Na posiedzeniu 23 lipca br. Rada Przejrzystości AOTMiT ponownie zajmie się oceną leku, w którym substancją czynną jest sacytuzumab gowitekanu w ramach programu lekowego B.9.FM. „Leczenie chorych na raka piersi (ICD-10: C50)”. Producent wystąpił o dodanie kolejnego wskazania refundacyjnego.
Sacytuzumab gowitekan to innowacyjna terapia przeciwnowotworowa należąca do klasy leków nazywanych koniugatami. Koniugaty łączą w sobie ukierunkowane przeciwciało z silnym chemioterapeutykiem, umożliwiając precyzyjniejsze dostarczanie substancji zwalczających raka do komórek nowotworowych.
Sacytuzumab gowitekan działa poprzez celowanie w białko Trop-2, które występuje w dużych ilościach na powierzchni wielu rodzajów komórek nowotworowych. Przeciwciało z koniugatu przyłącza się do Trop-2 na komórkach nowotworowych, dzięki czemu chemioterapeutyk wnika bezpośrednio do tych komórek. To ukierunkowane podejście ma na celu zabicie komórek nowotworowych przy jednoczesnym zminimalizowaniu uszkodzeń zdrowych komórek, potencjalnie zmniejszając skutki uboczne w porównaniu z tradycyjną chemioterapią.
Refundacja dla chorych na raka piersi
Sacytuzumab gowitekan stosowany w monoterapii jest wskazany w leczeniu dorosłych pacjentów z nieresekcyjnym lub przerzutowym potrójnie ujemnym rakiem piersi (ang. metastatic triple-negative breast cancer, mTNBC), które wcześniej otrzymały co najmniej dwie linie leczenia systemowego, w tym co najmniej jedną w zaawansowanej chorobie. Drugie wskazanie to leczenie dorosłych pacjentów z nieresekcyjnym lub przerzutowym rakiem piersi wykazującym ekspresję receptora hormonalnego (HR-dodatni), niewykazującym ekspresji receptora ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu typu 2 (HER2-ujemny), które wcześniej otrzymały terapię hormonalną i co najmniej dwie dodatkowe linie leczenia systemowego w zaawansowanej chorobie.
Terapia sacytuzumabem gowitekanem była przedmiotem oceny Agencji już dwukrotnie. Pierwszy raz w 2022 r. w ramach tworzenia wykazu technologii o wysokim poziomie innowacyjności (TLI). Uzyskała pozytywną opinię i znalazła się na pierwszej liście technologii o wysokim poziomie innowacyjności. W ten sposób weszła do programu lekowego B.9.FM jako finansowana z Funduszu Medycznego. Wskazaniem był nieresekcyjny lub przerzutowy potrójnie ujemny rak piersi, w monoterapii, u dorosłych pacjentów, którzy wcześniej otrzymali co najmniej dwie linie leczenia systemowego, w tym co najmniej jedną w zaawansowanej chorobie. Drugi raz produkt leczniczy zawierający sacytuzumab gowitekan był oceniany we wskazaniu leczenie pacjentów z zaawansowanym, tj. uogólnionym (IV stopień zaawansowania) lub miejscowo zaawansowanym (III stopień zaawansowania) potrójnie ujemnym rakiem piersi w monoterapii (II lub III lub IV linia leczenia TNBC), potwierdzonym histologicznie i uzyskał pozytywną warunkową rekomendację prezesa AOTMiT. Jako warunek wskazano „pogłębienie instrumentu dzielenia ryzyka do poziomu zapewniającego efektywność kosztową”. Lek jest aktualnie refundowany w populacji dorosłych chorych na przerzutowego lub miejscowo zawansowanego potrójnie ujemnego raka piersi, gdy radykalne leczenie miejscowe jest nieskuteczne lub niemożliwe do zastosowania.
Jakie znaczenie ma podtyp raka piersi
Nowe możliwości sacytuzumabu gowitekanu
Teraz wnioskodawca wystąpił o poszerzenie refundowanego wskazania o populację osób dorosłych z nieresekcyjnym lub przerzutowym rakiem piersi wykazującym ekspresję receptora hormonalnego (HR-dodatni), niewykazującym ekspresji receptora ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu typu 2 (HER2-ujemny), którzy wcześniej otrzymali terapię hormonalną i co najmniej dwie dodatkowe linie leczenia systemowego w zaawansowanej chorobie. Wnioskowane wskazanie refundacyjne jest zgodne ze wskazaniem rejestracyjnym w UE. Chorzy z rakiem piersi wykazującym ekspresję receptora hormonalnego (HR-dodatni), niewykazującym ekspresji receptora ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu typu 2 (HER2-ujemny) należą do niedawno wyłonionej grupy pacjentów HER2-low. Rak HER2-low to nowa kategoria w raku piersi, obejmująca przypadki z niską ekspresją receptora HER2, ale niezupełnie ujemną (ekspresja na poziomie 1+ lub 2+ w badaniu IHC, bez amplifikacji w teście FISH). Dotąd pacjentki z takim wynikiem były traktowane jako HER2-ujemne, ale teraz wiadomo, że mogą korzystać z pewnych terapii celowanych, wcześniej zarezerwowanych dla HER2-dodatnich.
Od 1 lipca 2025 r. refundowany we wskazaniu „leczenie chorych z nieoperacyjnym lub przerzutowym rakiem piersi z niską ekspresją HER2 (IHC 1+ lub IHC 2+/ISH−) po niepowodzeniu wcześniejszego leczenia przeciwnowotworowego” w ramach programu lekowego B.9.FM jest produkt leczniczy zawierający trastuzumab derukstekan, ale zgodnie z zapisami programu jest on stosowany we wcześniejszej linii leczenia, czyli po przynajmniej jednej linii leczenia systemowego.
Podczas tegorocznego kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO, 30 maja-3 czerwca) zostały zaprezentowane wyniki badania ASCENT-04/KEYNOTE-D19, które wykazało, że połączenie sacytuzumabu gowitekanu z pembrolizumabem istotnie wydłuża czas wolny od progresji choroby u pacjentek z wcześniej nieleczonym PD-L1-dodatnim przerzutowym lub lokalnym potrójnie ujemnym rakiem piersi. FDA, amerykańska Agencja Żywności i Leków, zatwierdziła sacytuzumab gowitekan w leczeniu pacjentów z TNBC po co najmniej dwóch liniach terapii. Wyniki badania ASCENT-04 mogą otworzyć drogę do wcześniejszego stosowania tej terapii, a także zmienić aktualne wytyczne.
Platynooporny rak jajnika – po dekadzie jest nowa opcja terapeutyczna
Z ciekawostek o Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT): Rada Przejrzystości została powołana przez Ministra Zdrowia 7 lutego 2012 r., przejmując funkcję Rady Konsultacyjnej działającej wcześniej przy Prezesie AOTM jako organ opiniodawczo-doradczy. Jej pierwsze posiedzenie odbyło się już 13 lutego 2012 r.
rak piersi HER2-low sacytuzumab gowitekan terapia przeciwnowotworowa AOTMiT refundacja Trop-2 chemioterapia innowacyjne leczenie onkologia pacjenci HER2-negative terapia celowana nowa terapia