CAR-T jest jedną z najbardziej zaawansowanych i skutecznych metod immunoterapii stosowanych w leczeniu wybranych nowotworów układu krwiotwórczego. W Polsce terapia jest już finansowana w niektórych wskazaniach hematoonkologicznych, ale nadal nie mają do niej systemowego dostępu chorzy na szpiczaka plazmocytowego. Ministerstwo Zdrowia nie objęło refundacją terapii CAR-T z zastosowaniem ciltakabtagenu autoleucelu, mimo pozytywnej, ale warunkowej rekomendacji prezesa AOTMiT. „Byliśmy właściwie up to date – mieliśmy zrefundowaną większość najnowocześniejszych terapii. Jednak postęp jest bardzo szybki i procesy refundacyjne powinny odbywać się równie szybko, abyśmy nadążali za standardem europejskim czy amerykańskim. Jeśli chcemy iść ramię w ramię, konieczna jest przede wszystkim refundacja terapii CAR-T” – podkreśla prof. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Czy są jeszcze szanse na zmianę decyzji Ministerstwa Zdrowia?
Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem, którego istotą jest niekontrolowane namnażanie się nieprawidłowych plazmocytów. Są to komórki znajdujące się w szpiku kostnym, które w prawidłowych warunkach produkują immunoglobuliny uczestniczące w ochronie organizmu przed zakażeniami. W przebiegu choroby dochodzi do gromadzenia się nieprawidłowych plazmocytów i wytwarzania białka monoklonalnego. Konsekwencją mogą być m.in. niedokrwistość, zaburzenia odporności, uszkodzenie nerek, bóle kości i złamania patologiczne.
W Polsce rozpoznaje się ponad 1500 nowych przypadków rocznie, choć rzeczywista liczba może być większa. Choroba dotyczy zazwyczaj osób starszych — mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi około 70 lat.
Dlaczego szpiczak jest chorobą wieloliniową
„Jest to choroba nowotworowa, nadal nieuleczalna, chociaż dzięki nowym terapiom zaczynamy mówić o tak zwanym funkcjonalnym wyleczeniu. Jest to sytuacja, w której przez wiele miesięcy, nawet lat, chory nie doświadcza żadnych objawów związanych z aktywną chorobą. Również bardzo czułymi metodami, jak ocena mierzalnej choroby resztkowej, nie jesteśmy w stanie jej wykryć. Mimo to u zdecydowanej większości pacjentów dochodzi do nawrotu czy wznowy szpiczaka, co jest istotą tej choroby” – wyjaśniał prof. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, podczas V edycji konferencji „Pacjent w Centrum Uwagi”.
Ekspert podkreślił, że jest to choroba wieloliniowa, co oznacza, że lekarz, rozpoczynając pierwszą linię terapii, musi już brać pod uwagę możliwości leczenia, które pozostaną dostępne po kolejnych nawrotach. Co ważne, już w pierwszej linii należy zastosować optymalne leczenie, ponieważ wtedy choroba jest najbardziej wrażliwa na terapię i można ją najskuteczniej kontrolować. Prof. Dytfeld przewiduje, że dzięki postępowi w farmakoterapii wieloliniowość nie będzie niedługo mierzona 5, 10, 15 liniami, jak to jest teraz, ale chory zyska 15, 20 albo nawet więcej lat życia przy wykorzystaniu 2, 3 linii. Po prostu te terapie są tak bardzo skuteczne.
W opinii prezesa Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego procesy refundacyjne nowoczesnych terapii w ostatnich latach przebiegały bardzo sprawnie. „Byliśmy właściwie up to date (przyp. red. na bieżąco) – mieliśmy zrefundowaną większość najnowocześniejszych terapii, jednak postęp jest bardzo szybki i procesy refundacyjne powinny się odbywać równie szybko, byśmy nadążali za standardem europejskim czy amerykańskim. Jeśli chcemy iść ramię w ramię, to konieczna jest przede wszystkim refundacja terapii CAR-T” – stwierdził prof. Dytfeld.
