Koniugat przeciwciała i leku alkilującego wykazuje skuteczność zarówno u pacjentów dotychczas nietraktowanych, jak i w przypadkach nawrotowych oraz opornych na leczenie. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) podjęła decyzję o zatwierdzeniu nowego preparatu w terapii nowotworów hematologicznych o skrajnie rzadkim przebiegu. Dnia 27 maja 2026 roku rejestrację uzyskał piwekimab suniryny (nazwa handlowa Decnupaz, koncern AbbVie, Inc.). Lek ten został wskazany do stosowania u dorosłych pacjentów cierpiących na nowotwór z blastycznych plazmacytoidalnych komórek dendrytycznych (BPDCN – blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm – blastyczny nowotwór plazmocytoidalny komórek dendrytycznych). Pod względem mechanizmu działania nowo zarejestrowany produkt stanowi koniugat przeciwciała skierowanego przeciwko antygenowi CD123 oraz substancji o charakterze leku alkilującego.
Skuteczność kliniczna w świetle badania CADENZA
Podstawą do wydania decyzji rejestracyjnej stały się wyniki wykazane w wieloośrodkowym, otwartym, jednoelementowym badaniu klinicznym CADENZA (NCT03386513). Do udziału w tym projekcie badawczym zakwalifikowano dorosłych chorych na BPDCN, u których nie stwierdzono cech aktywnego zajęcia ośrodkowego układu nerwowego. Analizę skuteczności przeprowadzono w dwóch odrębnych populacjach: u pacjentów dotychczas nieleczonych (treatment-naïve, grupa licząca N = 33 osoby) oraz u chorych zmagających się z postacią nawrotową lub oporną na dotychczasowe procedury terapeutyczne (relapsed or refractory, grupa licząca N = 51 osób). Głównym parametrem oceny efektywności leczenia był odsetek uzyskania całkowitej remisji lub klinicznej całkowitej remisji (CR/CRc).
W grupie chorych wcześniej nietraktowanych terapiami systemowymi całkowitą remisję bądź kliniczną całkowitą remisję odnotowano u 23 pacjentów, co stanowi 69,7 procent badanej populacji (95 procent przedział ufności [CI]: 51,3; 84,4). Wynik ten osiągnięto przy medianie okresu obserwacji wynoszącej 21,5 miesiąca. Mediana czasu trwania uzyskanej remisji zamknęła się w wartości 9,7 miesiąca, przy czym dolna granica przedziału ufności wyniosła 2,9 miesiąca, a górna pozostała niemożliwa do oszacowania (95 procent CI: 2,9, not estimable).
Odmienne wskaźniki zaobserwowano u chorych, u których doszło do nawrotu schorzenia lub u których stwierdzono oporność na wcześniejsze leczenie. W tej kohorcie odpowiedź typu CR/CRc wykazano u 8 pacjentów, co odpowiada odsetkowi 15,7 procent (95 procent CI: 7,0; 28,6). Mediana czasu obserwacji w tej podgrupie wynosiła 24,1 miesiąca, natomiast mediana czasu trwania uzyskanej odpowiedzi ukształtowała się na poziomie 9,2 miesiąca, przy zakresie wartości indywidualnych od 2,7 do ponad 27,6 miesiąca (Range: 2,7, 27,6+).
Profil bezpieczeństwa i rekomendowane dawkowanie
Charakterystyka produktu leczniczego Decnupaz zawiera specjalne ostrzeżenie w ramce (Boxed Warning) dotyczące ryzyka wystąpienia hepatotoksyczności, w tym w szczególności choroby zarostowej żył wątrobowych (hepatic veno-occlusive disease). Ponadto dokumentacja rejestracyjna uwzględnia ostrzeżenia oraz środki ostrożności związane z możliwością wystąpienia reakcji poinfuzyjnych, obrzęków, reakcji alergicznych na siarczyny, a także ryzyka toksycznego wpływu na zarodek i płód.
Zgodnie z zaleceniami, rekomendowana dawka piwekimabu suniryny wynosi 0,045 mg/kg masy ciała. Produkt podaje się drogą dożylną w cyklu 21-dniowym (raz na trzy tygodnie), a czas trwania pojedynczego wlewu powinien wynosić w przybliżeniu od 15 do 30 minut. Terapię prowadzi się do momentu stwierdzenia progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnych objawów toksyczności. Każdorazowo dawkę leku należy precyzyjnie obliczyć na podstawie aktualnej, rzeczywistej masy ciała pacjenta.
Proces oceny wniosku rejestracyjnego przez FDA był realizowany z wykorzystaniem procedury Assessment Aid, opartej na dobrowolnym zgłoszeniu podmiotu odpowiedzialnego, co miało na celu usprawnienie i ułatwienie analizy eksperckiej. Wniosek o dopuszczenie do obrotu otrzymał status priorytetowego przeglądu (priority review). Sam piwekimab suniryny został wcześniej objęty ścieżką szybkiego rozwoju (breakthrough designation) oraz zyskał status leku sierocego (orphan drug designation), co wynika ze specyfiki schorzenia oraz braku alternatywnych metod o zbliżonej skuteczności.
Zobacz: TOP 10 HEMATO 2026. Jakie terapie powinny stać się refundacyjnym priorytetem?
CAR-T w leczeniu nowotworów krwi. Dlaczego refundacja nadal jest problemem? WIDEO
Jakie jest główne wskazanie do stosowania leku Decnupaz? Preparat Decnupaz (piwekimab suniryny) jest wskazany do leczenia dorosłych pacjentów z rzadkim nowotworem układu krwiotwórczego – nowotworem z blastycznych plazmacytoidalnych komórek dendrytycznych (BPDCN).
Jaki jest mechanizm działania piwekimabu suniryny? Jest to koniugat składający się z przeciwciała monoklonalnego nakierowanego bezpośrednio na antygen CD123 obecny na komórkach nowotworowych oraz połączonego z nim leku alkilującego, który niszczy struktury komórkowe guza.
Jaki schemat dawkowania zaleca producent leku? Zalecana dawka wynosi 0,045 mg/kg rzeczywistej masy ciała, podawana w infuzji dożylnej przez 15–30 minut raz na trzy tygodnie (w cyklu 21-dniowym).
Na jakie kluczowe działania niepożądane wskazuje ostrzeżenie FDA? Lek posiada ostrzeżenie w ramce dotyczące ciężkiej hepatotoksyczności, w tym choroby zarostowej żył wątrobowych. Wymienione są także reakcje poinfuzyjne, obrzęki, reakcji alergiczne na siarczyny oraz toksyczność dla płodu.
Źródło: Komunikat rejestracyjny Food and Drug Administration (FDA) z dnia 27 maja 2026 roku dotyczący zatwierdzenia piwekimabu suniryny (pivekimab sunirine-pvzy / Decnupaz) w leczeniu BPDCN, oparty na wynikach wieloośrodkowego badania klinicznego CADENZA (NCT03386513).
Krajowa Sieć Hematologiczna: najpierw potrzeby pacjenta, potem organizacja systemu
Teclistamab w skojarzeniu z daratumumabem – przełom w terapii nawrotowego szpiczaka?
Chłoniak Hodgkina: decyzja FDA zmienia standardy immunochemioterapii
• Artykuł zaktualizowano:
