Terapia CAR-T należy do najbardziej przełomowych technologii stosowanych dziś w hematoonkologii. Jej ograniczeniem pozostaje jednak bardzo wysoki koszt. Choć pojedyncze podanie zmodyfikowanych limfocytów T może kosztować nawet ok. 1,4 mln zł na pacjenta, dla systemu ochrony zdrowia nie musi być wyłącznie wydatkiem. W odpowiednio dobranych wskazaniach może stać się inwestycją, która w dłuższym horyzoncie ogranicza koszty kolejnych terapii, hospitalizacji i procedur ratujących życie.
Terapia CAR-T łączy immunoterapię, inżynierię genetyczną i medycynę komórkową. Polega na modyfikacji genetycznej własnych limfocytów T pacjenta, czyli komórek odpowiedzialnych za rozpoznawanie i zwalczanie patogenów, w tym także komórek nowotworowych. Od chorego pobiera się limfocyty, które następnie w specjalistycznym laboratorium są modyfikowane genetycznie, namnażane i zamrażane. Proces ten trwa około trzech tygodni. Zamrożone i zmodyfikowane limfocyty trafiają z powrotem do ośrodka leczącego pacjenta. Po podaniu choremu rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe, a dodatkowo mają zdolność do ekspansji, czyli namnażania się w organizmie. W założeniu CAR-T jest terapią jednorazową, a u części pacjentów może prowadzić do długotrwałej remisji.
W Polsce CAR-T jest dostępna i refundowana w ramach dwóch programów lekowych: B.65 — Leczenie chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną (ICD-10: C91.0) oraz B.12.FM — Leczenie chorych na chłoniaki B-komórkowe (ICD-10: C82, C83, C85). Niezaspokojoną potrzebą kliniczną pozostaje szpiczak plazmocytowy.
Jednocześnie eksperci podkreślają, że CAR-T nie jest terapią dla każdego pacjenta i nie powinna być traktowana jako rozwiązanie automatyczne. Kluczowe znaczenie ma właściwa kwalifikacja chorych — zarówno pod względem wskazania klinicznego, wcześniejszego leczenia, stanu ogólnego pacjenta, jak i prawdopodobieństwa uzyskania realnej korzyści z terapii. To szczególnie ważne w sytuacji, gdy leczenie jest kosztowne, logistycznie wymagające i dostępne tylko w wyspecjalizowanych ośrodkach. Selekcja pacjentów powinna więc służyć nie ograniczaniu dostępu, ale temu, by terapię otrzymywali ci chorzy, u których może ona rzeczywiście zmienić przebieg choroby.
Na znaczenie odpowiedniego momentu zastosowania CAR-T zwracała uwagę także prof. Lidia Gil z Kliniki Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu. „Nawet w tej trudnej grupie uzyskujemy długotrwałe odpowiedzi. Bez wątpienia jednak jeszcze lepsze efekty można osiągnąć, stosując CAR-T na wcześniejszych etapach leczenia. Są pacjenci, u których terapia ta przynosi bardzo dobre rezultaty już w drugiej linii leczenia” — podkreślała ekspertka. Oznacza to, że równie istotne jak samo finansowanie terapii jest stworzenie jasnych kryteriów kwalifikacji i takiej ścieżki diagnostyczno-terapeutycznej, która pozwoli wyłonić pacjentów mogących odnieść największą korzyść z leczenia.
Więcej w artykule: Prof. Lidia Gil: CAR-T wydłuża remisję i zmienia perspektywę leczenia szpiczaka plazmocytowego
Agencje zajmujące się oceną technologii medycznych (HTA) analizują m.in. koszt przypadający na rok życia skorygowany o jego jakość, czyli QALY. W takim ujęciu CAR-T może wykazywać korzystną efektywność kosztową z co najmniej kilku powodów, zwłaszcza gdy uwzględni się nie tylko cenę samego podania, lecz także koszty uniknięte w kolejnych latach. Jak argumentują eksperci, zysk ekonomiczny może być widoczny już po kilku latach od zastosowania leczenia.
Jednym z najważniejszych argumentów systemowych jest zazwyczaj jednorazowy charakter terapii. CAR-T bywa określana jako leczenie „once and done”, ponieważ płatnik ponosi zasadniczy koszt terapii tylko raz. Może to ograniczać konieczność wieloletniego, kosztownego leczenia podtrzymującego. Przykładowo, przy standardowym leczeniu nawrotowych chłoniaków system finansuje kolejne linie terapii, które u części pacjentów wydłużają życie jedynie o kilka miesięcy. W przypadku CAR-T około 40–50 proc. chorych może osiągać trwałą remisję, co istotnie zmienia perspektywę oceny kosztów.
Podobne argumenty pojawiają się w odniesieniu do bardzo zaawansowanego szpiczaka plazmocytowego. U części pacjentów obserwuje się głębokie i długotrwałe odpowiedzi na leczenie, a eksperci coraz częściej mówią o możliwości uzyskania tzw. funkcjonalnego wyleczenia. Oznacza to, że choroba przez długi czas pozostaje niewykrywalna lub nie wymaga aktywnego leczenia. Jeszcze dekadę temu taki efekt u pacjentów z zaawansowaną chorobą był bardzo trudny do osiągnięcia. Z perspektywy systemu oznacza to znaczące ograniczenie ryzyka kolejnych kosztownych interwencji onkologicznych.
Zastosowanie CAR-T może również zmniejszać obciążenie szpitali. Krótszy czas hospitalizacji, mniejsza liczba kolejnych linii leczenia oraz brak konieczności ciągłego podawania leków mogą odciążać oddziały onkologiczne i hematologiczne. Przekłada się to nie tylko na koszty terapii, ale także na koszty logistyczne, infrastrukturalne i związane z zasobami ludzkimi.
Skuteczna remisja oznacza, że pacjent rzadziej wymaga intensywnych i drogich interwencji onkologicznych, takich jak kolejne linie chemioterapii, przeszczepienie szpiku czy leczenie powikłań wynikających z progresji choroby. Oszczędność systemowa polega więc nie tylko na ograniczeniu kosztów leków, ale także na zmniejszeniu liczby procedur ratujących życie, hospitalizacji i świadczeń towarzyszących.
Znaczenie ma również wymiar społeczno-ekonomiczny. Pacjent, który uzyskuje długotrwałą remisję i wraca do zdrowia, może powrócić do aktywności zawodowej i społecznej. Dla państwa oznacza to potencjalne korzyści w postaci wpływów z podatków, mniejszych kosztów zwolnień lekarskich, rent oraz świadczeń związanych z długotrwałą niezdolnością do pracy.
Nie oznacza to jednak, że CAR-T jest terapią prostą, tanią ani pozbawioną ograniczeń. Wymaga wysoko wyspecjalizowanych ośrodków, odpowiedniej kwalifikacji pacjentów, zaplecza laboratoryjnego, monitorowania działań niepożądanych i długoterminowej obserwacji. Dlatego jej opłacalność powinna być oceniana nie tylko przez pryzmat ceny pojedynczego podania, ale także w kontekście skuteczności klinicznej, trwałości odpowiedzi, kosztów unikniętych oraz jakości życia pacjentów.
Wnioski te opierają się na danych klinicznych i doświadczeniach gromadzonych przez wiodące ośrodki onkologiczne na świecie, w tym University of Chicago Medicine. Obejmują one obserwacje pacjentów z nawrotowymi i opornymi nowotworami hematologicznymi, którzy otrzymywali leczenie w ramach badań klinicznych oraz praktyki klinicznej.
Zobacz: Szpiczak plazmocytowy pod presją czasu. Nowe terapie dają nadzieję, ale dostęp wciąż ma znaczenie
Terapia CAR-T bliżej pacjentów? Eksperci o szansach, jakie daje wyłączenie szpitalne WIDEO
Jak można obniżyć koszty CAR-T
Jedną z dróg obniżenia kosztów terapii CAR-T jest rozwój terapii akademickich wytwarzanych w wyspecjalizowanych ośrodkach szpitalnych. W Europie taka procedura jest wykorzystywana m.in. w Hiszpanii i Holandii. Chodzi o tzw. wyłączenie szpitalne, czyli ścieżkę pozwalającą na przygotowanie produktu terapii zaawansowanej dla konkretnego pacjenta, na odpowiedzialność lekarza i w obrębie danego państwa członkowskiego.
Niewątpliwym ograniczeniem dla CAR-T pozostaje wysoka cena. Niektóre kraje Unii Europejskiej wprowadziły już strategie, które mają zwiększyć dostępność leczenia. Jedną z nich jest finansowanie terapii wytwarzanych lokalnie, w ośrodkach akademickich, na zasadach wyłączenia szpitalnego. To procedura przewidziana w unijnych regulacjach dotyczących produktów terapii zaawansowanej, umożliwiająca przygotowanie terapii genowej na indywidualne zlecenie lekarza w danym państwie członkowskim.
Jak wyjaśniał prof. Grzegorz Basak, kierownik Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, podczas jednego z posiedzeń Parlamentarnego Zespołu ds. Hematoonkologii, istotną korzyścią takiego modelu jest możliwość uzyskania terapii nawet trzy–cztery razy tańszej niż produkty komercyjne.
W Ministerstwie Zdrowia powstał zespół roboczy, który w porozumieniu z ekspertami ma pracować nad przepisami umożliwiającymi wytwarzanie terapii CAR-T w Polsce.
Szpiczak plazmocytowy: nowe terapie, stare bariery. Relacja z debaty „Priorytety zdrowotne”
Ile osób w Polsce otrzymało terapię CAR-T?
Zgodnie z oficjalnymi danymi NFZ i Centrum e-Zdrowia, od początku refundacji do końca 2025 r. ośrodki zajmujące się terapią CAR-T sprawozdały podanie jej 453 osobom. Liczba ta stale rośnie wraz z kwalifikowaniem kolejnych chorych. Terapię CAR-T prowadzi już 15 polskich ośrodków, w tym dwa pediatryczne.
Ile jest terapii CAR-T?
W Unii Europejskiej zarejestrowanych jest sześć produktów CAR-T wykorzystywanych w hematoonkologii.
Jaka może być przyszłość terapii komórkowych w Polsce?
Terapie CAR-T są obszarem intensywnych badań i dynamicznego rozwoju. Celem prowadzonych prac jest poprawa skuteczności leczenia, zwiększenie jego bezpieczeństwa, ograniczanie działań niepożądanych oraz opracowywanie produktów kolejnych generacji. Równolegle prowadzone są działania zmierzające do obniżenia kosztów terapii i zwiększenia jej dostępności. W najbliższych latach można spodziewać się poszerzania wskazań terapeutycznych, co pozwoli objąć leczeniem większą grupę chorych na nowotwory hematologiczne.
Zobacz: Prof. Grzegorz Basak: dostęp do terapii CAR-T wciąż ograniczają bariery systemowe WIDEO
Czym jest terapia CAR-T?
Terapia CAR-T to nowoczesna metoda leczenia stosowana w hematoonkologii, która polega na genetycznej modyfikacji własnych limfocytów T pacjenta. Po podaniu choremu zmodyfikowane komórki rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe.
Dlaczego terapia CAR-T jest tak kosztowna?
Wysoki koszt wynika z indywidualnego charakteru terapii, konieczności pobrania komórek od pacjenta, ich specjalistycznej modyfikacji genetycznej, namnażania, przechowywania oraz podania w wyspecjalizowanym ośrodku.
Czy CAR-T jest terapią jednorazową?
W założeniu CAR-T jest terapią jednorazową. U części pacjentów może prowadzić do długotrwałej remisji, ale nie oznacza to, że w każdym przypadku gwarantuje trwałe wyleczenie.
Dlaczego CAR-T może być opłacalna dla systemu ochrony zdrowia?
Choć koszt pojedynczego podania jest bardzo wysoki, terapia może ograniczać konieczność finansowania kolejnych linii leczenia, hospitalizacji, chemioterapii, przeszczepień szpiku i innych kosztownych procedur. W dłuższej perspektywie może więc zmniejszać całkowite koszty leczenia części pacjentów.
W jakich wskazaniach CAR-T jest refundowana w Polsce?
W Polsce terapia CAR-T jest refundowana w ramach programów lekowych dotyczących ostrej białaczki limfoblastycznej oraz chłoniaków B-komórkowych.
Jaka pozostaje niezaspokojona potrzeba kliniczna?
Istotną niezaspokojoną potrzebą kliniczną pozostaje szpiczak plazmocytowy, w którym terapie CAR-T są obszarem intensywnych badań i oczekiwań refundacyjnych.
Ile osób w Polsce otrzymało terapię CAR-T?
Zgodnie z danymi przytoczonymi w tekście, od początku refundacji do końca 2025 r. terapię CAR-T sprawozdano u 453 pacjentów w Polsce.
Jak można obniżyć koszty terapii CAR-T?
Jednym z możliwych rozwiązań jest wytwarzanie terapii w wyspecjalizowanych ośrodkach akademickich w ramach tzw. wyłączenia szpitalnego. Taki model może obniżyć koszt terapii w porównaniu z produktami komercyjnymi.
Jak może wyglądać przyszłość terapii CAR-T w Polsce?
Przyszłość terapii CAR-T będzie zależała od poszerzania wskazań refundacyjnych, poprawy skuteczności i bezpieczeństwa leczenia, rozwoju terapii kolejnych generacji oraz obniżania kosztów ich wytwarzania.
• Artykuł zaktualizowano: