Każdy lek, który kupujemy w aptece, jest efektem wieloletniej pracy, badań i kontroli. Dzięki temu możemy mieć pewność, że został dokładnie sprawdzony pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa. W cały ten proces zaangażowani są m.in. uczestnicy badań klinicznych, dzięki którym medycyna może się rozwijać i oferować coraz nowsze terapie.
Istnieją dwie główne ścieżki powstawania leku. Tradycyjna obejmuje kolejno: badania podstawowe, badania przedkliniczne oraz badania kliniczne. Następnie przeprowadza się ocenę, czy dany produkt spełnia wymagania dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa. Jeśli tak, może zostać dopuszczony do obrotu.
Decyzję podejmują organy regulacyjne – na poziomie Unii Europejskiej Europejska Agencja Leków wydaje rekomendację, a Komisja Europejska dopuszcza lek do obrotu. W Polsce odpowiada za to Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych.
Drugą ścieżką jest tzw. ścieżka przyspieszona, stosowana w sytuacjach wyjątkowych – na przykład gdy brak terapii może zagrażać życiu lub gdy dotyczy ona chorób rzadkich. Początkowe etapy są podobne jak w ścieżce tradycyjnej (badania podstawowe, przedkliniczne i kliniczne), jednak dopuszczenie leku może nastąpić wcześniej – już po pierwszej lub drugiej fazie badań klinicznych, jeśli wyniki wskazują na dużą skuteczność lub wysokie prawdopodobieństwo jej potwierdzenia.
Taka wstępna skuteczność musi jednak zostać potwierdzona w dalszych badaniach prowadzonych już po wprowadzeniu leku na rynek. Jeśli okaże się, że lek nie jest skuteczny lub bezpieczny, może zostać wycofany z obrotu. W przeciwnym razie pozostaje dostępny dla pacjentów. Dzięki tej procedurze czas wprowadzenia leku może skrócić się nawet o 2–3 lata.
Poniżej przedstawiamy tradycyjną ścieżkę powstawania leku – od pomysłu do pojawienia się w aptece.
Badania podstawowe
To najwcześniejszy etap, który poprzedza tworzenie konkretnego leku. Zajmują się nim najczęściej biolodzy i genetycy, którzy analizują daną chorobę – starają się zrozumieć jej mechanizmy, przyczyny oraz wpływ na organizm.
Na tej podstawie poszukują substancji, które mogłyby zahamować rozwój choroby, spowolnić ją lub całkowicie zatrzymać. Mogą to być cząsteczki chemiczne (np. leki przeciwbólowe), produkty biologiczne (np. przeciwciała stosowane w onkologii) czy szczepionki.
Na tym etapie sprawdza się, czy dana substancja działa zgodnie z założeniami – np. czy hamuje rozwój wirusa lub zmniejsza stan zapalny.
Badania przedkliniczne
Kolejnym etapem są badania przedkliniczne, których celem jest sprawdzenie, czy odkrycia z badań podstawowych rzeczywiście przynoszą pozytywne efekty.
Badania te prowadzi się na modelach zwierzęcych oraz w warunkach laboratoryjnych (in vitro), czyli na komórkach poza organizmem. Ocenia się wstępne bezpieczeństwo, skuteczność oraz toksyczność substancji czynnej.
Na tym etapie określa się także bezpieczną dawkę, która może zostać zastosowana w pierwszych badaniach z udziałem ludzi. Wyniki badań przedklinicznych są kluczowe dla uzyskania zgody na rozpoczęcie badań klinicznych.
Spośród tysięcy potencjalnych substancji tylko nieliczne przechodzą ten etap i trafiają do badań z udziałem ludzi.
Badania kliniczne
Po pomyślnym zakończeniu badań przedklinicznych rozpoczynają się badania kliniczne, prowadzone w kilku fazach.
Faza I – ocenia bezpieczeństwo, tolerancję oraz zakres dawek leku. Uczestniczy w niej od 20 do 100 zdrowych ochotników lub pacjentów. Trwa kilka miesięcy. Około 70 proc. projektów przechodzi dalej.
Faza II – potwierdza skuteczność leku w konkretnej chorobie. Uczestniczy w niej do kilkuset pacjentów cierpiących na daną chorobę. Czas badania – od kilku miesięcy do 2 lat. Około 33 proc. produktów badanych przechodzi do następnej fazy.
Faza III – potwierdza działanie badanego produktu na daną chorobę w dużej populacji. Weryfikuje bezpieczeństwo terapii oraz jej skuteczność w porównaniu z dostępnymi już lekami. Obejmuje dużą grupę pacjentów (od 300 do 3000 osób), którzy cierpią na daną chorobę. Weryfikuje skuteczność i bezpieczeństwo terapii oraz porównuje ją z już dostępnymi metodami leczenia. Trwa od 1 do 4 lat. Około 25–30 proc. produktów badanych przechodzi do następnej fazy.
Faza IV – prowadzona już po rejestracji leku. Obejmuje monitorowanie jego bezpieczeństwa i skuteczności w szerokiej populacji pacjentów.
Badania kliniczne prowadzi się według szczegółowego planu – tzw. protokołu. Muszą być one dokładnie zaplanowane i zatwierdzone przez odpowiednie instytucje, a ich przebieg nie może być dowolnie zmieniany w trakcie realizacji. W Polsce badania zatwierdza Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych (URPL) oraz komisja bioetyczna, która ocenia m.in. bezpieczeństwo uczestników i formularz świadomej zgody. EMA (Europejska Agencja Leków) na poziomie Europy. Także w ramach tego zatwierdzenia “kandydat na lek” musi dostać pozytywną opinię Komisji Bioetycznej, która sprawdza, czy to co się będzie działo w trakcie badań klinicznych będzie prowadzone w sposób bezpieczny dla pacjenta. Komisja Bioetyczna działa przy Agencji Badań Medycznych i przede wszystkim skupia się na ocenie formularza świadomej zgody, ale też kwalifikacjach badaczy.
Wyniki badań klinicznych są jednym z kluczowych elementów decyzji o dopuszczeniu badanego produktu leczniczego do obrotu, czyli żeby ten produkt mógł się pojawić na rynku.
Ocena przez instytucje regulacyjne
Po zakończeniu badań klinicznych wszystkie wyniki trafiają do instytucji nadzorczych. Eksperci analizują dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa. Jeśli uznają, że korzyści przewyższają ryzyko, lek otrzymuje pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.
Lek w aptece
Dopiero po przejściu wszystkich etapów – od badań laboratoryjnych, przez przedkliniczne i kliniczne, aż po decyzję organów regulacyjnych – lek trafia do apteki. Cały proces trwa średnio 10–15 lat i kosztuje setki milionów dolarów. Tylko nieliczne substancje przechodzą tę drogę do końca.
Po wprowadzeniu leku na rynek nadal prowadzi się badania, które mają na celu wykrycie rzadkich działań niepożądanych oraz interakcji z innymi lekami. Jeśli okaże się, że działania uboczne są zbyt poważne, lek może zostać wycofany z obrotu. W przeciwnym razie aktualizowana jest jego dokumentacja, np. ulotka dla pacjenta.
Dlaczego ten etap jest tak ważny? Ponieważ dopiero po wprowadzeniu leku na rynek stosuje go bardzo duża i zróżnicowana grupa pacjentów, co pozwala lepiej ocenić jego działanie w praktyce.
Jak przebiegają badania kliniczne i w jaki sposób można zostać ich uczestnikiem – już wkrótce.
Tekst powstał na podstawie webinaru zorganizowanego przez Agencję Badań Medycznych pt. „To może być ważne także dla Ciebie – poznaj badania kliniczne”.
🔹 Portal CTIS
Dzięki współpracy wielu krajów powstał portal CTIS, który służy do rejestracji badań klinicznych. Każdy podmiot planujący przeprowadzenie badania (tzw. sponsor) zgłasza je właśnie tam: https://euclinicaltrials.eu/
🔹 Kto może być sponsorem badania
Sponsorem badania może być praktycznie każdy, nawet osoba fizycznaorganizacje pacjenckie, zarówno stowarzyszenia jak i fundacje. W praktyce jednak przeprowadzenie badania klinicznego jest ogromnym wyzwaniem organizacyjnym i finansowym, dlatego najczęściej są nimi firmy farmaceutyczne, biotechnologiczne, uczelnie, szpitale kliniczne oraz organizacje pacjenckie (stowarzyszenia i fundacje).
Wykaz TLI 2026 – nowe terapie w onkologii i chorobach rzadkich w procesie refundacyjnym
Leki refundowane od 1 kwietnia 2026. Co zmienia nowa lista Ministerstwa Zdrowia?