Europejscy pacjenci czekają na dostęp do innowacyjnych terapii średnio niemal 600 dni od momentu ich rejestracji. W zależności od kraju ten czas może wynosić kilka miesięcy albo ponad trzy lata. Najnowszy raport Patients W.A.I.T. Indicator pokazuje, że różnice w dostępie do nowych leków nie maleją, a coraz więcej terapii jest refundowanych tylko dla wybranych grup chorych lub na indywidualnych zasadach.
Analiza przygotowana przez IQVIA dla Europejskiej Federacji Przemysłu i Stowarzyszeń Farmaceutycznych, EFPIA, obejmuje 168 innowacyjnych leków, które uzyskały centralne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej w latach 2021–2024. Badanie porównuje sytuację w 36 europejskich państwach według danych aktualnych na 5 stycznia 2026 roku.
Od rejestracji leku do refundacji mijają średnio prawie dwa lata
Centralna rejestracja leku przez instytucje europejskie nie oznacza jeszcze, że pacjent może otrzymać go w ramach publicznego systemu ochrony zdrowia. Po wydaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu rozpoczynają się krajowe procedury oceny technologii medycznych, negocjacji ceny i podejmowania decyzji refundacyjnej.
Według raportu średni czas od europejskiej rejestracji do dostępności leku w publicznym systemie wynosi obecnie w krajach Unii Europejskiej 597 dni. To o 19 dni więcej niż w poprzedniej edycji badania, w której wskazywano 578 dni. Mediana dla analizowanych państw wynosi 532 dni.
Różnice między krajami są jednak znacznie większe, niż sugeruje europejska średnia. Mediana oczekiwania wynosi od 56 dni w Niemczech do 1201 dni w Rumunii. Oznacza to różnicę przekraczającą trzy lata. Wskaźnik nierówności w dostępie między krajem o najwyższej i najniższej dostępności nadal wynosi 88 proc.
Dane przedstawione w analizie przyczyn opóźnień pokazują, że pacjenci w części państw mogą czekać na ten sam lek około siedmiu razy dłużej niż chorzy w innych częściach Europy. W państwach Europy Północnej i Zachodniej dostęp jest zazwyczaj uzyskiwany po 100–500 dniach od rejestracji, podczas gdy w Europie Południowej oraz Środkowo-Wschodniej okres ten często wynosi od 500 do 900 dni.
Prawie połowa nowych leków pozostaje niedostępna
Raport wskazuje, że średnio 45 proc. analizowanych leków było dostępnych pacjentom w krajach Unii Europejskiej. W 2025 roku blisko połowa, czyli 49 proc., pozostawała niedostępna w publicznych systemach refundacyjnych. W 2019 roku odsetek ten wynosił 46 proc.
Zmienił się również sposób, w jaki pacjenci uzyskują dostęp do terapii. Sześć lat temu pełna dostępność, bez dodatkowych ograniczeń refundacyjnych, dotyczyła średnio 42 proc. nowych leków. Obecnie obejmuje 28 proc. terapii. Jednocześnie udział leków dostępnych na warunkach ograniczonych wzrósł z 6 do 17 proc.
Ograniczenia mogą oznaczać między innymi refundację wyłącznie w określonej linii leczenia, dla węższej grupy pacjentów niż wynika to z rejestracji albo po uzyskaniu indywidualnej zgody. Samo umieszczenie leku na wykazie refundacyjnym nie przesądza więc, że będzie on dostępny dla wszystkich chorych spełniających kryteria rejestracyjne.
Autorzy raportu podkreślają jednocześnie, że wskaźnik W.A.I.T. mierzy przede wszystkim obecność leku w publicznym systemie oraz czas potrzebny do uzyskania refundacji. Nie pokazuje natomiast rzeczywistego wykorzystania terapii, liczby leczonych pacjentów ani wszystkich barier, które mogą pojawiać się już po wydaniu decyzji refundacyjnej.
Polska wciąż poniżej europejskiej czołówki
W Polsce dostępnych było 77 ze 168 leków analizowanych w raporcie, co odpowiada 46 proc. całej badanej grupy. Wynik jest zbliżony do średniej unijnej wynoszącej 45 proc., ale znacznie niższy niż w państwach zajmujących pierwsze miejsca zestawienia.