Dlaczego CAR-T jest potrzebne chorym na szpiczaka
Bywa, że szpiczak powraca po zastosowaniu nowoczesnych leków. Pacjent może nadal znajdować się w stanie pozwalającym na intensywne leczenie, ale dostępne dla niego schematy nie zawsze dają szansę na równie głęboką i długotrwałą odpowiedź jak terapia CAR-T.
CAR-T wyróżnia się nie tylko wysoką skutecznością, lecz także sposobem podawania. W przeciwieństwie do wielu schematów przeciwszpiczakowych, które wymagają regularnego stosowania leków aż do progresji lub wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności, pacjent otrzymuje CAR-T w pojedynczej infuzji. U wielu odpowiednio zakwalifikowanych pacjentów terapia pozwala uzyskać głęboką i długo utrzymującą się odpowiedź oraz okres bez konieczności stosowania kolejnego leczenia. Nie oznacza to jednak, że każdy chory uzyska trwałą remisję.
CAR-T nie jest jednak terapią odpowiednią dla każdego pacjenta. Leczenie wymaga pobrania limfocytów, ich zmodyfikowania i wyprodukowania, a następnie przygotowania chorego za pomocą chemioterapii limfodeplecyjnej. Może również powodować poważne działania niepożądane, w tym zespół uwalniania cytokin, zaburzenia neurologiczne, cytopenie i zakażenia. Dlatego kwalifikacja oraz leczenie muszą odbywać się w wyspecjalizowanym ośrodku.
CAR-T jest jedną z najbardziej zaawansowanych i skutecznych metod immunoterapii stosowanych w leczeniu wybranych nowotworów układu krwiotwórczego. W Polsce terapia jest już finansowana w niektórych wskazaniach hematoonkologicznych. „W szpiczaku plazmocytowym jest zarejestrowana od drugiej linii leczenia, niestety nie uzyskała refundacji. Według mojej wiedzy negatywna decyzja Ministerstwa Zdrowia jest decyzją ostateczną, chociaż firma od tej decyzji może się odwołać” – poinformował ekspert.
Jak podkreślił hematolog, refundacja CAR-T jest obecnie najważniejszą potrzebą w leczeniu szpiczaka. Nie jest jednak jedyną. Nadal brakuje również dostępu do nowocześniejszej terapii pierwszej linii. „Chorzy leczeni z powodu szpiczaka są kohortowani na tych, którzy nie kwalifikują się lub kwalifikują się do transplantacji autologicznej. Ci drudzy to młodsze osoby, które możemy leczyć nieco bardziej agresywnie. Dla nich nie mamy zrefundowanej najnowocześniejszej terapii. W ramach programu lekowego otrzymują oni cały czas stary talidomid, który w Europie Zachodniej i Stanach Zjednoczonych odszedł już w zapomnienie. To nie jest bardzo zła terapia, ale została zarejestrowano również skuteczniejszy schemat, w którym talidomid zastąpiono nowszym i mniej toksycznym lekiem – lenalidomidem”.
Czytaj także: CAR-T nadal poza zasięgiem polskich chorych na szpiczaka
Aktualna sytuacja CAR-T w Polsce
W grudniu 2025 r. prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zarekomendował objęcie produktu Carvykti refundacją w programie lekowym B.54 „Leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego”.
Rekomendacja była pozytywna, ale warunkowa. AOTMiT wskazała na:
- istotne korzyści kliniczne w zakresie przeżycia bez progresji, przeżycia całkowitego, odpowiedzi na leczenie i jakości życia;
- wysoką skuteczność terapii w porównaniu z dostępnymi możliwościami;
- jednocześnie wysoki koszt leczenia i znaczny wpływ na budżet płatnika publicznego.
Agencja uzależniła rekomendację od dalszego obniżenia ceny oraz rozszerzenia instrumentów dzielenia ryzyka między producentem a płatnikiem publicznym.
