Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) niezmiennie pozostaje jednym z najważniejszych organów regulacyjnych na świecie, którego decyzje mają kluczowe znaczenie nie tylko dla rynku farmaceutycznego w Stanach Zjednoczonych, ale również wyznaczają kierunki terapii onkologicznych w ujęciu globalnym. Każda nowa rejestracja to efekt wieloletnich badań klinicznych i nadzieja na wydłużenie życia oraz poprawę jakości leczenia chorych na nowotwory. Rok 2025 przynosi ze sobą szereg przełomowych decyzji w zakresie zatwierdzania nowych terapii oraz rozszerzeń wskazań dla już dostępnych leków. Przedstawiamy rejestracje w onkologii od Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Informacje pochodzą bezpośrednio z komunikatów publikowanych na stronie FDA: fda.gov/news-events/approvals-fda-regulated-products.
MARZEC 2025 – immunoterapia i terapie ukierunkowane molekularnie
Durwalumab (Imfinzi, AstraZeneca) zyskał nowe wskazanie w terapii miejscowo zaawansowanego raka pęcherza moczowego naciekającego mięśniówkę. Zarejestrowany został w strategii leczenia neoadjuwantowego w połączeniu z gemcytabiną oraz jako leczenie uzupełniające po radykalnej cystektomii. Podstawą rejestracji były wyniki badania NIAGARA, w którym potwierdzono, że taki schemat leczenia zmniejsza ryzyko nawrotu choroby i poprawia przeżycia całkowite. To krok w stronę bardziej zintegrowanego podejścia do nowotworów urologicznych, w którym immunoterapia odgrywa coraz większą rolę nie tylko w chorobie przerzutowej, ale także we wczesnych fazach leczenia.
Lutet (177Lu) wipiwotyd-tetraksetan (Pluvicto, Novartis) uzyskał rozszerzenie wskazań do leczenia pacjentów z PSMA-dodatnim, opornym na kastrację rakiem prostaty, którzy wcześniej otrzymali inhibitor receptora androgenowego i nie kwalifikują się do chemioterapii taksanowej. W badaniu PSMAfore wykazano istotną poprawę PFS (progression-free survival), potwierdzając skuteczność celowanego leczenia radioizotopowego u pacjentów o bardziej delikatnym profilu klinicznym.
Kabozantynib (Cabometyx, Exelixis), inhibitor kinaz tyrozynowych MET, VEGFR i AXL, otrzymał rejestrację dla dzieci i dorosłych z zaawansowanymi guzami neuroendokrynnymi trzustki (pNET) i poza trzustką (epNET). Badanie CABINET wykazało znaczące wydłużenie czasu wolnego od progresji oraz kontrolę objawów klinicznych, co w przypadku rzadkich guzów GEP-NET stanowi cenny postęp.
LUTY 2025 – ukierunkowanie na rzadkie nowotwory i nowatorskie schematy leczenia
Wimseltynib (Romvimza, Deciphera) został zatwierdzony do leczenia pacjentów z objawowym guzem olbrzymiokomórkowym pochewki ścięgnistej (TGCT), dla których zabieg chirurgiczny jest niewskazany. Lek ten działa jako selektywny inhibitor CSF1R i zmniejsza proliferację patologicznych komórek zapalnych. Wyniki badania MOTION przyniosły poprawę parametrów funkcjonalnych stawu oraz zmniejszenie objętości guza.
Brentuksymab vedotin (Adcetris, Pfizer), przeciwciało skoniugowane z lekiem cytotoksycznym, został zatwierdzony w nowym schemacie z lenalidomidem i rytuksymabem do leczenia chłoniaków z dużych komórek B (LBCL) oraz chłoniaków B o wysokim stopniu złośliwości (HGBL) po dwóch liniach leczenia. Badanie ECHELON-3 wykazało, że potrójna kombinacja znacząco poprawia całkowity odsetek odpowiedzi i kontrolę choroby.
Mirdametynib (Gomekli, SpringWorks) to nowa nadzieja dla pacjentów z neurofibromatozą typu 1 (NF1). Ten inhibitor szlaku MEK wykazał w badaniu ReNeu wysoką aktywność wobec niskozłośliwych guzów wewnątrznerwowych, oferując dzieciom i dorosłym z NF1 realną poprawę jakości życia przy zachowaniu dobrego profilu bezpieczeństwa.
STYCZEŃ 2025 – nowoczesne przeciwciała, nowe skojarzenia
Datopotamab derukstekan-dink (Datroway, Daiichi Sankyo) został zatwierdzony do leczenia pacjentek z zaawansowanym, HR-dodatnim, HER2-ujemnym rakiem piersi po wcześniejszym leczeniu hormonalnym i chemioterapii. Jest to przeciwciało skoniugowane z inhibitorem topoizomerazy I, skierowane przeciwko białku TROP2, z potwierdzoną skutecznością w badaniu TROPION-Breast01.
Sotorasib (Lumakras, Amgen) w połączeniu z panitumumabem uzyskał rejestrację w terapii pacjentów z KRAS G12C-dodatnim, przerzutowym rakiem jelita grubego. To pierwsze ukierunkowane podejście w tej niszy molekularnej – badanie CodeBreaK 300 wykazało lepszą skuteczność skojarzenia niż standardowe opcje terapeutyczne.
Akalabrutynib (Calquence, AstraZeneca) w zestawieniu z bendamustyną i rytuksymabem uzyskał wskazanie w leczeniu chłoniaka z komórek płaszcza (MCL) u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia. Dzięki badaniu ECHO, schemat ten staje się wartościową alternatywą pierwszej linii leczenia.
GRUDZIEŃ 2024 – nowatorskie drogi podania i terapie dzieci
Niwolumab z hialuronidazą nvhy (Opdivo Qvantig, BMS) został zatwierdzony do podskórnego podania, co może znacząco zwiększyć komfort terapii u pacjentów onkologicznych. W badaniu CHECKMATE-67T udowodniono równoważność farmakokinetyczną i skuteczność w stosunku do dotychczasowej formy dożylnej.
Enkorafenib (Braftovi, Array) w połączeniu z cetuksymabem i mFOLFOX6 otrzymał przyspieszoną rejestrację w leczeniu przerzutowego raka jelita grubego z mutacją BRAF V600E. Wyniki badania BREAKWATER pokazały obiecujące efekty w pierwszej linii leczenia – co może stanowić nowy standard w tej trudnej grupie pacjentów.
Remestemcel-L-rknd (Ryoncil, Mesoblast) – to komórkowa terapia allogeniczna oparta na komórkach mezenchymalnych, zatwierdzona w leczeniu dzieci z ostrą GVHD (chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi) oporną na steroidy. Jest to jedno z niewielu zatwierdzeń terapii komórkowej w pediatrii.
FDA 2025 – kierunek przyszłości
Rejestracje FDA z początku 2025 roku odzwierciedlają dynamiczne zmiany w onkologii: przesuwanie immunoterapii do leczenia przedoperacyjnego i adiuwantowego, rozwój terapii celowanych dla niszowych mutacji oraz rosnące znaczenie leków w formie skoniugowanej (ADC – antibody-drug conjugates). Jednocześnie obserwujemy nowe podejścia w leczeniu rzadkich nowotworów oraz rozwój terapii komórkowych i genowych w populacji pediatrycznej.
Decyzje FDA nie tylko torują drogę do skuteczniejszego leczenia pacjentów w USA, ale stanowią także punkt odniesienia dla agencji rejestracyjnych w Europie i na całym świecie, w tym dla EMA i polskiego URPL. Każda nowa rejestracja oznacza krok bliżej do terapii personalizowanej i zwiększenia szans na dłuższe życie z chorobą nowotworową.
Programy lekowe w Polsce. Innowacyjne podejście do leczenia i wsparcia dla pacjentów
Nowe rejestracje onkologiczne FDA – przegląd przełomów terapeutycznych (2024/2025)