W onkologii i hematologii dziecięcej poziom jakości opieki jest w Polsce taki, jak w krajach Europy Zachodniej. Jednak są jeszcze niezaspokojone potrzeby, które w imieniu środowiska przedstawił prof. Wojciech Młynarski, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej, podczas posiedzenia Parlamentarnego zespół ds. hematoonkologii.
Onkologię dziecięca bardzo trudno rozdzielić od hematologii. Dlatego specjalizacja w tym zakresie dotyczy i onkologii, i hematologii. Onkologia i hematologia dziecięca jako specjalność obejmuje te różne stany, czyli pacjentów z chorobami nowotworowymi hematologicznymi, chorobami nowotworowymi niehematologicznymi i jednocześnie całą hematologię nieonkologiczną do 18. roku życia pacjenta. W przypadku onkohematologii dziecięcej to są głównie ostre białaczki, które wymagają bezwzględnie hospitalizacji w ośrodkach specjalistycznych – powiedział prof. dr hab. Wojciech Młynarski, kierownik Kliniki Pediatrii, Onkologii i Hematologii I Katedry Pediatrii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej.
Wyniki leczenia jak średnia europejska, a nawet lepsze
Mamy 19 ośrodków onkologii i hematologii dziecięcej i to jest wystarczająca liczba. Część z nich zajmuje się chorobami onkologicznymi, część tylko hematologicznymi, a większość zajmuje się wszystkimi chorobami onkologicznymi i hematologicznymi. Nie ma poziomów referencyjności ze względu na to, że każdy ośrodek onkologii i hematologii dziecięcej spełnia standardy zdefiniowane przez Polskie Towarzystwo Onkologii Hematologii Dziecięcej i otrzymuje certyfikat towarzystwa.
Ośrodek bez certyfikacji miałby ograniczony dostęp do niektórych najnowocześniejszych terapii, bo nie mógłby brać udziału w niekomercyjnych badaniach klinicznych, które obejmują całą populację dzieci, nie tylko z wybraną chorobą nowotworową.
Optymistyczną informacją świadczącą o stanie onkologii i hematologii dziecięcej w Polsce jest raport Komisji Zdrowia UE, który podsumował wyniki leczenia różnych nowotworów w Europie. Wykazał on, że wyniki leczenia hematologii dziecięcej są takie, jak średnia europejska, a w przypadku białaczek mamy nawet wyższą wyleczalność. To efekt wielu lat pracy wielu osób. Wyzwaniem jest utrzymanie tego wyniku i jeszcze poprawienie go.
Potrzebny jest oficjalny rejestr projakościowy
Prof. Młynarski poinformował, że, istnieje nieformalna sieć onkologii i hematologii dziecięcej, tworzona przez PTOiHD. Złożyliśmy zapytania do Ministerstwa Zdrowia, czy jest możliwość stworzenia sieci onkohematologicznej dla dzieci, czy też sieci onkologicznej i hematologicznej tak, żeby to było sformalizowane działanie, a nie częściowo nieformalne, bo firmowane przez organizację pozarządową, jaką jest nasze Towarzystwo. Drugi aspekt organizacyjny, który pomógłby nam w osiągnięciu jeszcze lepszych wyników leczenia, to stworzenie rejestru projakościowego. Krajowego Rejestru Nowotworów jest rejestrem epidemiologicznym. Jako Towarzystwo stworzyliśmy rejestr projakościowy, mamy na niego finansowanie ze środków pozabudżetowych, zagwarantowane na co najmniej 10 lat. Tylko nie jest to rejestr w myśl ustawy o rejestrach medycznych, możemy powiedzieć, że jest to baza danych wszystkich pacjentów onkologicznych pediatrycznych z całej Polski, która działa bardzo sprawnie. Stworzyliśmy bardzo dobre zaplecze informatyczne, ale formalnie taki rejestr nie istnieje. To są dwie bardzo ważne organizacyjne potrzeby onkologii i hematologii dziecięcej – podkreślił prezes PTOiHD.
Specjalna ścieżka refundacyjna dla blinatumomabu
Jeśli chodzi o dostępność terapii, zdaniem prof. Młynarskiego, jest ona bardzo dobra, porównywalna z krajami Zachodniej Europy. To, czego brakuje, to finansowania czwartego poziomu badań molekularnych. One są teraz wykonywane w ramach niekomercyjnego badania klinicznego obejmującego wszystkie dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną. Mamy pierwszy, drugi, trzeci poziom badań, ale nie zapewniają pełnej diagnostyki molekularnej koniecznej do stratyfikacji pacjentów i dobrania im najodpowiedniejszego leczenia. Kiedy projekt kliniczny się zakończy i do tego czasu nie będzie refundacji tych badań, pojawią się trudności w leczeniu dzieci chorych na białaczki, ale również z guzami litymi, bo jak wspomniałem, nasza specjalność, obejmuje również guzy lite – powiedział ekspert.
Prof. Młynarski poinformował, że hematoonkologom dziecięcym brakuje jeszcze jednego leku – blinatumomabu. Jest on zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych, w Europie nie. Co gorsza, podmiot odpowiedzialny na pewno nie będzie w najbliższym trzech latach rejestrował tego leku w Europie. Z tego powodu, że protokoły leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej, bo do tego służy immunoterapia blinatumomabem, są inne w Europie i Stanach Zjednoczonych, Europejska Agencja Leków (EMA) nie może przejąć bezpośrednio tej rejestracji, która została przeprowadzona w ramach badań klinicznych przez Amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA). Złożyliśmy do Ministerstwa Zdrowia oraz Agencji Badań Medycznych i Taryfikacji nasze polskie wyniki leczenia blinatumomabem w pierwszej linii terapii, które się odbywało w ramach badania klinicznego. Są na tyle dobre, że wskazują na konieczność dostępności tej immunoterapii w pierwszej linii leczenia dzieci. Ustawa refundacyjna zawiera ścieżkę, która pozwala na refundację terapii nie mającej rejestracji europejskiej – wyjaśni prezes PTOiHD.
Ekspert podkreślił, że lek byłby potrzebny bardzo małej populacji pacjentów – ok. 50 rocznie. Jednak dzięki blinatumomabowi wyleczalność dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną wzrosłaby do 96 proc.
Warto wiedzieć
W przypadku wczesnego wykrycia wyleczalność nowotworów u dzieci sięga nawet 95-100 proc.
Nowotwory u dzieci są chorobami rzadkimi; ale z drugiej strony to druga, po urazach i wypadkach, przyczyna zgonów dzieci w Polsce. Wiele osób wciąż nie zdaje sobie sprawy, że nawet niemowlę może zachorować na nowotwór.
Co roku w Polsce rozpoznaje się ok. 1100-1200 nowych przypadków nowotworów u dzieci. Pierwsze objawy są niespecyficzne; może to być np. zmiana zachowania, utrata apetytu, bóle kończyn, pogorszenie wydolności fizycznej, szybkie męczenie się, nawracające stany gorączkowe lub podgorączkowe (niespowodowane infekcją), bóle głowy, nudności, wymioty, zwłaszcza poranne (mimo braku infekcji), skłonność do siniaczenia (bez przebytego urazu), pojawianie się wybroczyn. Te objawy nie muszą oznaczać nowotworu, jeśli jednak utrzymują się, to trzeba udać się do lekarza. Im szybciej nowotwór zostanie rozpoznany, tym możliwe jest mniej agresywnie leczenie, powodujące mniej ewentualnych powikłań, i tym większa szansa na wyleczenie.
Najczęściej diagnozowana jest ostra białaczka limfoblastyczna – w skali roku rozpoznawana jest u ok. 200 dzieci. Obecnie, w ramach Polskiej Pediatrycznej Grupy ds. Leczenia Białaczek i Chłoniaków, konsorcjum CALL-POL oraz dzięki Agencji Badań Medycznych, ponad 90 proc. pacjentów leczonych jest w ramach badania klinicznego. Porównuje się w nim u pacjentów wysokiego ryzyka bezpieczeństwo i skuteczność immunoterapii za pomocą cząstki o nazwie blinatumomab z wysokodawkową chemioterapią.
onkologia dziecięca w Polsce, hematologia dziecięca, leczenie nowotworów u dzieci, ostra białaczka limfoblastyczna dzieci, blinatumomab refundacja, dziecięca onkohematologia, sieć onkologiczna dla dzieci, leczenie białaczki u dzieci, badania molekularne nowotwory dzieci, wyniki leczenia nowotworów u dzieci, dostęp do nowoczesnych terapii dzieci, specjalistyczne ośrodki onkologii dziecięcej, rejestr projakościowy nowotwory dzieci, PTOiHD prof. Młynarski, immunoterapia dzieci z białaczką, diagnostyka molekularna w onkologii dzieci, nowotwory dziecięce objawy