W Niemczech dostępność wyniosła 93 proc., w Austrii 85 proc., a we Włoszech 79 proc. Jednocześnie w części państw Europy Środkowo-Wschodniej odsetek dostępnych leków nie przekraczał 20–30 proc.
Lepszy wynik Polska osiąga w odniesieniu do leków onkologicznych. Spośród 56 nowych terapii przeciwnowotworowych objętych analizą dostępne były 34, czyli 61 proc. Średnia dla Unii Europejskiej wynosiła w tej grupie 51 proc.
Nie oznacza to jednak, że dostęp do leczenia onkologicznego jest szybki. Średni czas oczekiwania na refundację nowego leku onkologicznego w Unii wzrósł z 586 dni w poprzedniej analizie do 655 dni obecnie. W przypadku wszystkich leków innowacyjnych wzrost wyniósł z 578 do 597 dni.
Dlaczego proces trwa tak długo?
Raport EFPIA dotyczący przyczyn niedostępności leków wyróżnia dziesięć wzajemnie powiązanych barier. Dotyczą one zarówno etapu rejestracji, jak i krajowych procedur refundacyjnych, oceny wartości terapii, możliwości finansowych systemu oraz decyzji podejmowanych na poziomie regionalnym i lokalnym.
Wśród najważniejszych problemów wymieniono tempo procesów regulacyjnych, późne rozpoczynanie procedury refundacyjnej, niejednolite wymagania dotyczące dowodów klinicznych, różnice w ocenie wartości i ceny leku, niewystarczające budżety oraz brak infrastruktury niezbędnej do diagnostyki i prowadzenia terapii. W niektórych systemach po decyzji na szczeblu centralnym konieczne jest jeszcze uzyskanie zgody poszczególnych regionów lub placówek.
Dane z European Access Hurdles Portal pokazują, że samo niezłożenie wniosku refundacyjnego przez producenta nie wyjaśnia większości przypadków niedostępności. Spośród produktów objętych analizą średnio 61 proc. zostało już zgłoszonych do krajowych procedur cenowych i refundacyjnych. W tej grupie 53 proc. było refundowanych, 41 proc. nadal oczekiwało na decyzję, a 6 proc. otrzymało decyzję negatywną albo zostało wycofanych przez producenta.
W przypadku leków, które ostatecznie uzyskały refundację, około 36 proc. całego opóźnienia przypadało na czas od rejestracji do złożenia wniosku. Pozostałe 64 proc. stanowił okres między złożeniem dokumentacji a decyzją krajowych instytucji.
Leki onkologiczne napotykają dodatkowe bariery
European Access Hurdles Portal obejmuje 91 innowacyjnych produktów zarejestrowanych od początku 2022 roku do połowy 2025 roku. W tej grupie znalazło się 35 leków onkologicznych oraz 24 produkty stosowane w chorobach rzadkich. W odniesieniu do terapii przeciwnowotworowych jako szczególnie istotne bariery zgłaszano wymagania dotyczące zakresu dowodów klinicznych oraz brak obecności firmy na lokalnym rynku. W przypadku leków sierocych znaczenie miały również niewielka liczba potencjalnych pacjentów i brak środków na sfinansowanie leczenia.
Analiza wskazuje przy tym, że dostępność leków onkologicznych pozostaje wyższa niż średnia dla wszystkich terapii, ale w ostatnich latach stopniowo się obniża. Jednocześnie czas potrzebny do uzyskania refundacji w onkologii rośnie szybciej niż w całej analizowanej grupie.
Programy wczesnego i indywidualnego dostępu pomagają, ale nie zastępują refundacji
Część chorych może otrzymać terapię przed zakończeniem standardowej procedury refundacyjnej w ramach programów wczesnego dostępu, programów compassionate use lub mechanizmów indywidualnego leczenia.
Po uwzględnieniu takich rozwiązań 69 proc. produktów objętych European Access Hurdles Portal zostało zrefundowanych, zgłoszonych do refundacji albo udostępnionych części pacjentów w alternatywnym trybie. Znaczenie tych mechanizmów jest szczególnie duże w niektórych mniejszych państwach. W Austrii 66 proc. produktów zostało zgłoszonych do refundacji, a kolejne 25 proc. było udostępnianych w alternatywnych programach.
Takie rozwiązania nie zapewniają jednak powszechnego dostępu. Zazwyczaj dotyczą ściśle określonych sytuacji klinicznych i ograniczonej liczby chorych, dlatego nie mogą zastąpić systemowej decyzji refundacyjnej.
W Polsce podobną funkcję w szczególnych przypadkach może pełnić Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych. Jest to jednak mechanizm przeznaczony dla pacjentów, u których wykorzystano dostępne możliwości leczenia finansowanego publicznie, a zastosowanie nowej terapii musi spełniać określone warunki medyczne i formalne.
Europa rejestruje coraz mniejszą część terapii zatwierdzanych w USA
Problem nie rozpoczyna się dopiero na etapie krajowej refundacji. Nowe analizy regulacyjne wskazują, że Europa może również stopniowo tracić pozycję jako jeden z pierwszych rynków, na których rejestrowane są innowacyjne terapie.
W latach 2021–2025 spośród 647 nowych substancji czynnych dopuszczonych w co najmniej jednym z siedmiu analizowanych regionów chińska NMPA zatwierdziła 296, amerykańska FDA 253, a Europejska Agencja Leków 231. Tylko 4 proc. produktów uzyskało pozwolenie wszystkich siedmiu analizowanych organów regulacyjnych.
Odrębna analiza śledząca losy terapii rejestrowanych wcześniej w Stanach Zjednoczonych wykazała, że udział produktów zatwierdzanych następnie w Europie spadł z 77 proc. dla grupy leków dopuszczonych przez FDA w 2021 roku do 38 proc. dla leków z 2025 roku. Autorzy zastrzegają, że młodsze grupy produktów miały mniej czasu na przejście europejskiej procedury, jednak trend spadkowy wyraźnie przyspieszył w drugiej połowie 2025 roku.
Dane nie przesądzają jeszcze, czy spadek będzie trwały. Pokazują jednak, że ocena dostępu pacjentów powinna obejmować nie tylko czas krajowej refundacji, lecz także moment złożenia wniosku rejestracyjnego i tempo europejskiej procedury regulacyjnej.
Polityka cenowa USA może wpłynąć na kolejność wprowadzania leków
EFPIA wskazuje, że sytuację może dodatkowo zmienić amerykańska polityka Most Favoured Nation. Jej założeniem jest powiązanie cen płaconych w Stanach Zjednoczonych z cenami stosowanymi w porównywalnych państwach.
Według organizacji może to wpływać na strategie firm dotyczące kolejności rejestracji i wprowadzania nowych leków. W materiale podano, że Stany Zjednoczone odpowiadają za 74,1 proc. światowej sprzedaży nowych substancji czynnych wprowadzonych w latach 2020–2024, podczas gdy Europa za 15,6 proc. Raport nie zawiera jednak danych pozwalających ocenić rzeczywisty wpływ nowej polityki na europejskich pacjentów. Autorzy podkreślają, że jest jeszcze zbyt wcześnie na wyciąganie takich wniosków. Kwartalny wskaźnik regulacyjny ma służyć obserwacji sytuacji w kolejnych miesiącach.
Propozycja dostępu od pierwszego dnia
EFPIA proponuje wprowadzenie modelu określanego jako Day 1 access. Zakłada on, że po europejskiej rejestracji lek mógłby być czasowo udostępniany pacjentom, podczas gdy krajowe instytucje prowadziłyby ocenę technologii medycznej, negocjacje ceny i procedurę refundacyjną. Proces ten miałby zostać zakończony w uzgodnionym terminie 180 dni.
Organizacja postuluje także zwiększenie nakładów na nowe leki i szersze stosowanie elastycznych modeli płatności, które pozwalają powiązać finansowanie terapii między innymi z jej efektami, wykorzystaniem w praktyce lub wpływem na budżet.
Są to propozycje przedstawiane przez organizację reprezentującą przemysł farmaceutyczny, a nie przyjęte rozwiązania prawne. Ich wdrożenie wymagałoby uzgodnienia zasad finansowania, odpowiedzialności za koszty leczenia oraz postępowania w sytuacji, gdy lek nie uzyska ostatecznie refundacji.
Nathalie Moll, dyrektor generalna EFPIA, powiedziała: “Europe has had medicines access problems for 25 years, and global pricing reforms are set to exacerbate these issues. It is unrealistic to expect greater investment into Europe and faster access to new treatments for Europeans if Member States also demand the lowest possible prices and highest government clawback rates. We need to make a choice.”
Co to oznacza dla pacjenta?
Europejska rejestracja leku potwierdza jego jakość, bezpieczeństwo i skuteczność w określonym wskazaniu, ale nie oznacza automatycznie, że terapia jest już finansowana w Polsce. Dostęp zależy od krajowej decyzji refundacyjnej, warunków programu lekowego, wskazań objętych finansowaniem oraz kryteriów kwalifikacji.
Pacjent może więc dowiedzieć się o nowej terapii, która została już zarejestrowana w Unii Europejskiej, ale nadal nie jest dostępna w ramach standardowego leczenia finansowanego przez NFZ. W niektórych sytuacjach możliwe jest skorzystanie z badania klinicznego, programu wczesnego dostępu albo RDTL, jednak są to rozwiązania przeznaczone dla określonych grup chorych i nie zastępują powszechnej refundacji.
Informację o możliwości zastosowania konkretnego leku należy zawsze odnosić do rozpoznania, stopnia zaawansowania choroby, wcześniejszego leczenia, charakterystyki produktu leczniczego oraz aktualnych zasad programu lekowego.
Polska wyprzedza średnią UE w dostępie do innowacyjnych terapii. Co zmieniło się w refundacji?
Ile średnio czeka się w Europie na refundację nowego leku?
Średni czas od europejskiej rejestracji do dostępności w publicznym systemie wynosi 597 dni. Mediana wynosi 532 dni, ale między krajami występują różnice przekraczające trzy lata.
Czy rejestracja leku przez EMA oznacza, że jest on dostępny w Polsce?
Nie. Po dopuszczeniu leku do obrotu konieczne jest jeszcze przeprowadzenie krajowej procedury refundacyjnej. Lek może być zarejestrowany w Unii Europejskiej, ale niefinansowany w Polsce albo refundowany tylko w części wskazań.
Jaki odsetek nowych leków jest dostępny w Polsce?
W analizie obejmującej 168 leków zarejestrowanych w latach 2021–2024 w Polsce dostępnych było 77 produktów, czyli 46 proc. badanej grupy.
Czy dostęp do nowych leków onkologicznych jest lepszy?
Średnia dostępność leków onkologicznych w Unii Europejskiej wynosi 51 proc., wobec 45 proc. dla wszystkich leków. W Polsce dostępnych było 61 proc. terapii onkologicznych objętych analizą. Jednocześnie średni czas do ich udostępnienia w UE wzrósł do 655 dni.
Dlaczego lek nie jest refundowany bezpośrednio po rejestracji?
Krajowe instytucje muszą ocenić skuteczność kliniczną, bezpieczeństwo, wartość terapii, jej cenę oraz wpływ refundacji na budżet. Konieczne mogą być również negocjacje warunków finansowania i przygotowanie infrastruktury potrzebnej do prowadzenia leczenia.
Czy pacjent może otrzymać lek przed zakończeniem refundacji?
W określonych sytuacjach może być możliwy dostęp w ramach badania klinicznego, programu wczesnego dostępu, programu indywidualnego albo Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych. Każdy z tych mechanizmów ma odrębne kryteria i nie jest dostępny dla wszystkich pacjentów.
Źródło: Artykuł został opracowany na podstawie raportów opublikowanych w maju 2026 roku: EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2025 Survey , European Access Hurdles Portal: Results from the fourth year of data collection , The root causes of unavailability of innovative medicines and delay in access: Shortening the wait , Regulatory approval assessments in the EU and comparator countries – Annual analysis oraz Regulatory approval assessments in the EU and comparator countries – Quarterly analysis .
Aktualizacja Krajowej Listy Leków Krytycznych. Co zmienia Ministerstwo Zdrowia?
• Artykuł zaktualizowano: