Rok 2026 będzie ważny dla europejskiego systemu oceny technologii medycznych. Opublikowany przez Komisję Europejską raport „Report on Emerging Health Technologies – 2025” pokazuje po raz pierwszy w sposób systemowy, jak duża fala innowacyjnych terapii wejdzie równocześnie do wspólnej ścieżki oceny klinicznej w ramach Rozporządzenia (UE) 2021/2282. Skala zjawiska jest bezprecedensowa: 61 nowych produktów leczniczych o unikalnych wskazaniach w onkologii oraz 25 zaawansowanych terapii leczniczych (ATMPs), z czego 9 dotyczy bezpośrednio nowotworów, potencjalnie trafi jednocześnie do procedur Joint Clinical Assessment (JCA) w całej Unii Europejskiej.
Raport pokazuje statystykę oraz jest sygnałem strukturalnej zmiany w modelu innowacji, w którym coraz większą rolę odgrywają terapie wysoko wyspecjalizowane, często dla populacji rzadkich, o wysokim koszcie jednostkowym i ograniczonej bazie dowodowej w momencie rejestracji. Spośród 61 terapii onkologicznych aż 21 posiada status sierocy nadany przez EMA i/lub FDA, a 6 zostało objętych programem PRIME, czyli ścieżką przyspieszonego rozwoju dla leków o potencjalnie przełomowym znaczeniu klinicznym. Oznacza to, że niemal co druga technologia wchodząca do systemu będzie wymagała niestandardowego podejścia refundacyjnego.
Struktura wskazań pokazuje, gdzie koncentruje się dzisiejsza innowacja onkologiczna. Najwięcej nowych terapii dotyczy raka płuca niedrobnokomórkowego – 11 produktów – oraz nowotworów określonych zbiorczo jako „inne” – 26 terapii, co odzwierciedla fragmentaryzację onkologii na coraz węższe podtypy molekularne. Rak piersi, szpiczak plazmocytowy, rak jelita grubego i rak jajnika tworzą kolejną grupę wskazań, ale już w znacznie mniejszej liczbie projektów rozwojowych.
Jeszcze poważniejsze konsekwencje systemowe niesie segment ATMPs. Spośród 25 terapii aż 8 posiada status PRIME, a 17 oznaczenie sieroce. Jednocześnie 11 z nich dotyczy chorób wrodzonych i genetycznych, a 9 nowotworów złośliwych. To terapie często jednorazowe lub krótkookresowe, których koszt jednostkowy w praktyce europejskiej sięga od kilkuset tysięcy do ponad miliona euro za pacjenta. Wchodzą one do systemów, które historycznie projektowano pod terapie przewlekłe, z rozłożonym w czasie profilem kosztów. Raport pokazuje przyszłą mapę innowacji, ale także punkt zapalny finansów publicznych w ochronie zdrowia.
Raport został oparty wyłącznie na danych z Europejskiej Agencji Leków (EMA) oraz International Horizon Scanning Initiative. Oznacza to, że lista technologii nie jest katalogiem życzeń firm farmaceutycznych, lecz zbiorem projektów o wysokim prawdopodobieństwie wejścia w procedury regulacyjne w perspektywie 12–36 miesięcy. Jednocześnie autorzy wskazują na ryzyko niepowodzeń sięgające nawet 40 procent w całym cyklu rozwoju leku, co w praktyce oznacza, że realnie do refundacji trafi około 35–40 nowych terapii onkologicznych oraz kilkanaście ATMPs w jednym cyklu regulacyjnym.
Pamiętajmy o tym, że w modelu krajowym każdy z tych produktów będzie wymagał osobnej analizy klinicznej, farmakoekonomicznej i negocjacji cenowych. Wejście w życie obowiązkowych wspólnych ocen klinicznych JCA od 2026 roku skraca czas duplikowania analiz, ale nie rozwiązuje problemu budżetowego. W państwach takich jak Polska, gdzie udział innowacyjnych terapii onkologicznych w wydatkach refundacyjnych rośnie najszybciej w UE, kumulacja kilkunastu terapii wysokokosztowych w jednym roku może oznaczać konieczność przesunięć między programami lekowymi, renegocjacji umów dzielenia ryzyka oraz redefinicji kryteriów wejścia do koszyka świadczeń gwarantowanych.
Raport pokazuje również, że nowa fala innowacji będzie silnie spolaryzowana. Część terapii trafi do bardzo wąskich populacji pacjentów, co zwiększy presję na tworzenie krajowych rejestrów klinicznych i systemów monitorowania efektów w realnej praktyce. Bez danych rzeczywistych (RWE) wiele decyzji refundacyjnych będzie opierać się na krótkich badaniach fazy II lub III z ograniczoną liczbą pacjentów. W praktyce oznacza to przesunięcie ryzyka klinicznego z producentów na systemy publiczne.
Raport o nowych technologiach zdrowotnych
Pytania i odpowiedzi
Czym jest raport o Emerging Health Technologies 2025?
To oficjalny dokument przygotowany na zlecenie Komisji Europejskiej, identyfikujący technologie medyczne, które mogą podlegać wspólnej ocenie klinicznej JCA od 2026 roku.
Ile nowych terapii onkologicznych obejmuje raport?
Raport wskazuje 61 produktów leczniczych o unikalnych wskazaniach w onkologii potencjalnie kwalifikujących się do JCA.
Czym są ATMPs i dlaczego są istotne?
ATMPs to zaawansowane terapie, w tym terapie genowe i komórkowe. Są kosztowne, często jednorazowe i wymagają nowych modeli refundacji.
Jakie znaczenie ma oznaczenie PRIME i status sierocy?
PRIME oznacza przyspieszony rozwój terapii o przełomowym potencjale, a status sierocy dotyczy chorób rzadkich. Oba zwiększają presję na szybki dostęp i wysokie ceny.
Jak raport wpłynie na system refundacji w Polsce?
Może zwiększyć presję budżetową, wymusić nowe modele umów z producentami i przyspieszyć rozwój rejestrów danych rzeczywistych.
Czy wszystkie wskazane terapie trafią do refundacji?
Nie. Autorzy raportu wskazują, że nawet do 40% projektów może odpaść na etapie rozwoju lub regulacji.
Dlaczego wspólna ocena JCA jest przełomowa?
Po raz pierwszy UE wprowadza obowiązkową wspólną ocenę kliniczną, ograniczając duplikowanie analiz i skracając czas decyzji refundacyjnych.