Poszerzenie refundacji liso-cel otwiera możliwość leczenia CAR-T dla nowych grup pacjentów z chłoniakami. Dotyczy to zarówno określonych rozpoznań, jak i chorych, którzy ze względu na stan zdrowia nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych. Dr Jarosław Dybko zwraca jednak uwagę, że o powodzeniu leczenia może decydować nie tylko dostęp do terapii, lecz także odpowiednio wczesne skierowanie pacjenta do ośrodka prowadzącego kwalifikację.
Rozszerzenie refundacji liso-cel nie jest wyłącznie przesunięciem terapii CAR-T z późniejszej do wcześniejszej linii leczenia. Obejmuje również grupy chorych, które dotychczas nie miały takiej możliwości. Jak wyjaśnia dr Jarosław Dybko, zmiany odnoszą się zarówno do rodzaju rozpoznanego chłoniaka, jak i sytuacji klinicznej pacjenta.
– To są nowe grupy pacjentów, zarówno jeżeli chodzi o wskazania histologiczne, jak i wskazania kliniczne. Jeżeli chodzi o wskazania histologiczne, mamy tutaj pacjentów w drugiej linii, których możemy leczyć terapią CAR-T, czyli liso-cel, z pierwotnym chłoniakiem śródpiersia oraz z chłoniakiem grudkowym w stadium zaawansowania 3B – mówi ekspert.
Zobacz wideo: Dr Jarosław Dybko: O terapii CAR-T trzeba myśleć już przy pierwszym nawrocie chłoniaka
Brak kwalifikacji do autoprzeszczepienia nie zamyka już drogi do CAR-T
Istotną częścią zmiany jest objęcie leczeniem pacjentów, którzy w momencie kwalifikacji do CAR-T nie są odpowiednimi kandydatami do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych. Dotychczas ten warunek mógł ograniczać możliwość zastosowania terapii u osób w gorszym stanie klinicznym lub obciążonych chorobami współistniejącymi.
– Wszyscy pacjenci, którzy mają wskazania do podania terapii CAR-T, czyli liso-cel, nie muszą, jak poprzednio, kwalifikować się do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych w momencie kwalifikacji do tej terapii. W związku z tym tak zwani chorzy unfit, którzy w momencie kwalifikacji nie są idealnymi kandydatami do autologicznego przeszczepienia, również mogą w tej chwili otrzymać terapię CAR-T – wyjaśnia dr Jarosław Dybko.
Do tej grupy dołączają pacjenci z pierwotnym chłoniakiem śródpiersia oraz chłoniakiem grudkowym w stopniu 3B, dla których leczenie liso-cel może być obecnie dostępne już w drugiej linii. Zakres refundacji został więc poszerzony jednocześnie pod względem wskazań histologicznych i kryteriów klinicznych.
Sam wiek pacjenta nie powinien wykluczać terapii
Jedną z kwestii, która może budzić obawy chorych i ich bliskich, jest możliwość zastosowania CAR-T u osób starszych. Dr Jarosław Dybko podkreśla, że wiek metrykalny nie jest samodzielnym kryterium przesądzającym o braku kwalifikacji. Ważniejsze są ogólny stan pacjenta, choroby współistniejące oraz zaawansowanie nowotworu.
– Wiek per se nie ma znaczenia. Większość badań pokazała, że pacjenci 75+, a nawet pacjenci po 80. roku życia, nie odpowiadają gorzej niż pacjenci młodsi. Problemem są choroby towarzyszące i stan kliniczny, tak zwany ECOG – zaznacza ekspert.
Ocena sprawności według skali ECOG pozwala określić, w jakim stopniu choroba wpływa na codzienne funkcjonowanie pacjenta. W kwalifikacji brane są pod uwagę również współistniejące problemy zdrowotne oraz stopień zaawansowania chłoniaka.
– Schorzenia towarzyszące, zaawansowanie choroby i przede wszystkim stan kliniczny. Natomiast taka zmienna jak wiek sama z siebie nie stanowi przeciwwskazania do terapii CAR-T. W Hiszpanii są chorzy, którzy dostali terapię CAR-T po 90. roku życia, bo byli w dobrym stanie ogólnym i to się udało. W związku z tym wiek sam z siebie nie stanowi ograniczenia, absolutnie nie – mówi dr Jarosław Dybko.
Ostateczna decyzja nie wynika więc wyłącznie z daty urodzenia. Wymaga indywidualnej oceny stanu chorego przez zespół mający doświadczenie w kwalifikowaniu i prowadzeniu terapii CAR-T.
Procedura działa sprawnie, ale pacjent musi zostać skierowany odpowiednio wcześnie
Droga od rozpoznania pierwotnej oporności albo wczesnego nawrotu chłoniaka do podania CAR-T obejmuje wiele etapów. Pacjent musi zostać skierowany do właściwego ośrodka, zakwalifikowany, przedstawiony komisji i przygotowany do leczenia. Po infuzji konieczna jest także dalsza specjalistyczna opieka.
Według dr. Jarosława Dybki same formalne i organizacyjne elementy kwalifikacji przebiegają w Polsce sprawnie. Certyfikowane ośrodki oraz komisje rozpatrujące wnioski nie stanowią obecnie głównej bariery.
– Te elementy, które stanowią o kwalifikacji, czyli o zgłoszeniu wniosku do komisji oraz o samej infuzji, przeprowadzeniu tej terapii, idą dość sprawnie. Tutaj nie mamy specjalnych ograniczeń. Ośrodki certyfikowane plus komisje, które decydują o tym, czy pacjent otrzyma tę terapię, działają naprawdę bardzo sprawnie i uważam, że tu w Polsce nie mamy powodów do narzekania – ocenia ekspert.
Trudność może pojawić się wcześniej, zanim dokumentacja chorego trafi do zespołu zajmującego się CAR-T. Dotyczy to zwłaszcza współpracy między placówkami prowadzącymi standardowe leczenie chłoniaków a ośrodkami posiadającymi doświadczenie w kwalifikacji do terapii komórkowej. Zdaniem eksperta właśnie na tym etapie potrzebna jest większa czujność i szybsze podejmowanie decyzji o konsultacji.
O CAR-T trzeba myśleć już przy pierwotnej oporności lub szybkim nawrocie
Moment skierowania pacjenta ma szczególne znaczenie, ponieważ skuteczność terapii CAR-T jest wyższa, gdy można ją zastosować w drugiej, a nie dopiero w trzeciej linii leczenia. Z tego powodu możliwość konsultacji w certyfikowanym ośrodku powinna być rozważana już wtedy, gdy chłoniak okazuje się pierwotnie oporny albo szybko nawraca.
– Nie ma żadnych wątpliwości, że niezależnie od zastosowanego produktu skuteczność terapii CAR-T jest wyższa w drugiej linii niż w trzeciej linii, niezależnie od tego, co pacjenci otrzymali wcześniej. W związku z tym powinniśmy o tym myśleć już w chwili, kiedy pacjent albo szybko nawraca, albo jest pierwotnie oporny – podkreśla dr Jarosław Dybko.
Skierowanie chorego do konsultacji nie oznacza jeszcze, że terapia CAR-T zostanie zastosowana. Pozwala natomiast przeprowadzić ocenę w ośrodku, który na co dzień zajmuje się takim leczeniem i może dostrzec możliwość kwalifikacji także w mniej oczywistych sytuacjach klinicznych.
– Nie ma żadnego wstydu w kierowaniu pacjenta, który nie zostanie finalnie zakwalifikowany. Jeżeli nie zostanie zakwalifikowany, otrzyma ekwiwalentną, optymalną terapię. Natomiast ośrodki, które się tą terapią zajmują, mają na tyle dużo doświadczenia, że być może zakwalifikują pacjentów, w przypadku których lekarzowi prowadzącemu nie wydawałoby się oczywiste, że taki pacjent może być zakwalifikowany – mówi ekspert.
Jak podsumowuje, obecnie jednym z najważniejszych wyzwań nie jest sama sprawność komisji czy liczba certyfikowanych ośrodków, ale komunikacja między placówkami i odpowiednio szybkie rozpoznanie momentu, w którym pacjent powinien zostać skierowany do kwalifikacji.
– Naprawdę uważam, że kwestia komunikacji i wczesnego kierowania do kwalifikacji jest na tym etapie kluczowa i tutaj być może najwięcej pacjentów traci, jeżeli chodzi o dostęp do tej terapii – zaznacza dr Jarosław Dybko.
Zobacz także: Od rozpoznania do podania CAR-T. Prof. Sebastian Giebel wyjaśnia, co decyduje o kwalifikacji pacjenta
Co to oznacza dla pacjenta?
Poszerzenie refundacji liso-cel oznacza, że z terapii CAR-T mogą skorzystać kolejne grupy pacjentów z chłoniakami, w tym niektórzy chorzy, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych. Sam starszy wiek nie wyklucza leczenia – decydujące znaczenie mają stan ogólny, choroby współistniejące i sytuacja kliniczna.
W przypadku pierwotnej oporności chłoniaka lub szybkiego nawrotu warto zapytać lekarza prowadzącego, czy istnieją wskazania do konsultacji w ośrodku zajmującym się CAR-T. Skierowanie do kwalifikacji nie przesądza o zastosowaniu terapii, ale umożliwia ocenę chorego przez doświadczony zespół i wybór optymalnego dalszego leczenia.
Najczęściej zadawane pytania
Dla których pacjentów rozszerzono możliwość zastosowania liso-cel?
Zmiana obejmuje m.in. chorych z pierwotnym chłoniakiem śródpiersia oraz chłoniakiem grudkowym w stopniu 3B, którzy mogą otrzymać terapię w drugiej linii. Leczenie stało się również dostępne dla części pacjentów, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych.
Czy pacjent w starszym wieku może zostać zakwalifikowany do CAR-T?
Tak. Według dr. Jarosława Dybki sam wiek nie stanowi przeciwwskazania. Pod uwagę brane są przede wszystkim stan kliniczny, sprawność oceniana m.in. w skali ECOG, choroby współistniejące i zaawansowanie chłoniaka.
Kiedy należy rozważyć skierowanie chorego do ośrodka CAR-T?
Możliwość konsultacji należy brać pod uwagę już przy pierwotnej oporności choroby lub szybkim nawrocie. Ekspert wskazuje, że skuteczność CAR-T jest wyższa w drugiej niż w trzeciej linii leczenia.
Czy skierowanie do ośrodka oznacza, że pacjent na pewno otrzyma CAR-T?
Nie. Ostateczną decyzję podejmuje doświadczony zespół po ocenie sytuacji klinicznej. Jeśli chory nie zostanie zakwalifikowany do CAR-T, powinien otrzymać inną, optymalnie dobraną terapię.
Co jest obecnie największą praktyczną barierą w dostępie do CAR-T?
Według eksperta komisje kwalifikacyjne oraz certyfikowane ośrodki działają sprawnie. Problemem może być natomiast zbyt późne kierowanie pacjentów z placówek prowadzących wcześniejsze etapy leczenia.
Pacjent na drodze do nowoczesnego leczenia. Gdzie system może stracić chorego?
CAR-T w szpiczaku nadal poza refundacją. Środowisko medyczne apeluje o zmianę decyzji
• Artykuł zaktualizowano: