W kwietniu 2025 roku Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu Ziihera (zanidatamabu), pierwszego ukierunkowanego leku molekularnego dla pacjentów z HER2-dodatnim rakiem dróg żółciowych. Jest to przełomowa decyzja, która otwiera nowe możliwości terapeutyczne dla osób borykających się z tym rzadkim, ale wyjątkowo agresywnym nowotworem, szczególnie w jego zaawansowanej postaci. Ziihera oferuje pacjentom, którzy wcześniej przeszli co najmniej jedną linię leczenia systemowego, szansę na poprawę wyników terapeutycznych, gdzie dotychczasowe opcje były niewystarczające.
Czym jest rak dróg żółciowych i dlaczego HER2 ma znaczenie?
Rak dróg żółciowych, w tym cholangiocarcinoma i rak woreczka żółciowego, to nowotwory, które rozwijają się w obrębie dróg żółciowych, odpowiadających za transport żółci z wątroby do jelita cienkiego. Te nowotwory są rzadkie, ale ich agresywność sprawia, że często są diagnozowane w zaawansowanym stadium, kiedy leczenie chirurgiczne nie jest możliwe, a chemioterapia ma ograniczoną skuteczność. Rak HER2-dodatni, stanowiący około 26% przypadków raka dróg żółciowych, charakteryzuje się nadmiernym występowaniem receptora HER2 na powierzchni komórek nowotworowych, co prowadzi do ich nadmiernego wzrostu i rozprzestrzeniania się. Właśnie w tym kontekście Ziihera ma ogromne znaczenie, jako pierwszy lek ukierunkowany na tę mutację.
Mechanizm działania Ziihera (zanidatamabu)
Ziihera to bispecyficzne przeciwciało monoklonalne, które ma zdolność wiązania się z dwoma różnymi fragmentami receptora HER2 na powierzchni komórek rakowych. To działanie skutkuje pobudzeniem odpowiedzi układu odpornościowego oraz ułatwia wchłanianie receptora do wnętrza komórki nowotworowej, prowadząc do jej zniszczenia. Zanidatamab wyróżnia się na tle innych terapii, ponieważ celuje w mechanizm, który prowadzi do niekontrolowanego wzrostu nowotworu. Ponadto, dzięki swojej precyzyjności, Ziihera stanowi istotny postęp w leczeniu HER2-dodatnich raków dróg żółciowych, dając pacjentom szansę na skuteczniejsze leczenie i dłuższe przeżycie.
Badanie kliniczne HERIZON-BTC-01 – obiecujące wyniki
Decyzja EMA opiera się na wynikach badania klinicznego IIb fazy HERIZON-BTC-01, które miało na celu ocenę skuteczności Ziihera u pacjentów z HER2-dodatnim, zaawansowanym rakiem dróg żółciowych, którzy wcześniej otrzymali leczenie systemowe. W badaniu wzięło udział 87 pacjentów, a wyniki były obiecujące. Po medianie obserwacji wynoszącej 21,9 miesiąca, wskaźnik odpowiedzi obiektywnej (cORR) wyniósł 41%, z dwiema odpowiedziami całkowitymi. Mediana czasu trwania odpowiedzi wyniosła 14,9 miesiąca, a całkowite przeżycie (OS) 15,5 miesiąca. Najbardziej obiecujące były wyniki w grupie pacjentów z dużą nadekspresją HER2 (IHC 3+), gdzie cORR wyniosło aż 51,6%.
Działania niepożądane i bezpieczeństwo leczenia
Jak w przypadku większości terapii nowotworowych, Ziihera nie jest wolna od działań niepożądanych. W badaniu najczęściej występowały: biegunka, ból brzucha, anemia, zmęczenie, wysypki oraz reakcje związane z infuzją leku. Większość z tych działań była łagodna lub umiarkowana, co pozwalało na ich skuteczne kontrolowanie za pomocą leczenia wspomagającego. To istotna informacja dla lekarzy i pacjentów, którzy mogą oczekiwać dalszej monitoracji podczas terapii.
Perspektywy przyszłościowe i dostępność
Ziihera to pierwsza terapia ukierunkowana na HER2, zatwierdzona dla pacjentów z HER2-dodatnim rakiem dróg żółciowych, i daje nowe możliwości leczenia tej trudnej w terapii grupie pacjentów. Lek uzyskał już warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Stanach Zjednoczonych (FDA) oraz w Chinach (NMPA), a teraz zyskał szansę na dostępność w Europie. Jego dalszy rozwój i ostateczna rejestracja zależą od wyników badań III fazy, które potwierdzą skuteczność i bezpieczeństwo terapii. Ziihera to nadzieja dla pacjentów, którzy do tej pory nie mieli skutecznych opcji leczenia, i stanowi ważny krok w kierunku bardziej precyzyjnego i ukierunkowanego leczenia raka dróg żółciowych.
Ziihera (zanidatamab) stanowi przełom w leczeniu HER2-dodatniego raka dróg żółciowych, oferując pacjentom z zaawansowaną chorobą nową, ukierunkowaną molekularnie terapię. Dzięki decyzji EMA, lek może stać się dostępny dla pacjentów w Unii Europejskiej, co otworzy przed nimi nowe możliwości terapeutyczne. Wyniki badania HERIZON-BTC-01 są obiecujące, a Ziihera wykazuje znaczną aktywność terapeutyczną, zwłaszcza u pacjentów z dużą nadekspresją HER2. Lek ten stanowi kluczowy element w walce z jednym z najbardziej agresywnych nowotworów, wprowadzając pacjentów na nową ścieżkę leczenia, która daje realną nadzieję na lepsze wyniki.
Ziihera to lek stosowany u dorosłych w leczeniu raka dróg żółciowych (raka struktur magazynujących i transportujących żółć), gdy rak charakteryzuje się wysokim poziomem białka HER2, mierzonym za pomocą badania immunohistochemicznego. Wysoki poziom HER2 wspomaga szybszy wzrost komórek nowotworowych. Lek Ziihera stosuje się, gdy rak jest nieresekcyjny (nie można go usunąć chirurgicznie) i jest miejscowo zaawansowany (rozprzestrzenił się na okoliczne tkanki) lub przerzutowy (rozprzestrzenił się na inne części ciała) i był wcześniej leczony co najmniej jednym innym lekiem przeciwnowotworowym o działaniu systemowym. Działanie systemowe oznacza, że lek działa na cały organizm.
Lek Ziihera zawiera substancję czynną zanidatamab.
Źródło: https://www.ema.europa.eu/en/medicines