W Polsce podobnie jak w innych krajach europejskich obserwujemy stały wzrost zapotrzebowania na świadczenia zdrowotne w zakresie hematologii. Wynika to ze zwiększonej zapadalności na nowotwory krwi. Obserwujemy w ostatnich kilkunastu latach dynamiczny rozwój metod diagnostycznych i leczniczych, dzięki czemu jesteśmy w stanie szybciej wykryć te nowotwory, a także wydłużyć życie chorych – mówi prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Konsultant krajowa o potrzebach w hematologii i Krajowej Sieci Hematologicznej
Podczas posiedzenia Parlamentarnego zespół ds. hematoonkologii konsultant krajowa w dziedzinie hematologii prof. Ewa Lech-Marańda omówiła aktualny stan refundacji i najpilniejsze potrzeby, a także założenia pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej.
Prof. Ewa Lech-Marańda zauważyła, że bardzo dużo dobrego dzieje się w obszarze refundacji i jeśli ten trend się utrzyma, będziemy w czołówce krajów europejskich pod względem nowoczesnego, zgodnego z zaleceniami leczenia chorób hematologicznych.
W latach 2019-2023 zrefundowano 75 cząsteczkowskazań w 26 nowotworowych i nienowotworowych chorobach hematologicznych, w tym terapię CAR-T w ostrej białaczce limfoblastycznej i chłoniakach. W 2024 r. refundację uzyskało 17 cząsteczkowskazań w 9 chorobach, w tym przeciwciała dwuswoiste (bispecyficzne). Między innymi rozszerzone zostały wskazania do terapii CAR-T dla chorych na ostre białaczki limfoblastyczne po 25. roku życia, a także na chłoniaki agresywne (od drugiej linii leczenia).
Rok 2025 też zapowiada się dobrze. Chorzy na ostrą białaczkę szpikową z mutacją IDH1 uzyskali od stycznia dostęp do iwosydenibu z azacytydyną w I linii leczenia. Na tę samą listę refundacyjną trafił zanubrutynib dla chorych na chłoniaki strefy brzeżnej. Również od stycznia dostępny jest lonkastuksymab tezyryny w chłoniaku DLBCL, gdy choroba jest oporna lub nawrotowa.
Schemat BrECADD, czyli intensywna chemioterapia w połączeniu z brentuksymabem, w pierwszej linii leczenia chorych na chłoniaka Hodgkina to, można powiedzieć, nasz pierwszy sukces w innym trybie refundacji (styczeń 2025). Refundacja była rozpatrywana na wniosek konsultanta bez całej procedury, która normalnie obowiązuje podmiot odpowiedzialny, bo to połączenie jeszcze nie było zarejestrowane przez EMA (Europejska Agencja Leków) – wyjaśniła prof. Lech-Marańda.
Blinatumumab jest refundowany dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną oporną nawrotową, ale wyniki opublikowane w ostatnim roku pokazują wysoką skuteczność tego przeciwciała w leczeniu konsolidującym chorych z ujemną chorobą resztkową. Podmiot odpowiedzialny złożył wniosek refundacyjny, sprawa jest w toku.
Dwa przeciwdziała bispecyficzne w szpiczaka opornym i nawrotowym zostały zrefundowane w kwietniu. Dla luspaterceptu w zespołach mielodysplastycznych niskiego ryzyka wniosek o rozszerzenie wskazań jest procedowany, podobnie wygląda sytuacja momelutynibu w pierwotnej i wtórnej mielofibrozie.
Deferasirox znalazł się na liście leków o wysokiej skuteczności klinicznej. Firma na razie nie wykazała zainteresowania, w związku z czym Ministerstwo Zdrowia wystosuje do niej zaproszenie, aby złożyła wniosek. Konsultant krajowa podkreśla, że jest to bardzo potrzebny lek chelatujący** w wielu wskazaniach nowotworowych i nienowotworowych, np. dla chorych z przeładowaniem żelazem po przetoczeniach krwi.
