Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 jest czwartą edycją programu polityki zdrowotnej poświęconego tej grupie chorób rzadkich. Kontynuuje rozwiązania rozwijane od 2005 roku, ale jednocześnie porządkuje organizację opieki, zasady zaopatrywania pacjentów w leki, funkcjonowanie wyspecjalizowanych ośrodków oraz system monitorowania terapii. Jego podstawowym założeniem pozostaje zapewnienie chorym szybkiego i stałego dostępu do leczenia niezależnie od miejsca zamieszkania.
Program obejmuje nie tylko hemofilię A i B, lecz także inne wrodzone oraz nabyte zaburzenia krzepnięcia. Wśród nich znajdują się m.in. choroba von Willebranda, niedobory fibrynogenu i poszczególnych czynników krzepnięcia, trombocytopatie, hemofilia powikłana inhibitorem oraz nabyta hemofilia A. Do programu mogą zostać włączeni również pacjenci znajdujący się w trakcie diagnostyki, jeżeli istnieje silne podejrzenie skazy krwotocznej, a zwlekanie z leczeniem mogłoby spowodować ciężkie powikłania lub zagrożenie życia.
Leczenie, którego nie można odłożyć
Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne należą do chorób rzadkich, ale wymagają organizacji leczenia zapewniającej natychmiastową reakcję. Hemofilia A jest związana z niedoborem czynnika VIII, natomiast hemofilia B – czynnika IX. W zależności od stopnia niedoboru choroba może mieć postać ciężką, umiarkowaną albo łagodną. Jej obraz kliniczny obejmuje m.in. krwawienia do stawów, mięśni, narządów wewnętrznych i jam ciała.
Szczególnie niebezpieczne są krwawienia śródczaszkowe, krwotoki z przewodu pokarmowego i krwiaki zaotrzewnowe. Zagrożenie mogą stanowić również krwawienia będące następstwem urazu, niezależnie od stopnia ciężkości choroby. U osoby z wrodzoną skazą krwotoczną większość operacji i zabiegów inwazyjnych nie może zostać bezpiecznie przeprowadzona bez wcześniejszego uzupełnienia niedoborowego czynnika krzepnięcia. Z tego powodu podstawowym warunkiem skutecznej opieki jest stała dostępność koncentratów czynników krzepnięcia oraz innych leków hemostatycznych. W leczeniu mogą być wykorzystywane także preparaty niebędące czynnikami krzepnięcia, w tym bispecyficzne przeciwciało naśladujące aktywny czynnik VIII, a w określonych przypadkach desmopresyna. Przy leczeniu krwawienia liczy się czas: im wcześniej pacjent otrzyma właściwy produkt, tym większa szansa na szybkie zahamowanie krwawienia i ograniczenie jego następstw.
Głównym celem programu jest zapewnienie opieki oraz poprawa standardu leczenia osób z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi. Dokument wskazuje trzy cele szczegółowe: poprawę jakości życia chorych, zapewnienie leków niezbędnych do prowadzenia terapii oraz wzmocnienie nadzoru nad stosowaniem produktów leczniczych. Ważnym elementem jest również podnoszenie wiedzy personelu medycznego uczestniczącego w opiece nad pacjentami.
Realizacja programu nie ogranicza się więc do centralnego zakupu leków. Obejmuje także specjalistyczną opiekę prowadzoną w ośrodkach leczenia hemofilii, koordynację postępowania, edukację kadr, monitorowanie zużycia produktów leczniczych, rozwój dostaw domowych oraz budowę narzędzi informatycznych wspomagających ewidencję pacjentów i nadzór nad leczeniem.
Efekty programu mają być oceniane m.in. na podstawie liczby pacjentów objętych opieką wyspecjalizowanych ośrodków, liczby wydanych kart postępowania, liczby placówek przystępujących do akredytacji, zużycia czynników VIII i IX, liczby osób objętych dostawami domowymi oraz liczby uczestników szkoleń. Za gromadzenie danych potrzebnych do ewaluacji odpowiada Narodowe Centrum Krwi.
Ośrodki leczenia mają zapewniać kompleksową opiekę. Leczenie domowe i dostarczanie leków do pacjenta
Jednym z filarów programu jest funkcjonowanie ośrodków leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych dla dorosłych oraz dla dzieci. Mają one obejmować pacjentów kompleksową opieką, kwalifikować ich do odpowiedniego leczenia, monitorować przebieg terapii oraz współpracować z innymi placówkami medycznymi.
Znaczenie wyspecjalizowanego ośrodka wykracza poza wystawienie zlecenia na lek. Leczenie hemofilii wymaga wiedzy dotyczącej profilaktyki krwawień, postępowania przy urazach, przygotowania do operacji i zabiegów, leczenia powikłań oraz opieki nad chorymi, u których pojawił się inhibitor neutralizujący działanie podawanego czynnika. Program przewiduje również powierzanie wybranym ośrodkom funkcji konsultacyjnej i szkoleniowej, co ma wspierać personel medyczny spoza ośrodków specjalistycznych.
W strukturze programu uwzględniono także lokalnych koordynatorów. Ich zadaniem jest wspieranie organizacji opieki i ułatwianie pacjentowi korzystania z poszczególnych elementów systemu. Odrębną rolę pełni Rada Programu, uczestnicząca w ocenie jego realizacji oraz w procesie wdrażania nowych terapii.
Prowadzenie profilaktyki w domu pozwala ograniczyć konieczność każdorazowego zgłaszania się do szpitala po podanie leku. Warunkiem bezpieczeństwa jest jednak odpowiednie przeszkolenie pacjenta albo jego opiekuna oraz zapewnienie stałego dostępu do właściwego produktu leczniczego.
Program rozwija mechanizm dostaw domowych koncentratów czynników krzepnięcia. Ma on zmniejszać uciążliwości związane z odbiorem leków, szczególnie w przypadku osób z ograniczoną sprawnością ruchową, mieszkających daleko od punktu wydawania produktów lub mających trudności z samodzielnym transportem. Kwalifikacja do takiej formy zaopatrzenia odbywa się według zasad określonych w programie, a pacjent składa stosowne oświadczenie.
Dostawa do domu nie zmienia odpowiedzialności ośrodka za nadzór nad leczeniem. Pacjent pozostaje objęty opieką specjalistyczną, a sposób wykorzystywania produktów leczniczych podlega monitorowaniu. Rozwiązanie ma przede wszystkim ułatwić kontynuację profilaktyki i ograniczyć ryzyko przerw wynikających z problemów logistycznych.
Dostęp do nowoczesnych terapii
Program przewiduje finansowanie szerokiego katalogu produktów stosowanych w leczeniu skaz krwotocznych. Obejmuje on m.in. osoczopochodne i rekombinowane koncentraty czynników VIII i IX, koncentraty zawierające czynnik von Willebranda, koncentraty zespołu protrombiny, aktywowane koncentraty zespołu protrombiny, rekombinowany czynnik VIIa, koncentrat fibrynogenu, czynnik XIII oraz desmopresynę.
W planach zakupowych uwzględniono również bispecyficzne przeciwciało naśladujące czynnik VIII. Program zawiera procedurę wdrażania nowych terapii oraz wzór wniosku o objęcie nimi określonej populacji pacjentów. Oznacza to, że dokument tworzy formalną ścieżkę oceny nowych możliwości leczenia, nie przesądzając automatycznie o ich zastosowaniu u wszystkich chorych.
Dobór terapii zależy od rozpoznania, stopnia ciężkości choroby, dotychczasowego przebiegu leczenia, występowania krwawień, obecności inhibitora oraz indywidualnej sytuacji klinicznej pacjenta. Program określa zasady kwalifikacji i wyłączenia, natomiast decyzje dotyczące konkretnego chorego pozostają zadaniem lekarza prowadzącego i właściwego ośrodka.
Największą część budżetu programu stanowią zakupy produktów leczniczych. W tekście jednolitym zapisano na ten cel 510 mln zł w 2025 roku, 550 mln zł w 2026 roku, 610 mln zł w 2027 roku oraz 650 mln zł w 2028 roku. W 2024 roku planowano 457,884 mln zł, a wartość zakupionych produktów wskazana w zestawieniu wyniosła około 461,862 mln zł.
Łączne planowane wydatki ujęte w tabeli kosztów programu – obejmujące leki, funkcjonowanie ośrodków, koordynatorów, szkolenia, Radę Programu i system informatyczny – wynoszą 521,597 mln zł w 2025 roku, 559,39 mln zł w 2026 roku, 623,991 mln zł w 2027 roku oraz 658,581 mln zł w 2028 roku. Wraz z planem na 2024 rok daje to ponad 2,8 mld zł ze środków budżetu Ministra Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia. Po uwzględnieniu wykonania 2024 roku oraz środków Funduszu Pomocy skala finansowania całej edycji programu pozostaje jednym z jego najważniejszych elementów organizacyjnych.
Dokument zakłada, że liczba pacjentów uczestniczących w programie wynosi około 6 tys. Na tej podstawie oszacowano koszty jednostkowe. W 2025 roku planowany koszt przypadający na jednego uczestnika wynosił 86 932,84 zł, w 2026 roku 93 231,67 zł, w 2027 roku 103 998,51 zł, a w 2028 roku 109 763,50 zł. Zdecydowana większość tej kwoty jest związana z zakupem leków.
W programie przedstawiono planowane ilości produktów, które mają zostać zakupione w kolejnych latach. W przypadku koncentratu czynnika VIII przewidziano wzrost z 346,5 mln jednostek w 2025 roku do 400 mln jednostek w 2028 roku. Planowana ilość koncentratu czynnika IX zwiększa się w tym czasie z 52,5 mln do ponad 61,2 mln jednostek.
Rosną również zakładane ilości bispecyficznego przeciwciała naśladującego czynnik VIII: z 425 tys. mg w 2025 roku do 490 tys. mg w 2028 roku. Zestawienie obejmuje także m.in. rekombinowany wieprzowy czynnik VIII stosowany w określonych sytuacjach klinicznych, koncentrat fibrynogenu i koncentrat czynnika XIII.
Są to wartości planistyczne, służące zabezpieczeniu programu. Nazwy handlowe produktów nie są wskazywane, ponieważ zakupy odbywają się zgodnie z zasadami zamówień publicznych. O wyborze konkretnego preparatu w danej kategorii decydują wyniki postępowań zakupowych oraz wymagania opisane w dokumentacji.
Osobną interwencją programu jest zakończenie budowy, wdrożenie, utrzymanie i rozwój systemu teleinformatycznego dotyczącego obsługi pacjentów z hemofilią. System ma obejmować ewidencję osób z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi, a w dalszym rozwoju także mechanizmy analityczne, wnioskujące i alarmowe.
Narzędzie ma wspomagać monitorowanie liczby pacjentów, zużycia leków, dostaw domowych oraz realizacji pozostałych działań. Sam system nie zastąpi dokumentacji medycznej ani decyzji klinicznych, ale może ułatwić ocenę potrzeb zakupowych i kontrolę ciągłości leczenia. Za realizację tej części programu odpowiada Centrum e-Zdrowia.
Ciągłość programu jako warunek bezpieczeństwa
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne tworzy odrębny, wieloletni mechanizm zabezpieczenia terapii chorób, w których brak leku może w krótkim czasie doprowadzić do trwałego uszkodzenia zdrowia albo zagrożenia życia. Jego znaczenie wynika zarówno ze skali finansowania, jak i z połączenia zakupu produktów leczniczych z organizacją wyspecjalizowanej opieki.
Przyjęte rozwiązania mają zapewnić dostęp do terapii w całym kraju, umożliwiać profilaktykę i leczenie domowe, rozwijać dostawy leków do pacjentów oraz wzmacniać kompetencje personelu. Jednocześnie program wprowadza mierniki, które pozwalają oceniać jego realizację: od liczby osób objętych opieką i dostawami domowymi po zużycie czynników krzepnięcia i udział ośrodków w działaniach akredytacyjnych.
Co to oznacza dla pacjenta?
Pacjent objęty programem powinien mieć zapewniony dostęp do właściwych leków oraz opiekę wyspecjalizowanego ośrodka. W zależności od sytuacji klinicznej może korzystać z profilaktyki i leczenia domowego, a po spełnieniu określonych warunków także z dostaw koncentratów czynników krzepnięcia bezpośrednio do domu. Program obejmuje również postępowanie w razie urazu, krwawienia, planowanego zabiegu lub operacji oraz możliwość zastosowania terapii dobranej do rodzaju skazy krwotocznej i przebiegu choroby. Nie oznacza natomiast automatycznego dostępu każdego pacjenta do każdej technologii – kwalifikacja odbywa się zgodnie z kryteriami programu i decyzją lekarza prowadzącego.
Emicizumab dla dorosłych z hemofilią A – dlaczego dostęp do leczenia budzi spór?
Materiały dodatkowe znajdują się na stronie Ministerstwa Zdrowia:
Kogo obejmuje Narodowy Program Leczenia Hemofilii?
Program obejmuje pacjentów z hemofilią A i B oraz innymi wrodzonymi i nabytymi skazami krwotocznymi, m.in. chorobą von Willebranda, niedoborami czynników krzepnięcia, trombocytopatiami i nabytą hemofilią A. Może objąć również pacjentów w trakcie diagnostyki, gdy silne podejrzenie choroby wymaga pilnego rozpoczęcia leczenia.
Czy program finansuje wyłącznie koncentraty czynników VIII i IX?
Nie. Katalog obejmuje także inne koncentraty czynników krzepnięcia, leki omijające inhibitor, bispecyficzne przeciwciało naśladujące czynnik VIII, koncentrat fibrynogenu, czynnik XIII oraz desmopresynę.
Czy pacjent może otrzymywać leki do domu?
Program przewiduje dostawy domowe koncentratów czynników krzepnięcia. Pacjent musi zostać zakwalifikowany zgodnie z określonymi zasadami i wyrazić zgodę na taką formę dostarczania produktów.
Czy leczenie można prowadzić samodzielnie w domu?
Profilaktyka i leczenie domowe są możliwe po odpowiednim przeszkoleniu pacjenta albo jego opiekuna. Leczenie pozostaje prowadzone pod nadzorem wyspecjalizowanego ośrodka.
Czy każdy chory otrzyma nowoczesną terapię podskórną?
Nie. Zastosowanie konkretnego leczenia zależy od rozpoznania, przebiegu choroby, dotychczasowych wyników terapii i kryteriów kwalifikacji. Decyzję podejmuje lekarz prowadzący zgodnie z zasadami programu.
Co zrobić przed planowaną operacją lub zabiegiem?
Pacjent powinien wcześniej skontaktować się z ośrodkiem leczenia hemofilii. Zabieg wymaga przygotowania indywidualnego planu zabezpieczenia hemostatycznego i zapewnienia odpowiednich leków.
Do kiedy obowiązuje obecna edycja programu?
Program został przewidziany do realizacji w latach 2024–2028.
• Artykuł zaktualizowano:
