Europejskie rozporządzenie dotyczące oceny technologii medycznych (HTA), obowiązujące od początku 2025 roku, zostało zaprojektowane jako odpowiedź na długotrwałe różnice w dostępie do innowacyjnych terapii między państwami członkowskimi Unii Europejskiej. Tegoroczny kongres ESMO 2025 był okazją do przedstawienia pierwszych wniosków z wdrażania systemu oraz wskazania najważniejszych kierunków dalszych działań. Zmiana strukturalna polega na stworzeniu jednolitego, wspólnego procesu oceny klinicznej nowych leków onkologicznych oraz produktów leczniczych zaawansowanej terapii, który będzie obowiązywać we wszystkich krajach członkowskich.
Jak podkreśliła Maya Matthews, MSc, szefowa jednostki HTA w Komisji Europejskiej, reforma stanowi jakościowy przełom w sposobie prowadzenia oceny klinicznej: „Jesteśmy nowym graczem na scenie. Regulacja obowiązuje dopiero od 10 miesięcy, ale już reprezentuje fundamentalną zmianę w sposobie, w jaki Europa ocenia leki”. Zgodnie z jej założeniami, wspólna ocena kliniczna (Joint Clinical Assessment, JCA) jest przygotowywana równolegle z procesem rejestracyjnym EMA, co ma pozwolić na publikację raportu dotyczącego efektywności względnej w ciągu miesiąca od autoryzacji rynkowej. Matthews podkreślała jednocześnie filozofię reformy: „Idea jest prosta, ale niezwykle silna: dane są globalne, decyzje pozostają lokalne”. Oznacza to, że kraje członkowskie, zachowując autonomię w zakresie refundacji i negocjacji cenowych, korzystają z jednolitego, opartego na wysokiej jakości dowodach pakietu danych klinicznych.
Proces wdrażania reformy został podzielony na etapy. W pierwszych trzech latach obligatoryjnie oceniane są wszystkie nowe terapie onkologiczne oraz produkty lecznicze zaawansowanej terapii (ATMP). W 2028 roku system obejmie również leki stosowane w chorobach rzadkich, a od 2030 roku – wszystkie produkty wymagające centralnej autoryzacji. Wysokiego ryzyka wyroby medyczne dołączą do systemu w 2026 roku. Tak szerokie rozszerzenie zakresu ocen wymaga stworzenia stabilnej infrastruktury analitycznej, przeszkolenia specjalistów oraz wypracowania spójnych metodologii.
Jednym z najbardziej innowacyjnych komponentów reformy jest formalne włączenie pacjentów i klinicystów do wspólnego procesu oceny. Eksperci są rekrutowani poprzez sieć interesariuszy HTA, obejmującą 71 organizacji. W jej skład wchodzą grupy pacjenckie oraz środowiska kliniczne. Podkreślono, że rola pacjentów w nowym modelu nie ogranicza się do pasywnego udziału. Jak zaznaczyła Monica Racovita z Myeloma Patients Europe, „chodzi o bycie prawdziwym partnerem w procesie decyzyjnym”. Wskazała na trzy poziomy kompetencji pacjentów: indywidualne doświadczenie choroby, doświadczenie organizacyjne oraz zaawansowane kompetencje techniczne umożliwiające uczestnictwo w procesach regulacyjnych. Nowy system umożliwia angażowanie pacjentów na każdym etapie – od definiowania zagadnień klinicznych, poprzez analizę danych, aż po recenzowanie projektów raportów.
Jednak wprowadzenie tak szerokiego udziału interesariuszy generuje znaczące wyzwania. Jak zwróciła uwagę Beate Wieseler, PhD, kierująca działem oceny leków w niemieckim IQWiG, proces definiowania kluczowych pytań klinicznych (PICO: Population, Intervention, Comparator, Outcome) napotyka istotne ograniczenia związane z heterogenicznością systemów ochrony zdrowia. Przykładowo w przypadku durwalumabu stosowanego w raku wątrobowokomórkowym część krajów stosuje jako komparator atezolizumab z bewacyzumabem lub sorafenib, podczas gdy inne porównują terapię z procedurami takimi jak chemoembolizacja. To prowadzi do trudności przy tworzeniu wspólnej oceny, która zachowałaby kliniczną wiarygodność i jednocześnie uwzględniała lokalne realia refundacyjne.
Kolejnym wyzwaniem są bariery związane z udziałem pacjentów. Bardzo restrykcyjne zasady dotyczące konfliktu interesów mogą prowadzić do wykluczenia najbardziej kompetentnych ekspertów, którzy często współpracowali wcześniej z przemysłem w ramach badań klinicznych lub inicjatyw edukacyjnych. Z kolei krótkie terminy konsultacji – nierzadko wynoszące zaledwie tydzień – realnie ograniczają możliwość wnoszenia wartościowych, przemyślanych uwag. Istotnym problemem pozostaje też brak standaryzacji zbierania i raportowania wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROs). Zarówno Wieseler, jak i Racovita podkreślały, że dobrze zaprojektowane i konsekwentnie raportowane PROs powinny być fundamentem systemowego uwzględniania perspektywy pacjentów.
Pierwsze wspólne oceny kliniczne rozpoczęto w marcu 2025 roku, a równolegle powstały pierwsze raporty w ramach Joint Scientific Consultations (JSCs), które pozwalają producentom leków na konsultacje dotyczące planowania badań już na etapie przedrejestracyjnym. Matthews wskazywała, że jednym z kluczowych celów na najbliższe lata będzie budowanie świadomości nowego systemu oraz wzmacnianie kompetencji wśród interesariuszy — producentów, badaczy, organizacji pacjenckich i klinicystów.
Reforma HTA, choć obiecująca, wymaga równowagi między rygorem naukowym, inkluzywnością oraz szybkością działania. Przykłady Francji i Wielkiej Brytanii, gdzie pacjenci od lat uczestniczą w procesie oceny leków na poziomie decyzyjnym, potwierdzają, że włączenie perspektywy pacjenta jest możliwe i może prowadzić do zwiększenia trafności i transparentności decyzji refundacyjnych. W perspektywie długoterminowej włączenie pacjentów i ekspertów klinicznych może przesądzić o sukcesie reformy, która ma ambicję przyspieszyć dostęp do najnowocześniejszych terapii onkologicznych wszystkim obywatelom Unii Europejskiej.
Pytania i odpowiedzi
Jakie są główne cele reformy HTA w Unii Europejskiej?
Reforma ma na celu przyspieszenie, ujednolicenie i zwiększenie przejrzystości procesu oceny klinicznej nowych leków poprzez wprowadzenie wspólnych ocen klinicznych (JCA), które będą obowiązywać we wszystkich państwach członkowskich.
Czym jest Joint Clinical Assessment (JCA)?
JCA to wspólna ocena kliniczna nowych terapii przygotowywana równolegle z procesem rejestracyjnym EMA, aby umożliwić publikację raportu dotyczącego efektywności względnej już w miesiąc po dopuszczeniu leku do obrotu.
Czy państwa członkowskie zachowują autonomię w decyzjach refundacyjnych?
Tak. Reforma wprowadza wspólną ocenę kliniczną, ale decyzje dotyczące refundacji, negocjacji cenowych i priorytetów zdrowotnych pozostają w gestii państw członkowskich.
W jaki sposób pacjenci uczestniczą w procesie oceny?
Pacjenci mogą brać udział w określaniu zakresu oceny, zgłaszaniu dowodów, konsultowaniu projektów raportów i pracy w komitetach eksperckich. Reforma formalizuje i wzmacnia ich rolę jako równorzędnych partnerów.
Jakie wyzwania najczęściej wskazują eksperci?
Najważniejsze to: różnice w praktykach klinicznych i refundacyjnych pomiędzy krajami, trudności w ustalaniu wspólnego komparatora, krótkie terminy konsultacji, problematyczne zasady konfliktu interesów oraz niedostateczne wykorzystanie PROs.
Jakie są perspektywy dalszego wdrażania reformy?
W kolejnych latach system zostanie rozszerzony na leki sierocе i wszystkie produkty lecznicze centralnie autoryzowane. Rozwijane będą także mechanizmy wczesnej konsultacji naukowej oraz narzędzia wsparcia interesariuszy.
Źródło: https://www.medscape.com/viewarticle/esmo-2025-eu-reform-aims-fast-track-cancer-drug-access-2025a1000uqo?form=fpf