Podczas grudniowego posiedzenia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA), które odbyło się w dniach 8–11 grudnia 2025 r., eksperci rekomendowali zatwierdzenie siedmiu nowych produktów leczniczych. Wśród nich znalazły się m.in. Anktiva do leczenia nieinwazyjnego raka pęcherza moczowego o wysokim ryzyku nawrotu, Aumseqa w terapii raka płuca z mutacją EGFR, czy Exdensur – nowy lek przeznaczony dla pacjentów z ciężką eozynofilową astmą oraz przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych z polipami nosa. Komitet pozytywnie zaopiniował także szczepionkę mNexspike przeciw COVID-19 oraz preparat Myqorzo stosowany w leczeniu przerostowej kardiomiopatii.
Ponadto CHMP zalecił rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla dwunastu już zarejestrowanych leków, w tym popularnego Mounjaro (tirzepatide), który ma być stosowany u dzieci od 10. roku życia z cukrzycą typu 2. Negatywną opinię otrzymał natomiast preparat Blarcamesine Anavex przeznaczony do leczenia choroby Alzheimera. Zakończono także przegląd dotyczący stosowania leku Melatomed – EMA uznała, że korzyści z jego stosowania przewyższają ryzyko.
Jednym z najważniejszych punktów grudniowego posiedzenia była rekomendacja warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla leku Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept), przeznaczonego do leczenia dorosłych pacjentów z nieinwazyjnym rakiem pęcherza moczowego (NMIBC), u których choroba charakteryzuje się wysokim ryzykiem wzrostu i rozsiewu. Jak podkreślono, rak pęcherza to jeden z najczęściej występujących nowotworów w Unii Europejskiej – co roku diagnozowany jest u ponad 200 tysięcy osób, a większość przypadków stanowią właśnie postacie nieinwazyjne.
Kolejnym lekiem, który uzyskał pozytywną opinię CHMP, jest Aumseqa (aumolertinib), wskazany w terapii niedrobnokomórkowego raka płuca z mutacją w genie EGFR. To nowa opcja terapeutyczna dla pacjentów z zaawansowaną postacią choroby, u których możliwości leczenia są wciąż ograniczone.
Pozytywnie oceniono również preparat Exdensur (depemokimab), który ma znaleźć zastosowanie u pacjentów z ciężką eozynofilową astmą oraz w terapii przewlekłego zapalenia zatok przynosowych z polipami nosa (CRSwNP) – schorzenia znacznie pogarszającego jakość życia i trudnego do leczenia standardowymi metodami.
CHMP zarekomendował też dopuszczenie leku Myqorzo (aficamten), przeznaczonego dla dorosłych pacjentów cierpiących na przerostową kardiomiopatię obturacyjną. Choroba ta prowadzi do pogrubienia mięśnia sercowego w lewej komorze, co utrudnia prawidłowy przepływ krwi z serca do reszty organizmu i może powodować duszność, ból w klatce piersiowej oraz omdlenia.
Wśród nowych terapii pozytywną opinię uzyskała również szczepionka mNexspike, oparta na technologii mRNA, opracowana w celu zapobiegania COVID-19 u osób od 12. roku życia. Preparat ten stanowi kolejne pokolenie szczepionek przeciwko SARS-CoV-2, mających na celu utrzymanie odporności populacyjnej wobec nowych wariantów wirusa.
Poza lekami innowacyjnymi CHMP pozytywnie ocenił także dwa produkty biopodobne. Gotenfia (golimumab) to lek immunosupresyjny stosowany m.in. w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów, łuszczycowego zapalenia stawów czy osiowej spondyloartropatii. Natomiast Ranluspec (ranibizumab) przeznaczony jest do terapii wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanej z wiekiem (AMD) oraz innych retinopatii prowadzących do pogorszenia widzenia.
Negatywna opinia dla leku na chorobę Alzheimera
Nie wszystkie decyzje komitetu były jednak pozytywne. Negatywną opinię otrzymał lek Blarcamesine Anavex (blarcamesine), opracowany z myślą o leczeniu choroby Alzheimera. Jak wskazano w komunikacie, „główne badanie nie wykazało skuteczności i bezpieczeństwa tego leku u pacjentów z wczesnym stadium choroby Alzheimera, którzy nie mają mutacji w genie SIGMAR1”.
Rozszerzenia wskazań dla dwunastu terapii
Podczas posiedzenia CHMP omówiono również kwestie dotyczące rozszerzenia istniejących wskazań dla dwunastu leków. Szczególne znaczenie ma rekomendacja dotycząca Mounjaro (tirzepatide) – preparatu stosowanego dotąd u dorosłych z cukrzycą typu 2 oraz w terapii otyłości. Komitet zalecił, by lek mógł być stosowany także u dzieci i młodzieży od 10. roku życia z niewystarczająco kontrolowaną cukrzycą typu 2, w połączeniu z dietą i aktywnością fizyczną. To pierwsze tego rodzaju rozszerzenie wskazań w tej grupie wiekowej w Unii Europejskiej.
