Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków, FDA, zatwierdziła palbocyklib w skojarzeniu z trastuzumabem — stosowanym samodzielnie lub razem z pertuzumabem — oraz hormonoterapią jako leczenie podtrzymujące dorosłych pacjentów z HR-dodatnim i HER2-dodatnim miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi. Leczenie może być zastosowane po zakończeniu terapii indukcyjnej, jeżeli nie doszło do progresji choroby.
Decyzję ogłoszono 24 czerwca 2026 roku. Nowe wskazanie zarejestrowane przez FDA opiera się na wynikach randomizowanego badania III fazy PATINA, w którym oceniano, czy dołączenie inhibitora CDK4/6 do leczenia anty-HER2 oraz hormonoterapii może wydłużyć czas pozostawania choroby pod kontrolą.
Leczenie podtrzymujące po terapii indukcyjnej
Nowe wskazanie obejmuje określoną grupę chorych: dorosłych pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi, którego komórki wykazują obecność receptorów hormonalnych oraz nadmierną ekspresję lub amplifikację HER2. Są to nowotwory określane jako HR-dodatnie i HER2-dodatnie.
Zgodnie z decyzją FDA palbocyklib nie jest stosowany zamiast początkowej chemioterapii. Może zostać włączony na etapie leczenia podtrzymującego, po terapii indukcyjnej prowadzonej z wykorzystaniem taksanu i trastuzumabu, z pertuzumabem lub bez niego. Warunkiem zastosowania takiego postępowania jest brak progresji choroby podczas leczenia indukcyjnego. Palbocyklib podaje się następnie razem z leczeniem skierowanym przeciwko HER2 oraz hormonoterapią. W badaniu PATINA leczeniem hormonalnym był fulwestrant albo jeden z inhibitorów aromatazy: anastrozol, letrozol lub eksemestan. Terapia była kontynuowana do czasu progresji choroby lub pojawienia się niemożliwej do zaakceptowania toksyczności.
Badanie PATINA objęło 518 pacjentów
Podstawą decyzji rejestracyjnej były wyniki badania PATINA, oznaczonego numerem NCT02947685. Było to randomizowane, otwarte badanie kliniczne, w którym uczestniczyło 518 pacjentów z HR-dodatnim, HER2-dodatnim miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi.
Do badania kwalifikowano osoby, u których po indukcyjnym leczeniu zaawansowanej choroby taksanem i trastuzumabem — z pertuzumabem lub bez niego — nie stwierdzono progresji. Uczestników przydzielono losowo w stosunku 1:1 do jednej z dwóch grup.
W pierwszej grupie pacjenci otrzymywali palbocyklib w połączeniu z trastuzumabem, z pertuzumabem lub bez niego, oraz hormonoterapią. W grupie kontrolnej stosowano trastuzumab, również z możliwością dołączenia pertuzumabu, oraz hormonoterapię, ale bez palbocyklibu.
Głównym celem badania była ocena przeżycia wolnego od progresji choroby, czyli czasu, w którym choroba nie postępowała. Ocenę prowadzili badacze zgodnie z kryteriami RECIST w wersji 1.1. Dodatkowym punktem końcowym było przeżycie całkowite.
Mniejsze ryzyko progresji lub zgonu
Dołączenie palbocyklibu do leczenia anty-HER2 i hormonoterapii wiązało się z istotną statystycznie poprawą przeżycia wolnego od progresji. Współczynnik ryzyka wyniósł 0,76, przy 95-procentowym przedziale ufności od 0,59 do 0,97.
Wynik ten oznacza, że w analizowanym okresie w grupie otrzymującej palbocyklib ryzyko progresji choroby lub zgonu było o około 24 proc. niższe niż w grupie leczonej terapią anty-HER2 i hormonoterapią bez inhibitora CDK4/6.
FDA poinformowała jednocześnie, że mediany przeżycia wolnego od progresji nie można było odpowiednio opisać ze względu na cenzurowanie danych. Oznacza to, że w chwili analizy u części uczestników nie wystąpiło jeszcze zdarzenie pozwalające na pełne określenie czasu do progresji.
Dane dotyczące przeżycia całkowitego nie były natomiast dojrzałe w momencie przeprowadzania analizy PFS. Na podstawie dostępnych wyników nie można więc obecnie rozstrzygnąć, czy zastosowanie palbocyklibu w tym schemacie wydłuża całkowity czas życia pacjentów.
Z dokumentacji rejestracyjnej FDA wynika, że sponsor ma przedstawić zaplanowaną końcową analizę przeżycia całkowitego. Zakończenie badania przewidziano na kwiecień 2030 roku, a złożenie raportu końcowego — na październik 2030 roku.
Połączenie trzech kierunków leczenia
Schemat oceniany w badaniu PATINA łączy trzy mechanizmy działania. Trastuzumab i pertuzumab są lekami ukierunkowanymi na receptor HER2. Hormonoterapia ogranicza wpływ hormonów na komórki nowotworowe wykazujące obecność receptorów hormonalnych. Palbocyklib jest natomiast inhibitorem kinaz zależnych od cyklin 4 i 6, czyli CDK4/6.
Badanie zostało zaprojektowane dla pacjentów, u których nowotwór ma jednocześnie dwa biologiczne cele leczenia: receptory hormonalne i HER2. Celem ocenianego postępowania było sprawdzenie, czy zahamowanie szlaku CDK4/6, stosowane równolegle z hormonoterapią i leczeniem anty-HER2, może opóźnić rozwój oporności oraz progresję choroby po zakończeniu początkowej chemioterapii. Rejestracja nie dotyczy wszystkich pacjentów z HER2-dodatnim rakiem piersi. Wskazanie obejmuje osoby dorosłe z chorobą miejscowo zaawansowaną lub przerzutową, która jest równocześnie HR-dodatnia, i u których po leczeniu indukcyjnym nie wystąpiła progresja.
Jak podawany jest palbocyklib?
Zalecana przez FDA dawka palbocyklibu wynosi 125 mg doustnie raz na dobę przez 21 kolejnych dni. Następnie przewidziana jest siedmiodniowa przerwa. Łącznie tworzy to 28-dniowy cykl leczenia. Dawkowanie trastuzumabu, pertuzumabu i leków hormonalnych powinno być prowadzone zgodnie z właściwymi informacjami dotyczącymi poszczególnych produktów. Leczenie jest kontynuowane do czasu progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności.
Informacja o produkcie leczniczym zawierającym palbocyklib obejmuje ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące przede wszystkim neutropenii, śródmiąższowej choroby płuc lub zapalenia płuc oraz toksycznego wpływu na zarodek i płód.
Neutropenia oznacza zmniejszenie liczby neutrofili, czyli komórek układu odpornościowego uczestniczących w obronie organizmu przed zakażeniami. Z tego powodu stosowanie palbocyklibu wymaga kontroli morfologii krwi oraz oceny tolerancji leczenia. W przypadku wystąpienia działań niepożądanych lekarz może zdecydować o czasowym przerwaniu terapii, zmianie dawki lub zakończeniu leczenia, zgodnie z informacją o produkcie.
Pacjent powinien zgłaszać zespołowi prowadzącemu gorączkę, objawy zakażenia, nasilającą się duszność, kaszel lub inne nowe dolegliwości pojawiające się podczas terapii. Decyzje dotyczące leczenia, badań kontrolnych i ewentualnej modyfikacji dawkowania zawsze należą do lekarza prowadzącego.
Jak styl życia wpływa na ryzyko nawrotu raka piersi?
Decyzja FDA dotyczy Stanów Zjednoczonych
Zatwierdzenie wydane 24 czerwca 2026 roku jest decyzją amerykańskiego organu regulacyjnego. Określa ono możliwość stosowania palbocyklibu w nowym wskazaniu na terenie Stanów Zjednoczonych.
Decyzja FDA nie jest równoznaczna z rejestracją tego wskazania w Unii Europejskiej ani z objęciem terapii refundacją w Polsce. Możliwość zastosowania i finansowania określonego schematu leczenia w polskim systemie zależy od obowiązujących wskazań rejestracyjnych, krajowych zasad refundacji, zapisów programów lekowych oraz indywidualnej kwalifikacji medycznej.
Co to oznacza dla pacjenta?
Decyzja FDA rozszerza w Stanach Zjednoczonych możliwości leczenia podtrzymującego określonej grupy dorosłych pacjentów z HR-dodatnim i HER2-dodatnim miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi. Dotyczy chorych, u których po początkowej chemioterapii połączonej z leczeniem anty-HER2 nie doszło do progresji.
Wyniki badania PATINA wskazują, że dołączenie palbocyklibu do hormonoterapii oraz leczenia anty-HER2 może wydłużyć czas pozostawania choroby pod kontrolą. Nie wiadomo jeszcze, czy przekłada się to na wydłużenie przeżycia całkowitego, ponieważ dane dotyczące tego punktu końcowego nie są dojrzałe.
Pacjenci leczeni w Polsce powinni pamiętać, że amerykańska rejestracja nie oznacza automatycznej dostępności terapii w polskim systemie. Pytania o możliwość zastosowania takiego schematu należy omówić z onkologiem, który oceni biologiczne cechy nowotworu, dotychczasowy przebieg leczenia, stan pacjenta i aktualnie dostępne opcje terapeutyczne.
FDA zatwierdza datopotamab deruxtecan-dlnk w potrójnie ujemnym raku piersi
Rekonstrukcja piersi płatem DIEP – na czym polega zabieg?
Dla jakich pacjentów FDA zatwierdziła nowy schemat?
Wskazanie dotyczy dorosłych pacjentów z HR-dodatnim i HER2-dodatnim miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi. Leczenie może być stosowane po terapii indukcyjnej, jeżeli nie nastąpiła progresja choroby.
Czy palbocyklib zastępuje chemioterapię?
Nie. Zatwierdzenie dotyczy leczenia podtrzymującego po wcześniejszej terapii indukcyjnej obejmującej taksan i trastuzumab, z pertuzumabem lub bez niego.
Z jakimi lekami stosowany jest palbocyklib?
Palbocyklib jest stosowany z trastuzumabem, opcjonalnie także z pertuzumabem, oraz z hormonoterapią. W badaniu PATINA wykorzystywano fulwestrant albo inhibitory aromatazy: anastrozol, letrozol lub eksemestan.
Jakie korzyści wykazano w badaniu PATINA?
Dołączenie palbocyklibu zmniejszyło w analizowanym okresie ryzyko progresji choroby lub zgonu o około 24 proc. w porównaniu z leczeniem anty-HER2 i hormonoterapią bez palbocyklibu.
Czy wykazano wydłużenie życia pacjentów?
Na razie nie można tego potwierdzić. W chwili analizy dane dotyczące przeżycia całkowitego nie były dojrzałe. Końcowa analiza tego punktu końcowego ma zostać przedstawiona po dalszej obserwacji uczestników.
Jak przyjmuje się palbocyklib?
Zalecana dawka wynosi 125 mg doustnie raz na dobę przez 21 dni, po których następuje siedem dni przerwy. Cały cykl trwa 28 dni. Dawkowanie może być modyfikowane przez lekarza w zależności od tolerancji terapii.
Jakie działania niepożądane wymagają szczególnej uwagi?
Dokumentacja leku zawiera ostrzeżenia dotyczące między innymi neutropenii, śródmiąższowej choroby płuc lub zapalenia płuc oraz toksycznego wpływu na zarodek i płód. Leczenie wymaga regularnej kontroli lekarskiej i badań laboratoryjnych.
Czy terapia jest już dostępna w Polsce?
Komunikat dotyczy zatwierdzenia przez FDA w Stanach Zjednoczonych. Nie oznacza automatycznie rejestracji wskazania w Unii Europejskiej ani finansowania terapii w Polsce.
Źródło: U.S. Food and Drug Administration, „FDA approves palbociclib with trastuzumab, with or without pertuzumab, and endocrine therapy for the maintenance treatment of HR-positive, HER2-positive metastatic breast cancer”, komunikat z 24 czerwca 2026 roku.
ClinicalTrials.gov, badanie PATINA, NCT02947685, „Randomized, Open Label, Clinical Study of the Targeted Therapy, Palbociclib, to Treat Metastatic Breast Cancer”.
U.S. Food and Drug Administration, pisma zatwierdzające suplementy do dokumentacji produktu Ibrance w postaci kapsułek i tabletek, NDA 207103/S-024 oraz NDA 212436/S-012.
Nowe wytyczne ESMO dla przerzutowego raka piersi. Jak zmieniło się leczenie?
Krioablacja raka piersi – osiem pierwszych zabiegów w Szpitalu Uniwersyteckim w Krakowie
• Artykuł zaktualizowano:
