Dostęp dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora czynnika VIII do profilaktyki podskórnej stał się przedmiotem dyskusji między środowiskiem medycznym, Ministerstwem Zdrowia a firmą odpowiedzialną za emicizumab. Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne apeluje o zapewnienie ciągłości skutecznego leczenia osobom, które kończą 18 lat, oraz o stworzenie przejrzystych zasad kwalifikowania dorosłych do nowoczesnych terapii. Resort zdrowia odpowiada jednak, że dostęp do emicizumabu nie jest całkowicie zamknięty, a ewentualne rozszerzenie programu na kolejną populację pacjentów musi zostać poprzedzone oceną kliniczną, ekonomiczną i organizacyjną.
Spór nie jest zatem o tym, czy nowoczesne terapie powinny być rozwijane, lecz jest o tym, w jaki sposób wprowadzać je do publicznego systemu, aby korzyści dla określonej grupy pacjentów nie prowadziły do destabilizacji finansowania całego Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028.
Ponieważ do naszej redakcji napływają pytania, postanowiliśmy sprawdzić dokumenty i uporządkować fakty.
Emicizumab dla dorosłych z hemofilią A. Ministerstwo Zdrowia wyjaśnia, dlaczego decyzja wymaga dalszych analiz
PTHiT: ukończenie 18 lat nie powinno przerywać skutecznej terapii
Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne zwróciło uwagę przede wszystkim na sytuację młodych osób przechodzących z opieki pediatrycznej do systemu leczenia dorosłych. Dotyczy to pacjentów, którzy w dzieciństwie lub w okresie dojrzewania rozpoczęli profilaktykę podskórną i dzięki niej uzyskali dobrą kontrolę choroby.
W stanowisku podpisanym przez prof. dr. hab. Krzysztofa Giannopoulosa Towarzystwo podkreśliło, że osiągnięcie pełnoletności nie powinno samo w sobie powodować zmiany skutecznego leczenia. „Chory, który w wieku rozwojowym uzyskał dobrą kontrolę choroby dzięki skutecznej i dobrze tolerowanej profilaktyce podskórnej, nie powinien tracić dostępu do leczenia wyłącznie z powodu ukończenia 18. roku życia”.
Link do pełnego stanowiska Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego
Według PTHiT przerwanie dobrze tolerowanej terapii może zwiększać ryzyko pogorszenia współpracy pacjenta z zespołem leczącym, wzrostu liczby krwawień oraz dalszego rozwoju artropatii hemofilowej. Towarzystwo postuluje także stworzenie ścieżki dostępu do leczenia podskórnego dla dorosłych, którzy wcześniej z niego nie korzystali, lecz mają ku temu uzasadnione przesłanki kliniczne lub funkcjonalne.
W tej grupie mogą znajdować się między innymi osoby z trudnym dostępem naczyniowym, zaawansowanymi zmianami w stawach, przewlekłym bólem, ograniczoną sprawnością albo dużym obciążeniem związanym z regularnymi podaniami dożylnymi. Zdaniem PTHiT decyzja o terapii powinna być podejmowana indywidualnie w wyspecjalizowanym ośrodku, po uwzględnieniu historii krwawień, stanu narządu ruchu, skuteczności wcześniejszego leczenia, ryzyka klinicznego oraz preferencji chorego.
Ministerstwo: dorośli pacjenci już korzystają z emicizumabu
Odpowiedź Ministerstwa Zdrowia pokazuje, że sytuacja nie sprowadza się do prostego wyboru między zapewnieniem terapii a jej całkowitym brakiem. Resort przypomina, że emicizumab jest już dostępny dla części dorosłych pacjentów w ramach modułu 3 Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne.
Obecnie leczeniem mogą być objęci pacjenci z hemofilią A powikłaną inhibitorem czynnika VIII, u których próba wywołania immunotolerancji zakończyła się niepowodzeniem albo istnieją przeciwwskazania do jej zastosowania. Oznacza to, że terapia emicizumabem nie jest wyłączona z leczenia dorosłych, lecz finansowana w określonej populacji, dla której ustalono konkretne kryteria kliniczne.
Rozróżnienie to jest istotne, ponieważ w debacie publicznej może powstawać wrażenie, że po ukończeniu 18 lat pacjent całkowicie traci możliwość leczenia podskórnego. Z pisma resortu wynika natomiast, że system obejmuje zarówno standardową ścieżkę kwalifikacji dla osób spełniających warunki programu, jak i dodatkowy mechanizm pozwalający rozpatrywać szczególne sytuacje kliniczne.
Ministerstwo wskazuje bowiem na kompetencje Rady Programu, do której zadań należy opiniowanie indywidualnych przypadków oraz pomoc w interpretowaniu kryteriów kwalifikacji i wyłączenia. Mechanizm ten może być stosowany, gdy pacjent formalnie nie spełnia wszystkich wymogów, ale występują istotne przesłanki medyczne przemawiające za kontynuacją albo rozpoczęciem terapii. „W praktyce oznacza to, że w uzasadnionych klinicznie przypadkach możliwe jest uzyskanie zgody na kontynuację lub wdrożenie leczenia emicizumabem pomimo niespełnienia wszystkich formalnych kryteriów Programu”.
Według resortu takie decyzje były już podejmowane w odniesieniu do pacjentów, u których emicizumab zapewnił trwałą kontrolę krwawień i znaczącą poprawę jakości życia. Ministerstwo nie neguje więc potrzeby zachowania skutecznego leczenia w szczególnych przypadkach. Przyjęło jednak rozwiązanie, w którym odstępstwo od standardowych zasad wymaga udokumentowanego uzasadnienia klinicznego i oceny organów odpowiedzialnych za realizację programu.
Indywidualne decyzje jako zabezpieczenie pacjenta i programu
Firma Roche Polska ocenia, że ścieżka indywidualna nie zastępuje rozwiązania systemowego i może prowadzić do nierówności w dostępie do terapii. Zwraca także uwagę na brak publicznie opisanych, jednolitych kryteriów rozpatrywania szczególnych przypadków.
Z perspektywy resortu mechanizm indywidualnych zgód pełni jednak inną funkcję. Pozwala zabezpieczyć pacjentów, dla których zmiana lub przerwanie terapii mogłyby mieć poważne następstwa zdrowotne, zanim zostanie zakończona procedura dotycząca całej populacji. Jednocześnie nie przesądza o szerokim finansowaniu leczenia przed oceną skutków takiej decyzji dla programu.
Takie podejście można uznać za próbę pogodzenia dwóch potrzeb: ochrony osób znajdujących się w wyjątkowej sytuacji klinicznej oraz zachowania jednolitych zasad dotyczących systemowego wprowadzania nowych technologii. Automatyczne rozszerzenie finansowania na dużą grupę chorych oznacza bowiem zobowiązanie wieloletnie, którego konsekwencje nie ograniczają się do ceny pojedynczego opakowania leku. Obejmują również organizację dostaw, monitorowanie terapii, zabezpieczenie leczenia krwawień przełomowych i procedur inwazyjnych, a także wpływ na budżet pozostałych modułów programu.
Resort odpowiada za cały system leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych, a nie za dostęp do jednego produktu leczniczego. Z tego względu przed zmianą programu musi uwzględnić potrzeby różnych grup pacjentów oraz rozwój wielu technologii pojawiających się w tym samym czasie.
Pozytywna opinia AOTMiT nie kończy procesu
Jednym z najważniejszych argumentów w dyskusji jest pozytywna opinia prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji z 21 listopada 2025 roku. AOTMiT pozytywnie oceniła zasadność włączenia emicizumabu do programu dla pacjentów z ciężką lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora. Nie oznaczało to jednak bezwarunkowej rekomendacji natychmiastowego finansowania terapii.
W opinii zwrócono uwagę na wysoki koszt technologii i jej istotny wpływ na budżet płatnika publicznego. Rada Przejrzystości wskazała natomiast, że finansowanie jest zasadne pod warunkiem zrównania kosztu profilaktyki emicizumabem z kosztem profilaktyki preparatami czynnika VIII.
To zastrzeżenie ma zasadnicze znaczenie dla oceny działań Ministerstwa Zdrowia. Pozytywna opinia kliniczna i ekonomiczna AOTMiT jest jednym z etapów procedury, ale nie zastępuje decyzji ministra ani negocjacji dotyczących warunków finansowania. Resort musi ustalić, czy założenia kosztowe mogą zostać spełnione w praktyce i czy proponowane rozwiązanie pozostanie stabilne również w kolejnych latach.
Roche Polska deklaruje, że przedstawiona oferta mogłaby obniżyć wydatki na produkty stosowane w hemofilii A o około 50 mln zł w stosunku do planowanych kosztów programu. Jest to ważny argument w negocjacjach, jednak pozostaje wyliczeniem przedstawionym jedynie przez producenta. Ministerstwo, podejmując decyzję o finansowaniu ze środków publicznych, musi samodzielnie zweryfikować założenia dotyczące liczby pacjentów, kosztów porównywanych terapii, potencjalnego rozszerzania populacji oraz trwałości deklarowanych oszczędności.
Ostrożność resortu nie musi więc oznaczać kwestionowania skuteczności emicizumabu. Może wynikać z konieczności potwierdzenia, czy oferta spełnia warunki wskazane przez Radę Przejrzystości i czy nie powoduje ryzyka finansowego w dłuższej perspektywie.
Rozszerzenie programu wymaga określonej procedury
Ministerstwo przypomina, że wdrożenie nowej terapii lub rozszerzenie jej zastosowania w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię odbywa się według procedury określonej w załączniku nr 10 do programu. Rozpoczyna ją zgłoszenie populacji pacjentów przez ośrodki leczenia hemofilii. Następnie wniosek analizuje Rada Programu, która może przekazać ministrowi rekomendację rozszerzenia finansowania.
Kolejnym etapem jest zlecenie oceny AOTMiT. Agencja analizuje efektywność kliniczną, koszty w porównaniu z dotychczasowymi metodami oraz możliwości finansowe programu. Dopiero po uwzględnieniu opinii AOTMiT, stanowiska Rady Programu, konsekwencji organizacyjnych i dostępnego budżetu minister podejmuje ostateczną decyzję.
W przypadku emicizumabu część tej procedury została już przeprowadzona, lecz – jak zaznacza resort – nadal analizowany jest wpływ technologii na finanse publiczne i organizację systemu. Ministerstwo nie wskazało terminu zakończenia prac, co jest źródłem krytyki producenta. Brak konkretnej daty nie oznacza jednak, że resort może pominąć którykolwiek z wymaganych etapów albo przyjąć ofertę bez pełnej weryfikacji jej skutków.
Ocena jest tym bardziej złożona, że równolegle trwają prace dotyczące innych produktów, między innymi marstacimabu, koncyzumabu, koncentratu czynnika VIII o ultraprzedłużonym działaniu oraz terapii stosowanych w chorobie von Willebranda. Każda z tych technologii odpowiada na inne potrzeby kliniczne i może wpływać na strukturę wydatków programu.
Stabilność finansowania również chroni pacjentów
W stanowisku PTHiT podkreślono, że przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych należy uwzględniać nie tylko cenę leku, ale pełny koszt choroby: leczenie krwawień, hospitalizacje, rehabilitację, zabiegi ortopedyczne, niepełnosprawność, absencję zawodową oraz opiekę długoterminową. Jest to argument przemawiający za inwestowaniem w skuteczną profilaktykę.
Ministerstwo z kolei nie odrzuca takiego sposobu myślenia. W odpowiedzi wskazuje jednak, że rozwój programu musi być prowadzony przy zachowaniu bezpieczeństwa lekowego, ciągłości dostaw oraz efektywnego zarządzania środkami publicznymi. Dlatego analizowane są między innymi możliwości szerszego wykorzystania instrumentów przewidzianych w ustawie refundacyjnej, negocjacji z udziałem Komisji Ekonomicznej oraz mechanizmów dzielenia ryzyka.
Z punktu widzenia pacjentów stabilność finansowa programu nie jest wyłącznie problemem administracyjnym, warunkuje dostępność wszystkich niezbędnych terapii, preparatów stosowanych podczas krwawień, zabezpieczenia zabiegów i urazów oraz możliwość objęcia leczeniem kolejnych grup chorych. Decyzja korzystna dla jednej populacji nie powinna ograniczać leczenia osób korzystających z innych modułów programu.
Resort ocenia obecny system leczenia hemofilii jako stabilny i skuteczny. Głównym wyzwaniem pozostaje natomiast pogodzenie szybko rosnącej liczby możliwości terapeutycznych z ograniczonym budżetem publicznym. W tym kontekście wieloetapowa ocena nowych technologii służy nie tylko kontroli wydatków, ale również ochronie ciągłości całego programu.
Potrzebne jest rozwiązanie systemowe, ale nie kosztem rzetelnej oceny
Postulat PTHiT dotyczący zachowania ciągłości skutecznego leczenia po ukończeniu 18. roku życia ma mocne uzasadnienie kliniczne. Terapia, która zapewnia dobrą kontrolę krwawień i jest dobrze tolerowana, nie powinna być zmieniana wyłącznie z powodów formalnych. Ministerstwo wskazuje jednak, że już obecnie istnieje możliwość rozpatrywania takich przypadków indywidualnie.
Docelowo przejrzyste zasady dotyczące przechodzenia z opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych mogłyby ograniczyć niepewność pacjentów i lekarzy. Nie oznacza to jednak, że resort powinien zrezygnować z oceny kosztów, warunków finansowania oraz wpływu decyzji na cały program.
Odpowiedź Ministerstwa Zdrowia pokazuje, że proces nie został zamknięty odmową. Trwają analizy, istnieje pozytywna, choć warunkowa ocena AOTMiT, a system przewiduje możliwość kontynuowania lub rozpoczęcia leczenia w uzasadnionych przypadkach. Ostateczna decyzja będzie wymagała pogodzenia argumentów klinicznych z warunkami ekonomicznymi wskazanymi przez instytucje oceniające technologie medyczne.
Najważniejsze pozostaje wypracowanie rozwiązania, które z jednej strony zagwarantuje bezpieczeństwo pacjentom dobrze odpowiadającym na leczenie podskórne, a z drugiej zapewni finansową i organizacyjną trwałość Narodowego Programu. W tym ujęciu ostrożność Ministerstwa Zdrowia nie jest równoznaczna z brakiem zainteresowania potrzebami chorych. Wynika z odpowiedzialności za równy dostęp do leczenia wszystkich pacjentów oraz za stabilność systemu, który musi finansować coraz większą liczbę skutecznych, ale kosztownych technologii.
Co to oznacza dla pacjenta?
Dorosły pacjent z hemofilią A bez inhibitora nie ma obecnie automatycznego, systemowego dostępu do emicizumabu na takich samych zasadach jak populacja pediatryczna. Nie oznacza to jednak całkowitego zamknięcia drogi do terapii. W szczególnych, uzasadnionych klinicznie przypadkach lekarz prowadzący i ośrodek leczenia hemofilii mogą zwrócić się o indywidualną ocenę przez Radę Programu.
Ma to szczególne znaczenie dla osób kończących 18 lat, u których leczenie podskórne zapewniło trwałą kontrolę krwawień i poprawę jakości życia. Ministerstwo potwierdza, że w takich sytuacjach kontynuacja terapii może zostać zaakceptowana mimo niespełnienia standardowych kryteriów programu.
Pacjent powinien omówić dostępne możliwości ze swoim lekarzem w wyspecjalizowanym ośrodku leczenia hemofilii. Leczenie podskórne nie eliminuje również potrzeby dostępu do koncentratów czynnika VIII lub innych produktów hemostatycznych, które mogą być konieczne podczas krwawień przełomowych, urazów oraz planowanych zabiegów.
Czy emicizumab jest dostępny dla dorosłych pacjentów w Polsce?
Tak, ale obecnie standardowo jest finansowany dla określonej grupy dorosłych z hemofilią A powikłaną inhibitorem czynnika VIII, po niepowodzeniu próby wywołania immunotolerancji albo w przypadku przeciwwskazań do jej zastosowania.
Czy dorosły pacjent bez inhibitora może otrzymać emicizumab?
W uzasadnionych klinicznie, szczególnych przypadkach możliwe jest zwrócenie się o indywidualną ocenę Rady Programu. Ministerstwo potwierdza, że taka ścieżka może prowadzić do zgody na kontynuację lub rozpoczęcie terapii mimo niespełnienia wszystkich formalnych kryteriów.
Czy ukończenie 18 lat automatycznie oznacza przerwanie terapii podskórnej?
Nie powinno oznaczać automatycznego przerwania leczenia. PTHiT postuluje zachowanie ciągłości skutecznej terapii, natomiast Ministerstwo wskazuje możliwość indywidualnego rozpatrzenia sytuacji pacjenta.
Dlaczego Ministerstwo Zdrowia nie podjęło jeszcze decyzji systemowej?
Resort analizuje wpływ rozszerzenia terapii na budżet, organizację programu i bezpieczeństwo dostaw. AOTMiT pozytywnie oceniła zasadność finansowania, lecz zwróciła uwagę na wysoki wpływ na budżet. Rada Przejrzystości uzależniła zasadność finansowania od zrównania kosztów profilaktyki emicizumabem z kosztami leczenia czynnikiem VIII.
Czy pozytywna opinia AOTMiT oznacza obowiązek natychmiastowego finansowania?
Nie. Opinia AOTMiT stanowi jeden z etapów procesu. Ostateczną decyzję podejmuje minister po analizie rekomendacji Rady Programu, warunków ekonomicznych, możliwości budżetowych i konsekwencji organizacyjnych.
Czy emicizumab zastępuje wszystkie pozostałe metody leczenia?
Nie. Nawet pacjenci leczeni podskórnie mogą potrzebować koncentratów czynnika VIII lub innych produktów hemostatycznych w przypadku krwawień przełomowych, urazów oraz procedur inwazyjnych.
Źródło: Stanowisko Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego dotyczące ciągłości leczenia i dostępu dorosłych pacjentów z hemofilią A do nowoczesnych terapii. Pismo Departamentu Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia z 24 czerwca 2026 roku dotyczące dostępności emicizumabu dla dorosłych pacjentów z hemofilią A. Oświadczenie Roche Polska z 9 lipca 2026 roku dotyczące statusu finansowania i dostępności produktu leczniczego Hemlibra. Opinia prezesa AOTMiT nr 107/2025 z 21 listopada 2025 roku oraz stanowisko Rady Przejrzystości nr 201/2025 z 17 listopada 2025 roku – zgodnie z informacjami przytoczonymi w odpowiedzi Ministerstwa Zdrowia. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028.
Jak odwrócić piramidę świadczeń w hematologii? Prof. Krzysztof Giannopoulos wyjaśnia
• Artykuł zaktualizowano:
