Podczas listopadowego posiedzenia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP), które odbyło się w dniach 10–13 listopada 2025 r., Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywne opinie dla dziesięciu nowych produktów leczniczych oraz zarekomendowała rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla czterech już zarejestrowanych leków. Wśród rekomendowanych terapii znalazły się przełomowe rozwiązania z zakresu immunoterapii, genetyki i endokrynologii, a także nowe leki biopodobne i generyczne.
Jak podkreślono w komunikacie EMA, listopadowe decyzje komitetu „reprezentują szeroki postęp w leczeniu chorób rzadkich, onkologicznych, metabolicznych i autoimmunologicznych”, co pokazuje skalę innowacji w europejskiej farmakoterapii.
Nowe leki z pozytywną rekomendacją EMA
Jednym z najważniejszych punktów posiedzenia była pozytywna rekomendacja dla Dawnzera (donidalorsen) – terapii zapobiegającej nawrotom dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u dorosłych i młodzieży od 12. roku życia. Choroba ta objawia się nagłymi obrzękami twarzy, gardła, kończyn czy jelit, a jej ataki mogą stanowić zagrożenie życia. Dawnzera, posiadająca status leku sierocego, ma być stosowana profilaktycznie, aby zmniejszyć częstość i nasilenie epizodów choroby.
Pozytywną opinię uzyskał również GalenVita (germanium (68Ge) chloride / gallium (68Ga) chloride) – generator radionuklidów wykorzystywany do przygotowywania roztworu galu (68Ga) do znakowania cząsteczek nośnikowych w diagnostyce PET. Zastosowanie tego radioznacznika ma kluczowe znaczenie w obrazowaniu nowotworów, umożliwiając dokładniejszą ocenę ich aktywności metabolicznej i rozległości zmian.
Onkologia i choroby rzadkie – nowe terapie dla pacjentów bez alternatyw
Szczególne zainteresowanie wzbudziła decyzja dotycząca Inluriyo (imlunestrant) – terapii hormonalnej przeznaczonej dla dorosłych pacjentek z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi z mutacją ESR1. Lek jest wskazany dla kobiet po niepowodzeniu wcześniejszego leczenia hormonalnego i stanowi kolejną opcję w walce z nowotworami hormonozależnymi.
CHMP wydał również pozytywną opinię dla Waskyra (etuvetidigene autotemcel) – pierwszej w historii terapii genowej zatwierdzonej do leczenia zespołu Wiskotta-Aldricha, rzadkiej, genetycznej choroby układu odpornościowego, występującej niemal wyłącznie u chłopców. Leczenie polega na modyfikacji własnych komórek macierzystych pacjenta tak, by mogły produkować funkcjonalne białko WASP, przywracając prawidłową odporność.
„Waskyra znacząco zmniejsza częstość infekcji i krwawień u pacjentów, u których przeszczep komórek macierzystych nie jest możliwy” – podkreśliła EMA. To przełomowa decyzja w obszarze terapii genowych, wspierana przez Fundację Telethon ETS.
Waskyra – pierwsza terapia genowa dla pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha
Teizeild – pierwszy lek opóźniający rozwój cukrzycy typu 1
Wśród nowych rekomendacji znalazł się także Teizeild (teplizumab) – pierwszy w swojej klasie lek, który może opóźnić wystąpienie klinicznej fazy 3 cukrzycy typu 1. Lek przeznaczony jest dla dorosłych i dzieci od 8. roku życia z tzw. stadium 2 choroby, czyli w fazie przedobjawowej.
Teizeild działa poprzez modulację układu odpornościowego i hamowanie niszczenia komórek beta trzustki produkujących insulinę. W badaniu klinicznym mediana czasu do rozwoju pełnoobjawowej cukrzycy wyniosła 50 miesięcy w grupie leczonej teplizumabem, w porównaniu z 25 miesiącami w grupie placebo. Lek uzyskał wsparcie w ramach programu EMA PRIME, dedykowanego terapiom o szczególnym znaczeniu klinicznym.
