Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne zwraca uwagę na potrzebę uporządkowania zasad leczenia dorosłych pacjentów z hemofilią A. W stanowisku podpisanym przez prof. dr hab. Krzysztofa Giannopoulosa Towarzystwo podkreśla przede wszystkim znaczenie ciągłości terapii dla osób, które rozpoczęły skuteczne leczenie podskórne w wieku rozwojowym, a następnie przechodzą pod opiekę dla dorosłych.
PTHiT wskazuje również na potrzebę stworzenia przejrzystej ścieżki kwalifikacji do nowoczesnych terapii dla dorosłych chorych, którzy wcześniej nie korzystali z leczenia podskórnego, lecz mają ku temu uzasadnione przesłanki kliniczne lub funkcjonalne. W centrum stanowiska pozostaje zasada indywidualizacji terapii oraz utrzymanie dostępu do wszystkich metod niezbędnych do skutecznego zabezpieczenia pacjentów z hemofilią A.
Hemofilia A to choroba wymagająca długofalowej profilaktyki
Hemofilia A jest przewlekłą, uwarunkowaną genetycznie skazą krwotoczną. Jej konsekwencje nie ograniczają się do pojedynczych epizodów krwawienia. W stanowisku PTHiT przypomniano, że choroba może prowadzić do krwawień samoistnych i pourazowych, rozwoju artropatii hemofilowej, przewlekłego bólu, ograniczenia sprawności, a także trwałego obciążenia życia zawodowego, rodzinnego i społecznego.
Z tego powodu współczesna opieka nad pacjentem z hemofilią A nie powinna koncentrować się wyłącznie na interwencji w chwili wystąpienia krwawienia. Jej celem jest przede wszystkim długoterminowa profilaktyka, ochrona narządu ruchu oraz ograniczanie ryzyka nieodwracalnych następstw choroby. Jak wskazuje Towarzystwo, skuteczna profilaktyka ma znaczenie nie tylko dla kontroli krwawień, ale również dla zachowania możliwie dobrej sprawności i jakości życia chorego.
Podstawą leczenia hemofilii A pozostają koncentraty czynnika VIII, zarówno o standardowym, jak i wydłużonym czasie działania. Jednocześnie rozwój terapii nieczynnikowych poszerzył możliwości dopasowania leczenia do potrzeb konkretnych pacjentów, zwłaszcza tych, dla których regularne leczenie dożylne jest trudne, nadmiernie obciążające albo niewystarczające.
Terapie podskórne jako element personalizacji leczenia
W stanowisku PTHiT szczególne miejsce zajmuje emicizumab, czyli przeciwciało dwuswoiste naśladujące funkcję aktywowanego czynnika VIII poprzez jednoczesne wiązanie aktywowanego czynnika IX i czynnika X. Mechanizm ten umożliwia wsparcie generacji trombiny bez konieczności dożylnej substytucji czynnika VIII.
Znaczenie terapii podskórnej wynika nie tylko z samego mechanizmu działania, ale również ze sposobu jej podawania i organizacji profilaktyki. Podskórna droga podania, rzadsze dawkowanie oraz stabilny efekt profilaktyczny mogą mieć szczególne znaczenie dla osób z trudnym dostępem naczyniowym, zaawansowaną artropatią, przewlekłym bólem, ograniczoną mobilnością albo dużym obciążeniem związanym z terapią dożylną.
Towarzystwo wskazuje, że dostępne badania kliniczne i dane z rzeczywistej praktyki potwierdzają skuteczność emicizumabu w ograniczaniu częstości krwawień oraz jego korzystny profil bezpieczeństwa. Jednocześnie zwraca uwagę, że wdrażanie terapii wymaga właściwej organizacji opieki, edukacji pacjentów i personelu medycznego oraz jasnych zasad postępowania w przypadku krwawień przełomowych, urazów i procedur inwazyjnych.
PTHiT zaznacza przy tym, że rozwój terapii podskórnych nie oznacza rezygnacji z dotychczasowych metod leczenia. Koncentraty czynnika VIII i inne produkty hemostatyczne nadal pozostają potrzebne między innymi w leczeniu krwawień przełomowych, zabezpieczaniu urazów i procedur inwazyjnych oraz w sytuacjach wymagających indywidualnego postępowania hemostatycznego. Model opieki powinien więc łączyć dostęp do nowoczesnych terapii z utrzymaniem sprawnego systemu zabezpieczenia preparatami czynnika VIII i innymi produktami hemostatycznymi.
Przejście do opieki dla dorosłych bez przerwania skutecznej terapii
Za najpilniejszy problem systemowy Towarzystwo uznaje sytuację pacjentów przechodzących z opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych. Chodzi o osoby, które w dzieciństwie lub okresie dojrzewania osiągnęły dobrą kontrolę choroby dzięki skutecznej i dobrze tolerowanej profilaktyce podskórnej, a po ukończeniu 18. roku życia mogą znaleźć się w innym modelu organizacji leczenia.
PTHiT wyraża jednoznaczne stanowisko, że sam fakt osiągnięcia pełnoletności nie powinien prowadzić do utraty dostępu do skutecznej terapii. „Chory, który w wieku rozwojowym uzyskał dobrą kontrolę choroby dzięki skutecznej i dobrze tolerowanej profilaktyce podskórnej, nie powinien tracić dostępu do leczenia wyłącznie z powodu ukończenia 18. roku życia”.
W ocenie Towarzystwa przerwanie terapii, która była skuteczna i dobrze tolerowana, może wiązać się z ryzykiem pogorszenia adherencji, wzrostem liczby krwawień, postępem artropatii hemofilowej oraz utratą efektów terapeutycznych osiągniętych wcześniej. Dlatego PTHiT rekomenduje zapewnienie ciągłości terapii podskórnej pacjentom z hemofilią A kończącym 18. rok życia, niezależnie od statusu inhibitora, jeśli leczenie było wcześniej skuteczne i dobrze tolerowane.
Kiedy dorosły pacjent powinien być kwalifikowany do nowoczesnej terapii?
Stanowisko nie ogranicza problemu wyłącznie do osób kontynuujących leczenie rozpoczęte w dzieciństwie. PTHiT wskazuje także na dorosłych pacjentów, którzy dotąd nie korzystali z terapii podskórnej, ale mają medyczne lub funkcjonalne przesłanki do jej zastosowania.
Dotyczy to przede wszystkim chorych z inhibitorem czynnika VIII. Towarzystwo wskazuje jednak również na wybranych pacjentów bez inhibitora, u których leczenie dożylne nie zapewnia optymalnej kontroli choroby, jest trudne do konsekwentnego prowadzenia albo stanowi nadmierne obciążenie. Wśród okoliczności, które powinny być brane pod uwagę, wymieniono trudny dostęp naczyniowy, zaawansowaną artropatię, ból, ograniczenie sprawności, a także ryzyko pogorszenia po zmianie wcześniej skutecznego leczenia.
Kwalifikacja do nowoczesnej terapii powinna, według PTHiT, odbywać się w wyspecjalizowanych ośrodkach leczenia hemofilii. Decyzja nie powinna opierać się na jednym kryterium. Należy uwzględnić historię krwawień, stan narządu ruchu, wcześniejszą odpowiedź na leczenie, dostęp naczyniowy, ryzyko kliniczne oraz preferencje pacjenta.
Towarzystwo postuluje też systematyczne monitorowanie skuteczności, bezpieczeństwa, zużycia leków i jakości życia w danych rejestrowych. Istotne znaczenie ma również edukacja chorych oraz personelu medycznego, szczególnie w odniesieniu do postępowania przy krwawieniach, urazach i planowanych procedurach inwazyjnych.
Finansowanie powinno uwzględniać pełny koszt choroby
PTHiT zwraca uwagę, że decyzje dotyczące finansowania leczenia hemofilii nie powinny być oceniane wyłącznie przez pryzmat ceny jednostkowej leku. W stanowisku wskazano na konieczność uwzględnienia całkowitego kosztu choroby, obejmującego między innymi leczenie krwawień, hospitalizacje, rehabilitację, zabiegi ortopedyczne, absencję zawodową, niepełnosprawność oraz opiekę długoterminową.
Towarzystwo postuluje model, który z jednej strony wykorzystuje bezpieczeństwo dostaw i korzyści zakupów centralnych, z drugiej zaś pozwala na kontrolowane oraz odpowiedzialne wprowadzanie nowych technologii medycznych. W tym ujęciu skuteczna profilaktyka ma być traktowana jako inwestycja w sprawność pacjenta i ograniczanie trwałych powikłań hemofilii.
PTHiT podkreśla, że proponowany model nie ma prowadzić do niekontrolowanego rozszerzania leczenia. Jego celem jest uporządkowanie zasad dostępu do terapii zgodnie z potrzebami klinicznymi pacjentów oraz możliwościami systemu ochrony zdrowia. „Zapewnienie ciągłości skutecznego leczenia młodym dorosłym oraz stworzenie racjonalnych zasad dostępu do nowoczesnych terapii dla dorosłych chorych na hemofilię A jest działaniem medycznie uzasadnionym, społecznie odpowiedzialnym i zgodnym z kierunkiem rozwoju współczesnej opieki nad chorymi na skazy krwotoczne”.
Co to oznacza dla pacjenta?
Dla pacjenta z hemofilią A stanowisko PTHiT oznacza postulat, aby decyzja o rodzaju leczenia wynikała z jego sytuacji klinicznej, skuteczności dotychczasowej profilaktyki oraz codziennego funkcjonowania, a nie wyłącznie z wieku. Szczególnie ważne jest to dla osób, które po ukończeniu 18. roku życia przechodzą z opieki pediatrycznej do leczenia dla dorosłych i obawiają się utraty terapii, która zapewniała im dobrą kontrolę choroby.
Stanowisko zwraca również uwagę, że leczenie podskórne nie zastępuje wszystkich innych metod terapii hemofilii. Pacjent powinien nadal mieć zapewniony dostęp do preparatów potrzebnych w razie krwawienia, urazu czy zabiegu. Kluczowe znaczenie ma prowadzenie leczenia w wyspecjalizowanym ośrodku, w którym możliwa jest indywidualna ocena potrzeb chorego oraz ustalenie zasad bezpiecznego postępowania.
Stanowisko Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego w sprawie zapewnienia ciągłości leczenia i racjonalnego dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych:
Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne
Prezes: K. Giannopoulos
Wiceprezesi: J. Antoniewicz-Papis (Warszawa), E. Lech-Marańda (Warszawa), T. Szczepański (Zabrze)
Sekretarz Generalny: T. Wróbel (Wrocław)
Sekretarz: B. Budziszewska (Warszawa)
Skarbnik: M. Morawska (Lublin)
Członkowie Zarządu:
Grzegorz Basak (Warszawa), A. Czyż (Wrocław), P. Grabarczyk (Warszawa), Iwona Hus (Warszawa), T. Sacha (Kraków), J. Styczyński (Bydgoszcz), J. Zaucha (Gdańsk)
Acta Haematologica Polonica:
Redaktor Naczelny: B. Puła (Warszawa)
Czy każdy dorosły pacjent z hemofilią A powinien otrzymać terapię podskórną?
Nie. PTHiT podkreśla, że dostęp do terapii podskórnych nie powinien oznaczać automatycznego zastąpienia nimi wszystkich dotychczasowych metod leczenia. Kwalifikacja powinna być indywidualna i prowadzona w wyspecjalizowanym ośrodku.
Czy po ukończeniu 18. roku życia pacjent powinien stracić dostęp do skutecznej terapii podskórnej?
Według stanowiska PTHiT nie powinno do tego dochodzić wyłącznie z powodu osiągnięcia pełnoletności, jeżeli terapia rozpoczęta wcześniej była skuteczna i dobrze tolerowana.
Kto powinien zostać rozważony do kwalifikacji do nowoczesnej terapii?
W szczególności pacjenci z inhibitorem czynnika VIII, a także wybrani chorzy bez inhibitora, u których leczenie dożylne jest niewystarczające, trudne do systematycznego prowadzenia lub nadmiernie obciążające.
Czy podczas terapii podskórnej nadal potrzebne są koncentraty czynnika VIII?
Tak. Zgodnie ze stanowiskiem PTHiT koncentraty czynnika VIII oraz inne produkty hemostatyczne pozostają potrzebne między innymi w leczeniu krwawień przełomowych, zabezpieczaniu urazów i procedur inwazyjnych.
Jakie czynniki powinny wpływać na wybór leczenia?
Wśród wskazanych przez PTHiT elementów są historia krwawień, stan narządu ruchu, dotychczasowa odpowiedź na terapię, dostęp naczyniowy, ryzyko kliniczne oraz preferencje pacjenta.
Źródło: Stanowisko Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego w sprawie zapewnienia ciągłości leczenia i racjonalnego dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych, podpisane w imieniu Zarządu Głównego PTHiT przez prof. dr hab. Krzysztofa Giannopoulosa.
Październikowa lista refundacyjna: aż 50 nowych terapii dla pacjentów
• Artykuł zaktualizowano:
