Amerykańska Agencja Żywności i Leków 12 czerwca 2026 roku zatwierdziła belzutifan, znany pod nazwą handlową Welireg, w skojarzeniu z pembrolizumabem, czyli lekiem Keytruda, do stosowania w leczeniu adjuwantowym dorosłych chorych na raka nerkowokomórkowego z komponentą jasnokomórkową. Wskazanie obejmuje pacjentów z pośrednio wysokim lub wysokim ryzykiem nawrotu po nefrektomii albo po nefrektomii i resekcji zmian przerzutowych.
Decyzja FDA dotyczy również stosowania belzutifanu w skojarzeniu z pembrolizumabem i berahialuronidazą alfa-pmph, preparatem Keytruda Qlex. Pełne informacje o przepisywaniu leków Welireg, Keytruda oraz Keytruda Qlex mają zostać opublikowane w bazie Drugs@FDA.
Nowe wskazanie po leczeniu chirurgicznym
Zatwierdzenie dotyczy leczenia uzupełniającego, czyli prowadzonego po leczeniu chirurgicznym, u pacjentów z rakiem nerkowokomórkowym z komponentą jasnokomórkową. W przekazanym komunikacie FDA wskazano dwie grupy chorych: osoby po nefrektomii z pośrednio wysokim lub wysokim ryzykiem nawrotu oraz pacjentów po nefrektomii i usunięciu zmian przerzutowych. W tej populacji celem leczenia adjuwantowego jest opóźnienie lub zapobieżenie nawrotowi choroby. W ocenie skuteczności zastosowano przeżycie wolne od choroby, definiowane jako czas do nawrotu, wystąpienia przerzutów lub zgonu.
Skuteczność i bezpieczeństwo terapii oceniano w badaniu LITESPARK-022, oznaczonym numerem NCT05239728. Było to wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, randomizowane badanie kliniczne, w którym uczestniczyło 1841 pacjentów po wcześniejszej nefrektomii z powodu raka nerkowokomórkowego z komponentą jasnokomórkową.
Do badania włączono chorych z pośrednio wysokim lub wysokim ryzykiem nawrotu, a także pacjentów po resekcji przerzutów, u których nie stwierdzano cech choroby. Uczestników losowo przydzielano w stosunku 1:1 do jednej z dwóch grup. Pierwsza otrzymywała belzutifan w skojarzeniu z pembrolizumabem jako leczenie adjuwantowe, druga placebo w skojarzeniu z pembrolizumabem.
Leczenie prowadzono do nawrotu choroby, wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności albo maksymalnie przez 54 tygodnie w przypadku belzutifanu lub 12 miesięcy w przypadku pembrolizumabu.
Poprawa przeżycia wolnego od choroby
Głównym punktem końcowym skuteczności było oceniane przez badacza przeżycie wolne od choroby. W zaplanowanej analizie pośredniej wykazano statystycznie istotną poprawę tego parametru w grupie otrzymującej belzutifan z pembrolizumabem.
W grupie leczonej belzutifanem z pembrolizumabem odnotowano 186 zdarzeń, natomiast w grupie otrzymującej placebo z pembrolizumabem — 246 zdarzeń. Współczynnik ryzyka wyniósł 0,72 przy 95-procentowym przedziale ufności 0,59–0,87, a wartość p wyniosła 0,0003. Mediana przeżycia wolnego od choroby nie została osiągnięta w żadnym z ramion badania.
Dane dotyczące przeżycia całkowitego w momencie zaplanowanej w protokole analizy pośredniej nie były jeszcze dojrzałe. Oznacza to, że na podstawie przekazanego komunikatu nie można wnioskować o wpływie terapii na przeżycie całkowite.
Ostrzeżenia dotyczące bezpieczeństwa
Informacja o produkcie belzutifanu zawiera ostrzeżenie w ramce dotyczące toksycznego wpływu na zarodek i płód. W ostrzeżeniach i środkach ostrożności wymieniono także niedokrwistość oraz hipoksję.
W przypadku pembrolizumabu informacja o produkcie obejmuje ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące działań niepożądanych o podłożu immunologicznym, reakcji związanych z infuzją, powikłań po allogenicznym przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych oraz toksycznego wpływu na zarodek i płód.
Zalecane dawkowanie
Zalecana dawka belzutifanu wynosi 120 mg doustnie raz na dobę w skojarzeniu z pembrolizumabem albo pembrolizumabem i berahialuronidazą alfa-pmph. Leczenie należy prowadzić do nawrotu choroby, nieakceptowalnej toksyczności lub maksymalnie przez 54 tygodnie.
