Amerykańska Agencja Żywności i Leków podjęła decyzję, która rozszerza opcje terapeutyczne dla pacjentów zmagających się z agresywną postacią nowotworu pęcherza moczowego. Pod koniec maja 2026 roku urząd zatwierdził stosowanie durwalumabu w skojarzeniu z terapią szczepionką BCG. Nowe wskazanie obejmuje dorosłych chorych na raka pęcherza moczowego nienaciekającego mięśniówki o wysokim ryzyku nawrotu, którzy nie byli wcześniej poddawani leczeniu immunologicznemu za pomocą prątków Calmette-Guérin. Decyzja ta opiera się na wynikach szeroko zakrojonego badania klinicznego, które wykazało istotne wydłużenie czasu wolnego od nawrotu choroby.
Przełomowe wyniki badania POTOMAC
Podstawą do wydania pozytywnej decyzji przez regulatora stały się dane zgromadzone w wieloośrodkowym, międzynarodowym badaniu klinicznym POTOMAC. Wzięło w nim udział ponad tysiąc pacjentów, u których wcześniej przeprowadzono przezcewkową elektroresekcję guza pęcherza moczowego. Do grupy wysokiego ryzyka kwalifikowano osoby ze specyficznymi parametrami klinicznymi, takimi jak obecność guza w stopniu zaawansowania T1, wysoki stopień złośliwości histologicznej, rak przedinwazyjny typu carcinoma in situ oraz występowanie licznych, nawracających i wielkoformatowych zmian nowotworowych.
Uczestnicy projektu zostali losowo przydzieleni do różnych schematów terapeutycznych. Analiza skuteczności skupiła się na porównaniu pacjentów otrzymujących durwalumab w połączeniu z pełnym cyklem indukcyjnym i podtrzymującym szczepionki BCG z chorymi leczonymi wyłącznie tradycyjną terapią BCG. Głównym punktem końcowym, który oceniali badacze, był czas wolny od bezprogresywnego przeżycia, definiowany jako okres od momentu randomizacji do stwierdzenia pierwszego nawrotu choroby, progresji do stadium naciekającego mięśniówkę, rozsiewu nowotworowego lub zgonu pacjenta.
Statystyki medyczne wykazały wyraźną przewagę schematu skojarzonego. Zastosowanie przeciwciała monoklonalnego wraz z immunoterapią dopęcherzową zmniejszyło ryzyko nawrotu lub progresji o 32 procent w porównaniu do grupy stosującej wyłącznie standardowe wlewki. Współczynnik hazardu ukształtował się na poziomie 0,68, a uzyskany wynik okazał się istotny statystycznie**. Warto zauważyć, że w momencie publikacji wyników mediana czasu wolnego od choroby nie została jeszcze osiągnięta w żadnym z analizowanych ramion badania, co świadczy o długofalowym utrzymywaniu się korzyści terapeutycznych u znacznej części chorych.
Bezpieczeństwo i schemat dawkowania
Wprowadzenie zaawansowanego leczenia immunologicznego wymaga ścisłego monitorowania stanu zdrowia pacjenta. Oficjalne informacje dotyczące bezpieczeństwa durwalumabu zawierają ostrzeżenia przed wystąpieniem działań niepożądanych o podłożu immunologicznym. Układ odpornościowy, stymulowany przez lek do walki z nowotworem, może niekiedy wywołać stany zapalne zdrowych narządów wewnętrznych. Lekarze muszą również zwracać uwagę na ewentualne reakcje powiązane z samym procesem infuzji, komplikacje u osób po alogenicznym przeszczepieniu komórek macierzystych oraz potencjalną toksyczność wobec płodu w przypadku kobiet w ciąży.
Zatwierdzony przez ekspertów schemat dawkowania zakłada podawanie durwalumabu w stałej dawce 1500 miligramów drogą dożylną co cztery tygodnie u osób, których masa ciała wynosi minimum 30 kilogramów. Terapia ta jest prowadzona równolegle z klasycznym schematem wlewek BCG, obejmującym fazę indukcji oraz fazę podtrzymującą. Zgodnie z wytycznymi leczenie powinno być kontynuowane do momentu ewentualnego nawrotu nowotworu, dalszego postępu choroby lub wystąpienia objawów toksyczności uniemożliwiających dalsze podawanie preparatu. Maksymalny przewidziany czas terapii wynosi 13 cykli.
Proces weryfikacji wniosku FDA o rejestrację nowego wskazania przebiegał w standardowym trybie urzędowym. Producent leku zdecydował się na dobrowolne skorzystanie z programu wsparcia oceny, dostarczając agencji gotowe analizy i zestawienia danych.
Zoabcz: Immunoterapia dostępna wcześniej i dla większej liczby chorych – co to oznacza w praktyce?
Rak pęcherza u kobiet: dlaczego diagnoza często przychodzi zbyt późno? WIDEO
Jakie są kryteria kwalifikacji pacjentów do nowego schematu leczenia durwalumabem?
Terapia jest przeznaczona dla dorosłych pacjentów z rakiem pęcherza moczowego nienaciekającym mięśniówki (NMIBC), u których stwierdzono wysokie ryzyko nawrotu choroby i którzy nie byli wcześniej leczeni szczepionką BCG. Wysokie ryzyko definiuje się poprzez obecność przynajmniej jednego z czynników: stadium zaawansowania T1, wysoki stopień złośliwości (Grade 3), obecność raka przedinwazyjnego (CIS) lub występowanie mnogich, nawracających i dużych guzów po zabiegu przezcewkowej resekcji.
Jak często i jak długo podaje się durwalumab w tym wskazaniu?
U pacjentów ważących minimum 30 kilogramów zalecana dawka wynosi 1500 miligramów. Lek podawany jest co cztery tygodnie w połączeniu z kuracją indukcyjną i podtrzymującą BCG. Maksymalny czas trwania leczenia wynosi 13 cykli, chyba że wcześniej nastąpi nawrót choroby, jej progresja lub pojawi się nieakceptowalna toksyczność.
O ile terapia skojarzona zmniejsza ryzyko nawrotu w stosunku do samej szczepionki BCG?
Wyniki badania POTOMAC wykazały statystycznie istotną poprawę w zakresie czasu wolnego od choroby. Dodanie durwalumabu do standardowych wlewek BCG pozwoliło zmniejszyć ryzyko nawrotu, progresji do stadium naciekającego mięśniówkę, przerzutów lub zgonu o 32 procent (hazard ratio wyniósł 0,68).
Na jakie główne ostrzeżenia i działania niepożądane należy zwrócić uwagę?
Kluczowe ostrzeżenia dotyczą możliwości wystąpienia reakcji niepożądanych o podłożu immunologicznym, które mogą atakować zdrowe tkanki. Informacje o leku zwracają również uwagę na ryzyko reakcji związanych z infuzją, powikłania u pacjentów po alogenicznym przeszczepieniu szpiku oraz potencjalną toksyczność dla płodu.
Źródło: Komunikat rejestracyjny Food and Drug Administration (FDA) z dnia 28 maja 2026 roku dotyczący zatwierdzenia durwalumabu w skojarzeniu z Bacillus Calmette-Guerin, oparty na wynikach badania klinicznego POTOMAC (NCT03528694).
** Współczynnik hazardu (ang. Hazard Ratio – HR) na poziomie 0,68 – to wskaźnik, który porównuje szybkość i prawdopodobieństwo wystąpienia zdarzenia (w tym przypadku nawrotu nowotworu lub progresji choroby) w dwóch grupach pacjentów. Wynik 0,68 oznacza, że u pacjentów przyjmujących durwalumab z BCG ryzyko to spadło do 68 procent ryzyka, jakie dotyczyło pacjentów leczonych wyłącznie samą szczepionką BCG. Mówiąc prościej: nowy schemat zmniejszył ryzyko nawrotu lub postępu choroby o 32 procent ($1,00 – 0,68 = 0,32$).
Wynik okazał się istotny statystycznie – oznacza to, że zaobserwowana 32-procentowa różnica na korzyść durwalumabu jest zbyt duża, aby mogła być dziełem przypadku lub zwykłego zbiegu okoliczności. W badaniu POTOMAC tzw. wartość $p$ wyniosła 0,0154, co w statystyce medycznej daje pewność, że to właśnie dodanie nowego leku realnie wpłynęło na lepsze wyniki pacjentów.
Rak pęcherza moczowego – objawy, których nie wolno mylić z infekcją
Męskie zdrowie to nie tylko rak. Eksperci przypominają o profilaktyce. WIDEO
Rak pęcherza moczowego: potrzebna refundacja chirurgii robotowej i terapii skojarzonej
• Artykuł zaktualizowano:
