Brinsupri i Wayrilz – dwa nowe leki z pozytywną opinią EMA oraz osiem decyzji o rozszerzeniu wskazań dla już zatwierdzonych leków – to najważniejsze rezultaty październikowego posiedzenia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków. Spotkanie, które odbyło się w dniach 13–16 października 2025 roku, przyniosło kluczowe decyzje dotyczące terapii, mogących znacząco wpłynąć na standard leczenia w pulmonologii i hematologii.
EMA zarekomendowała dopuszczenie do obrotu Brinsupri (brensocatib) – pierwszego leku przeznaczonego do leczenia nie-mukowiscydozowego rozstrzenia oskrzeli (NCFB), oraz Wayrilz (rilzabrutinib) – terapii dla dorosłych pacjentów z immunologiczną plamicą małopłytkową (ITP), oporną na inne metody leczenia. Obie rekomendacje potwierdzają kierunek, w jakim zmierza europejski nadzór farmaceutyczny – wspieranie innowacyjnych terapii odpowiadających na niezaspokojone potrzeby medyczne.
Dwie rekomendacje dla nowych terapii
Brinsupri (brensocatib), opracowany przez Insmed Netherlands, to pierwszy lek zarejestrowany w leczeniu nie-mukowiscydozowego rozstrzenia oskrzeli (NCFB) – poważnej, przewlekłej choroby płuc prowadzącej do uszkodzenia dróg oddechowych, zaburzeń wentylacji i nawracających infekcji. Brinsupri, inhibitor enzymu DPP1, hamuje nadmierną aktywację neutrofili, co redukuje stan zapalny i częstość zaostrzeń. Lek uzyskał wsparcie w ramach programu PRIority MEdicines (PRIME), dedykowanego terapiom o dużym znaczeniu dla zdrowia publicznego.
Drugim lekiem z pozytywną opinią jest Wayrilz (rilzabrutinib) firmy Sanofi, przeznaczony do leczenia pierwotnej immunologicznej plamicy małopłytkowej (ITP) u dorosłych pacjentów, u których inne metody zawiodły. Choroba ta prowadzi do nadmiernego niszczenia płytek krwi, co zwiększa ryzyko krwawień i poważnych powikłań. Rilzabrutinib to inhibitor kinazy Brutona (BTK), który moduluje odpowiedź immunologiczną i chroni płytki przed destrukcją.
Negatywna opinia dla Rezurock i utrzymanie zawieszenia Oxbryta
CHMP nie zalecił dopuszczenia do obrotu leku Rezurock (belumosudil) firmy Sanofi Winthrop Industrie, przeznaczonego dla pacjentów z przewlekłą chorobą „przeszczep przeciw gospodarzowi” (chronic graft-versus-host disease – cGVHD), u których zawiodły co najmniej dwie wcześniejsze linie leczenia. Komitet uznał, że przedstawione dane kliniczne nie potwierdzają wystarczająco korzystnego profilu skuteczności i bezpieczeństwa.
Podtrzymano również zawieszenie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla leku Oxbryta (voxelotor) stosowanego w leczeniu anemii sierpowatej, po wcześniejszym wstrzymaniu z września 2024 r. z powodu obaw dotyczących bezpieczeństwa. EMA nadal analizuje dane z badań klinicznych i monitoruje przypadki działań niepożądanych.
Osiem leków z rozszerzeniem wskazań terapeutycznych
CHMP zarekomendował rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla ośmiu leków już obecnych na rynku europejskim:
– Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) – terapia CAR-T firmy Bristol-Myers Squibb,
– Cejemly (sugemalimab) – przeciwciało monoklonalne firmy Cstone Pharmaceuticals,
– Gazyvaro (obinutuzumab) – lek przeciwlimfocytowy firmy Roche,
– Libtayo (cemiplimab) – inhibitor punktów kontrolnych immunologicznych firmy Regeneron,
– Paxlovid (nirmatrelvir/ritonavir) – lek przeciwwirusowy Pfizer stosowany w COVID-19,
– Pyrukynd (mitapivat) – terapia metaboliczna firmy Agios dla pacjentów z niedokrwistością hemolityczną,
– Tremfya (guselkumab) – przeciwciało stosowane w chorobach zapalnych skóry,
– Scemblix (asciminib) – inhibitor BCR-ABL nowej generacji firmy Novartis w leczeniu białaczki szpikowej.
To potwierdza rosnący trend EMA w kierunku rozszerzania dostępności nowoczesnych terapii biologicznych i celowanych, które poprawiają efektywność leczenia w onkologii, immunologii i hematologii.
Wycofanie i reekspansje w procesie rejestracji
Zgłoszenie dotyczące Hydrocortisone Aguettant zostało wycofane przez producenta (Laboratoire Aguettant). Lek miał być stosowany w profilaktyce dysplazji oskrzelowo-płucnej u wcześniaków urodzonych przed 28. tygodniem ciąży, jednak producent zdecydował o przerwaniu procedury.
Po ponownym rozpatrzeniu wniosku dla Austedo (deutetrabenazine), stosowanego w leczeniu późnych dyskinez, CHMP podtrzymał wcześniejszą opinię, że deutetrabenazyna nie może być uznana za nową substancję czynną w świetle aktualnych danych.
Inne decyzje CHMP – Saphnelo z nową drogą podania
Komitet zatwierdził również nową podskórną drogę podania dla leku Saphnelo (anifrolumab), stosowanego jako leczenie wspomagające w toczniu rumieniowatym układowym (SLE). Zmiana ta ma ułatwić terapię pacjentom i ograniczyć potrzebę hospitalizacji.
Znaczenie decyzji CHMP
Październikowe decyzje CHMP potwierdzają, że EMA konsekwentnie wspiera rozwój innowacyjnych terapii o wysokiej wartości klinicznej, przy jednoczesnym zachowaniu surowych standardów oceny bezpieczeństwa. Nowe leki – jak Brinsupri i Wayrilz – odpowiadają na niezaspokojone potrzeby pacjentów z rzadkimi i trudnymi w leczeniu chorobami.
W najbliższych tygodniach rekomendacje CHMP zostaną przekazane do Komisji Europejskiej, która wyda ostateczne decyzje o dopuszczeniu leków do obrotu na terenie całej Unii Europejskiej.
Najczęściej zadawane pytania
Czym jest CHMP?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) to organ naukowy EMA odpowiedzialny za ocenę wniosków o rejestrację leków w Unii Europejskiej.
Jakie nowe leki otrzymały pozytywną opinię CHMP w październiku 2025?
Pozytywną rekomendację uzyskały: Brinsupri (brensocatib) – dla pacjentów z nie-mukowiscydozowym rozstrzeniem oskrzeli oraz Wayrilz (rilzabrutinib) – w leczeniu immunologicznej plamicy małopłytkowej (ITP).
Które leki otrzymały rozszerzenie wskazań?
CHMP zalecił rozszerzenie wskazań dla ośmiu terapii: Breyanzi, Cejemly, Gazyvaro, Libtayo, Paxlovid, Pyrukynd, Tremfya i Scemblix.
Dlaczego EMA odrzuciła Rezurock?
Dane kliniczne nie potwierdziły jednoznacznej skuteczności i bezpieczeństwa leku w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD).
Co oznacza zawieszenie leku Oxbryta?
Zawieszenie oznacza tymczasowe wstrzymanie sprzedaży i stosowania leku do czasu pełnej analizy danych bezpieczeństwa. EMA ocenia obecnie zgłoszone działania niepożądane.
Jakie są dalsze kroki po rekomendacji CHMP?
Pozytywne opinie CHMP trafiają do Komisji Europejskiej, która podejmuje decyzję o wydaniu unijnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Dopiero po tej decyzji lek może trafić do pacjentów w poszczególnych krajach UE.