Nowa lista technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności na 2025 rok. Rewolucja w leczeniu rzadkich nowotworów i schorzeń hematologicznych. 24 czerwca 2025 roku Ministerstwo Zdrowia opublikowało zaktualizowaną listę technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, która została opracowana na podstawie ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Jest to dokument, który stanowi fundament do włączenia nowoczesnych terapii do systemu refundacji w Polsce, co umożliwia pacjentom dostęp do zaawansowanych metod leczenia. Terapie, które znalazły się na tej liście, stanowią przełom w leczeniu nie tylko chorób nowotworowych, ale również rzadkich schorzeń hematologicznych, które dotychczas były trudne do leczenia lub nawet uznawane za nieuleczalne.
Lista opublikowana 24 czerwca 2025 roku zawiera szereg innowacyjnych technologii, które mają szansę zrewolucjonizować leczenie pacjentów z takimi schorzeniami jak zakrzepowa plamica małopłytkowa, rak jajnika, rak nosogardła, glejaki, a także rzadkie nowotwory skóry, takie jak rak z komórek Merkla. Dzięki tej aktualizacji, pacjenci, którzy dotychczas mieli ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii, zyskają szansę na leczenie zgodne z najnowszymi osiągnięciami medycyny, co może znacząco poprawić ich rokowania oraz jakość życia.
Kluczowe technologie o wysokim poziomie innowacyjności
rADAMTS13 – Przełom w leczeniu zakrzepowej plamicy małopłytkowej (cTTP)
Jednym z najistotniejszych leków, które zostały włączone do listy, jest rADAMTS13 – innowacyjna terapia przeznaczona do leczenia wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (cTTP), rzadkiej choroby hematologicznej, która charakteryzuje się niedoborem enzymu ADAMTS13. Choroba ta prowadzi do tworzenia mikrozatorów w naczyniach krwionośnych, co skutkuje licznymi powikłaniami, w tym niewydolnością nerek, udarami mózgu i zgonem. Dotychczas leczenie cTTP było ograniczone, a pacjenci, szczególnie ci, którzy byli w ciężkich stanach, często nie mieli skutecznej opcji terapeutycznej. Dzięki wprowadzeniu rADAMTS13, pacjenci, zarówno dzieci, jak i dorośli, zyskają szansę na terapię, która może znacząco poprawić ich stan zdrowia, zapobiegając powikłaniom i poprawiając rokowania.
Mirwetuksymab sorawtanzyny – Nowa nadzieja w leczeniu opornego raka jajnika
Mirwetuksymab sorawtanzyny to nowoczesny lek stosowany w leczeniu opornego na platynę raka jajnika, jajowodu i pierwotnego raka otrzewnej, szczególnie u pacjentek z dodatnim receptorem folianowym alfa (FRα). Rak jajnika to jeden z nowotworów, który często stawia ogromne wyzwania terapeutyczne, szczególnie w przypadkach oporności na leczenie platyną. Włączenie mirwetuksymabu do terapii stanowi ogromny postęp, ponieważ lek ten działa poprzez wiązanie się z receptorem folianowym alfa na powierzchni komórek rakowych, co umożliwia skuteczne niszczenie komórek nowotworowych. Pacjentki, które otrzymały wcześniej od jednego do trzech schematów leczenia systemowego, będą mogły skorzystać z tej nowej, innowacyjnej terapii, która stanowi nadzieję na skuteczniejsze leczenie w zaawansowanym stadium choroby.
Toripalimab – Terapia raka nosogardła
Toripalimab, stosowany w skojarzeniu z cisplatyną i gemcytabiną, jest innowacyjnym lekiem przeznaczonym do leczenia pierwszego rzutu u pacjentów z nawrotowym, niekwalifikującym się do leczenia chirurgicznego ani radioterapii bądź przerzutowym rakiem nosogardła. Rak nosogardła to nowotwór, który występuje głównie w Azji, ale także w innych częściach świata. Toripalimab działa jako inhibitor PD-1, co pozwala na aktywację układu odpornościowego w celu zwalczania komórek nowotworowych. Włączenie tej terapii do refundacji to ogromny krok naprzód, który daje pacjentom z nawrotowym rakiem nosogardła szansę na długotrwałe przeżycie i poprawę jakości życia.
Trametynib z dabrafenibem – Leczenie glejaków u dzieci i młodzieży
Trametynib i dabrafenib, stosowane w leczeniu dzieci i młodzieży z glejakami o niskim (LGG) i wysokim (HGG) stopniu złośliwości, to nowa opcja terapeutyczna dla pacjentów z mutacją BRAF V600E. Glejaki, szczególnie te o wysokim stopniu złośliwości, są jednymi z najbardziej agresywnych nowotworów mózgu. Tradycyjne metody leczenia, takie jak chemioterapia czy radioterapia, często nie przynoszą oczekiwanych efektów. Włączenie trametynibu i dabrafenibu do leczenia otwiera nowe możliwości, szczególnie dla pacjentów, którzy nie reagują na standardowe terapie. Dzięki tym lekom możliwe jest zahamowanie rozwoju nowotworu, co może prowadzić do poprawy rokowań i jakości życia dzieci i młodzieży z glejakiem.
Retifanlimab – Monoterapia w leczeniu raka z komórek Merkla
Retifanlimab to nowoczesny inhibitor PD-1, który działa w leczeniu raka z komórek Merkla, rzadkiego nowotworu skóry, który jest trudny do leczenia i często diagnozowany u osób z osłabionym układem odpornościowym. Rak z komórek Merkla, zwłaszcza w przypadku przerzutów lub nawrotów, nie kwalifikuje się do leczenia chirurgicznego ani radioterapii. Retifanlimab, stosowany w monoterapii, daje pacjentom szansę na skuteczne leczenie, aktywując układ odpornościowy i umożliwiając organizmowi walkę z nowotworem. Terapia ta jest szczególnie ważna w przypadku pacjentów, którzy nie mają innych opcji leczenia.
Korzyści dla pacjentów i systemu opieki zdrowotnej
Nowe terapie o wysokim poziomie innowacyjności oferują pacjentom realną szansę na skuteczniejsze leczenie. Dzięki tej liście pacjenci zyskają dostęp do nowoczesnych terapii, które wcześniej były niedostępne lub zarezerwowane tylko dla wąskiego kręgu osób w krajach o bardziej rozwiniętych systemach opieki zdrowotnej. Wprowadzenie tych technologii do systemu refundacji to również korzyść dla całego systemu opieki zdrowotnej, ponieważ skuteczne leczenie nowych terapii może zmniejszyć liczbę hospitalizacji, a także poprawić wyniki leczenia, co wpłynie na zmniejszenie kosztów długoterminowej opieki nad pacjentami.
Lista technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności opublikowana 24 czerwca 2025 roku jest kluczowym krokiem w rozwoju polskiego systemu ochrony zdrowia. Innowacyjne terapie takie jak rADAMTS13, mirwetuksymab sorawtanzyny, toripalimab, trametynib z dabrafenibem oraz retifanlimab oferują pacjentom możliwość leczenia, które dotychczas nie było dostępne. Dzięki tym technologiom, leczenie rzadkich i trudnych do kontrolowania nowotworów staje się bardziej efektywne, a pacjenci zyskają szansę na dłuższe życie i lepszą jakość życia.
Przełom w onkologii: genetyka z krwi bez hospitalizacji i na koszt państwa