Od 1 października 2026 r. obowiązuje kolejna lista leków refundowanych. Wśród 24 nowych terapii znalazło się 13 dotyczących onkologii. Zmiany obejmują m.in. leczenie nowotworów układu pokarmowego, raka nerki, raka piersi i płuca, nowotworów urotelialnych, guzów neuroendokrynnych, szpiczaka plazmocytowego oraz przewlekłej białaczki limfocytowej.
To czwarta i zarazem ostatnia w tym roku aktualizacja listy refundacyjnej. W całym 2026 r. refundacją objęto 90 nowych terapii, z czego 46 przeznaczonych jest dla pacjentów onkologicznych. Październikowa lista to jednak nie tylko nowe leki. W części przypadków rozszerzono dotychczasowe wskazania albo zmieniono zasady programów lekowych, dzięki czemu z określonych terapii będą mogły skorzystać kolejne grupy chorych. Zmiany refundacyjne komentują eksperci z Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie.
Jednym z najbardziej widocznych kierunków zmian jest coraz dokładniejsze różnicowanie leczenia w zależności od biologicznych cech nowotworu. O wyborze terapii coraz częściej decyduje nie tylko lokalizacja guza czy stopień zaawansowania choroby, lecz także obecność określonej mutacji, ekspresja konkretnego białka czy wynik badania immunohistochemicznego.
Najwięcej zmian w nowotworach układu pokarmowego
Duża część październikowej aktualizacji dotyczy nowotworów przewodu pokarmowego. W przypadku zaawansowanego raka jelita grubego refundacją objęto skojarzenie enkorafenibu z cetuksymabem u dorosłych pacjentów z potwierdzoną mutacją BRAF V600E, w drugiej lub kolejnych liniach leczenia.
Czytaj więcej: Mutacja BRAF V600E w raku jelita grubego. Co zmienia refundacja od 1 października?
– To terapia, na którą pacjenci czekali bardzo długo – wyjaśnia prof. Lucjan Wyrwicz, kierujący w NIO Kliniką Onkologii i Radioterapii. – Rak jelita grubego z mutacją BRAF V600E należy do najbardziej agresywnych podtypów tej choroby, dlatego udostępnienie nowej opcji terapeutycznej stanowi istotny postęp i poszerza możliwości pomocy chorym w zaawansowanym stadium. Liczymy jednak na dalsze rozszerzenie wskazań refundacyjnych – najnowsze badania naukowe pokazują, że zastosowanie tej terapii już w pierwszej linii przynosi jeszcze większe korzyści – dodaje ekspert.
Nowe możliwości pojawiły się także dla chorych na miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego raka dróg żółciowych. Pembrolizumab w skojarzeniu z chemioterapią będzie dostępny już w pierwszej linii leczenia.
– Terapia ta stanowi alternatywę dla durwalumabu, refundowanego od ponad roku. Oba leki zapewniają zbliżone wyniki leczenia. Istotną różnicą jest możliwość kontynuowania chemioterapii w skojarzeniu z pembrolizumabem przez ponad sześć miesięcy, co u niektórych pacjentów może być uzasadnione klinicznie – mówi prof. Wyrwicz.
Rak żołądka – trzy nowe możliwości i coraz większa rola biomarkerów
Znaczące zmiany dotyczą również leczenia zaawansowanego raka żołądka oraz raka połączenia żołądkowo-przełykowego. U pacjentów z nowotworem HER2-dodatnim i odpowiednią ekspresją PD-L1 refundacją objęto pembrolizumab w skojarzeniu z trastuzumabem i chemioterapią w pierwszej linii leczenia. Z kolei chorzy z nowotworem HER2-ujemnym i ekspresją PD-L1 będą mogli otrzymywać pembrolizumab w połączeniu z chemioterapią. W praktyce oznacza to poszerzenie grupy pacjentów, którzy już na początku leczenia będą mogli skorzystać z nowoczesnego leczenia skojarzonego.
– Obie te opcje terapeutyczne były intensywnie badane w Narodowym Instytucie Onkologii w ramach badań klinicznych. W przypadku raka HER2-ujemnego poszerza się grupa pacjentów, którzy mogą otrzymać immunoterapię, w porównaniu z dotychczasowym zakresem refundacji pembrolizumabu. Terapia ta ma dla mnie szczególne znaczenie, ponieważ jestem seniorem autorskim publikacji przedstawiającej wyniki badania, które stanowiło podstawę jej rejestracji – kontynuuje prof. Wyrwicz.
Trzecia zmiana dotyczy pacjentów z HER2-ujemnym, miejscowo zaawansowanym nieresekcyjnym lub przerzutowym rakiem gruczołowym żołądka albo połączenia żołądkowo-przełykowego, którego komórki wykazują obecność klaudyny 18.2 (CLDN18.2). W tej grupie refundowany będzie zolbetuksymab w skojarzeniu z chemioterapią.
– Jest to bardzo ważne uzupełnienie możliwości terapeutycznych u pacjentów z rakiem żołądka. Ekspresja CLDN18.2 jest biomarkerem niekorzystnego rokowania w tzw. typie rozlanym raka żołądka, a ta grupa pacjentów stanowi duże wyzwanie w terapii. Stąd znaczna wartość uzupełnienia spektrum dostępnych terapii o zolbetuksymab. Jest to jednocześnie wyjątkowy lek celowany, gdyż może powodować nasilone działania niepożądane, przede wszystkim nudności i wymioty wynikające z podrażnienia zdrowej części żołądka. Stosowanie tej terapii wymaga od onkologa dużego doświadczenia, zwłaszcza w początkowej fazie leczenia, kiedy działania niepożądane mogą być najsilniejsze – zaznacza prof. Lucjan Wyrwicz.
Nowa opcja w guzach neuroendokrynnych
Guzy neuroendokrynne tworzą bardzo zróżnicowaną grupę nowotworów. Dobór leczenia zależy m.in. od ich lokalizacji, stopnia zróżnicowania, zaawansowania choroby oraz wcześniej zastosowanych terapii.
Październikowa lista wprowadza kolejną możliwość dla pacjentów, u których dotychczas dostępne metody leczenia nie mogą być zastosowane. Kabozantynib będzie dostępny dla dorosłych pacjentów z nieresekcyjnymi lub przerzutowymi, dobrze zróżnicowanymi guzami neuroendokrynnymi. Zmiana obejmuje zarówno guzy wywodzące się z trzustki, jak i guzy neuroendokrynne o innych lokalizacjach.
Rak nerki i pierwsza terapia celowana w chorobie von Hippla-Lindaua
Nowa możliwość leczenia w pierwszej linii pojawia się także u pacjentów z rakiem nerkowokomórkowym. Refundacją objęto skojarzenie pembrolizumabu z aksytynibem u dorosłych pacjentów z pośrednim lub niekorzystnym rokowaniem według skali IMDC (International Metastatic Renal Cell Carcinoma Database Consortium), stosowanej do oceny rokowania u chorych na przerzutowego raka nerki.
– Objęcie refundacją kolejnej terapii łączącej przeciwciało anty-PD-1, które wspiera układ odpornościowy w walce z nowotworem, z lekiem ograniczającym tworzenie naczyń krwionośnych odżywiających guz zwiększy możliwości dopasowania leczenia do potrzeb pacjenta. Leki z tej drugiej grupy, należące do inhibitorów wielokinazowych, różnią się profilem działań niepożądanych. Różnice te mogą mieć znaczenie przy wyborze terapii, zwłaszcza u osób z chorobami współistniejącymi – wyjaśnia prof. Jakub Kucharz z Kliniki Nowotworów Układu Moczowego NIO.
Osobną i szczególnie ważną zmianą jest refundacja belzutifanu dla dorosłych pacjentów z chorobą von Hippla-Lindaua, u których leczenie miejscowe zostało uznane za nieodpowiednie. To pierwsza refundowana terapia celowana przeznaczona dla tej grupy chorych.
Choroba von Hippla-Lindaua jest rzadkim, uwarunkowanym genetycznie zespołem predysponującym do rozwoju nowotworów. Możliwość zastosowania leczenia systemowego ma szczególne znaczenie w sytuacji, gdy charakter zmian, ich liczba albo umiejscowienie ograniczają możliwość kolejnych interwencji miejscowych.
– To niezwykle ważna refundacja dla osób z rzadką chorobą, której objawy często dotyczą wielu narządów i wymagają licznych zabiegów. W zdecydowanej większości przypadków pojawiają się one już w młodości, a kolejne operacje mogą z czasem pogarszać funkcjonowanie narządów i jakość życia chorych. U części pacjentów dalsze interwencje chirurgiczne stają się niemożliwe lub wiążą się z nieakceptowalnym ryzykiem. Belzutyfan jest pierwszym zarejestrowanym lekiem z grupy inhibitorów HIF-2α. To zarazem znakomity przykład tego, jak poznanie mechanizmów choroby i badania z zakresu biologii molekularnej mogą prowadzić do opracowania skutecznej terapii. Klinika Nowotworów Układu Moczowego NIO-PIB była pierwszym ośrodkiem w Polsce i jednym z pierwszych w Europie, w którym rozpoczęliśmy stosowanie belzutifanu u osób z chorobą von Hippla-Lindaua (VHL). Początkowo leczenie prowadziliśmy w ramach importu docelowego, a po rejestracji leku w Europie – w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Obecnie mamy pod opieką kilkunastu chorych. Należy jednak podkreślić, że belzutyfan powinien być stosowany wyłącznie u pacjentów, u których metody leczenia miejscowego są niemożliwe do zastosowania lub nie są odpowiednie. Kwalifikacja do terapii musi opierać się na ocenie zespołu wielospecjalistycznego – dodaje ekspert.
Większa elastyczność w leczeniu raka urotelialnego
Zmodyfikowano również zasady leczenia raka urotelialnego. W schemacie obejmującym niwolumab, gemcytabinę i cisplatynę możliwe będzie zastąpienie cisplatyny karboplatyną u pacjentów, u których podczas leczenia stwierdzono nietolerancję cisplatyny.
Zmiana została wprowadzona jako wskazanie off-label, czyli poza wskazaniami określonymi w Charakterystyce Produktu Leczniczego. W praktyce pozwala to lepiej dostosować leczenie do aktualnej sytuacji klinicznej chorego, szczególnie wtedy, gdy dalsze stosowanie cisplatyny nie jest możliwe.
– To ważna zmiana w codziennej praktyce klinicznej. Podczas chemioterapii opartej na cisplatynie mogą wystąpić działania niepożądane, które uniemożliwiają jej dalsze podawanie. Możliwość zastąpienia cisplatyny karboplatyną pozwoli dostosować schemat chemioterapii do aktualnego stanu pacjenta i kontynuować leczenie skojarzone z niwolumabem, pod warunkiem że nadal będą spełnione kryteria jego bezpiecznego stosowania – mówi prof. Kucharz.
Takie postępowanie przewidziano również w badaniu rejestracyjnym, w którym dopuszczano zmianę cisplatyny na karboplatynę już w trakcie terapii. Nowe zasady refundacji uwzględniają więc sytuację dobrze znaną zarówno z codziennej praktyki, jak i z badania będącego podstawą wprowadzenia tego schematu leczenia.
Dla pacjenta oznacza to większą elastyczność i możliwość zachowania ciągłości terapii mimo nietolerancji jednego z jej składników. Dla lekarza – możliwość odpowiedniej modyfikacji chemioterapii bez konieczności rezygnacji z immunoterapii.
Co ważne, zmiana dotyczy pacjentów, u których nietolerancja cisplatyny pojawiła się w trakcie leczenia. Nie oznacza automatycznego rozszerzenia możliwości rozpoczynania terapii od schematu z karboplatyną.
Czytaj także: FDA: Nowe możliwości leczenia raka jelita grubego z mutacją BRAF V600E – znaczenie pełnej rejestracji encorafenibu
Program B.182 – Leczenie pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau
Rak piersi – rozszerzenie leczenia pooperacyjnego
Zmiana w programie leczenia raka piersi dotyczy abemacyklibu stosowanego w skojarzeniu z hormonoterapią w leczeniu uzupełniającym. Refundowane leczenie obejmie określoną grupę dorosłych pacjentek bez przerzutów do węzłów chłonnych, z wczesnym hormonozależnym, HER2-ujemnym rakiem piersi i wysokim ryzykiem nawrotu. Również w tym przypadku chodzi o zastosowanie off-label. To istotna zmiana, ponieważ dotyczy leczenia prowadzonego na wczesnym etapie choroby, kiedy celem terapii uzupełniającej jest zmniejszenie ryzyka nawrotu po leczeniu radykalnym.
– Rozszerzenie refundacji abemacyklibu na wybraną grupę chorych bez przerzutów do węzłów chłonnych, ale z wysokim ryzykiem nawrotu, pozwala lepiej dostosować leczenie uzupełniające do indywidualnych potrzeb pacjentek z hormonozależnym, HER2-ujemnym rakiem piersi. Część z nich może już korzystać z innego inhibitora CDK4/6. Obecna zmiana daje dodatkową możliwość zastosowania abemacyklibu poza wskazaniami rejestracyjnymi, zgodnie z kryteriami programu lekowego. Wybór terapii powinien uwzględniać sytuację kliniczną pacjentki, dostępne dowody naukowe, choroby współistniejące, profil działań niepożądanych oraz preferencje chorej – wyjaśnia dr n. med. Aleksandra Konieczna z Kliniki Nowotworów Piersi i Chirurgii Rekonstrukcyjnej NIO.
Rak płuca – możliwość ponownego zastosowania immunoterapii
W programie leczenia raka płuca pojawiła się ważna zmiana dotycząca możliwości ponownego zastosowania immunoterapii. Obejmuje ona zarówno chorych z niedrobnokomórkowym rakiem płuca leczonych radykalnie we wcześniejszych stadiach, jak i pacjentów leczonych już w stadium uogólnienia choroby.
U chorych, którzy otrzymywali immunoterapię lub immunochemioterapię w ramach leczenia radykalnego, ponowne zastosowanie immunoterapii będzie możliwe, jeśli nawrót choroby nastąpi po co najmniej 12 miesiącach od podania ostatniej dawki immunoterapii.
W przypadku pacjentów leczonych immunoterapią w stadium uogólnienia choroby ponowna kwalifikacja będzie możliwa po spełnieniu wszystkich określonych warunków: planowym zakończeniu dwuletniego leczenia, utrzymywaniu się odpowiedzi na immunoterapię do jego zakończenia, braku istotnych działań niepożądanych oraz nawrocie choroby po co najmniej 6 miesiącach od ostatniej dawki immunoterapii.
– Możliwość ponownego zastosowania immunoterapii będzie zależała od tego, na jakim etapie choroby pacjent otrzymywał ją wcześniej, oraz od czasu, jaki upłynął od zakończenia leczenia do nawrotu. U chorych leczonych w stadium uogólnienia znaczenie będą miały również utrzymująca się odpowiedź na wcześniejszą terapię i jej tolerancja. Ponowna kwalifikacja będzie więc wymagała spełnienia ściśle określonych kryteriów programu lekowego – wyjaśnia dr hab. n. med. Magdalena Knetki-Wróblewska z Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej NIO.
Nowy program lekowy jednoznacznie określa również czas stosowania immunoterapii w pierwszej linii leczenia – terapia będzie mogła trwać nie dłużej niż dwa lata. Natomiast chorzy otrzymujący immunoterapię po niepowodzeniu wcześniejszej chemioterapii będą mogli kontynuować ją do momentu udokumentowania progresji choroby.
Nowe możliwości w hematoonkologii
Październikowa lista refundacyjna poszerza również możliwości leczenia pacjentów z nowotworami układu krwiotwórczego. Zmiany dotyczą szpiczaka plazmocytowego oraz przewlekłej białaczki limfocytowej.
W szpiczaku plazmocytowym refundacją w pierwszej linii leczenia objęto schemat DVRd, łączący daratumumab z bortezomibem, lenalidomidem i deksametazonem. Będzie on dostępny dla dorosłych, wcześniej nieleczonych chorych, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych.
– Dotychczas starsi pacjenci mogli korzystać w ramach programu lekowego ze schematu DRd, obejmującego daratumumab, lenalidomid i deksametazon. Obecna zmiana udostępnia dodatkową opcję – schemat czterolekowy zawierający również bortezomib. Poszerza to możliwości wyboru terapii już na początku leczenia – zaznacza prof. Joanna Romejko-Jarosińska, kierująca Kliniką Nowotworów Układu Chłonnego NIO.
Z kolei w przewlekłej białaczce limfocytowej refundacja zanubrutynibu w monoterapii w pierwszej linii została rozszerzona na całą populację dorosłych chorych. Dotychczas obejmowała pacjentów starszych oraz młodszych z określonymi obciążeniami, m.in. chorobami współistniejącymi, nawracającymi infekcjami lub zaburzeniami czynności nerek. Teraz z tej możliwości będą mogli korzystać także pozostali dorośli pacjenci, oczywiście po spełnieniu kryteriów programu lekowego.
Obie zmiany zwiększają możliwość dopasowania terapii do sytuacji klinicznej chorego. W chorobach, których leczenie może trwać przez wiele lat, większy wybór już na początku ma znaczenie również dla planowania kolejnych etapów terapii.
Leczenie coraz dokładniej dopasowane do choroby
Październikowa aktualizacja pokazuje nie tylko, że rośnie liczba dostępnych terapii. Coraz bardziej widoczna jest także zmiana sposobu kwalifikowania pacjentów do leczenia. W raku jelita grubego znaczenie ma mutacja BRAF V600E. W raku żołądka – status HER2, ekspresja PD-L1 czy obecność CLDN18.2. W raku płuca coraz istotniejsze jest natomiast nie tylko to, jakie leczenie pacjent otrzymywał wcześniej, ale także kiedy je zakończył i ile czasu minęło do nawrotu choroby.
Nowoczesna onkologia coraz rzadziej oznacza więc jeden schemat leczenia przypisany do konkretnego rozpoznania. Decyzja terapeutyczna powstaje na podstawie wielu informacji: biologii nowotworu, stopnia zaawansowania choroby, wcześniejszego leczenia, chorób współistniejących oraz indywidualnej sytuacji pacjenta.
Październikowe zmiany zwiększają liczbę takich możliwych scenariuszy. W kolejnych grupach chorych pozwalają nie tylko sięgnąć po nowe leki, ale przede wszystkim dokładniej dopasować dostępne leczenie do charakteru choroby i konkretnej sytuacji klinicznej.
Program B.9.FM – leczenie chorych na raka piersi
Abemacyklib dostępny dla chorych z dużym ryzykiem nawrotu raka piersi
Immunoterapia po wcześniejszej immunoterapii. Co ma się zmienić w programie leczenia raka płuca?
Rak płuca leczymy coraz wcześniej i coraz precyzyjniej. Program B.6 musi nadążyć za zmianą medycyny
Program B.6 – leczenie chorych na raka płuca oraz międzybłoniaka opłucnej
Żródło: Narodowy Instytut Onkologii – PIB w Warszawie
• Artykuł zaktualizowano: