W obliczu rosnących potrzeb w zakresie leczenia pacjentów z rzadkimi, agresywnymi nowotworami oraz poważnymi chorobami hematologicznymi, system ochrony zdrowia w Polsce nieustannie dąży do implementacji nowoczesnych, skutecznych terapii. Ministerstwo Zdrowia, zgodnie z postanowieniami ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, opublikowało zaktualizowaną listę technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, która obowiązuje od 26 czerwca 2024 roku. Lista jest wynikiem współpracy z ekspertami, w tym Radą Przejrzystości, Konsultantami Krajowymi i Rzecznikiem Praw Pacjenta, którzy pozytywnie ocenili technologie, w tym terapie przeznaczone dla pacjentów z glejakami i ostrą białaczką szpikową.
Terapie o wysokim poziomie innowacyjności to preparaty, które stanowią przełom w leczeniu trudnych przypadków onkologicznych i hematologicznych. Dzięki takim technologiom możliwe jest nie tylko skuteczniejsze leczenie, ale także poprawa jakości życia pacjentów, którzy do tej pory nie mieli dostępu do takich metod leczenia.
Mezylan dabrafenibu i trametynib. Nadzieje w leczeniu glejaków
Jednym z najistotniejszych wpisów na liście jest mezylan dabrafenibu, który w połączeniu z trametynibem stanowi nowoczesną opcję terapeutyczną w leczeniu glejaków u dzieci i młodzieży. Jest to terapia dedykowana pacjentom, u których stwierdzono mutację BRAF V600E, a ich glejaki wykazują wysoki (HGG) lub niski stopień złośliwości (LGG). W przypadku pacjentów z glejakiem o wysokim stopniu złośliwości, którzy przeszli już co najmniej jeden cykl leczenia radioterapią i/lub chemioterapią, terapia ta otwiera nowe możliwości, które mogą znacząco wpłynąć na poprawę rokowań. W przypadku glejaka o niskim stopniu złośliwości, lek jest dedykowany dzieciom i młodzieży, które wymagają terapii systemowej.
Dzięki połączeniu dwóch zaawansowanych leków – dabrafenibu i trametynibu – możliwe jest blokowanie szlaków sygnalizacyjnych, które w przypadku mutacji BRAF V600E prowadzą do rozwoju nowotworu. To kompleksowe podejście w leczeniu glejaków stanowi przełom w stosunku do tradycyjnych metod leczenia, których skuteczność, zwłaszcza w przypadku glejaków o wysokim stopniu złośliwości, była dotychczas ograniczona. Nowa terapia daje szansę na znaczącą poprawę wyników leczenia, szczególnie w przypadku dzieci i młodzieży, którzy nie mieli wcześniej skutecznych opcji terapeutycznych.
Guzy mózgu – złożone wyzwanie współczesnej medycyny i pacjenta
Iwosydenib i azacytydyna. Możliwości leczenia ostrej białaczki szpikowej
Kolejną przełomową terapią, która znalazła się na liście, jest połączenie iwosydenibu i azacytydyny w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML). Terapia ta została zaprojektowana z myślą o dorosłych pacjentach, którzy zostali zdiagnozowani z tą chorobą oraz posiadają mutację w genie IDH1 (R132). Pacjenci ci są w szczególności narażeni na brak skutecznych opcji leczenia, gdyż nie kwalifikują się do standardowej chemioterapii indukcyjnej, która jest najczęściej stosowaną metodą leczenia AML. Dla nich, ta innowacyjna terapia stanowi jedyną szansę na skuteczne leczenie.
Iwosydenib to lek, który selektywnie blokuje mutowaną formę dehydrogenazy izocytrynianowej IDH1, której aktywność przyczynia się do rozwoju białaczki. Z kolei azacytydyna jest lekiem, który działa poprzez modyfikację epigenetyczną komórek, co może prowadzić do przywrócenia normalnego wzorca ekspresji genów i zahamowania rozwoju nowotworowych komórek szpikowych. W połączeniu, oba leki oferują nową szansę na przeżycie pacjentom, którzy dotychczas byli skazani na brak opcji terapeutycznych. Nowa terapia daje nadzieję na poprawę rokowań oraz umożliwia leczenie pacjentów, którzy w innych warunkach nie byliby w stanie przejść konwencjonalnej chemioterapii.
Zalety innowacyjnych terapii. Co zmienia nowa lista?
Nowa lista technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności wprowadza szereg innowacyjnych rozwiązań, które mogą mieć kluczowe znaczenie w leczeniu pacjentów z chorobami nowotworowymi i hematologicznymi. Wdrożenie takich technologii oznacza znaczną poprawę w dostępności do najnowszych metod leczenia, które dotychczas były zarezerwowane dla nielicznych pacjentów w Polsce.
Dzięki tej liście pacjenci z mutacjami genetycznymi, które dotychczas były trudne do leczenia, będą mogli uzyskać dostęp do najnowszych terapii, które mogą znacząco wpłynąć na ich zdrowie. Nowe technologie terapeutyczne, takie jak wspomniane kombinacje leków, oferują nie tylko możliwość wydłużenia życia pacjentów, ale także poprawiają jakość ich życia. Oznacza to, że więcej osób będzie miało szansę na skuteczną walkę z chorobą, co jest szczególnie ważne w kontekście leczenia dzieci i młodzieży, którzy do tej pory mieli ograniczone możliwości terapeutyczne.
Ostra białaczka szpikowa (AML): wyzwanie i nadzieja na Światowy Dzień Świadomości 2025
Co oznacza aktualizacja listy dla pacjentów i opieki zdrowotnej w Polsce?
Wprowadzenie technologii o wysokim poziomie innowacyjności do refundacji to istotny krok w kierunku poprawy dostępności zaawansowanych terapii w polskim systemie opieki zdrowotnej. Dzięki tej liście pacjenci mogą liczyć na nowoczesne leczenie, które daje nadzieję na skuteczność tam, gdzie tradycyjne metody zawodzą. Z perspektywy systemu ochrony zdrowia, włączenie tych terapii do programów refundacyjnych ma na celu poprawę wyników leczenia, zmniejszenie liczby hospitalizacji oraz obniżenie kosztów długoterminowej opieki zdrowotnej.
Minister Zdrowia przypomina, że wszystkie podmioty odpowiedzialne za technologie lekowe, które znalazły się na liście, mają możliwość składania wniosków o refundację przez system SOLR, zgodnie z wymogami ustawy o refundacji. To kolejny krok ku temu, aby nowoczesne terapie stały się dostępne dla jak najszerszej grupy pacjentów, co jest niezbędne w kontekście skutecznej walki z chorobami, które dotykają coraz większą liczbę osób w Polsce.
Zaktualizowana lista technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, opublikowana 26 czerwca 2024 roku, to krok w dostępie do nowoczesnych terapii dla pacjentów z rzadkimi nowotworami i chorobami hematologicznymi. Nowe opcje terapeutyczne, takie jak mezylan dabrafenibu z trametynibem czy iwosydenib z azacytydyną, stanowią przełom w leczeniu pacjentów, którzy dotychczas nie mieli dostępu do skutecznych metod leczenia.
Z komunikatu MZ:
Na podstawie art. 40a ust. 5 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz.U. z 2023 r. poz. 826, z późn. zm.) po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, Konsultantów Krajowych oraz Rzecznika Praw Pacjenta Minister Zdrowia publikuje aktualnie obowiązującą listę technologii o wysokim poziomie innowacyjności na podstawie wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności przygotowanego przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji:
- mezylan dabrafenibu – w skojarzeniu z trametynibem w leczeniu dzieci i młodzieży w wieku 1 roku i starszych z glejakiem o wysokim stopniu złośliwości (ang. high-grade glioma, HGG) z mutacją BRAF V600E, którzy otrzymali wcześniej przynajmniej jeden cykl leczenia radioterapią i (lub) chemioterapią;
- mezylan dabrafenibu – w skojarzeniu z trametynibem w leczeniu dzieci i młodzieży w wieku 1 roku i starszych z glejakiem o niskim stopniu złośliwości (ang. lowgrade glioma, LGG) z mutacją BRAF V600E, którzy wymagają terapii systemowej;
- iwosydenib – w skojarzeniu z azacytydyną w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową (ang. acute amyeloid leukaemia, AML) z mutacją w genie kodującym dehydrogenazę izocytrynianu 1 (IDH1) R132, którzy nie są zakwalifikowani, aby otrzymać standardową chemioterapię indukcyjną.
Szczegółowy opis technologii lekowych obejmujący kryteria włączenia do leczenia, dawkowanie leków, monitorowanie leczenia i zakres przekazywania informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych przedstawiony jest w postaci opisów programów lekowych (do pobrania).
Minister Zdrowia informuje niniejszym podmioty odpowiedzialne, których technologie lekowe znajdują się na powyższej liście, o możliwości składania poprzez system SOLR wniosków, o których mowa w art. 24 ust. 1 pkt 1b ustawy o refundacji.
technologie lekowe o wysokim poziomie innowacyjności, mezylan dabrafenibu, trametynib, leczenie glejaków, BRAF V600E, nowotwory u dzieci, leczenie ostrej białaczki szpikowej, iwosydenib, azacytydyna, terapie innowacyjne, nowe terapie onkologiczne, refundacja leków, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, Ministerstwo Zdrowia, terapia genowa, programy lekowe, białaczka szpikowa, glejak o wysokim stopniu złośliwości, glejak o niskim stopniu złośliwości