Wprowadzenie czwartej kategorii dostępności refundacyjnej to jedna z kluczowych zmian zaplanowanych w ramach nowelizacji ustawy refundacyjnej (tzw. SZNUR). Nowa kategoria może realnie zmienić dostęp do nowoczesnych terapii – szczególnie tych, które dziś są dostępne wyłącznie w programach lekowych. Jak to może wpłynąć na leczenie osób z hipercholesterolemią? – starali się odpowiedzieć na to pytanie uczestnicy panelu „Priorytety kliniczne i systemowe w leczeniu chorób przewlekłych” podczas konferencji PACJENT W CENTRUM UWAGI.
Czwarta kategoria dostępności (obok listy aptecznej, programów lekowych i katalogu chemioterapii) ma być pomostem pomiędzy programem lekowym a apteką. Ma też zmniejszyć wydatki płatnika na obsługę programów lekowych. Czwarta kategoria oznaczałaby odejście od rozbudowanej sprawozdawczości, wielostronicowych kryteriów kwalifikacji i formalnych wymogów oceny skuteczności terapii.
Zgodnie z założeniami dotyczyłaby leków stosowanych w chorobach przewlekłych innych niż onkologiczne. Pacjenci otrzymywaliby je w poradniach ambulatoryjnych (AOS), a nie jak teraz głównie w szpitalach. W razie przyjęcia tego rozwiązania firmy farmaceutyczne mogłyby od razu składać wnioski o refundację w ramach nowej kategorii, co przyspieszy cały proces.
Rozszerzenie kryteriów kwalifikacji. Zmiany w programie B.101
Jak te założenia mogłyby wpłynąć na lepsze wykorzystanie leków dostępnych teraz w programie B.101 („Leczenie pacjentów z zaburzeniami lipidowymi”), czyli inhibitorów PCSK9 alirokumabu i ewolokumabu, oraz inklisiranu będącego pierwszym w swojej klasie syntetycznym małym interferującym RNA (siRNA). Program ten oferuje nowoczesne leczenie osobom z najcięższymi zaburzeniami lipidowymi, u których nie udaje się osiągnąć celu terapeutycznego przy pełnym leczeniu skojarzonym statyną i ezetymibem.
Od października 2025 r. zostały zmienione kryteria dostępności do programu B.101. „Przez lata walczyliśmy o poszerzenie tego programu. Teraz, po zmianach, program troszkę naśladuje nasze wytyczne, jeśli chodzi o leczenie rodzinnej hipercholesterolemii. Szacujemy, że w Polsce ma ją 150-200 tys. osób. Zdiagnozowaliśmy i leczymy raptem 5-6 tys., dlatego że niestety sposób kodowania tych chorych według ICD-10 powoduje, że większość z nich ma rozpoznania inne niż rodzinna hipercholesterolemia. Z tego powodu nie wiemy do końca, ilu tych pacjentów mamy rozpoznanych” – tłumaczył prof. dr hab. Maciej Banach, kierownik Zakładu Kardiologii Prewencyjnej i Lipidologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, prezes Polskiego Towarzystwa Lipidologicznego.
Dzięki wprowadzonym zmianom rozszerzony został dostęp dla osób po zawale mięśnia sercowego. „Teraz szansę na uczestnictwo w programie lekowym mają również chorzy po jednym incydencie sercowo-naczyniowym, nieskutecznie leczeni, czyli wciąż z LDL-cholesterolem powyżej 70 mg/dl, z incydentem w ostatnich 24 miesiącach, a także ci, którzy mają dodatkowe czynniki ryzyka i nie osiągnęli celu terapeutycznego (LDL-C poniżej 55 mg/dl) mimo przyjmowania statyny i ezetymibu w maksymalnej tolerowanej dawce. Przy potrójnej terapii możemy de facto w grupie pacjentów najwyższego ryzyka – czy to z rodzinną hipercholesterolemią czy po zawale, z dodatkowymi czynnikami ryzyka – usunąć czynnik związany z zaburzeniami lipidowymi” – przekonywał prof. Banach.
Ekspert zauważył, że pacjent musi bardzo ciężko zachorować, żeby znaleźć się w programie lekowym. „Tymczasem wiemy doskonale, że najlepiej by było, gdyby inhibitor PCSK9 czy inklisiran dostawały osoby z chorobami sercowo-naczyniowymi jeszcze bez incydentu s-n w historii. Wtedy istnieje realna szansa, żeby zapobiec pojawieniu się udaru, zawału czy krytycznego niedokrwienia kończyn dolnych”.
