Nowoczesne leczenie może być refundowane, a mimo to chory może do niego nie dotrzeć. W przypadku terapii CAR-T konieczna jest współpraca ośrodka regionalnego i referencyjnego, szybkie zakwalifikowanie chorego do terapii, bezpieczne przeprowadzenie go przez wieloetapową procedurę, a później zapewnienie opieki blisko domu. W których miejscach tej drogi pacjent może wypaść z systemu i kto powinien temu zapobiec? Dyskutowali o tym uczestnicy panelu „Opieka koordynowana. Nie zgubić pacjenta w systemie – ścieżka chorego od rozpoznania do długofalowego wsparcia” podczas konferencji „Pacjent w Centrum Uwagi”.
Jak nie zgubić pacjenta w systemie? Droga chorego do terapii CAR-T
Chory na agresywnego chłoniaka może być leczony w szpitalu, który nie prowadzi terapii CAR-T. Jednak to właśnie tam musi paść odpowiedź na podstawowe pytanie – czy ten pacjent może być kandydatem do leczenia komórkowego? Jeśli odpowiedź przychodzi zbyt późno, samo istnienie programu lekowego nie rozwiąże problemu. CAR-T nie jest pojedynczą procedurą wykonywaną podczas jednej hospitalizacji. To cała ścieżka: rozpoznanie wskazania, kontakt z ośrodkiem certyfikowanym, kwalifikacja, pobranie limfocytów, czas potrzebny na wytworzenie terapii, ewentualne leczenie pomostowe, infuzja, obserwacja pod kątem powikłań, a następnie wielomiesięczna współpraca ośrodka referencyjnego z placówką bliżej domu pacjenta. Na każdym etapie tej ścieżki chory może utknąć. Przyczyną bywają: zbyt późne skierowanie, brak jasnej ścieżki kontaktu między placówkami, różne praktyki kwalifikacyjne, trudność w sfinansowaniu świadczeń towarzyszących, transport i pobyt bliskiej osoby albo brak jednoznacznej informacji, kto przejmuje odpowiedzialność za chorego po zakończeniu pobytu w ośrodku CAR-T.
Od 1 kwietnia 2026 r. program leczenia chłoniaków B-komórkowych (B.12.FM) został poszerzony o lizokabtagen maraleucel (liso-cel). Terapia może być stosowana między innymi w drugiej linii leczenia u wybranych dorosłych pacjentów z oporną chorobą lub nawrotem w ciągu 12 miesięcy od zakończenia pierwszej linii immunochemioterapii. Jej ważną cechą jest korzystny profil bezpieczeństwa, w tym niska częstość ciężkich postaci zespołu uwalniania cytokin i ciężkiej neurotoksyczności obserwowana w badaniach (w badaniach klinicznych ciężkie postacie zespołu uwalniania cytokin i neurotoksyczności występowały stosunkowo rzadko). Nie oznacza to jednak, że jest ona wolna od ryzyka albo że może być prowadzona poza referencyjnym ośrodkiem.
Nowa opcja terapeutyczna zwiększa możliwości leczenia, ale jednocześnie wystawia system na próbę, bo więcej potencjalnych kandydatów oznacza potrzebę sprawniejszego ich wychwytywania, szybszego raportowania oraz odpowiedniej przepustowości ośrodków.
CAR-T – skomplikowane przedsięwzięcie pod względem logistycznym
Dr hab. n. med. Katarzyna Brzeźniakiewicz-Janus, profesor UZ, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Radioterapii Uniwersytetu Zielonogórskiego w Wielospecjalistycznym Szpitalu Wojewódzkim w Gorzowie Wielkopolskim, reprezentuje placówkę, która na razie nie prowadzi terapii CAR-T, ale bardzo sprawnie współpracuje z ośrodkiem certyfikowanym. Pacjenci z lubuskiego trafiają do renomowanego ośrodka poznańskiego kierowanego przez prof. Lidię Gil, która przed pięcioma laty wprowadzała CAR-T w Polsce.
„Teraz już sami jesteśmy po zakończonej jednej akredytacji i w trakcie drugiej, mam nadzieję, że w tym roku podamy CAR-T pierwszemu pacjentowi. Jest to niesamowita technologia, zapewniająca spektakularny efekt. Oczywiście jej minusem jest wysoka cena, ale sądzę, że ona będzie ewoluowała. Gdy patrzymy na wyniki leczenia i ilu pacjentów możemy wyleczyć, nasuwa się refleksja, dlaczego tylko jedna trzecia chorych, którzy mogliby otrzymać CAR-T, ją dostaje? I to jest problem ogólnoświatowy, nie tylko polski czy europejski” – mówiła prof. Katarzyna Brzeźniakiewicz-Janus.
Przyczyna to m.in. wysoki stopień skomplikowania przedsięwzięcia pod względem logistycznym, tak po stronie ośrodka kwalifikującego pacjenta jak i odpowiadającego za wytworzenie i podanie leku.
Prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii-PIB Oddziału w Gliwicach, podkreśla, że CAR-T jest spełnieniem marzeń hematologów i immunologów. To najbardziej zaawansowana technologia, jeżeli chodzi o immunoterapię komórkową, która jeszcze dziesięć lat temu wydawała się niemożliwa. „Teraz mamy ją w zasięgu, możemy stosować i stosujemy coraz szerzej. Natomiast jest to terapia trudna. Trudna z powodu obciążenia finansowego, a także wspomnianej już logistyki. Ta logistyka jest tak trudna, że terapia jest dopuszczona tylko w wybranych ośrodkach, które dysponują odpowiednią infrastrukturą, wiedzą i doświadczeniem. Ośrodków mamy piętnaście, w tym trzynaście dla dorosłych. Natomiast trzeba mieć świadomość, że chorzy na chłoniaki trafiają do przeróżnych ośrodków, zarówno akademickich jak i bardziej regionalnych” – mówił prof. Giebel.
Czytaj także: Pacjent nie powinien sam szukać drogi w systemie. Dr Michał Chrobot o potrzebie standaryzacji opieki
Skierowanie nie może oznaczać oddania pacjenta
Według eksperta ośrodki, które mają certyfikację do stosowania CAR-T pokrywają nie więcej niż 20-25 proc. populacji chorych, którzy mogliby być kandydatami do terapii komórkowych. „Stąd kwestią absolutnie kluczową jest edukacja, czyli docieranie z wiedzą na temat tej terapii do ośrodków mniejszych, które bezpośredniego dostępu do niej nie mają. Po drugie, trzeba z tymi ośrodkami nawiązać aktywną współpracę tak, żeby one się nie obawiały referowania do CAR-T”.
W klinice prowadzonej przez prof. Giebela pracuje dwóch lekarzy, którzy są odpowiedzialni za pierwszy kontakt ze szpitalami regionalnymi. Jeżeli ośrodek referujący ma jakieś wątpliwości, czy chce zgłosić pacjenta, to dzwoni do koordynatorów i dowiaduje się, czy to rzeczywiście jest właściwy kandydat i co należy zrobić, jakie muszą być następne kroki. „Kolejne etapy następują bardzo szybko, dlatego że pacjent trafia do nas, dokonujemy oficjalnej kwalifikacji jednocześnie z ośrodkiem kierującym. Ustalamy, jakie badania są niezbędne, żeby móc sporządzić wniosek do Ogólnopolskiego Zespołu Koordynacyjnego. Równoczasowo wyznaczamy termin pobrania komórek, który jest pierwszym etapem procedury. Staramy się, żeby trwało to jak najkrócej” – wyjaśniał prof. Giebel.
„Myślę, że to jest strategia, która zwiększa szanse, że do tej terapii dojdzie i że pacjent będzie w adekwatnym czasie leczony i na adekwatnym stadium choroby otrzyma CAR-T. Sprawa jest skomplikowana, ale wykonalna” – dodał ekspert.
Terapia jest więc wieloetapowa, a leczenie zogniskowane co najmniej w dwóch ośrodkach, czyli referującym i tym, który podaje CAR-T. Zgodnie z założeniami programu lekowego B.12.FM mogą być do niego zakwalifikowani chorzy po pierwszej linii leczenia, z agresywnymi chłoniakami. Jeśli pojawiają się cechy progresji lub pierwotnej oporności na leczenie, pacjent powinien zostać odpowiednio wcześnie zgłoszony do ośrodka CAR-T, aby można było ocenić, czy spełnia kryteria terapii.
Decyzja zespołu koordynacyjnego nie opóźnia terapii. Decyzje o rozpoczęciu leczenia zapadają błyskawicznie
„Z naszych doświadczeń wynika, że zgłoszenie pacjenta i wysłanie wniosku skutkuje naprawdę błyskawiczną decyzją, czy ona jest pozytywna czy negatywna. Więc nie ma tu żadnej straty czasu. Natomiast kwestia kwalifikacji przez ośrodki referujące i skierowania do tej kwalifikacji, to jest już osobna sprawa. Mamy pacjentów, którzy przejeżdżają z miejsc oddalonych o 300 km, co nie zawsze jest uzasadnione, bo ośrodków, które dysponują tą terapią i odpowiednim zapleczem, jest wystarczająco dużo, żeby podróże pacjentów ograniczyć. Terapia pomostowa, czyli ta, która jest podawana w razie potrzeby między aferezą a infuzją komórek CAR-T, również może i często jest realizowana w ośrodku referującym” – przekazał dr n. med. Jarosław Dybko, kierownik Centrum Hematologiczno-Transplantacyjnego Dolnośląskiego Centrum Onkologii.
Natomiast opieka po infuzji, wynikająca z wczesnych powikłań – cytokinowych, neurologicznych – zazwyczaj spoczywa na ośrodku, który zajmuje się terapią. Późniejsza opieka, związana z deficytami immunologicznymi, szczepienia, może być sprawowana przez ośrodek, który skierował chorego na CAR-T.
Pacjenci za późno trafiają do ośrodka CAR-T
„Uważam, że najwięcej jest jeszcze do zrobienia w czasie między samą koncepcją, że pacjent może być poddany terapii CAR-T i nie jest to terapia ostatniej szansy, tylko taka, która powinna być podana wtedy, kiedy rzeczywiście są do niej wskazania, czyli jak najszybciej, zgodnie z założeniami. Do skierowania pacjenta ten czas wydaje się w Polsce wydłużony i jeszcze jest tutaj trochę do zrobienia” – podkreślił ekspert.
Czasami jest tak, że niektóre ośrodki są oblegane, a inne mogłyby przyjąć pacjenta bez oczekiwania. Dr Dybko wskazał, że pomocne byłoby rozwiązanie pokazujące aktualną dostępność poszczególnych ośrodków oraz przewidywany czas oczekiwania na aferezę i infuzję.
Kolejna kwestia – chory za późno trafia do ośrodka referencyjnego. Prof. Brzeźniakiewicz-Janus stwierdziła, że zdarza się, że lekarze nawet nie pomyślą o tym, że może CAR-T wchodziłoby w grę. Zwróciła również uwagę na obciążenie lekarzy obowiązkami administracyjnymi, które ograniczają czas potrzebny na śledzenie nowych możliwości terapeutycznych oraz rozmowę z pacjentem. Dlatego ważne jest, aby odciążyć personel medyczny na rzecz rozmowy i pracy z pacjentem.
Jak jeszcze lepiej wykorzystać dostępne możliwości – zdanie decydentów
O tym jak jeszcze lepiej wykorzystać leczenie, które już jest formalnie dostępne, mówili przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia.
Maciej Karaszewski, dyrektor Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia, uważa, że w mniejszych ośrodkach lekarze, a przynajmniej część z nich, ma mniej czasu na dokształcanie się z powodu obowiązków administracyjnych. Ale to nie do końca ich usprawiedliwia. „Powinni znać aktualne wytyczne, stan refundacji, jeśli w ich szpitalu prowadzony jest konkretny program lekowy. Sądzę, że przede wszystkim potrzebna jest edukacja, ale również zmiany organizacyjne na poziomie podmiotu leczniczego. Jak będzie wiedza, to wtedy podjęcie decyzji medycznych stanie się dużo łatwiejsze. Dzwonię do ośrodka referencyjnego jako partner do rozmowy, nie mam obaw, nawet jeśli moja wstępna decyzja będzie błędna. Myślę, że to jest clue do rozwiązania problemu”.
Przedstawiciel MZ przyznał, że nie jest zwolennikiem tworzenia wielu ośrodków CAR-T. O samej terapii mówił: – To jest bardzo droga terapia, kosztuje ponad milion złotych. Ale jednocześnie są terapie stosowane w sposób ciągły, które generują podobne koszty. Przy czym są mniej skuteczne, zapewniają krótszy czas do nawrotu i krótszy czas przeżycia całkowitego, a sumarycznie wychodzi na to samo, albo i drożej. Chodzi też o to, żeby CAR-T, jako technologia wymagająca dużego doświadczenia ośrodka, dużej umiejętności i dużej wiedzy, była jak najefektywniej wykorzystywana z korzyścią dla pacjentów. To wymaga jednak, żeby zespół, który się zajmuje i wykonuje tę procedurę, był możliwie najbardziej doświadczony i wyszkolony”.
Z kolei Michał Chrobot, dyrektor Departamentu Opieki Koordynowanej w Ministerstwie Zdrowia, został zapytany, czy możliwe jest rozwiązanie, które pozwoli skierować pacjenta, przekazać dokumentację i śledzić etap kwalifikacji bez telefonów, maili i szukania kontaktu do konkretnej osoby w ośrodku wyższej referencyjności? Czy e-DiLO lub inne narzędzia mogą dotyczyć tej ścieżki?
Jak wyjaśnił, Krajowa Sieć Onkologiczna i ustawa o niej jednoznacznie wyłączyła pacjentów hematoonkologicznych z tej regulacji. Intencja była jasna – to są inni chorzy, leczeni w innych ośrodkach przez hematologów, nie onkologów. „Natomiast życzyłbym sobie, żebyśmy jednak dążyli do pewnej unifikacji. Bo ścieżki rzeczywiście są inne, natomiast absolutnie ścieżkę dostarczą klinicyści. Więc wkład do karty e-DiLO dla onkohematologii powinien pochodzić od hematologów. Natomiast karty, moim zdaniem, nie powinny być oddzielne. To dlatego, że jeżeli zaczniemy mnożyć aplikacje i karty, to za chwilę pacjent z pięcioma chorobami będzie mieć pięć numerów i pięć aplikacji i już nikt się w tym nie połapie. Tym bardziej, że uruchomienie tej jednej e-karty też trwa i powoduje niemało wyzwań organizacyjnych, technicznych, finansowych, także po stronie placówek”.
Wiceprezes NFZ Marek Augustyn, pytany o możliwość monitorowania ścieżki pacjenta do CAR-T, przyznał, że Fundusz dysponuje odpowiednimi narzędziami, ale nie wykorzystuje ich w pełni. „Takie możliwości oczywiście są. W całej tej zawierusze, w której teraz jesteśmy, dotyczącej finansów i tak dalej, być może priorytety są położone na nieco inne tematy, ale z pewnością mamy narzędzia, które moglibyśmy lepiej wykorzystać. Jest ich dużo, tak że trudno jest powiedzieć, że potrzebujemy jeszcze jakiegoś. Być może potrzebujemy lepszej rzetelności, bo mamy nawet pewne punkty w umowie ze świadczeniodawcami, z których oni się nie wywiązują i to nam troszeczkę utrudnia monitorowanie niektórych procesów”.
W hematoonkologii potrzebni są koordynatorzy
Marzanna Bieńkowska, zastępca dyrektora Departamentu Współpracy w Biurze Rzecznika Praw Pacjenta, opiekun Rady Organizacji Pacjentów, powiedziała, że to bardzo dobrze, że wchodzą do programów drogie, ale bardzo dobre terapie, które sprawiają, że chory nie jest leczony przez długi czas, a jedno podanie daje mu szansę na życie. „Pozostaje problem, jak skoordynować opiekę nad chorym, żeby trafił do dobrego ośrodka. Ale myślę, że stworzenie ścieżki pacjenta, rozwiązałoby ten problem. Być może to kosztowne rozwiązanie, jednak patrząc na całą chorobę, może to będzie mimo wszystko mniejszy koszt”.
Teraz pacjent jest zagubiony w systemie. Dlatego potrzebni są w hematologii koordynatorzy. Równie ważna jest informacja i edukacja, że istnieje taka metoda jak CAR-T. Bardzo ważną w tym rolę do odegrania mają organizacje pacjentów.
Dostęp do CAR-T nie zaczyna się w dniu podania komórek. Zaczyna się wtedy, gdy lekarz odpowiednio wcześnie rozpoznaje kandydata i wie, dokąd go skierować. Kończy się dopiero wtedy, gdy pacjent po terapii ma jasno zorganizowaną dalszą opiekę. Pomiędzy tymi punktami nie powinien być własnym koordynatorem.
CAR-T w chłoniakach – komu można podać liso-cel?
Od 1 kwietnia 2026 roku lizokabtagen maraleucel jest finansowany w programie lekowym B.12.FM u wybranych dorosłych pacjentów z chłoniakiem grudkowym stopnia 3B, chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, chłoniakiem z komórek B o wysokim stopniu złośliwości oraz pierwotnym chłoniakiem śródpiersia z dużych komórek B.
W drugiej linii leczenia terapia może być zastosowana u pacjentów z chorobą oporną na pierwszą linię immunochemioterapii lub z nawrotem, który wystąpił w ciągu 12 miesięcy od jej zakończenia. Leczenie jest również dostępne w trzeciej i kolejnych liniach po wcześniejszym zastosowaniu terapii zawierającej przeciwciało anty-CD20 i antracyklinę. Ostateczna kwalifikacja zawsze wymaga spełnienia wszystkich kryteriów programu lekowego.
Obejrzyj panel online:
Jak sprawnie przeprowadzić pacjenta od rozpoznania wskazań do terapii CAR-T aż po dalszą opiekę blisko miejsca zamieszkania? O roli ośrodków kierujących i certyfikowanych, najczęstszych barierach organizacyjnych oraz potrzebie koordynacji między placówkami rozmawiali klinicyści, przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia, NFZ i Biura Rzecznika Praw Pacjenta. Zachęcamy do obejrzenia całej dyskusji.
* ośrodek referujący – kieruje chorego;
* ośrodek referencyjny/certyfikowany – kwalifikuje i prowadzi CAR-T.
CAR-T w szpiczaku plazmocytowym bez refundacji. Pacjenci i hematolodzy apelują o dostęp do terapii
Iwona Hus: Terapia CAR-T w szpiczaku plazmocytowym – potrzeba numer 1
• Artykuł zaktualizowano: