Fundacja „OnkoCafe – Razem Lepiej” skierowała pismo do Ministerstwa Zdrowia z prośbą
o przedstawienie planów resortu w zakresie udostępnienia nowoczesnego leczenia dla pacjentów z zaawansowanym lub nawrotowym rakiem pęcherza moczowego. Jak wskazuje Fundacja, proces refundacji innowacyjnej terapii skierowanej do tej grupy chorych utknął na etapie rozstrzygnięcia Ministra Zdrowia. Jednocześnie ustawowy termin wydania decyzji pokrywa się z momentem, w którym zgodnie z obowiązującymi przepisami nastąpi umorzenie postępowania, co oznacza konieczność rozpoczęcia całego procesu od nowa
i dalsze, nawet roczne opóźnienie w dostępie pacjentów do leczenia.
Jak zapewnia jeden z podmiotów odpowiedzialnych, mimo odrzucenia przez Ministerstwo Zdrowia licznych wniosków o spotkanie, przedstawił on nową ofertę finansową, która – dzięki mechanizmowi gwarantującemu pełną przewidywalność kosztów po stronie NFZ – ma w opinii podmiotu odpowiadać na oczekiwania resortu i przyspieszyć dostęp pacjentów do rekomendowanego leczenia. Terapia stanowi ważną, niezaspokojoną potrzebę kliniczną – rak pęcherza moczowego to jeden z najczęściej diagnozowanych nowotworów złośliwych w Polsce,
a pacjenci z jego zaawansowaną postacią mają ograniczone możliwości terapeutyczne.
Rak pęcherza moczowego stanowi istotne wyzwanie zdrowotne. Zgodnie z danymi Krajowego Rejestru Nowotworów, w 2022 r. był czwartym najczęściej rejestrowanym nowotworem złośliwym wśród polskich mężczyzn (5,7 proc.) i stanowił czwarty nowotwór o największym odsetku zgonów wśród mężczyzn (6 proc.). W Polsce w 2022 roku odnotowano 6 877 nowych przypadków tego raka, z czego większość u mężczyzn – ponad 71 proc. U znacznego odsetka chorych pojawiają się przerzuty odległe i konieczne jest włączenie leczenia paliatywnego. Choroba dotyka głównie osoby starsze, co sprawia, że w wyniku postępującego procesu starzenia się polskiego społeczeństwa możliwy jest dalszy wzrost liczby zachorowań.
Rokowanie pacjentów z rakiem pęcherza moczowego jest silnie uzależnione od szybkiej
i właściwie przeprowadzonej diagnostyki oraz niezwłocznego rozpoczęcia odpowiedniego leczenia. Postęp w onkologii umożliwił wprowadzenie do codziennej praktyki klinicznej nowoczesnych terapii skojarzonych, które dzięki synergicznemu wykorzystaniu kilku mechanizmów działania zwiększają skuteczność leczenia. Tego rodzaju podejście jest rekomendowane zarówno przez polskie, jak i międzynarodowe towarzystwa naukowe, w tym PTOK, NCCN, ESMO czy EAU.
Podczas debaty na temat wyzwań w leczeniu raka pęcherza moczowego zorganizowanej
w marcu przez redakcję Rzeczpospolitej prof. dr hab. n. med. Wojciech Rogowski, specjalista onkologii klinicznej i radioterapii, koordynator oddziału onkologicznego Wojewódzkiego Szpitala Specjalistycznego w Słupsku, współtwórca platformy WyprzedzicRaka.pl podkreślał, że skojarzenie pembrolizumabu i enfortumabu wedotyny jest kamieniem milowym.
– Podczas europejskiego kongresu ESMO w 2023 r. w Madrycie przedstawiono wyniki badania nad tą terapią, wykazujące ponad dwukrotne wydłużenie czasu przeżycia w porównaniu
z wynikami osiąganymi standardową chemioterapią. […] To leczenie jest skuteczne
i chcielibyśmy, aby polscy pacjenci mieli do niego dostęp już w pierwszej linii leczenia, bo to ona w największym stopniu determinuje końcowy sukces – powiedział ekspert kliniczny.
