Rak dróg żółciowych pozostaje jednym z największych wyzwań współczesnej onkologii. Rzadki, agresywny, długo przebiegający bezobjawowo, najczęściej rozpoznawany w stadium zaawansowanym. W rozmowie nagranej podczas konferencji „PACJENT W CENTRUM UWAGI” dr Leszek Kraj nie unika trudnych słów. „To rzeczywiście jeden z trudniejszych nowotworów” – podkreśla już na początku wywiadu. I dodaje wprost: przez dwie dekady fundamentem leczenia była wyłącznie klasyczna chemioterapia. Dziś sytuacja zaczyna się zmieniać. Pojawiły się nowe narzędzia, nowe możliwości, nowe nadzieje. Ale – jak wynika z rozmowy – system wciąż nie nadąża za medycyną.
Immunoterapia – pierwszy realny krok naprzód
Przez lata pacjenci z zaawansowanym rakiem dróg żółciowych mieli do dyspozycji jedynie chemioterapię. „To była przez dwie dekady podstawa leczenia” – przypomina dr Leszek Kraj. Około pięciu lat temu pojawiła się immunoterapia, stosowana w połączeniu z chemioterapią, co poprawiło efektywność leczenia.
Dziś w Polsce funkcjonuje program lekowy umożliwiający kwalifikację chorych do tzw. immunochemioterapii. To istotna zmiana, choć – jak zaznacza ekspert – nie oznacza pełnej dostępności. „Nie będą to wszyscy pacjenci, tylko tacy, którzy kwalifikują się do programu lekowego. Nie mamy pełnej dowolności”.
Mimo ograniczeń to krok milowy. Po raz pierwszy w pierwszej linii leczenia pojawiła się realna alternatywa, która poprawia wyniki terapii w tej wyjątkowo niekorzystnie rokującej chorobie.
Medycyna personalizowana – 20 procent nadziei
Drugą wielką zmianą ostatnich lat jest rozwój leczenia celowanego. W wielu nowotworach – jak rak jelita grubego czy rak płuca – profilowanie molekularne stało się standardem. W raku dróg żółciowych ten proces dopiero się rozpędza.
„Chcielibyśmy znać profil molekularny, ponieważ dla około 20 procent pacjentów są dziś terapie dostępne, zarejestrowane, personalizowane” – mówi dr Kraj. Kluczowe znaczenie mają tu mutacje w genie IDH oraz fuzje lub rearanżacje FGFR. To właśnie w tych podgrupach możliwe jest zastosowanie leczenia celowanego w drugiej linii terapii.
Od lipca 2025 roku w Polsce refundowane są badania molekularne u pacjentów z rakiem dróg żółciowych. To ogromna zmiana. „Dostaliśmy możliwość wykonywania tych badań, rozliczania, to jest procedura refundowana” – podkreśla lekarz.
Dzięki temu można wyłonić wspomniane 20 procent chorych, którzy potencjalnie mogliby skorzystać z terapii personalizowanej. Problem polega na tym, że to wciąż tylko część układanki.
„Dostaliśmy pistolet, ale bez naboi”
W wywiadzie pada metafora. „Dostaliśmy pistolet, czyli możemy wykonać badanie molekularne, znaleźć cel, ale nie dostaliśmy naboi, bo nie mamy programu lekowego”.
Oznacza to, że choć możliwe jest zidentyfikowanie pacjentów z konkretnymi zaburzeniami molekularnymi, dostęp do leczenia celowanego wymaga dziś skomplikowanej procedury RDTL – ratunkowego dostępu do technologii lekowych. To rozwiązanie czasochłonne i obciążone biurokracją.
Co więcej, aby wystąpić o RDTL, należy wyczerpać wszystkie dostępne opcje terapeutyczne. W praktyce oznacza to, że leczenie celowane często nie jest stosowane w drugiej linii – zgodnie z aktualnymi wytycznymi – lecz dopiero później. A przecież, jak zaznacza dr Kraj, „leczenie personalizowane, im wcześniej stosowane, tym jest skuteczniejsze”.
Program lekowy oznaczałby automatyzm i równość szans. Bez wielotygodniowego oczekiwania na decyzje administracyjne, bez konieczności przechodzenia przez kolejne, mniej skuteczne linie terapii.
Choroba rzadka, rokowanie złe
Rak dróg żółciowych to nowotwór rzadki, ale wyjątkowo agresywny. Rokowanie – jak mówi wprost dr Kraj – można porównać do raka trzustki. Pięcioletnie przeżycia w całej populacji chorych wynoszą zaledwie 13–14 procent.
„To są złe rokowania” – nie pozostawia złudzeń ekspert.
Leczenie w stadium zaawansowanym ma charakter paliatywny. Nie jest prowadzone z intencją wyleczenia, lecz wydłużenia życia i poprawy jego jakości. W tym kontekście nawet kilkunastomiesięczne wydłużenie mediany przeżycia staje się sukcesem.
A w wąskich, molekularnie wyselekcjonowanych grupach wyniki potrafią być – jak określa to dr Kraj – „spektakularne”. „Mówimy niekiedy o kilkunastu, kilkudziesięciu miesiącach mediany przeżycia, co w tej chorobie jest naprawdę dużym osiągnięciem”.
To jednak dotyczy zaledwie 10–20 procent pacjentów. „Wykonując dziś badania molekularne u większości chorych powiemy: nie mamy mutacji targetowalnej”. Mimo to – jak podkreśla – warto je wykonywać. Pacjent zyskuje pewność, że sprawdzono wszystkie możliwości i wiadomo, jaka strategia jest optymalna.
Równość szans
Nawet w przypadku wprowadzenia programu lekowego nie każdy pacjent automatycznie otrzyma terapię celowaną. Konieczne byłoby spełnienie określonych kryteriów kwalifikacji. Jednak – jak podkreśla dr Kraj – różnica polegałaby na czasie i sprawiedliwości systemu.
„Wszyscy mają równe szanse otrzymać to leczenie w bardzo krótkim czasie, bo wtedy to się dzieje automatycznie. Nie musimy szukać kogoś, kto wypełni RDTL, nie musimy czekać na decyzje”.
To, jak mówi, rozwiązanie bardziej ustrukturyzowane i zgodne z aktualnymi wytycznymi klinicznymi. A na końcu – najważniejsze – korzystne dla pacjenta.
Między postępem a oczekiwaniem
Ostatnie dwa lata przyniosły realny postęp: immunoterapia w pierwszej linii leczenia, refundowane badania molekularne, możliwość identyfikacji pacjentów kwalifikujących się do terapii personalizowanej. To zmiany, które jeszcze kilka lat temu wydawały się odległe.
Jednak w raku dróg żółciowych każdy element musi zadziałać jednocześnie. Diagnostyka, dostęp do terapii, sprawny system refundacyjny. Bez tego postęp pozostaje niepełny.
Wywiad z dr. Leszkiem Krajem pokazuje wyraźnie: medycyna jest dziś o krok przed systemem. A dla pacjentów z tak agresywną chorobą każdy miesiąc ma znaczenie.
Rak dróg żółciowych w Polsce. Postęp jest, ale system wciąż nie nadąża:
Rak dróg żółciowych. Diagnostyka już jest – czas na dostęp do terapii celowanych. WIDEO