęło całkowitą remisję, co stanowi 41,6% całej badanej populacji (95-procentowy przedział ufności [CI]: 31,9; 51,8). Średni czas potrzebny do uzyskania takiego rezultatu wynosił zaledwie dwa miesiące, przy czym u niektórych pacjentów pierwsze oznaki ustąpienia choroby obserwowano już po niespełna dwóch tygodniach (zakres od 0,4 do 15,3 miesiąca). Co niezwykle ważne, w okresie prowadzenia analizy mediana czasu trwania remisji nie została jeszcze osiągnięta (indywidualne wyniki wahały się od połowy miesiąca do ponad 16 miesięcy). Pokazuje to, że u dużej części chorych uzyskany efekt terapeutyczny utrzymuje się przez długi czas.
Bezpieczeństwo pacjentów i prosty schemat przyjmowania tabletek
Nowoczesna terapia wiąże się jednak z koniecznością zachowania czujności lekarskiej. Oficjalne informacje o leku Inqovi zawierają ostrzeżenia oraz środki ostrożności dotyczące przede wszystkim ryzyka wystąpienia mielosupresji, czyli silnego zahamowania czynności szpiku kostnego, co objawia się spadkiem liczby krwinek we krwi. Dodatkowo lekarze zwracają uwagę na potencjalne ryzyko toksycznego wpływu substancji czynnych na zarodek oraz płód w przypadku zaistnienia ciąży.
Samo dawkowanie jest proste i wygodne dla pacjenta, ponieważ nie wymaga ciągłych wizyt na oddziale hematologicznym w celu podawania krołówek. Rekomendowany schemat przewiduje przyjmowanie jednej tabletki leku Inqovi (która zawiera w sobie 35 mg decytabiny oraz 100 mg cedazurydyny) doustnie, raz na dobę. Lek przyjmuje się przez pierwszych pięć dni każdego 28-dniowego cyklu terapeutycznego. Cała procedura powinna być powtarzana regularnie, równolegle z przyjmowaniem wenetoklaksu, aż do momentu ewentualnego postępu choroby lub pojawienia się objawów toksyczności, których pacjent nie byłby w stanie tolerować.
Efekt międzynarodowej współpracy w ramach Project Orbis
Proces weryfikacji i oceny dokumentów medycznych tego skojarzenia lekowego odbył się w ramach międzynarodowej inicjatywy o nazwie Project Orbis. Program ten jest prowadzony przez Centrum Doskonałości Onkologicznej FDA i umożliwia szybkie, równoległe składanie oraz sprawdzanie wniosków o rejestrację nowoczesnych leków przeciwnowotworowych przez urzędy rejestracyjne z różnych państw.
W przypadku tej konkretnej procedury eksperci ze Stanów Zjednoczonych ściśle współpracowali ze swoimi partnerami z kanadyjskiej agencji Health Canada. Warto dodać, że w tym samym czasie analogiczne wnioski o dopuszczenie leku do obrotu mogą wciąż znajdować się w trakcie oceny przez urzędy regulacyjne w innych krajach na świecie. Aby maksymalnie przyspieszyć i ułatwić pracę urzędnikom analizującym dane, producent leku zdecydował się na dobrowolne dostarczenie dokumentacji w uproszczonym formacie Assessment Aid.
Zobacz: CAR-T w leczeniu szpiczaka plazmocytowego – prof. Lidia Gil o dłuższej remisji pacjentów
Szpiczak plazmocytowy i nowotwory krwi – nowe terapie dają nadzieję, ale czas decyduje o leczeniu
Dla jakich pacjentów przeznaczona jest nowa terapia doustna? Lek jest wskazany dla dorosłych osób z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową (AML), które ze względu na wiek (75 lat i więcej) lub inne problemy zdrowotne nie mogą przyjmować standardowej, bardzo silnej chemioterapii stosowanej na oddziałach szpitalnych.
Z jakich konkretnie leków składa się ten nowy schemat? Pacjenci przyjmują jednocześnie dwa preparaty w formie tabletek: lek Inqovi (będący gotowym połączeniem decytabiny i cedazurydyny) oraz lek o nazwie wenetoklaks.
Jakie wyniki skuteczności pokazały badania naukowe? W badaniu klinicznym całkowite ustąpienie objawów białaczki (remisję) uzyskało ponad 41% chorych. Pacjenci reagowali na leczenie bardzo szybko – średni czas do uzyskania remisji wynosił dwa miesiące, a uzyskany efekt u większości badanych utrzymywał się przez długi czas.
Jak pacjent powinien przyjmować tabletki Inqovi? Zgodnie z zaleceniami lekarzy należy przyjmować jedną tabletkę dziennie przez pierwszych 5 dni każdego cyklu, który trwa łącznie 28 dni. Tabletki zażywa się doustnie, a całe leczenie kontynuuje się tak długo, jak długo przynosi ono korzyści i jest bezpieczne dla zdrowia.
Na jakie komplikacje i skutki uboczne trzeba uważać? Głównym zagrożeniem, o którym informuje FDA, jest ryzyko silnego osłabienia pracy szpiku kostnego (mielosupresji), co prowadzi do spadku odporności i anemii. Lek nie może być również stosowany przez kobiety w ciąży ze względu na ryzyko uszkodzenia płodu.
Źródło: Komunikat prasowy Food and Drug Administration (FDA) z dnia 13 maja 2026 roku dotyczący zatwierdzenia doustnego połączenia tabletek decytabiny i cedazurydyny (Inqovi) z wenetoklaksem w leczeniu nowo zdiagnozowanej ostrej białaczki szpikowej (AML), oparty na wynikach badania klinicznego ASTX727-07 (NCT04657081).
Programy lekowe w onkologii: dostęp do leczenia zależy także od finansowania diagnostyki
• Artykuł zaktualizowano:
