Europejska Agencja Leków (EMA) ogłosiła rekomendacje dotyczące dziesięciu nowych leków, które mogą znacząco wpłynąć na leczenie różnych schorzeń, w tym nowotworów, chorób rzadkich oraz zakażeń wirusowych. Decyzje ogłoszone w maju 2025 roku są wynikiem posiedzenia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) i stanowią istotny krok w kierunku poprawy dostępności nowoczesnych terapii dla pacjentów w Unii Europejskiej.
Nowe leki onkologiczne i terapie genowe
Komitet zarekomendował przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla Aucatzyl (obecabtagene autoleucel), do leczenia nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek prekursorowych B (B-ALL), będącej rodzajem nowotworu krwinek białych. Lek ten został wsparty w ramach programu PRIME (PRIority MEdicines) Europejskiej Agencji Leków (EMA), który zapewnia wczesne i rozszerzone wsparcie naukowe i regulacyjne dla obiecujących leków, mających potencjał zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych.
Wnioskodawca: Autolus GmbH
Wskazania terapeutyczne: Leczenie pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B
Pozytywna opinia została wydana dla Blenrep (belantamab mafodotyny), do leczenia nawrotowego lub opornego na leczenie szpiczaka plazmocytowego, rzadkiej i nieuleczalnej choroby komórek plazmatycznych, która zazwyczaj dotyka osoby dorosłe od 60. roku życia.
Wnioskodawca: GSK
Wskazania terapeutyczne: Leczenie szpiczaka mnogiego
Komitet zarekomendował przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla Ezmekly (mirdametinib), do leczenia dzieci i dorosłych pacjentów z neurofibromatozą typu 1 – dziedziczną chorobą, w której u pacjentów rozwijają się łagodne (nienowotworowe) guzy wzdłuż nerwów.
Wnioskodawca: Springworks Therapeutics
Wskazania terapeutyczne: Leczenie nerwiakowłókniakowatości typu 1
Itovebi (inavolisib) otrzymał pozytywną opinię od CHMP w leczeniu dorosłych pacjentek z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi z mutacją w genie PIK3CA, receptorowo dodatnim dla estrogenu (ER+) i HER2-ujemnym.
Wnioskodawca: Roche
Wskazania terapeutyczne Leczenie dorosłych pacjentów z rakiem piersi z mutacją PIK3CA, dodatnim receptorem estrogenowym (ER), ujemnym HER2, miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym
CHMP przyjął pozytywną opinię w trybie wyjątkowym dla Maapliv (aminokwasy), do leczenia choroby syropu klonowego (MSUD – maple syrup urine disease) u pacjentów od urodzenia. MSUD to rzadka choroba genetyczna, w której organizm nie jest w stanie rozkładać niektórych aminokwasów obecnych w białkach. Prowadzi to do nagromadzenia szkodliwych substancji we krwi i moczu, co może powodować poważne problemy zdrowotne.
Wnioskodawca: Recordati
Wskazania terapeutyczne: Leczenie epizodów dekompensacji u pacjentów z MSUD
CHMP zarekomendował przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla Riulvy (tegomil fumaran), do leczenia dorosłych i dzieci od 13. roku życia z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego – choroby mózgu i rdzenia kręgowego, w której stan zapalny niszczy ochronną osłonkę nerwów oraz same nerwy. Lek ten został złożony w ramach procedury hybrydowej, która częściowo opiera się na wynikach badań przedklinicznych i klinicznych już dopuszczonego leku referencyjnego oraz częściowo na nowych danych.
Wnioskodawca: Neuraxpharm Pharmaceuticals
Wskazania terapeutyczne: Leczenie stwardnienia rozsianego
Rozszerzenie dostępności poprzez leki biopodobne i generyczne
Komitet przyjął pozytywne opinie dla trzech leków biopodobnych. CHMP wydał pozytywne opinie dla trzech leków biopodobnych zawierających denosumab: Bomyntra, Conexxence i Rolcya. Leki te są przeznaczone odpowiednio do zapobiegania zdarzeniom kostnym u pacjentów z zaawansowanymi nowotworami obejmującymi kości oraz do leczenia osteoporozy i utraty masy kostnej.
Bomyntra (denosumab) – do zapobiegania zdarzeniom kostnym u dorosłych z zaawansowanymi nowotworami obejmującymi kości oraz do leczenia dorosłych i dojrzewających młodzieży ze szkieletem z kostniakiem olbrzymiokomórkowym.
Wnioskodawca: Fresenius Kabi
Wskazania terapeutyczne: Zapobieganie zdarzeniom związanym z układem kostnym u dorosłych z zaawansowanymi nowotworami złośliwymi obejmującymi kości
Conexxence (denosumab) – do leczenia osteoporozy, choroby powodującej łamliwość kości, u kobiet po menopauzie oraz u mężczyzn z podwyższonym ryzykiem złamań.
Wnioskodawca: Fresenius Kabi
Wskazania terapeutyczne: Leczenie osteoporozy i utraty masy kostnej
Rolcya (denosumab) – do leczenia osteoporozy i utraty masy kostnej.
Wnioskodawca: Sandoz
Wskazania terapeutyczne: Leczenie osteoporozy i utraty masy kostnej
Dodatkowo, zatwierdzono lek generyczny Emtricitabine/Tenofovir alafenamide Viatris (emtrycytabina / tenofowir alafenamid) otrzymał pozytywną opinię do leczenia dorosłych i młodzieży zakażonych ludzkim wirusem niedoboru odporności typu 1 (HIV-1). To rozszerza dostępność skutecznych terapii antyretrowirusowych w Unii Europejskiej.
Wnioskodawca: Viatris
Wskazania terapeutyczne: Leczenie wirusa niedoboru odporności ludzkiej typu 1 (HIV-1)
Negatywne opinie i wycofane wnioski
CHMP wydał negatywne opinie dla dwóch leków:
– Atropine sulfate FGK (atropina), przeznaczonego do leczenia krótkowzroczności u dzieci od 3. roku życia, oraz
– lek Kinselby (resminostat) otrzymał negatywną opinię od CHMP w leczeniu pacjentów z zaawansowanym stadium ziarniniaka grzybiastego oraz zespołu Sézary’ego — dwóch nowotworów komórek krwi, które dotyczą głównie skóry.
Zmiany w istniejących wskazaniach terapeutycznych
Komitet zarekomendował rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla czterech już zatwierdzonych leków: Imfinzi, Rezolsta, Saxenda i Tevimbra, co pozwoli na ich stosowanie w nowych grupach pacjentów lub w leczeniu dodatkowych schorzeń.
Wnioskodawca Imfinizi: Astra Zeneca
Wnioskodawca Rezolsta: Janssen-Cilag
Wnioskodawca Saxenda: Novo Nordisk
Wnioskodawca Tevimbra: BeiGene
Ponowne rozpatrzenie zaleceń
W dniu 28 czerwca 2024 roku Komisja Europejska cofnęła decyzję o odmowie wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla leku Aplidin (plitidepsyna), który miał być stosowany w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. W następstwie tej decyzji Komisja zwróciła się do Europejskiej Agencji Leków (EMA) o ponowne rozpoczęcie procedury ponownego rozpatrzenia negatywnej opinii przyjętej przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) w grudniu 2017 roku.
Posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla leku Winlevi (klaskoteron), przeznaczonego do leczenia trądziku pospolitego, złożył wniosek o ponowne rozpatrzenie negatywnej opinii przyjętej podczas posiedzenia komitetu w kwietniu 2025 roku.
Po otrzymaniu uzasadnień tych wniosków CHMP ponownie przeanalizuje swoje opinie i wyda ostateczne zalecenia.
16 nowych leków i 10 rozszerzeń wskazań rekomendowanych przez EMA
Wycofanie wniosków
Wycofano wniosek o pierwotne dopuszczenie do obrotu. Lek Teriparatide Ascend (teriparatyd) był przeznaczony do leczenia osteoporozy. Producent: Ascend
Wskazania terapeutyczne: Leczenie osteoporozy
Wycofano również wniosek o rozszerzenie wskazania terapeutycznego dla leku Lutathera (lutetium (177Lu) oxodotreotide) w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanymi guzami przewodu pokarmowego, znanymi jako żołądkowo-jelitowo-trzustkowe guzy neuroendokrynne (GEP-NET).
Zakończenie procedury arbitrażowej
Komitet zakończył przegląd stosowania azytromycyny – antybiotyku, który od dziesięcioleci jest wykorzystywany w leczeniu szerokiego zakresu chorób zakaźnych. CHMP (Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi) zalecił wprowadzenie kilku zmian, w tym przeglądu oraz usunięcia niektórych wskazań. Celem tych zaleceń jest optymalizacja stosowania tego powszechnie używanego antybiotyku oraz minimalizowanie ryzyka rozwoju oporności drobnoustrojów na środki przeciwdrobnoustrojowe – czyli zdolności mikroorganizmów do uodpornienia się na działanie leków przeciwdrobnoustrojowych.
EMA: osiem nowych leków rekomendowanych do zatwierdzenia
Podsumowanie najważniejszych informacji:
10 nowych leków rekomendowanych przez EMA maj 2025:
Aucatzyl: nawrotowa i oporna ostra białaczka limfoblastyczna z prekursorów komórek B
Blenrep: nawrotowy i oporny szpiczak plazmocytowy
Ezmekly: neurofibromatoza typu 1 (warunkowo).
Itovebi: rakpiersi z mutacją PIK3CA, ER+, HER2-
Maapliv: choroba syropu klonowego (MSUD) (warunkowo)
Riulvy: od 13 r.ż. z stwardnienie rozsiane
Zmiany w zarejestrowanych lekach:
Imfinzi: mięśniowo-naciekający rak pęcherza moczowego (MIBC) – nowe wskazanie
Rezolsta: zmiana w populacji pediatrycznej na od 6 lat i 25 kg (HIV)
Saxenda: zmiany w populacji pediatrycznej o raz %BMI
Tevimbra: Gruczolakorak żołądka lub połączenia żołądkowo-przełykowego (G/GEJ) – nowe wskazanie
Leki biopodobne:
Bomyntra: powikłania kostne w przebiegu nowotworów
Conexxence: osteoporoza
Rolcya: osteoporoza i utrata masy kostnej.
Lek generyczny: Emtricitabine/Tenofovir alafenamide Viatris – HIV-1.
CHMP wydał negatywną opinię dla:
Atropine sulfate FGK w leczeniu krótkowzroczności u dzieci w wieku od trzech lat.
Kinselby w zaawansowanym stadium ziarniniak grzybiastego i zespołu Sézary’ego
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) jest komitetem Europejskiej Agencji Leków (EMA) odpowiedzialnym za leki dla ludzi. Odgrywa on kluczową rolę w autoryzacji leków w Unii Europejskiej.
FDA – Nowe rejestracje leków onkologicznych w 2025 roku: Przegląd innowacji
EMA maj 2025 nowe leki, rekomendacje CHMP, Aucatzyl CAR-T terapia, Blenrep belantamab mafodotin, Ezmekly mirdametinib, Itovebi inavolisib rak piersi, Maapliv MSUD, Riulvy tegomil fumarate stwardnienie rozsiane, leki biopodobne denosumab, Emtricitabine Tenofovir alafenamide HIV, negatywne opinie CHMP, rozszerzenie wskazań terapeutycznych, onkokurier.pl informacje onkologiczne