Poza Mounjaro, CHMP rekomendował rozszerzenia dla takich leków jak Arexvy, Aspaveli, Dovprela, Elucirem, Eylea, Nucala, Recarbrio, Simponi, Uplizna, Vueway i Winrevair. Każdy z nich przeszedł pozytywną ocenę bezpieczeństwa i skuteczności w nowych zastosowaniach klinicznych.
Wycofanie wniosku o rejestrację i inne decyzje CHMP
Wśród innych decyzji podjętych podczas grudniowego posiedzenia znalazło się wycofanie wniosku o rejestrację leku Jelrix (autologiczne chondrocyty stawowe hodowane in vitro), pierwotnie planowanego do leczenia osteoporozy.
Komitet zakończył również przegląd w sprawie produktu Melatomed, po wcześniejszych rozbieżnościach między krajami członkowskimi dotyczących jego autoryzacji. EMA uznała, że korzyści ze stosowania tego leku przewyższają ryzyko, co pozwoli na jego dopuszczenie w Niemczech oraz w państwach, w których złożono wniosek o rejestrację – w Austrii, Danii i Szwecji.
Ponadto CHMP zalecił aktualizację przeciwwskazań dla leku Vfend (worikonazol), stosowanego w leczeniu zakażeń grzybiczych.
Agenda grudniowego posiedzenia CHMP została opublikowana na stronie internetowej EMA, a protokół z obrad ma zostać udostępniony w najbliższych tygodniach.
Grudniowe rekomendacje CHMP potwierdzają dynamiczny rozwój europejskiego rynku leków w obszarze onkologii, kardiologii, chorób metabolicznych i immunologicznych. Wiele z tych decyzji, po zatwierdzeniu przez Komisję Europejską, może znacząco wpłynąć na dostęp pacjentów w całej Unii do nowoczesnych terapii, które odpowiadają na wciąż niezaspokojone potrzeby kliniczne.
Nowe rekomendacje EMA – 14 nowych leków i rozszerzenia wskazań we wrześniu 2025
EMA rekomenduje dwa nowe leki i rozszerza wskazania dla ośmiu terapii
CHMP highlights – grudzień 2025
Pozytywne rekomendacje – nowe leki:
Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept) – wnioskodawca: Serum Life Science Europe GmbH; wskazanie: dorośli z BCG-opornym NMIBC z CIS z/bez guzów brodawkowatych.
Aumseqa (aumolertynib) – SFL Pharmaceuticals Deutschland GmbH; wskazanie: niedrobnokomórkowy rak płuca.
Exdensur (depemokimab) – GlaxoSmithKline Trading Services Limited; wskazania: ciężka eozynofilowa astma; ciężkie CRSwNP.
Myqorzo (afikamten) – Cytokinetics (Ireland) Limited; wskazanie: objawowa oHCM u dorosłych.
mNexspike (szczepionka mRNA przeciw COVID-19) – Moderna Biotech Spain S.L.; wskazanie: aktywna immunizacja przeciw COVID-19 od 12 lat.
Leki biopodobne: Gotenfia (golimumab); Ranluspec (ranibizumab).
Negatywna rekomendacja – nowy lek:
Blarcamesine Anavex (blarcamesine) – Anavex Germany GmbH; wskazanie: choroba Alzheimera i otępienie.
Pozytywne rekomendacje – rozszerzenia wskazań:
Arexvy (szczepionka RSV, rekombinowana, z adiuwantem) – GSK Biologicals.
Aspaveli (pegcetacoplan) – Swedish Orphan Biovitrum AB.
Dovprela (pretomanid) – Mylan IRE Healthcare Limited.
Elucirem (gadopiclenol) – Guerbet.
Eylea (aflibercept) – Bayer AG.
Mounjaro (tirzepatide) – Eli Lilly Nederland B.V.
Nucala (mepolizumab) – GSK Trading Services Limited.
Recarbrio (imipenem/cylastatyna/relebaktam) – Merck Sharp & Dohme B.V.
Simponi (golimumab) – Janssen-Cilag International.
Uplizna (inebilizumab) – Amgen Europe B.V.
Vueway (gadopiclenol) – Bracco Imaging S.p.A.
Winrevair (sotatercept) – Merck Sharp & Dohme B.V.
Wycofanie wniosku:
Jelrix (autologiczne chondrocyty stawowe, hodowane in vitro) – TETEC Tissue Engineering Technologies AG.
Negatywna rekomendacja rozszerzenia wskazań:
Hetlioz (tasimelteon) – lek o statusie sierocego.
Referral (art. 29(4)):
Melatomed i nazwy powiązane.
Inne:
Vfend (worikonazol) – poszerzenie przeciwwskazań.
Historyczne obwieszczenie refundacyjne: 22 terapie onkologiczne, 28 terapii nieonkologicznych