Pomimo tego opcja terapeutyczna pozostaje niedostępna dla pacjentów z zaawansowanym lub nawrotowym rakiem pęcherza moczowego, stanowiąc niezaspokojoną i pilną potrzebę kliniczną.
– Pacjenci z zaawansowanym rakiem pęcherza moczowego pilnie potrzebują dostępu do skutecznego leczenia. Obecnie w przypadku stadium przerzutowego odsetek 5-letnich przeżyć wynosi jedynie 5 proc. Każde opóźnienie w udostępnianiu nowoczesnych terapii jest stratą czasu i pogarsza szanse chorych na przeżycie. Dlatego tak ważne jest, aby proces refundacyjny obejmujący terapie dla tej grupy pacjentów został zakończony jak najszybciej – podkreśla Anna Kupiecka, prezes Fundacji „OnkoCafe – Razem Lepiej”.
Obecnie w procesie refundacyjnym znajduje się terapia skojarzona pembrolizumabem
i enfortumabem wedotyny skierowana dla pacjentów z zaawansowanym lub nawrotowym rakiem pęcherza moczowego stosowana w pierwszej linii leczenia. Uzyskała pozytywne stanowisko Rady Przejrzystości oraz pozytywną rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Zgodnie z obowiązującymi procedurami przeprowadzono negocjacje z Komisją Ekonomiczną, a wniosek od połowy listopada ubiegłego roku pozostaje się na etapie „rozstrzygnięcia Ministra Zdrowia”. Zgodnie przepisami decyzja powinna zostać wydana do dnia 28 marca 2026 r. Co istotne, w tym samym dniu upływa termin, po którym postępowanie refundacyjne ulegnie umorzeniu z mocy prawa z uwagi na wygaśnięcie ważności analiz farmakoekonomicznych (HTA). W konsekwencji konieczne będzie rozpoczęcie procedury od nowa.
– W dobie trudnej sytuacji finansowej, firmy farmaceutyczne oferujące produkty na nasz rynek muszą dostosować swoje oferty do możliwości płatnika publicznego. Polscy pacjenci nie powinni być bowiem wykluczeni z możliwości leczenia zgodnie z najnowszą wiedzą medyczną – przekonuje Anna Kupiecka.
Jak zapewnia jeden z podmiotów odpowiedzialnych, w ostatnich dniach kilkakrotnie zwracał się z prośbą o organizację spotkania z przedstawicielami Ministerstwa Zdrowia, w celu omówienia optymalnych warunków wdrożenia terapii. Wnioski te jednak zostały odrzucone. Mimo tego, podmiot przedstawił Ministerstwu Zdrowia nową, pogłębioną ofertę finansową, uwzględniającą trudną sytuację Narodowego Funduszu Zdrowia.
Jak podkreślono w oświadczeniu, zawiera ona mechanizm gwarantujący pełną przewidywalność kosztów terapii dla płatnika publicznego. Podmiot odpowiedzialny wyraża przekonanie, że propozycja spełnia oczekiwania Ministerstwa Zdrowia oraz nadzieję na szybki dostęp pacjentów do leczenia rekomendowanego przez polskie i międzynarodowe wytyczne.
– Pacjenci mają świadomość istnienia nowoczesnych opcji terapeutycznych, które mają szansę zmienić ich sytuację. Terapia skojarzona jest rekomendowana przez ekspertów, a mimo to pozostaje poza ich zasięgiem. Jako organizacja reprezentująca pacjentów apelujemy o jak najszybsze rozstrzygnięcie procesu refundacyjnego oraz zabezpieczenie potrzeb pacjentów onkologicznych. To nie jest kwestia systemowa czy administracyjna. To decyzja, która wpływa bezpośrednio na los ludzi – podkreśla Anna Kupiecka.
Rak pęcherza moczowego – aktualne wyzwania i potrzeby