Przeszkody w realizacji programu B.101
Prof. Maciej Banach dodał, że niestety aktualna sytuacja w systemie ochrony zdrowia, związana z deficytem budżetowym powoduje, że programy lekowe są realizowane w ograniczonym zakresie, ponieważ dyrekcje szpitali szukają oszczędności. „Co więcej, pojawił się nowy problem, z którym musimy się mierzyć, a mianowicie centralna e-rejestracja w kardiologii. Mimo że programy lekowe są teoretycznie poza nią, możemy do nich w ramach centralnej e-rejestracji przyjmować wyłącznie chorych, którzy w 100 proc. spełniają kryteria programu lekowego, a więc wyłącznie tych, wobec których nie mamy wątpliwości, że wejdą do programu. Jeśli tak nie jest, dodatkowe badania, które wykonujemy, żeby zakwalifikować pacjenta, nie zostaną rozliczone. Apeluję, żeby ministerstwo pochyliło się nad tym problemem”.
Agnieszka Wołczenko, prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pacjentów ze Schorzeniami Serca i Naczyń EcoSerce, wspomniała, że już od połowy ubiegłego roku sytuacja była trudna, kiedy okazało się, że zaczęły się problemy z finansowaniem niektórych świadczeń, m.in. programów lekowych. „Docierały do nas sygnały, że w niektórych placówkach padają sugestie, żeby nie wprowadzać nowych pacjentów, bo szpitala nie stać, żeby z własnych środków finansował program do czasu, aż NFZ będzie w stanie się rozliczyć. Dlatego z zadowoleniem przyjęliśmy informacje, że Ministerstwo Zdrowia przymierza się do tego, żeby wprowadzić leczenie hipercholesterolemii w tak zwanym czwartym filarze, czyli żeby część pacjentów mogła korzystać z leczenia nie w programie lekowym, ale na poziomie już AOS-u”.
Czwarta kategoria – potrzebna jest gwarancja finansowania
„Czwarta kategoria dostępności, czyli uproszczony tryb przekazania leków pacjentom z założeniem poprawy dostępności, do tego bliżej miejsca zamieszkania chorego. Koncepcja Ministerstwa Zdrowia jest świetna, ale niestety nie wyszliśmy poza pomysł.” – ocenił dr Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych.
Ekspert podkreślił, że niezbędna jest gwarancja odpowiedniego finansowania. Jeżeli nie będzie pieniędzy, to czy nazwiemy to programem lekowym, czy czwartą kategorią, żaden mniejszy podmiot nie zdecyduje się na wejście w projekt, bo tylko duże szpitale dzisiaj stać, żeby kredytować Narodowy Fundusz Zdrowia nawet rok.
Agnieszka Wołczenko dodała, że z punktu widzenia pacjenta czwarta kategoria dostępności byłaby bardzo dobrym rozwiązaniem, bo często jest tak, że pacjent musi daleko podróżować do ośrodka prowadzącego program lekowy.
„W przypadku programu B.101 mamy szansę po 3-5 latach na przeżywalność pacjentów najwyższego ryzyka sercowo-naczyniowego, czyli z hipercholesterolemią rodzinną uwarunkowaną genetycznie po zawale, rzędu 94-96 proc. Nie ma na świecie takich wyników dla żadnych innych leków. Dlatego warto, aby Ministerstwo Zdrowia nadało temu projektowi realny priorytet, bo za nami dwa stracone lata, jeśli chodzi o ten program lekowy i system ochrony zdrowia w obszarze chorób sercowo-naczyniowych i ich prewencji. Inhibitory PCSK9 i inklisiran już dawno powinny być objęte czwartą kategorią dostępności, biorąc pod uwagę wyniki, które mamy z SMPT (system monitorowania programów terapeutycznych). Jednak musi być na to dodatkowy budżet i spełnione określone warunki organizacyjne. Bez tego może się okazać, że będziemy mieli super rozwiązania, które nie będą funkcjonowały, czyli coś, co obserwujemy od 20 lat w polskim systemie ochrony zdrowia” – podsumował prof. Banach.
W trakcie dyskusji pojawiła się również nowa koncepcja dotycząca czwartej kategorii – zakładająca możliwość przeniesienia wybranych leków z programów lekowych do apteki otwartej. Szczegóły rozwiązania nie są jeszcze znane i wymagają doprecyzowania ze strony Ministerstwa Zdrowia. Eksperci zwracali jednak uwagę, że gdyby w takim modelu możliwość przepisywania tych terapii mieli wybrani specjaliści w AOS (np. w przypadku leków kardiologicznych – kardiolodzy), mogłoby to realnie poprawić dostęp pacjentów do nowoczesnego leczenia, szczególnie poza dużymi ośrodkami klinicznymi.
Jednocześnie podkreślano, że bez jasnych zasad kwalifikacji, nadzoru nad terapią oraz gwarancji finansowania nawet najlepsza koncepcja może pozostać jedynie projektem legislacyjnym.
Program B.101 i przyszłość czwartej kategorii – czy system nadąży za potrzebami pacjentów?
Kiedy pojawi się tak wyczekiwana 4. kategoria dostępności refundacyjnej?