Pembrolizumab podawany dożylnie jest zalecany w dawce 200 mg co trzy tygodnie albo 400 mg co sześć tygodni, w skojarzeniu z belzutifanem 120 mg doustnie raz na dobę. Leczenie pembrolizumabem może trwać do nawrotu choroby, nieakceptowalnej toksyczności lub maksymalnie przez 12 miesięcy.
W przypadku preparatu pembrolizumab z berahialuronidazą alfa-pmph zalecana dawka wynosi 395 mg/4800 jednostek podskórnie co trzy tygodnie albo 790 mg/9600 jednostek co sześć tygodni. Także w tym schemacie lek stosuje się w skojarzeniu z belzutifanem 120 mg doustnie raz na dobę do nawrotu choroby, nieakceptowalnej toksyczności lub maksymalnie przez 12 miesięcy.
Procedura oceny regulacyjnej
Przegląd wniosku przeprowadzono w ramach Project Orbis, inicjatywy FDA Oncology Center of Excellence. Program ten tworzy ramy dla równoczesnego składania i oceny wniosków dotyczących leków onkologicznych przez międzynarodowych partnerów regulacyjnych. W tej procedurze FDA współpracowała z australijską Therapeutic Goods Administration oraz Health Canada. Jak wskazano w komunikacie, oceny wniosków w tych agencjach pozostają w toku.
Wniosek oceniono z wykorzystaniem Assessment Aid, czyli dobrowolnego materiału przekazanego przez wnioskodawcę w celu ułatwienia oceny prowadzonej przez FDA. Aplikacji przyznano także tryb priority review, przeznaczony dla wybranych terapii ocenianych w ramach przyspieszonych programów dla poważnych chorób.
Zobacz: Rak urotelialny i program B.141 – nowe możliwości terapii dla polskich pacjentów
Immunoterapia w leczeniu nowotworów: większy dostęp i wcześniejsze zastosowanie terapii
Kiedy FDA zatwierdziła belzutifan z pembrolizumabem w leczeniu adjuwantowym raka nerkowokomórkowego?
FDA zatwierdziła to wskazanie 12 czerwca 2026 roku.
Jakiej grupy pacjentów dotyczy zatwierdzenie?
Zatwierdzenie dotyczy dorosłych chorych na raka nerkowokomórkowego z komponentą jasnokomórkową, z pośrednio wysokim lub wysokim ryzykiem nawrotu po nefrektomii albo po nefrektomii i resekcji zmian przerzutowych.
Na jakim badaniu oparto ocenę skuteczności?
Skuteczność oceniano w badaniu LITESPARK-022, wieloośrodkowym, podwójnie zaślepionym, randomizowanym badaniu klinicznym z udziałem 1841 pacjentów.
Jaki był główny punkt końcowy badania?
Głównym punktem końcowym było oceniane przez badacza przeżycie wolne od choroby, definiowane jako czas do nawrotu, przerzutów lub zgonu.
Jakie wyniki uzyskano w analizie pośredniej?
W analizie pośredniej wykazano statystycznie istotną poprawę przeżycia wolnego od choroby w grupie belzutifanu z pembrolizumabem. Współczynnik ryzyka wyniósł 0,72, a wartość p 0,0003.
Czy wykazano wpływ leczenia na przeżycie całkowite?
W przekazanym materiale wskazano, że dane dotyczące przeżycia całkowitego nie były dojrzałe w momencie zaplanowanej analizy pośredniej.
Jak długo może trwać leczenie belzutifanem?
Belzutifan może być stosowany do nawrotu choroby, nieakceptowalnej toksyczności lub maksymalnie przez 54 tygodnie.
Jakie ostrzeżenia dotyczą belzutifanu?
Informacja o produkcie belzutifanu zawiera ostrzeżenie w ramce dotyczące toksycznego wpływu na zarodek i płód, a także ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące niedokrwistości oraz hipoksji.
Źródło: Tekst przygotowano na podstawie przekazanego komunikatu FDA z 12 czerwca 2026 roku dotyczącego zatwierdzenia belzutifanu w skojarzeniu z pembrolizumabem lub pembrolizumabem i berahialuronidazą alfa-pmph w leczeniu adjuwantowym dorosłych chorych na raka nerkowokomórkowego z komponentą jasnokomórkową.
Rak nerki i program B.10 – jakie zmiany oceniła Rada Przejrzystości?
Rak nerki: czym jest nowotwór nerki i jak przebiega jego rozwój?
• Artykuł zaktualizowano:
