Środowisko medyczne, pacjenci i eksperci są wyjątkowo mocno zjednoczeni w dążeniu do refundacji terapii CAR-T dla chorych na opornego i nawrotowego szpiczaka plazmocytowego. Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne umieściło dwie takie terapie na drugim i dziewiątym miejscu zestawienia TOP 10 HEMATO 2026. Refundację rekomenduje również konsultant krajowa w dziedzinie hematologii prof. Ewa Lech-Marańda. Prof. Artur Jurczyszyn z Katedry i Kliniki Hematologii UJ CM wystosował w ostatnich dniach list otwarty do minister zdrowia oraz wszystkich stron biorących udział w procesie refundacyjnym w sprawie dostępu polskich chorych na szpiczaka plazmocytowego do terapii CAR-T. Eksperci wskazują, że wraz z przesuwaniem CAR-T do wcześniejszych linii leczenia jej znaczenie w terapii szpiczaka będzie rosło. Niepokoi jednak, że każdy miesiąc zwłoki oznacza kolejnych pacjentów pozbawionych szansy na leczenie, które może znacząco wydłużyć życie i zapewnić długotrwałą remisję.
W szpiczaku moment zastosowania terapii CAR-T ma ogromne znaczenie. Pacjent, który kwalifikuje się do takiego leczenia dzisiaj, wraz z progresją choroby i pogorszeniem stanu klinicznego, może już nie kwalifikować się za kilka miesięcy.
Współczesne terapie sprawiły, że szpiczak plazmocytowy stał się chorobą przewlekłą. Mediana przeżycia chorych zwiększyła się z około trzech lat do nawet kilkunastu, a niektórzy przeżywają ponad dwie dekady od rozpoznania. Ta poprawa ma jednak swoją cenę. Rekomendowane obecnie leczenie prowadzone jest tak długo, jak długo utrzymuje się odpowiedź na nie lub do momentu wystąpienia działań niepożądanych. Kiedy terapia przestaje działać, pacjent przechodzi do kolejnej linii terapii. Każda progresja oznacza zmianę leczenia, co gorsza z czasem odpowiedź na nie staje się coraz krótsza. Przez cały ten czas pacjent jest narażony na kolejne hospitalizacje i powikłania.
Długotrwała remisja już nie jest utopią
Terapia CAR-T jest jednorazowa, chory ma szanse na długi okres bez leczenia. W badaniu klinicznym CARTITUDE-1 aż 98 proc. pacjentów, którym podano CAR-T, odpowiedziało na leczenie, a byli to chorzy po więcej niż czterech liniach terapii. Około 80 proc. uzyskało bardzo głęboką odpowiedź i pozostaje w remisji. Z kolei w badaniu CARTITUDE-4 u chorych na szpiczaka opornego na lenalidomid po jednej-trzech wcześniejszych liniach leczenia zastosowanie cilta-cel (ciltakabtagen autoleucel) istotnie zmniejszało ryzyko progresji choroby lub zgonu w porównaniu ze standardowym leczeniem. W opublikowanej w 2026 r. analizie obserwowano również istotną korzyść w zakresie przeżycia całkowitego.
Prowadzone obecnie badania pokazują, że jeszcze lepsze efekty można uzyskać wtedy, gdy terapia zostanie zastosowana już w drugiej linii leczenia, zanim choroba stanie się wielokrotnie oporna na kolejne schematy terapeutyczne. „Terapia CAR-T w szpiczaku plazmocytowym może zmienić sposób myślenia o chorobie — z leczenia przewlekłego na długotrwałą kontrolę, a u części pacjentów nawet funkcjonalne wyleczenie, czyli stan długotrwałej remisji, w którym pacjent nie wymaga ciągłej terapii farmakologicznej, a choroba nie daje objawów. A przesunięcie jej do 2. linii leczenia daje prawie 100 proc. szansę na wyleczenie” – podkreśla prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowych Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego w Poznaniu, kóa wprowadzała terapię CAR-T w Polsce.
Znakomite wyniki z badań CARTITUDE nie oznaczają oczywiście, że terapia CAR-T jest metodą prostą i pozbawioną ryzyk. Wymaga starannej kwalifikacji, doświadczonych zespołów lekarzy, odpowiedniej infrastruktury i monitorowania potencjalnie ciężkich działań niepożądanych. Polscy hematolodzy mają już spore doświadczenie ze stosowaniem CAR-T. Mamy 15 ośrodków podających tę terapię, otrzymało ją ok. 650-700 pacjentów w innych wskazaniach hematologicznych –chłoniakach i ostrej białaczce limfoblastycznej. Hematolodzy, którzy już znają CAR-T, są przygotowani do prowadzenia tej terapii, potrafią zarządzać działaniami niepożądanymi i nie traktują jej jako procedury, której należy się obawiać.
Absolutny priorytet refundacyjny
Na drugim miejscu listy TOP 10 HEMATO 2026 znalazła się terapia ciltacabtagene autoleucel (produkt CARVYKTI). W Polsce chorzy na nawrotowego i opornego szpiczaka plazmocytowego nadal nie mają refundowanego dostępu do tej terapii CAR-T skierowanej przeciwko BCMA, antygenowi dojrzewania limfocytów B, występującemu masowo na komórkach szpiczaka. Europejska Agencja Leków dopuściła tę terapię do stosowania u odpowiednio kwalifikowanych dorosłych chorych na szpiczaka nawrotowego i opornego. „Jest to dla mnie szczególnie trudne, ponieważ od miesięcy zabiegamy o dostęp do tego leczenia dla polskich pacjentów. W maju zwróciłem się w tej sprawie do Ministerstwa Zdrowia. W odpowiedzi z 5 czerwca Ministerstwo poinformowało mnie, że CARVYKTI uzyskało pozytywną warunkową rekomendację prezesa AOTMiT i że prowadzone są dodatkowe negocjacje dotyczące refundacji. Niestety, 5 sierpnia 2026 r. producent poinformował o zakończeniu tego procesu i decyzji o nieobjęciu CARVYKTI refundacją. Terapia pozostaje więc poza publicznym finansowaniem dla polskich chorych, choć według aktualnych informacji jest już refundowana w 13 krajach Europy” – napisał w swoich mediach społecznościowych prof. Artur Jurczyszyn, kierownik Ośrodka Leczenia Dyskrazji Plazmocytowych Katedry i Kliniki Hematologii UJ CM, prezes Fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka.
„Jako lekarz cieszę się z każdej statystyki pokazującej, że pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym żyją coraz dłużej. Ale po 30 latach pracy wiem również, że dla chorego nie istnieje postęp medycyny w abstrakcji. Istnieje leczenie, które może otrzymać, albo leczenie, do którego nie ma dostępu. Dlatego nie możemy poprzestać na podziwianiu osiągnięć współczesnej hematologii. Polscy pacjenci powinni mieć możliwość korzystania z terapii, które realnie zmieniają przebieg szpiczaka. CAR-T w szpiczaku nie jest już eksperymentem przyszłości. Jest częścią współczesnej medycyny. I będziemy nadal o ten dostęp zabiegać” – dodaje ekspert.
Prof. Jurczyszyn wystosował list otwarty do minister zdrowia oraz wszystkich stron biorących udział w procesie refundacyjnym w sprawie dostępu dla polskich chorych na szpiczaka plazmocytowego do terapii CAR-T. „Nie oczekuję od państwa bezwarunkowej refundacji terapii za wszelką cenę. Oczekuję jednak, aby cena nie kończyła rozmowy o leczeniu, które dla odpowiednio dobranej grupy pacjentów może oznaczać bardzo głęboką odpowiedź, długi okres bez progresji choroby, a u części chorych również długi czas bez konieczności prowadzenia kolejnych ciągłych terapii. (…) W imieniu pacjentów i ich rodzin apeluję o ponowne otwarcie dialogu i wypracowanie rozwiązania, które umożliwi polskim chorym dostęp do terapii CAR-T wtedy kiedy z medycznego punktu widzenia jest ona dla nich właściwą opcją leczenia” – czytamy między innymi w liście.
Na koszty trzeba patrzeć całościowo
Jednym z argumentów podnoszonych w dyskusji o refundacji CAR-T są wysokie koszty terapii – to aż 1 mln zł za jedno podanie. Takie dane podał Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, podczas spotkania poświęconego lipcowej liście refundacyjnej. Jednak Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec, zwraca uwagę, że jest to leczenie podawane jednorazowo, podczas gdy alternatywne metody mogą być prowadzone przez miesiące, a nawet lata. Terapie te wiążą się z regularnymi hospitalizacjami, częstymi wizytami ambulatoryjnymi i dużym zaangażowaniem zasobów systemu ochrony zdrowia. „Wdrażanie terapii ograniczonych w czasie, takich jak CAR-T, może przyczynić się do bardziej efektywnego wykorzystania zasobów systemu. Inaczej rosnąca liczba pacjentów wymagających przewlekłego leczenia będzie stanowiła coraz większe wyzwanie organizacyjne i finansowe dla ochrony zdrowia” –zauważa przedstawiciel pacjentów.
Prof. Mateusz Jankowski ze Szkoły Zdrowia Publicznego CMKP, sekretarz Polskiego Towarzystwa Medycyny Personalizowanej, zwraca uwagę, że system potrafi liczyć koszty terapii, ale dużo słabiej widzi koszty opóźnień w leczeniu. Tymczasem ocena terapii powinna uwzględniać nie tylko wydatki NFZ, ale też koszty absencji, rent, opieki rodzinnej, utraty produktywności i pogorszenia jakości życia. Kluczowe jest leczenie właściwego pacjenta właściwą terapią we właściwym czasie. „Szacuje się, że nawet w przypadku 10 proc. pacjentów, którzy dostają terapię zbyt późno, oszczędności roczne wynosiłyby ok. 9 mln euro w kraju Europy Środkowo-Wschodniej takim jak Polska. Dane epidemiologiczne i modele farmakoekonomiczne jednoznacznie pokazują merytoryczne, medyczne i ekonomiczne uzasadnienie tego, żeby coraz częściej mówić o tym, jak personalizować terapię nie tylko najlepszym dostępnym lekiem, ale również w najlepszym dostępnym czasie” – podkreślił ekspert.
„Terapia CAR-T jest postrzegana jako bardzo droga. A tak nie jest, jeśli weźmiemy pod uwagę, że pacjent po dwóch, trzech tygodniach hospitalizacji będzie wolny od leczenia, wróci do swoich ról społecznych i pracy, a wizyty u nas będą niemalże towarzyskie” – mówi prof. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
Dla pacjentów kluczowe jest jednak to, czy terapia będzie dostępna wtedy, gdy z medycznego punktu widzenia mogą jeszcze z niej skorzystać. Dlatego środowisko pacjentów i hematologów apeluje o ponowne podjęcie rozmów w sprawie refundacji CAR-T w szpiczaku plazmocytowym.
Szpiczak plazmocytowy: nowe terapie poprawiają rokowanie, ale choroba nadal jest późno rozpoznawana
Statystyki nowotworów 2026: dłuższe życie po diagnozie i nowe wyzwania dla onkologii
Niekontrolowany rozrost nieprawidłowych plazmocytów
Szpiczak plazmocytowy jest trzecią najczęstszą chorobą w grupie nowotworów układu chłonnego. W Polsce chorobę tę diagnozuje się u 2-2,5 tys. osób rocznie. Obecnie żyje z nią w naszym kraju ok. 10 tys. osób.
Szpiczak plazmocytowy to nowotwór układu krwiotwórczego wywodzący się z komórek plazmatycznych szpiku kostnego. Charakteryzuje się niekontrolowanym rozrostem nieprawidłowych plazmocytów, komórek, których podstawowym zadaniem jest wytwarzanie przeciwciał.
Na czym polega terapia CAR-T
Terapia CAR-T polega na pobraniu od chorego jego własnych limfocytów T, komórek układu odpornościowego, i zmodyfikowaniu ich genetycznie w laboratorium tak, aby rozpoznawały i niszczyły komórki nowotworowe. To nie jest kolejny lek, lecz terapia szyta na miarę konkretnego chorego. To, co wyróżnia CAR-T spośród wszystkich dostępnych terapii przeciwszpiczakowych, to jednorazowość podania. Prof.
Terapia CAR-T jest droga, ale może się opłacać. Co zyskuje system ochrony zdrowia?
List otwarty prof. Artura Jurczyszyna w sprawie dostępu do terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka plazmocytowego:
• Artykuł zaktualizowano: