Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zakończyła prace nad kolejną listą leków przewlekle stosowanych, które powinny zostać objęte refundacją, ale dla których producenci nie złożyli jeszcze wniosków. Po zeszłorocznym wykazie dla kardiologii, teraz opublikowano listę dla onkologii, obejmującą 15 substancji czynnych i 26 wskazań terapeutycznych.
Publikacja dotyczy leków we wskazaniach onkologicznych, wymagających stosowania dłużej niż 30 dni w określonym stanie klinicznym i rekomendowanych w wytycznych postępowania klinicznego, w stosunku do których wnioskodawca nie złożył dotychczas wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu w danych wskazaniach oraz upłynęła wyłączność rynkowa. W wykazie z dnia 27 lutego 2025 r. ujęto 15 substancji czynnych – 26 cząsteczko-wskazań.
Proces refundacyjny krok po kroku
Publikacja wykazu to pierwszy etap w procesie refundacyjnym. Kolejnym krokiem jest stworzenie przez Ministra Zdrowia oficjalnej listy leków, po konsultacjach z ekspertami, Radą Przejrzystości oraz Rzecznikiem Praw Pacjenta. Następnie minister informuje producentów o możliwości złożenia wniosku o refundację na preferencyjnych warunkach.
Aby lek został objęty refundacją, wniosek musi przejść całą procedurę przewidzianą w ustawie o refundacji.
Kryteria wyboru leków
Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) opracowała wykaz na podstawie kluczowych kryteriów takich jak efekt terapeutyczny (ocena jakości dowodów i siły zaleceń zawartych w wytycznych klinicznych), niezaspokojona potrzeba zdrowotna (analiza dostępności leczenia dla pacjentów), wpływ na budżet płatnika (uwzględnienie kosztów dla systemu ochrony zdrowia). Są to takie czynniki jak:
– priorytety zdrowotne,
– niezaspokojona potrzeba zdrowotna,
– siła interwencji,
– jakość danych naukowych,
– wielkość populacji docelowej,
– wpływ na budżet płatnika.
Dodatkowo wzięto pod uwagę wytyczne Narodowej Strategii Onkologicznej oraz rekomendacje polskich i międzynarodowych towarzystw naukowych. Analizowano wyłącznie te substancje czynne, dla których wygasła wyłączność rynkowa, co oznacza, że w niedługim czasie pojawią się ich tańsze odpowiedniki.
Nowotwory pod lupą
W wykazie uwzględniono pięć najczęściej występujących nowotworów w Polsce, które odpowiadają za ponad 50% przypadków zachorowań i zgonów. Wybór tych obszarów terapeutycznych ma na celu zwiększenie dostępu do skutecznego leczenia onkologicznego dla największej grupy pacjentów.
Dokłądnie chodzi o: 5 nowotworów o wysokiej zapadalności oraz umieralności, które stanowią ponad 50% nowotworów złośliwych w Polsce i prowadzą do ponad 50% zgonów.
Identyfikacja technologii lekowych
W tworzeniu wykazu wykorzystano w pierwszej kolejności polskie wytyczne wskazywane na stronie Narodowej Strategii Onkologicznej (NSO). W uzupełnieniu korzystano z wytycznych towarzystw naukowych polskich, a w następnej kolejności analizowano źródła europejskie oraz amerykańskie.
Dodatkowo przeanalizowano substancje czynne wskazane przez ekspertów klinicznych.
Substancje czynne określono w oparciu o warunki ustawowe jakie musi spełnić substancja czynna zawarta na przedmiotowym wykazie.
Analizę przeprowadzono w 6 etapach:
- Na podstawie wytycznych wyodrębniono zalecenia (wskazanie, siła, jakość dowodów) oraz listę substancji czynnych.
- Technologie lekowe ograniczono do produktów leczniczych, dla których upłynęła wyłączność rynkowa.
- Określono czy substancja czynna jest refundowana we wskazaniu zgodnym z wytycznymi klinicznymi w zakresie wskazania, linii, stadium oraz mutacji.
- Określono czy wskazanie zawiera się we wskazaniu zarejestrowanym w oparciu o ChPL.
- Określono czy substancja czynna jest stosowana dłużej niż 30 dni.
- Zweryfikowano czy złożono wniosek refundacyjny w ocenianym wskazaniu.
Kryteria oceny
Wyodrębniono 3 kryteria oceny:
- Efekt terapeutyczny – określony w oparciu o jakość dowodów i siłę zaleceń przedstawionych w wytycznych klinicznych.
- Niezaspokojona potrzeba zdrowotna – określona w oparciu o dostępność do leczenia w ocenianych wskazaniach.
- Wpływ na budżet płatnika.
Dla każdego z kryteriów określono kategorie oraz ich punktację i wagi. Przyjęto, że w każdej domenie możliwe będzie uzyskanie maksymalnie 1 punktu, w związku z czym maksymalna punktacja możliwa do uzyskania to 3 punkty.
Ostateczny wykaz przygotowano uwzględniając substancje czynne zidentyfikowane przez analityków AOTMiT oraz w oparciu o weryfikację substancji czynnych wskazanych przez ekspertów klinicznych (przekazanych wraz ze zleceniem MZ).
Przy przyznawaniu punktów i wag do kryteriów oceniających kierowano się maksymalizacją korzyści zdrowotnych przy racjonalnym wykorzystaniu zasobów finansowych. Na wykaz włączano jedynie te substancje, dla których punkty uzyskane w domenach efekt terapeutyczny oraz niezaspokojona potrzeba zdrowotna były większe niż 0.
Dodatkowo, w ramach wykazu onkologicznego przedstawiono rekomendację Agencji dotyczącą kategorii dostępności refundacyjnej, w jakiej powinien znaleźć się lek w danym wskazaniu.
Teraz ruch należy do Ministerstwa Zdrowia i producentów leków. Jeżeli firmy zdecydują się na złożenie wniosków, pacjenci mogą zyskać szerszy dostęp do nowoczesnych terapii onkologicznych, co przełoży się na poprawę skuteczności leczenia nowotworów w Polsce.
Wykaz leków onkologicznych
Publikacja wykazu leków, o których mowa w art. 30a ust. 1 ustawy o refundacji – dla leków onkologicznych
Załącznik Wykaz dotyczący leków we wskazaniach onkologicznych, wymagających stosowania dłużej niż 30 dni w określonym stanie klinicznym i rekomendowanych w wytycznych postępowania klinicznego, w stosunku do których wnioskodawca nie złożył dotychczas wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu w danych wskazaniach oraz upłynęła wyłączność rynkowa
WYKAZ Z DNIA 27 LUTEGO 2025 R. DOTYCZĄCY LEKÓW WE WSKAZANIACH ONKOLOGICZNYCH, WYMAGAJĄCYCH STOSOWANIA DŁUŻEJ NIŻ 30 DNI W OKREŚLONYM STANIE KLINICZNYM I REKOMENDOWANYCH W WYTYCZNYCH POSTĘPOWANIA KLINICZNEGO, W STOSUNKU DO KTÓRYCH WNIOSKODAWCA NIE ZŁOŻYŁ DOTYCHCZAS WNIOSKU O OBJĘCIE REFUNDACJĄ I USTALENIE URZĘDOWEJ CENY ZBYTU W DANYCH WSKAZANIACH ORAZ UPŁYNĘŁA WYŁĄCZNOŚĆ RYNKOWA
Na podstawie art. 30a ust. 2 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2024 r. poz. 930, z późn. zm.) ustala się na dzień 27 lutego 2025 r. wykaz dotyczący leków we wskazaniach onkologicznych, wymagających stosowania dłużej niż 30 dni w określonym stanie klinicznym i rekomendowanych w wytycznych postępowania klinicznego, w stosunku do których wnioskodawca nie złożył dotychczas wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu w danych wskazaniach oraz upłynęła wyłączność rynkowa, określony w załączniku.
PREZES Daniel Rutkowski
Wykaz leków onkologicznych:
| Lp. | Substancja czynna | Wskazanie | Proponowana kategoria refundacji |
| 1. | Anastrozol | We wszystkich zarejestrowanych wskazaniach tj. w leczeniu zaawansowanego raka piersi u kobiet po menopauzie, u których stwierdzono w guzie obecność receptora estrogenowego. | Lek dostępny w aptece na receptę |
| 2 | Dazatinib | Leczenie dzieci i młodzieży do lat 18 z nowo rozpoznaną przewlekłą białaczką szpikową z chromosomem Philadelphia w fazie przewlekłej (ang. Philadelphia chromosome-positive chronic myelogenous leukaemia in chronic phase, Ph+ CML CP) lub Ph+ CML CP w przypadku oporności lub nietolerancji na uprzednie leczenie, w tym leczenie imatynibem. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 3 | Dazatinib | Leczenie dzieci i młodzieży do lat 18 z nowo rozpoznaną Ph+ ALL (ostra białaczka limfoblastyczna) w skojarzeniu z chemioterapią. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 4 | Deferazyroks | Leczenie przewlekłego obciążenia żelazem spowodowanego transfuzjami krwi, gdy leczenie deferoksaminą jest przeciwwskazane lub nieodpowiednie, w następujących grupach pacjentów: − u dzieci z ciężką postacią talasemii beta z obciążeniem żelazem w wyniku częstych transfuzji krwi (≥7 ml/kg mc. na miesiąc koncentratu krwinek czerwonych) w wieku od 2 do 5 lat, − u dorosłych, dzieci i młodzieży z ciężką postacią talasemii beta z obciążeniem żelazem w wyniku nieczęstych transfuzji krwi (<7 ml/kg mc. na miesiąc koncentratu krwinek czerwonych) w wieku 2 lat i starszych; − u dorosłych, dzieci i młodzieży z innymi rodzajami niedokrwistości w wieku 2 lat i starszych. | Lek stosowany w ramach Programu Lekowego |
| 5 | Defibrotyd | Leczenie u dorosłych, młodzieży, dzieci i niemowląt w wieku powyżej 1 miesiąca ciężkiej postaci zarostowej choroby żył (ang. Veno-occlusive disease, VOD) wątroby, nazywanej także zespołem niewydolności zatokowej wątroby (ang. Sinusoidal obstruction syndrome, SOS) i występującej po przeszczepieniu macierzystych, komórek krwiotwórczych (ang. Haematopoietic stem-cell transplantation, HSCT) w przebiegu chorób nowotworowych. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 6 | Eksemestan | We wszystkich zarejestrowanych wskazaniach tj. leczeniu zaawansowanego raka piersi u kobiet w okresie naturalnego lub wywołanego leczeniem stanu po menopauzie, u których choroba uległa postępowi po zastosowaniu terapii antyestrogenowej. | Lek dostępny w aptece na receptę |
| 7 | Erybulina | Leczenie dorosłych pacjentów z rakiem piersi miejscowo zaawansowanym lub z przerzutami, z progresją choroby po zastosowaniu co najmniej jednego cyklu chemioterapii w leczeniu zaawansowanej postaci choroby, po uprzednim stosowaniu substancji z grupy antracyklin oraz taksanów w terapii adjuwantowej lub w leczeniu przerzutowej choroby nowotworowej, chyba że u pacjentów wystąpiły przeciwwskazania. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 8 | Etopozyd (w postaci doustnej) | Leczenie nienabłonkowego raka jajnika u dorosłych oraz leczenie opornego na związki platyny nabłonkowego raka jajnika u dorosłych. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 9 | Etopozyd (w postaci doustnej) | Leczenie nawracającego lub opornego na terapię raka jądra u dorosłych. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 10 | Etopozyd (w postaci doustnej) | Leczenie drobnokomórkowego raka płuc u dorosłych. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 11 | Etopozyd (w postaci doustnej) | Leczenie dorosłych chorych na chłoniaka Hodgkina. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 12 | Etopozyd (w postaci doustnej) | Leczenie dorosłych chorych na chłoniaki nieziarnicze. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 13 | Etopozyd (w postaci doustnej) | Leczenie nawracającej lub opornej na terapię ostrej białaczki. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 14 | Letrozol | We wszystkich zarejestrowanych wskazaniach tj. w leczeniu zaawansowanego raka piersi u kobiet po menopauzie, występującej fizjologicznie lub wywołanej sztucznie, u których wystąpił nawrót lub progresja procesu nowotworowego, a które uprzednio były leczone lekami o działaniu antyestrogenowym. | Lek dostępny w aptece na receptę |
| 15 | Nabpaklitaksel | Leczenie w monoterapii przerzutowego raka piersi u dorosłych pacjentów, u których leczenie pierwszego rzutu choroby przerzutowej okazało się nieskuteczne, i u których nie można zastosować standardowej terapii z antracyklinami. | Lek stosowany w ramach Programu Lekowego |
| 16 | Nabpaklitakse | Leczenie w skojarzeniu z karboplatyną pierwszego rzutu niedrobnokomórkowego raka płuc u dorosłych pacjentów, którzy nie kwalifikują się do radykalnego zabiegu chirurgicznego i (lub) radioterapii. | Lek stosowany w ramach Programu Lekowego |
| 17. | Ramucyrumab | Leczenie w monoterapii dorosłych pacjentów z zaawansowanym lub nieresekcyjnym rakiem wątrobowokomówkowym w 2. linii leczenia, po uprzednim leczeniu sorafenibem, u których stężenie alfa fetoproteiny (AFP) w surowicy wynosi ≥ 400 ng/ml. | Lek stosowany w ramach Programu Lekowego |
| 18 | Regorafenib | Leczenie w monoterapii dorosłych chorych na raka wątrobowokomórkowego w II linii leczenia po wcześniejszym stosowaniu sorafenibu. | Lek stosowany w ramach Programu Lekowego |
| 19 | Regorafenib | Leczenie w monoterapii dorosłych chorych na przerzutowego raka jelita grubego, u których wyczerpano możliwości leczenia dostępnymi lekami (chemioterapia z fluouropirymidynami i oksaliplatyną oraz irynotekanem, leki antyangiogenne i anty-EGFR). | Lek stosowany w ramach Programu Lekowego |
| 20 | Topotekan (w postaci doustnej) | Leczenie w monoterapii dorosłych pacjentów z nawrotowym rakiem drobnokomórkowym płuca, u których ponowne leczenie z użyciem chemioterapii pierwszego rzutu uznano za nieodpowiednie. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 21 | Tretynoina | Leczenie tretynoiną w połączeniu z arsenu trójtlenkiem lub chemioterapią pacjentów z nowo rozpoznaną, nawrotową lub oporną na chemioterapię ostrą białaczką promielocytową. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 22 | Winblastyna | Leczenie chorych na chłoniaka Hodgkina. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 23 | Winblastyna | Leczenie chorych na chłoniaki nieziarnicze. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 24 | Winblastyna | Chemioterapia neoadjuwantowa w nowotworach urotelialnych. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 25 | Winblastyna | Leczenie raka pęcherza moczowego – pierwsza linia leczenia systemowego. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 26 | Winflunina | Leczenie w monoterapii dorosłych pacjentów z zaawansowanym lub z przerzutami rakiem przejściowokomórkowym pęcherza moczowego po niepowodzeniu wcześniejszej terapii pochodnymi platyny oraz immunoterapii i ewentualnie enfortumabu wedotyny. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| Lp. | Substancja czynna | Wskazanie | Proponowana kategoria refundacji |
| 1. | Anastrozol | We wszystkich zarejestrowanych wskazaniach tj. w leczeniu zaawansowanego raka piersi u kobiet po menopauzie, u których stwierdzono w guzie obecność receptora estrogenowego. | Lek dostępny w aptece na receptę |
| 2 | Dazatinib | Leczenie dzieci i młodzieży do lat 18 z nowo rozpoznaną przewlekłą białaczką szpikową z chromosomem Philadelphia w fazie przewlekłej (ang. Philadelphia chromosome-positive chronic myelogenous leukaemia in chronic phase, Ph+ CML CP) lub Ph+ CML CP w przypadku oporności lub nietolerancji na uprzednie leczenie, w tym leczenie imatynibem. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 3 | Dazatinib | Leczenie dzieci i młodzieży do lat 18 z nowo rozpoznaną Ph+ ALL (ostra białaczka limfoblastyczna) w skojarzeniu z chemioterapią. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 4 | Deferazyroks | Leczenie przewlekłego obciążenia żelazem spowodowanego transfuzjami krwi, gdy leczenie deferoksaminą jest przeciwwskazane lub nieodpowiednie, w następujących grupach pacjentów: − u dzieci z ciężką postacią talasemii beta z obciążeniem żelazem w wyniku częstych transfuzji krwi (≥7 ml/kg mc. na miesiąc koncentratu krwinek czerwonych) w wieku od 2 do 5 lat, − u dorosłych, dzieci i młodzieży z ciężką postacią talasemii beta z obciążeniem żelazem w wyniku nieczęstych transfuzji krwi (<7 ml/kg mc. na miesiąc koncentratu krwinek czerwonych) w wieku 2 lat i starszych; − u dorosłych, dzieci i młodzieży z innymi rodzajami niedokrwistości w wieku 2 lat i starszych. | Lek stosowany w ramach Programu Lekowego |
| 5 | Defibrotyd | Leczenie u dorosłych, młodzieży, dzieci i niemowląt w wieku powyżej 1 miesiąca ciężkiej postaci zarostowej choroby żył (ang. Veno-occlusive disease, VOD) wątroby, nazywanej także zespołem niewydolności zatokowej wątroby (ang. Sinusoidal obstruction syndrome, SOS) i występującej po przeszczepieniu macierzystych, komórek krwiotwórczych (ang. Haematopoietic stem-cell transplantation, HSCT) w przebiegu chorób nowotworowych. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 6 | Eksemestan | We wszystkich zarejestrowanych wskazaniach tj. leczeniu zaawansowanego raka piersi u kobiet w okresie naturalnego lub wywołanego leczeniem stanu po menopauzie, u których choroba uległa postępowi po zastosowaniu terapii antyestrogenowej. | Lek dostępny w aptece na receptę |
| 7 | Erybulina | Leczenie dorosłych pacjentów z rakiem piersi miejscowo zaawansowanym lub z przerzutami, z progresją choroby po zastosowaniu co najmniej jednego cyklu chemioterapii w leczeniu zaawansowanej postaci choroby, po uprzednim stosowaniu substancji z grupy antracyklin oraz taksanów w terapii adjuwantowej lub w leczeniu przerzutowej choroby nowotworowej, chyba że u pacjentów wystąpiły przeciwwskazania. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 8 | Etopozyd (w postaci doustnej) | Leczenie nienabłonkowego raka jajnika u dorosłych oraz leczenie opornego na związki platyny nabłonkowego raka jajnika u dorosłych. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 9 | Etopozyd (w postaci doustnej) | Leczenie nawracającego lub opornego na terapię raka jądra u dorosłych. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 10 | Etopozyd (w postaci doustnej) | Leczenie drobnokomórkowego raka płuc u dorosłych. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 11 | Etopozyd (w postaci doustnej) | Leczenie dorosłych chorych na chłoniaka Hodgkina. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 12 | Etopozyd (w postaci doustnej) | Leczenie dorosłych chorych na chłoniaki nieziarnicze. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 13 | Etopozyd (w postaci doustnej) | Leczenie nawracającej lub opornej na terapię ostrej białaczki. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 14 | Letrozol | We wszystkich zarejestrowanych wskazaniach tj. w leczeniu zaawansowanego raka piersi u kobiet po menopauzie, występującej fizjologicznie lub wywołanej sztucznie, u których wystąpił nawrót lub progresja procesu nowotworowego, a które uprzednio były leczone lekami o działaniu antyestrogenowym. | Lek dostępny w aptece na receptę |
| 15 | Nabpaklitaksel | Leczenie w monoterapii przerzutowego raka piersi u dorosłych pacjentów, u których leczenie pierwszego rzutu choroby przerzutowej okazało się nieskuteczne, i u których nie można zastosować standardowej terapii z antracyklinami. | Lek stosowany w ramach Programu Lekowego |
| 16 | Nabpaklitakse | Leczenie w skojarzeniu z karboplatyną pierwszego rzutu niedrobnokomórkowego raka płuc u dorosłych pacjentów, którzy nie kwalifikują się do radykalnego zabiegu chirurgicznego i (lub) radioterapii. | Lek stosowany w ramach Programu Lekowego |
| 17. | Ramucyrumab | Leczenie w monoterapii dorosłych pacjentów z zaawansowanym lub nieresekcyjnym rakiem wątrobowokomówkowym w 2. linii leczenia, po uprzednim leczeniu sorafenibem, u których stężenie alfa fetoproteiny (AFP) w surowicy wynosi ≥ 400 ng/ml. | Lek stosowany w ramach Programu Lekowego |
| 18 | Regorafenib | Leczenie w monoterapii dorosłych chorych na raka wątrobowokomórkowego w II linii leczenia po wcześniejszym stosowaniu sorafenibu. | Lek stosowany w ramach Programu Lekowego |
| 19 | Regorafenib | Leczenie w monoterapii dorosłych chorych na przerzutowego raka jelita grubego, u których wyczerpano możliwości leczenia dostępnymi lekami (chemioterapia z fluouropirymidynami i oksaliplatyną oraz irynotekanem, leki antyangiogenne i anty-EGFR). | Lek stosowany w ramach Programu Lekowego |
| 20 | Topotekan (w postaci doustnej) | Leczenie w monoterapii dorosłych pacjentów z nawrotowym rakiem drobnokomórkowym płuca, u których ponowne leczenie z użyciem chemioterapii pierwszego rzutu uznano za nieodpowiednie. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 21 | Tretynoina | Leczenie tretynoiną w połączeniu z arsenu trójtlenkiem lub chemioterapią pacjentów z nowo rozpoznaną, nawrotową lub oporną na chemioterapię ostrą białaczką promielocytową. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 22 | Winblastyna | Leczenie chorych na chłoniaka Hodgkina. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 23 | Winblastyna | Leczenie chorych na chłoniaki nieziarnicze. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 24 | Winblastyna | Chemioterapia neoadjuwantowa w nowotworach urotelialnych. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 25 | Winblastyna | Leczenie raka pęcherza moczowego – pierwsza linia leczenia systemowego. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |
| 26 | Winflunina | Leczenie w monoterapii dorosłych pacjentów z zaawansowanym lub z przerzutami rakiem przejściowokomórkowym pęcherza moczowego po niepowodzeniu wcześniejszej terapii pochodnymi platyny oraz immunoterapii i ewentualnie enfortumabu wedotyny. | Lek stosowany w ramach chemioterapii |