Szczepionka przeciw krztuścowi i nowe leki biopodobne
Komitet wydał również pozytywną opinię dla Vacpertagen (acellular pertussis vaccine) – nowoczesnej szczepionki przeznaczonej do profilaktyki krztuśca (kokluszu). Preparat ma być stosowany jako dawka przypominająca u osób powyżej 12. roku życia oraz w trakcie ciąży, aby zapewnić ochronę noworodkom poprzez odporność bierną matczyną.
Z kolei wśród leków biopodobnych pozytywnie oceniono dwa preparaty:
– Ondibta (insulin glargine) – długo działającą insulinę stosowaną w leczeniu cukrzycy,
– Osqay (denosumab) – lek stosowany w terapii osteoporozy i utraty masy kostnej związanej z terapią hormonalną u mężczyzn z rakiem prostaty.
Nowe leki hybrydowe i generyczne
EMA wydała także pozytywną opinię dla Enzalutamide Accordpharma (enzalutamid) – leku onkologicznego w leczeniu raka prostaty, zgłoszonego w tzw. procedurze hybrydowej, łączącej dane z badań nowego preparatu i leku referencyjnego.
Ponadto, Teduglutide Viatris (teduglutide) uzyskał rekomendację jako generyk stosowany w leczeniu zespołu krótkiego jelita (Short Bowel Syndrome), choroby, w której zaburzone jest wchłanianie składników odżywczych z przewodu pokarmowego.
Rozszerzenia wskazań dla czterech leków
CHMP zarekomendował rozszerzenie zastosowań terapeutycznych dla czterech wcześniej zatwierdzonych leków: Koselugo (selumetinib), Minjuvi (tafasitamab), Veyvondi (vonicog alfa) oraz Xerava (erawacyklina). Każdy z nich wykazał skuteczność w nowych populacjach pacjentów lub w nowych wskazaniach klinicznych.
Wycofane i ponownie oceniane wnioski
Podczas posiedzenia wycofano trzy wnioski o rejestrację: Insulin Aspart Injection, Nurzigma (pridopidine) przeznaczoną do leczenia choroby Huntingtona oraz Ohtuvayre (ensifentrine) – lek dla pacjentów z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP).
Ponadto, po ponownej analizie danych dotyczących Aqneursa (levacetylleucine), lek nie został uznany za nową substancję czynną w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C. W tym samym czasie rozpoczęto ponowną ocenę wniosku dotyczącego Rezurock (belumosudil), przeznaczonego do leczenia przewlekłej choroby „przeszczep przeciw gospodarzowi” (cGVHD).
Znaczenie listopadowych decyzji
Listopadowe posiedzenie CHMP pokazuje rosnącą dynamikę innowacji w medycynie europejskiej – od terapii genowych i immunomodulacyjnych po biosymilary i generyki zwiększające dostępność leczenia. Wiele z tych decyzji ma potencjał, by zmienić praktykę kliniczną i poprawić jakość życia pacjentów w całej Unii Europejskiej.
Pytania i odpowiedzi
Ile nowych leków otrzymało pozytywną rekomendację CHMP w listopadzie 2025 r.?
Dziesięć nowych produktów leczniczych uzyskało pozytywną opinię, a cztery kolejne – rozszerzenie wskazań terapeutycznych.
Jakie decyzje mają największe znaczenie kliniczne?
Szczególnie przełomowe są rekomendacje dla Teizeild – pierwszej terapii opóźniającej cukrzycę typu 1, oraz Waskyra – pierwszej terapii genowej dla zespołu Wiskotta-Aldricha.
Jakie leki biopodobne uzyskały pozytywną opinię?
CHMP zatwierdził dwa biosymilary: Ondibta (insulin glargine) i Osqay (denosumab).
Co oznacza rozpoczęcie re-examination przez CHMP?
To proces ponownej oceny decyzji, o który może wnioskować producent po negatywnej opinii – tak jak w przypadku Rezurock (belumosudil).
Kiedy decyzje CHMP wejdą w życie?
Po zatwierdzeniu przez Komisję Europejską, która podejmie ostateczną decyzję o dopuszczeniu leków do obrotu w UE.
Źródło: European Medicines Agency (EMA), Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), 10–13 November 2025, opublikowano 14 listopada 2025 r.
EMA: 7 nowych leków rekomendowanych do zatwierdzenia i rozszerzenie wskazań dla 12 terapii