Terapia CAR-T ma wskazania w wielu nowotworach hematologicznych. Między innymi w chłoniaku grudkowym i chłoniakach strefy brzeżnej. Podkreślę, że w tym drugim wskazaniu nie ma rejestracji europejskiej, więc musiałby zostać utworzony jakiś wyjątek dla tej grupy chorych. Jest natomiast rejestracja dla chłoniaka grudkowego. Kolejny preparat CAR-T, liso-cel, dla chorych na chłoniaki agresywne, w tym również dla chorych niekwalifikujących się do autoprzeszczepienia, już w drugiej linii, czeka na refundację. W przypadku terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka plazmocytowego również wniosek refundacyjny jest w toku.
Badania genetyczne powinny być dostępne w poradni
Prof. Ewa Lech-Marańda podkreśliła, jak bardzo ważne jest opracowanie rozwiązań organizacyjnych, które zapewnią kompleksową koordynowaną opiekę hematologiczną adekwatną do zwiększonych potrzeb, ale też zwiększonych możliwości terapeutycznych. Na to odpowiada propozycja pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej (KSH).
W obszarze diagnostyki bardzo potrzebne jest umożliwienie wykonywania badań genetycznych w ramach poradni hematologicznej po to, żeby nie trzeba było przejmować pacjentów na oddział szpitalny w tym celu. To samo dotyczy badania immunofenotypu. Teraz możliwe jest wykonanie badania genetycznego metodą RQ-PCR do oceny choroby resztkowej, ale brak jest dostępu do innych badań. Od dawna zabiegamy o finansowanie leczenia infekcji bakteriami wielolekoopornymi i ciężkich infekcji grzybiczych oraz wirusowych, czyli refundację niezwykle kosztownych antybiotyków, a także umożliwienie finansowania leczenia powikłań immunologicznych, m.in. po terapii CAR-T, bo ten problem też nie jest rozwiązany – powiedziała konsultant krajowa.
Jak ma wyglądać Krajowa Sieć Hematologiczna
Pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej opiera się na trzech filarach: referencyjności ośrodków hematologicznych, wprowadzeniu opieki koordynowanej i współpracy między ośrodkami w ramach sieci. Jest to rozumiane nie tylko jako dostęp do pełnej diagnostyki hematologicznej i pełnego leczenia porównywalnego w każdym ośrodku. Większość naszych pacjentów to osoby z wielochorobowością, dla nich bardzo ważna jest możliwość porady u innych specjalistów – konsultacji psychologicznych, dietetycznych, rehabilitacyjnych. Niezwykle ważnym elementem jest też wprowadzenie i monitorowanie stosowania standardów diagnostyczno-terapeutycznych w celu optymalizacji wyników leczenia i poprawy jakości udzielanych świadczeń – tłumaczyła prof. Ewa Lech-Marańda.
Schemat KSH jest oparty o referencyjność ośrodków. Najniższy jest poziom podstawowy obejmujący głównie opiekę ambulatoryjną realizowaną w poradniach hematologicznych lub w oddziałach leczenia dziennego, a także łóżka hematologiczne, które funkcjonują w ramach oddziałów onkologicznych czy oddziałów chorób wewnętrznych. Poziom opieki specjalistycznej, czyli I poziom referencyjny, ma zapewnić pełną diagnostykę i leczenie wybranych nowotworów hematologicznych. Świadczenia te byłyby realizowane w ośrodkach z oddziałami o profilu hematologia z oddziałem leczenia dziennego oraz przyszpitalną poradnią hematologiczną. Poziom opieki wyokospecjalistycznej (II poziom referencyjności) obejmuje kompleksową diagnostykę i leczenie wszystkich nowotworów hematologicznych. Mogłyby do niego przystąpić ośrodki mające oddziały hematologiczne z pododdziałem intensywnej opieki hematologicznej, oddział leczenia dziennego i przyszpitalną poradnię hematologiczną oraz oddział przeszczepiania krwiotwórczych komórek macierzystych.
Placówki ze wszystkich tych poziomów będą zobowiązane do współpracy między sobą, w tym z ośrodkiem wysokospecjalistycznym.
Co dalej z pilotażem KSH?
Początkowo projekt pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej zakładał, że obejmie on sześć województw. Ośrodki miałyby się zająć siedmioma rozpoznaniami: ostra białaczka szpikowa, ostra białaczka limfoblastyczna, szpiczak plazmocytowy, przewlekła białaczka limfocytowa, chłoniak rozlany z dużych komórek B, chłoniak grudkowy i chłoniak Hodkina.
Pilotaż jeszcze się nie zaczął. Projekt był przygotowany dwa lata temu, w sierpniu 2023 r. został poddany konsultacjom publicznym. Po nich został poprawiony, powstał projekt rozporządzenia – to było w październiku 2023 r. Teraz próbuję wraz z moimi kolegami wskrzesić ten projekt. Mam wstępną obietnicę Ministerstwa Zdrowia, że prace nad pilotażem zostaną wznowione, bo przygotowane półtora roku temu rozporządzenie na pewno trzeba zrewidować. AOTMiT ponownie musi dokonać wyceny, bo koszty świadczeń zmieniły się od tego czasu. Chodzi nam o to, żeby wyjąć ten projekt z zamrażarki. Pilotaż jest zaplanowany na dwa lata, ale pierwsze sześć miesięcy jest okresem wstępnym, kiedy będą przygotowywane zalecenia, ścieżki pacjentów, podpisywane umowy między ośrodkami o współpracy – podsumowała prof. Ewa Lech-Marańda.
Hematologia w liczbach
50 ośrodków hematologicznych leczy dorosłych chorych na nowotworowe i nienowotworowe choroby hematologiczne.
21 ośrodków wykonuje przeszczepienia autologiczne krwiotwórczych komórek macierzystych (chory jest jednocześnie dawcą i biorcą).. Według danych Poltransplantu w 2023 r. wykonano w nich 1261 takich przeszczepień. 15 ośrodków zajmuje się również przeszczepieniami allogenicznymi (od innego dawcy niż chory). Takich przeszczepień w 2023 r. wykonano 676.
618 specjalistów czynnie wykonujących zawód hematologa było na koniec grudnia 2024 r. Daje to wskaźnik 1,68 hematologa na 100 tys. mieszkańców. Docelowy wskaźnik zgłaszany przez wszystkich konsultantów wojewódzkich to 3 hematologów na 100 tys. Obecnie ok. 200 lekarzy jest w trakcie specjalizacji z hematologii, tak więc jest szansa, że po kilku latach ten wskaźnik uda się poprawić.
** Wyrażenie “lek chelatujący” odnosi się do leków, które mają zdolność łączenia się z metalami lub innymi substancjami chemicznymi w organizmie i pomagają w ich usunięciu. W kontekście medycznym, leki chelatujące mogą być używane zarówno w leczeniu nowotworów, jak i innych schorzeń.
W przypadku nowotworów, leki chelatujące mogą być stosowane w celu usunięcia metali ciężkich, które mogą mieć rolę w rozwoju lub postępie choroby nowotworowej. Ponadto, mogą być używane jako część terapii wspomagającej w celu zmniejszenia toksyczności leków chemioterapeutycznych lub radioterapii.
W kontekście nienowotworowym, leki chelatujące mogą być stosowane do leczenia zatrucia metalami ciężkimi, takich jak ołów, rtęć, czy arsen, które mogą być szkodliwe dla zdrowia nawet w niewielkich ilościach.
Zatem, wyrażenie “potrzebny lek chelatujący w wielu wskazaniach nowotworowych i nienowotworowych” sugeruje, że taki lek może być użyteczny zarówno w leczeniu nowotworów, jak i innych stanów zdrowotnych, gdzie usunięcie metali lub innych substancji chemicznych z organizmu jest konieczne lub pomocne w terapii.
Przełom w PBL: długotrwała remisja dzięki nowoczesnym terapiom
Ewa Lech-Marańda, Dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, Hematologia w Polsce, Terapie CAR-T, Nowoczesne leczenie hematologiczne, Krajowa Sieć Hematologiczna, Choroby hematologiczne, Innowacyjne terapie w hematologii, Nowotwory krwi, terapie genowe w hematologii, leczenie chłoniaków i białaczek, Wyzwania w hematologii, Postępy w leczeniu nowotworów krwi, Rola Instytutu hematologii i Transfuzjologii, Diagnostyka hematologiczna, hematologia, Hematologia i transfuzjologia, Nowe kierunki w hematologii