Polski system ochrony zdrowia w ostatnich latach wprowadził mechanizm przyspieszonego dostępu do najbardziej innowacyjnych terapii – Wykaz Technologii Lekowych o Wysokim Poziomie Innowacyjności (TLI). Leki znajdujące się na tych listach mają potencjał znacząco poprawić życie pacjentów, często w obszarach, w których dotychczas brakowało skutecznych terapii. Posiadanie statusu TLI ułatwia producentom wprowadzenie leków do refundacji oraz umożliwia korzystanie z finansowania z Funduszu Medycznego.
W latach 2021–2025 na listach TLI pojawiały się różne technologie lekowe, a ich status w zakresie refundacji był zróżnicowany. Poniżej przedstawiamy przegląd najważniejszych leków, wniosków refundacyjnych i aktualnego statusu.
TLI 2021: pełna refundacja wszystkich pozycji
Pierwsza lista TLI z 19 maja 2021 roku obejmowała pięć leków przełomowych. Wszystkie złożone wnioski refundacyjne zakończyły się sukcesem, a leki są obecnie w pełni refundowane. Wśród nich znalazły się:
Givlaari (giwosyran sodowy) – leczenie dorosłych i młodzieży z ostrą porfirią wątrobową (AHP). Refundacja od 1 stycznia 2022 r.
Oxlumo (lumazyran sodu) – terapia pierwotnej hiperoksalurii typu 1, refundacja od 1 marca 2022 r.
Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) – innowacyjna terapia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci i młodzieży, refundacja od 1 września 2022 r.
Dovprela (pretomanid) – leczenie gruźlicy lekoopornej (MDR/XDR), refundacja od 1 września 2022 r.
Idefirix (imlifidaza) – odczulanie wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki, refundacja od 1 września 2022 r.
Wszystkie te leki szybko znalazły się w refundacji, co stanowi przykład efektywnego wykorzystania statusu TLI w przyspieszonym dostępie do innowacyjnych terapii.
Lista TLI – 2021 r.: Lista technologii o wysokim poziomie innowacyjności z 19.05.2021 r.
| Lp. | Nazwa leku | Substancja czynna | Wskazanie z listy | Czy złożono wniosek | Data objęcia refundacją | Numer i nazwa załącznika/ wskazania |
| 1. | Givlaari | giwosyran sodowy | Leczenie chorych na ostrą porfirię wątrobową (AHP) u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat | Tak | 01.01.2022 | B.128.FM. – Leczenie chorych na ostrą porfirię wątrobową (AHP) u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat (ICD-10: E80.2) |
| 2. | Oxlumo | lumazyran sodu | Leczenie chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1 | Tak | 01.03.2022 | B.129.FM. – Leczenie chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1 (ICD-10: E74.8) |
| 3. | Zolgensma | onasemnogen abeparwowek | Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśnI (SMA) 5Q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni 5Q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2 | Tak | 01.09.2022 | B.102.FM. – Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni (ICD-10: G12.0, G12.1) |
| 4. | Dovprela | pretomanid | Leczenie chorych na gruźlicę lekooporną (MDR/XDR) | Tak | 01.09.2022 | B.136.FM. – Leczenie chorych na gruźlicę lekooporną (MDR/XDR) (ICD-10: A15) |
| 5. | Idefirix | imlifidaza | Leczenie desensytyzacyjne (odczulanie) u wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki | Tak | 01.09.2022 | B.137.FM. – Odczulanie wysoko immunizowanych dorosłych potencjalnych biorców przeszczepu nerki (ICD-10: N18) |
TLI 2022: mieszany sukces refundacyjny
Lista TLI z 30 maja 2022 roku obejmowała aż 10 leków, z czego kilka nie doczekało się jeszcze wniosków refundacyjnych. Najważniejsze z nich:
Libmeldy (atidarsagen autotemcel) – terapia leukodystrofii metachromatycznej (MLD) u dzieci, dla której wydano odmowę objęcia refundacją w 2023 r.
Tecartus – leczenie nawrotowego chłoniaka z komórek płaszcza u dorosłych; lek został objęty refundacją 1 września 2023 r.
Fintepla (fenfluramina) – leczenie napadów padaczkowych w zespole Dravet, refundacja od 1 stycznia 2025 r.
Bylvay (odewiksybat) – leczenie postępującej rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej, refundacja od 1 stycznia 2024 r.
Trodelvy (sacytuzumab gowitekan) – terapia nieresekcyjnego lub przerzutowego potrójnie ujemnego raka piersi, refundacja od 1 listopada 2022 r.
Enspryng (satralizumab) – choroby ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego, refundacja od 1 listopada 2022 r.
Pozostałe pozycje z listy 2022, takie jak Imcivree czy Minjuvi, wciąż czekają na wnioski producentów lub decyzje refundacyjne.
Lista TLI – 2022 r.: Lista technologii o wysokim poziomie innowacyjności z 30.05.2022 r.
| Lp. | Nazwa leku | Substancja czynna | Wskazanie z listy | Czy złożono wniosek | Data objęcia refundacją | Numer i nazwa załącznika/ wskazania |
| 1. | Libmeldy | atidarsagen autotemcel | Leukodystrofia metachromatyczna (ang. metachromatic leukodystrophy, MLD) odznaczająca się dwuallelowymi mutacjami genu arylosulfatazy A prowadzącymi do zmniejszenia aktywności enzymatycznej ARSA, w przypadku: – dzieci z późnymi niemowlęcymi albo wczesnymi młodzieńczymi postaciami choroby, bez objawów klinicznych choroby; – dzieci z wczesną młodzieńczą postacią choroby, z wczesnymi objawami klinicznymi choroby, mogące nadal poruszać się samodzielnie, przed pojawieniem się zaburzenia funkcji poznawczych | Tak | Wydano decyzję o odmowie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu 21.04.2023 r. | nd. |
| 2. | Tecartus | autologiczne transdukowane anty-CD19 komórki CD3-dodatnie | Nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak z komórek płaszcza (ang. mantle cell lymphoma, MCL) u dorosłych pacjentów, którzy uprzednio otrzymali co najmniej dwie linie leczenia systemowego, w tym inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona(ang. Bruton’s tyrosine kinase, BTK) | Tak | 01.09.2023 | B.12.FM. – LECZENIE CHORYCH NA CHŁONIAKI B-KOMÓRKOWE (ICD-10: C82, C83, C85) |
| 3. | Fintepla | fenfluramina | Napady padaczkowe związane z zespołem Dravet, jako dodatek do leczenia innymi lekami przeciwpadaczkowymi u pacjentów w wieku od 2 lat | Tak | 1.01.2025 r. | B.154.FM. LECZENIE PACJENTÓW Z ZESPOŁEM LENNOXA-GASTAUTA LUB Z ZESPOŁEM DRAVET (ICD-10: G40.4) |
| 4. | Bylvay | odewiksybat | Postępująca rodzinna cholestaza wewnątrzwątrobowa (ang. progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC) u pacjentów w wieku od 6 miesięcy | Tak | 01.01.2024 | B.152. – FM LECZENIE PACJENTÓW Z POSTĘPUJĄCĄ RODZINNĄ CHOLESTAZĄ WEWNĄTRZWĄTROBOWĄ (PFIC) (ICD-10: K76.8) |
| 5. | Trodelvy | sacytuzumab gowitekan | Nieresekcyjny lub przerzutowy potrójnie ujemny rak piersi (ang. metastatic triplenegative breast cancer, mTNBC), w monoterapii, u dorosłych pacjentów, którzy wcześniej otrzymali co najmniej dwie linie leczenia systemowego, w tym co najmniej jedną w zaawansowanej chorobie | Tak | 01.11.2022 | B.9.FM. – LECZENIE CHORYCH NA RAKA PIERSI (ICD-10: C50) |
| 6. | Enspryng | satralizumab | Choroby ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych oraz rdzenia kręgowego (zespół Devic’a), monoterapia lub w skojarzenie z terapią immunosupresyjną u pacjentów dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat, u których występują przeciwciała IgG przeciwko akwaporynie-4 (AQP4-IgG) | Tak | 01.11.2022 | B.138.FM. – LECZENIE PACJENTÓW ZE SPEKTRUM ZAPALENIA NERWÓW WZROKOWYCH I RDZENIA KRĘGOWEGO (NMOSD) (ICD-10: G36.0) |
| 7. | Retsevmo | selperkatynib | Zaawansowany rak rdzeniasty tarczycy (RRT) z mutacją w genie RET, w monoterapii, u dorosłych i młodzieży w wieku co najmniej 12 lat, którzy wymagają terapii systemowej po wcześniejszym leczeniu kabozantynibem i (lub) wandetanibem | Tak | 01.09.2023 | B.108.FM. – LECZENIE PACJENTÓW Z RAKIEM RDZENIASTYM TARCZYCY (ICD-10: C73) |
| 8. | Koselugo | selumetynib | Leczenie objawowych, nieoperacyjnych nerwiakowłókniaków splotowatych (ang. plexiform neurofibromas, PN) u dzieci i młodzieży w wieku 3 lat i starszych z neurofibromatozą typu 1 (NF1) | Tak | 01.01.2024 | B.155. – LECZENIE CHORYCH Z NERWIAKOWŁÓKNIAKAMI SPLOTOWATYMI W PRZEBIEGU NEUROFIBROMATOZY TYPU 1 (NF1) (ICD-10: Q85.0) |
| 9. | Imcivree | setmelanotyd | Otyłość i kontrola uczucia głodu towarzyszącego potwierdzonemu w badaniach genetycznych związanemu z bialleliczną utratą funkcji niedoborowi roopiomelanokortyny (POMC), w tym PCSK1, lub receptora leptyny (LEPR) u osób dorosłych i dzieci w wieku od 6 lat | Nie | nd. | nd. |
| 10. | Minjuvi | tafasytamab | Nawrotowa albo oporna na leczenie postać chłoniaka nieziarniczego rozlanego z dużych komórek B (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL), w skojarzeniu z enalidomidem, a następnie w monoterapii w leczeniu pacjentów dorosłych, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych (autologous stem cell transplant, ASCT) | Tak | 01.05.2023 | B.12.FM. – LECZENIE CHORYCH NA CHŁONIAKI B-KOMÓRKOWE (ICD-10: C82, C83, C85) |
| 11. | Voxzogo | wosorytyd | Achondroplazja u pacjentów w wieku co najmniej 2 lat, których nasady kości długiej nie są zamknięte | Tak | 1.01.2025 r. | B.166. LECZENIE PACJENTÓW Z ACHONDROPLAZJĄ (ICD-10: Q77.4) |
TLI 2023–2025: szybki rozwój i częściowa refundacja
W kolejnych latach liczba pozycji na listach TLI była mniejsza, ale leki nadal reprezentowały wysoki poziom innowacyjności.
2023 r. – część leków z listy otrzymała już refundację, inne nadal w procesie oceny.
2024 r. – z trzech leków na liście jeden jest refundowany, dwa oczekują na decyzję.
2025 r. – najnowsza lista, opublikowana 24 czerwca, obejmuje sześć pozycji, z czego dla połowy złożono już wnioski refundacyjne. Wśród nich znajduje się lek dla pacjentek z rakiem jajnika, jajowodu lub pierwotnym rakiem otrzewnej oraz dwa leki w leczeniu dzieci i młodzieży z glejakiem w skojarzeniu z innymi terapiami.
Lista TLI – 2023 r.: Lista technologii o wysokim poziomie innowacyjności z 30.06.2023 r.
| Lp. | Nazwa leku | Substancja czynna | Wskazanie z listy | Czy złożono wniosek | Data objęcia refundacją | Numer i nazwa załącznika/ wskazania |
| 1. | Artesunate Amivas | artezunat | Do stosowania w leczeniu początkowym ciężkiej malarii u osób dorosłych i dzieci | Nie | nd. | nd. |
| 2. | Kimmtrak | tebentafusp | w monoterapii w leczeniu dorosłych pacjentów, u których występuje ludzki antygen leukocytarny (HLA)-A*02:01, z nieresekcyjnym lub przerzutowym czerniakiem błony naczyniowej oka | Tak | 01.07.2024 | B.163.FM. LECZENIE CHORYCH NA CZERNIAKA BŁONY NACZYNIOWEJ OKA (ICD-10: C69, C69.3, C69.4) |
| 3. | Nulibry | fosdenopteryna | Leczenie pacjentów z niedoborem kofaktora molibdenowego typu A | Nie | nd. | nd. |
| 4. | Padcev | enfortumab vedotin | Monoterapia raka urotelialnego miejscowo zaawansowanego lub z przerzutami u dorosłych pacjentów, którzy otrzymali wcześniej chemioterapię opartą na pochodnych platyny i inhibitor receptora programowanej śmierci komórki 1 lub inhibitor ligandu programowanej śmierci komórki 1 | Tak | 01.11.2023 | B.141.FM. LECZENIE PACJENTÓW ZRAKIEM UROTELIALNYM (ICD-10: C61, C65, C66, C67, C68) |
| 5. | Xenpozyme | olipudaza alfa | Enzymatyczna terapia zastępcza w leczeniu objawów niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ang. Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) typu A/B lub B, niezwiązanych z ośrodkowym układem nerwowym (OUN) | Tak | 01.04.2024 | B.158.FM. LECZENIE CHORYCH Z NIEDOBOREM KWAŚNEJ SFINGOMIELINAZY (ASMD) TYPU A/B I B (ICD-10: E75.241, E75.244) |
| 6. | Zokinvy | lonafarnib | Leczenie pacjentów w wieku 12 miesięcy i starszych z genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem zespołu progerii Hutchinsona-Gilforda lub progeroidowej laminopatii z wadliwą obróbką prelamin (ang. processing deficient progeroid laminopathy), które są związane z heterozygotyczną mutacją genu LMNA z gromadzeniem białka podobnego do progeryny lub z homozygotyczną albo złożoną heterozygotyczną mutacją genu ZMPSTE24 | Nie | nd. | nd. |
Lista TLI – 2024 r.: Lista technologii o wysokim poziomie innowacyjności z 26.06.2024
| Lp. | Nazwa leku | Substancja czynna | Wskazanie z listy | Czy złożono wniosek | Data objęcia refundacją/ status procedowania | Numer i nazwa załącznika/ wskazania |
| 1. | Finlee | mezylan dabrafenibu | w skojarzeniu z trametynibem w leczeniu dzieci i młodzieży w wieku 1 roku i starszych z glejakiem o wysokim stopniu złośliwości (ang. high-grade glioma, HGG) z mutacją BRAF V600E, którzy otrzymali wcześniej przynajmniej jeden cykl leczenia radioterapią i (lub) chemioterapią | Tak | W procesie. | nd. |
| 2. | Finlee | mezylan dabrafenibu | w skojarzeniu z trametynibem w leczeniu dzieci i młodzieży w wieku 1 roku i starszych z glejakiem o niskim stopniu złośliwości (ang. lowgrade glioma, LGG) z mutacją BRAF V600E, którzy wymagają terapii systemowej | Tak | W procesie. | nd. |
| 3. | Tibsovo | iwosydenib | w skojarzeniu z azacytydyną w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową (ang. acute amyeloid leukaemia, AML) z mutacją w genie kodującym dehydrogenazę izocytrynianu 1 (IDH1) R132, którzy nie są zakwalifikowani, aby otrzymać standardową chemioterapię indukcyjną | Tak | 01.01.2025 | B.114. LECZENIE CHORYCH NA OSTRĄ BIAŁACZKĘ SZPIKOWĄ (ICD-10: C92.0) |
Lista TLI – 2025 r.: Lista technologii o wysokim poziomie innowacyjności z 24.06.2025
| Lp. | Nazwa leku | Substancja czynna | Wskazanie z listy | Czy złożono wniosek | Data objęcia refundacją/ status procedowania | Numer i nazwa załącznika/ wskazania |
| 1. | Adzynma | rADAMTS13 | w leczeniu niedoboru ADAMTS13 u dzieci i pacjentów dorosłych z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP) | Nie | nd. | nd. |
| 2. | Elahere | mirwetuksymab sorawtanzyny | w monoterapii, w leczeniu dorosłych pacjentek z opornym na platynę, surowiczym, o wysokim stopniu złośliwości nabłonkowym rakiem jajnika, rakiem jajowodu lub pierwotnym rakiem otrzewnej z dodatnim receptorem folianowym alfa (FRα), które otrzymały wcześniej od jednego do trzech schematów leczenia systemowego | Tak | W procesie. | nd. |
| 3. | Loqtorzi | toripalimab | w skojarzeniu z cisplatyną i gemcytabiną w leczeniu pierwszego rzutu u dorosłych pacjentów z nawrotowym, niekwalifikującym się do leczenia chirurgicznego ani radioterapii bądź przerzutowym rakiem nosogardła | Nie | nd. | nd. |
| 4. | Spexotras | trametynib | w skojarzeniu z dabrafenibem, w leczeniu dzieci i młodzieży w wieku 1 roku i starszych z glejakiem o niskim stopniu złośliwości (ang. low-grade glioma, LGG) z mutacją BRAF V600E, którzy wymagają terapii systemowej | Tak | W procesie. | nd. |
| 5. | Spexotras | trametynib | w skojarzeniu z dabrafenibem, w leczeniu dzieci i młodzieży w wieku 1 roku i starszych z glejakiem o wysokim stopniu złośliwości (ang. high-grade glioma, HGG) z mutacją BRAF V600E, którzy otrzymali wcześniej przynajmniej jeden cykl leczenia radioterapią i (lub) chemioterapią | Tak | W procesie. | nd. |
| 6. | Zynyz | retifanlimab | do stosowania w monoterapii w leczeniu pierwszego rzutu u dorosłych pacjentów z przerzutowym lub nawracającym miejscowo zaawansowanym rakiem z komórek Merkla (ang. Merkel cel carcinoma, MCC) niekwalifikującym się do leczenia chirurgicznego ani radioterapii | Nie | nd. | nd. |
Znaczenie statusu TLI dla pacjentów
Status technologii lekowej o wysokim poziomie innowacyjności oznacza nie tylko łatwiejszy dostęp do refundacji, ale także większą szansę na szybką terapię dla pacjentów z rzadkimi lub dotychczas trudno leczonymi schorzeniami. W Polsce mechanizm ten staje się coraz bardziej efektywny, choć wyzwania w postaci niezałatwionych wniosków lub odmów refundacyjnych nadal występują.
TLI umożliwia również finansowanie terapii z Funduszu Medycznego, co jest istotne szczególnie w przypadku leków kosztownych i przełomowych.
Analiza list TLI z lat 2021–2025 pokazuje dynamiczny rozwój dostępu do innowacyjnych leków w Polsce. W przypadku niektórych terapii proces refundacyjny przebiega sprawnie, a pacjenci już korzystają z nowoczesnych terapii. Jednocześnie obserwujemy opóźnienia w składaniu wniosków przez producentów, co wciąż utrudnia pełne wykorzystanie potencjału wykazu TLI.
Monitorowanie statusu leków z TLI pozwala zrozumieć trendy w polskiej medycynie innowacyjnej oraz wskazuje, w których obszarach pacjenci wciąż czekają na dostęp do przełomowych terapii.
Co to są leki innowacyjne i czym różnią się od innych leków?
Leki innowacyjne to terapie o nowym mechanizmie działania lub znacząco ulepszonych właściwościach klinicznych w porównaniu do istniejących terapii. Wprowadzają istotny postęp w leczeniu chorób, w tym nowotworów, chorób rzadkich i przewlekłych.
Czym jest lista leków innowacyjnych (TLI)?
Lista leków innowacyjnych to oficjalny wykaz terapii uznanych za innowacyjne, które podlegają szczególnym procedurom oceny i refundacji w Polsce. Zawiera leki już dostępne dla pacjentów oraz te, które oczekują na decyzję refundacyjną.
Jakie korzyści dla pacjentów daje dostęp do leków innowacyjnych?
Dostęp do leków innowacyjnych zwiększa szanse na skuteczne leczenie, pozwala na stosowanie nowoczesnych terapii wcześniej niedostępnych w Polsce i umożliwia indywidualizację terapii w oparciu o potrzeby pacjenta.
Gdzie można sprawdzić aktualny status refundacji leków innowacyjnych w Polsce?
Aktualne informacje o refundacji leków innowacyjnych są publikowane przez Ministerstwo Zdrowia oraz dostępne w dokumentach urzędowych dotyczących listy TLI i decyzji refundacyjnych.
Nowa lista technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności
Czego potrzebują onkolodzy, by jeszcze lepiej leczyć nowotwory układu pokarmowego
Źródło: gov.pl/web/zdrowie/fund-medyczny