Nowotwory podścieliskowe przewodu pokarmowego (GIST) należą do grupy nowotworów rzadkich, w których leczeniu dokonano znaczącego postępu dzięki terapiom celowanym. Obecnie w Polsce refundowane są trzy linie leczenia w ramach katalogu chemioterapii, co pozwala na skuteczne opóźnianie progresji choroby i wydłużenie życia wielu pacjentów. Problem pojawia się jednak w momencie, gdy pacjent wyczerpie dostępne opcje terapeutyczne, a jego stan ogólny nadal umożliwia kontynuację leczenia. Brak refundacji czwartej linii ogranicza możliwości działania i staje się realnym wyzwaniem klinicznym.
W praktyce klinicznej często spotyka się chorych, którzy mimo kolejnych progresji choroby, utrzymują dobrą sprawność fizyczną. Dla takich pacjentów naturalnym oczekiwaniem jest możliwość kontynuacji terapii. Jak mówi prof. dr hab. Tomasz Kubiatowski, kierownik Kliniki Onkologii Klinicznej z Pododdziałem Onkologii Ginekologicznej Uniwersytetu Rzeszowskiego, w takich sytuacjach lekarze stają przed dylematem — mają świadomość istnienia skutecznych terapii, jednak ich niedostępność w ramach refundacji znacząco ogranicza możliwości terapeutyczne. Zdaniem eksperta, istnieje pilna potrzeba udostępniania nowych opcji leczenia, które mogłyby stanowić realne wsparcie dla pacjentów w zaawansowanych stadiach choroby.
Wprowadzenie kolejnych linii leczenia wiąże się z koniecznością szczegółowej analizy nie tylko efektów klinicznych, takich jak przeżycie całkowite (OS) czy przeżycie wolne od progresji (PFS), ale również jakości życia (QoL). Wysoka toksyczność terapii, wymagająca hospitalizacji czy częstych interwencji medycznych, może znacząco pogarszać codzienne funkcjonowanie chorego. Dlatego przy doborze leczenia musi być brana pod uwagę nie tylko skuteczność, ale i profil bezpieczeństwa, szczególnie w późniejszych liniach terapii, kiedy organizm pacjenta bywa już mocno obciążony.
Nową nadzieją dla pacjentów oraz środowiska medycznego są substancje czynne takie jak ripretynib. Oczekiwania wobec tych terapii są duże, zwłaszcza że coraz większa liczba pacjentów dożywa momentu, w którym standardowe trzy linie leczenia przestają być wystarczające. Udostępnienie czwartej i kolejnych linii leczenia mogłoby w istotny sposób wpłynąć na poprawę rokowania oraz umożliwić dalsze prowadzenie leczenia u osób, które nadal mają potencjał terapeutyczny.
Jak podkreśla prof. dr hab. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie — Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie, „musimy zapewnić pacjentom dostęp do nowoczesnych terapii. Nie możemy zostawić pacjentów bez skutecznego leczenia”. Ekspert zwraca uwagę, że ripretynib, jako nowoczesna i dobrze tolerowana opcja terapeutyczna w IV linii leczenia, wydłuża życie pacjentów i poprawia jego jakość, a jego brak w koszyku refundacyjnym pozostaje poważnym problemem klinicznym.
W tym kontekście decyzje refundacyjne są kluczowe. Tylko realny dostęp do nowoczesnych terapii, uwzględniający także potrzeby chorych na nowotwory rzadkie, pozwoli na zapewnienie kompleksowej opieki i skutecznego wsparcia medycznego na każdym etapie choroby. Eksperci kliniczni, jak również sami pacjenci, liczą na to, że rozwiązania systemowe nie będą ograniczały możliwości terapeutycznych, lecz wspierały je w sposób odpowiadający współczesnym standardom medycyny.
KOMENTARZ EKSPERTA:
prof. dr hab. Tomasz Kubiatowski, kierownik Kliniki Onkologii Klinicznej z Pododdziałem Onkologii Ginekologicznej Uniwersytetu Rzeszowskiego
ONKOKURIER: Obecnie w Polsce refundowane są trzy linie leczenia GIST zgodnie z katalogiem chemioterapii. Brakuje refundacji czwartej linii leczenia. Jak Pan sądzi, czy istnieje potrzeba kontynuacji leczenia kolejnymi liniami? Jako lekarz, czy ma Pan na dzisiaj alternatywne rozwiązania dla takich pacjentów?
Prof. dr hab. Tomasz Kubiatowski: Nowotwory podścieliskowe przewodu pokarmowego (GIST) stanowią bardzo dobry przykład skuteczności terapii celowanej opartej na drobnocząsteczkowych inhibitorach kinaz. Zastosowanie imatynibu, sunitynibu czy regorafenibu w kolejnych liniach leczenia po progresji choroby pozwala na uzyskanie u wybranych chorych wieloletniego przeżycia. Pacjenci ci, będąc niejednokrotnie w stosunkowo dobrym stanie sprawności ogólnoustrojowej, doświadczając kolejnej progresji oczekują od lekarza prowadzącego propozycji zastosowania następnej linii leczenia. Stąd też występuje ogromna potrzeba kontynuacji prac nad opracowywaniem i udostępnianiem dla chorych nowych terapii, których zastosowanie w kolejnych liniach leczenia wpływać będzie na dalsze rokowanie chorych. Takich leków bardzo potrzebujemy. Analizując dane pochodzące z badań klinicznych, w tym tych oceniających skuteczność ripretynibu, mamy jako środowisko medyczne wraz z Pacjentami, ogromną nadzieję, że już w niedalekiej przyszłości dostępne będą nowe, skuteczne terapie.
Biorąc pod uwagę chorych, u których stan sprawności fizycznej jest często bardzo dobry – jakie są Pana oczekiwania od kolejnych linii leczenia nowotworów, takich jak GIST czy inne rzadkie? Jakie są oczekiwane wyniki przeżycia ogólnego (OS), przeżycia wolnego od progresji (PFS) oraz jakości życia (QoL)?
Jak wspomniałem, u wybranych chorych, pomimo kolejnych progresji choroby oraz stosowania kolejnych linii leczenia stan sprawności ogólnoustrojowej jest stosunkowo dobry. Dlatego też, rozważając terapię stosowaną w następnych liniach leczenia niezwykle ważnym jest kierowanie się przy jej doborze nie tylko spodziewanym efektem klinicznym tj. wpływem na czas przeżycia całkowitego czy wolnego od progresji choroby, ale także należy mieć na uwadze jakość życia chorego w przebiegu jej stosowania. Wysoka toksyczność stosowanego leczenia prowadząca do pojawienia się uciążliwych dla chorego objawów ubocznych, wymagających na przykład hospitalizacji czy częstszych wizyt lekarskich wiązać się będzie z istotnym pogorszeniem jakości życia. Stąd też niezwykle ważnym jest rozważenie pomiędzy spodziewanymi korzyściami klinicznymi a toksycznością prowadzonego leczenia. Na tym etapie ważne jest aby była spodziewana toksyczność była jak najmniejsza.
Piotr Rutkowski: Nowotwory podścieliskowe przewodu pokarmowego (GIST) – rzadkie, ale wymagające skutecznego leczenia WIDEO
nowotwory podścieliskowe przewodu pokarmowego, GIST, gastrointestinal stromal tumo