Mimo pozytywnej rekomendacji AOTMiT Ministerstwo Zdrowia nie objęło terapii refundacją. Na początku sierpnia 2026 r. postępowanie dotyczące Carvykti, bo taka jest nazwa sprzedażowa omawianej terapii CAR-T, zakończyło się decyzją odmowną. De facto oznacza to, że polscy chorzy na szpiczaka plazmocytowego nadal nie mają systemowego, finansowanego publicznie dostępu do żadnej terapii CAR-T. Cilta-cel może być dostępny dla pojedynczych chorych w ramach badań klinicznych albo po sfinansowaniu leczenia z innych źródeł. Nie jest to jednak stabilna ścieżka. Badania kliniczne mają ograniczoną liczbę miejsc i własne kryteria kwalifikacji, a koszt komercyjnego leczenia pozostaje poza zasięgiem zdecydowanej większości pacjentów.
Co na to wszystko pacjenci?
Organizacje pacjenckie i przedstawiciele środowiska hematologicznego apelują o objęcie terapii CAR-T refundacją w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego.
„Nasze stanowisko zgłosiliśmy Ministerstwu Zdrowia wspólnie z Polskim Konsorcjum Szpiczakowym, Fundacją Carita, Onkosojuszem, w którym jest kilkadziesiąt organizacji. Zalety leczenia terapią CAR-T są absolutnie niepodważalne, a pacjenci ze szpiczakiem zdają sobie doskonale sprawę z tego, jak skuteczna ona jest. Mają świadomość, że gdyby była dostępna, ich przygoda z leczeniem szpitalnym byłaby dużo krótsza. Większość ma nadzieję, że mimo wszystko zyskają do niej dostęp” – mówił Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie.
Prezes Stowarzyszenia przypomniał, że niektórzy chorzy zbierają pieniądze, żeby móc poddać się terapii za granicą, kiedy jest ona dla nich ostatnią szansą. „Mamy w naszym Stowarzyszeniu chorych, którzy korzystali z CAR-T w innych wskazaniach. Ich życie do dzisiaj, mimo wielu lat od podania, jest wolne od choroby. Uważam, że Ministerstwu Zdrowia powinno dać do myślenia, że ta jednomyślność całego środowiska i wielka potrzeba jest czymś, co będzie determinować nasze dalsze działania. Argument o inwestycji w polskie akademickie CAR-T jest dla mnie nie do przyjęcia. Dopóki ich nie mamy i nie możemy nimi skutecznie leczyć, to nie widzę żadnego racjonalnego powodu, dla którego mielibyśmy ograniczyć wykorzystanie technologii, która już jest i która jest skuteczna”.
Jednym z najważniejszych problemów w rozmowach o refundacji CAR-T pozostaje wysoki koszt terapii. Czy jej cenę należy jednak oceniać bez uwzględnienia wydatków związanych z dalszym leczeniem, hospitalizacjami, nieobecnością chorych w pracy i opieką nad nimi? Czy rzeczywiście tak jest, jeśli jej koszt porówna się z kosztami nieobecności chorych w pracy, zwolnień lekarskich, kosztów społecznych i opieki medycznej?
„Z jednej strony możemy przyjąć argumentację Ministerstwa, z drugiej warto spojrzeć na przykłady krajów, w których terapia CAR-T jest stosowana – obecnie jest ich 13 w Europie. Przygotowaliśmy raport, w którym pokazaliśmy pozytywny efekt finansowy tego leczenia. Faktem jest, że mówimy o koszcie ponad miliona złotych, ale z drugiej strony jest to terapia podawana jednorazowo. Jeżeli zestawimy jej koszt z wieloletnim leczeniem podawanym co tydzień lub co dwa tygodnie, bilans może wyglądać zupełnie inaczej” – zauważył Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
Łukasz Rokicki stwierdził, że środowisko pacjentów z ogromnym żalem przyjęło informację o negatywnym zakończeniu postępowania refundacyjnego. „My jako organizacje pacjenckie naprawdę zrobiliśmy wszystko, co w naszej mocy, żeby pokazać, jak ważna jest terapia CAR-T dla chorych na szpiczaka. Niestety dialog w ostatnich miesiącach jest bardzo ograniczony, nad czym bardzo ubolewamy. Ministerstwo przez dwa lata apelowało, żeby firmy złożyły wnioski o refundację, uznając CAR-T w szpiczaku za priorytet. Niestety priorytet się zmienił i teraz narracja jest inna. A my nie możemy zastępować płatnika w ten sposób, że będziemy organizować zbiórki na chorych”.
Zakończenie postępowania refundacyjnego nie oznacza, że potrzeba zdrowotna pacjentów zniknęła. Środowisko hematologiczne i organizacje pacjenckie oczekują powrotu do rozmów oraz wypracowania modelu finansowania, który pozwoli pogodzić dostęp do skutecznej terapii z odpowiedzialnością za środki publiczne. Dla chorych ważne jest jednak nie tylko to, czy rozmowy zostaną wznowione, lecz także kiedy to nastąpi. W nawrotowym szpiczaku kolejne miesiące oczekiwania mogą zdecydować o tym, czy pacjent nadal będzie mógł zostać zakwalifikowany do CAR-T.
Czytaj także: Dlaczego droga terapia CAR-T może być opłacalna dla systemu ochrony zdrowia
Zobacz wideo z konferencji „Pacjent w Centrum Uwagi”
Dlaczego terapia CAR-T jest tak ważna dla chorych na szpiczaka plazmocytowego? Czy jej jednorazowe podanie może ograniczyć konieczność wieloletniego leczenia i odciążyć system ochrony zdrowia? O potrzebach pacjentów oraz szansach na zmianę decyzji refundacyjnej mówią prof. Dominik Dytfeld, Dominik Romański i Łukasz Rokicki podczas V konferencji „Pacjent w Centrum Uwagi”:
Ciltakabtagen autoleucel – dla których chorych
Ciltakabtagen autoleucel, dostępny pod nazwą handlową Carvykti, jest terapią CAR-T skierowaną przeciwko antygenowi BCMA obecnemu na komórkach szpiczaka.
Zgodnie z europejską rejestracją może być stosowany u dorosłych pacjentów:
– z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym;
– po co najmniej jednej wcześniejszej linii leczenia obejmującej lek immunomodulujący i inhibitor proteasomu;
– u których wystąpiła progresja podczas ostatniej terapii;
– u których choroba jest oporna na lenalidomid.
Wniosek refundacyjny złożony w Polsce dotyczył zastosowania Carvykti u pacjentów po jednej albo dwóch wcześniejszych liniach leczenia, spełniających wymienione kryteria. To istotna zmiana w podejściu do CAR-T. Terapia nie miałaby być stosowana wyłącznie jako rozwiązanie ostatniej szansy po wyczerpaniu wielu metod leczenia, lecz już na wcześniejszym etapie nawrotowej choroby — kiedy chory jest zwykle w lepszym stanie ogólnym i ma większą szansę bezpiecznie przejść całą procedurę.
Wyniki badania CARTITUDE-4
Skuteczność ciltakabtagenu autoleucelu oceniono w międzynarodowym, randomizowanym badaniu III fazy CARTITUDE-4. Uczestniczyli w nim pacjenci z nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym opornym na lenalidomid, którzy otrzymali wcześniej od jednej do trzech linii leczenia. Cilta-cel porównano ze standardowymi schematami wybranymi przez lekarza.
Po medianie obserwacji wynoszącej ok. 34 miesiące:
– mediana czasu przeżycia bez progresji choroby nie została osiągnięta w grupie leczonej cilta-cel, natomiast w grupie otrzymującej standardowe leczenie wyniosła 11,8 miesiąca;
– ryzyko progresji choroby lub zgonu było o 71 proc. mniejsze w grupie leczonej cilta-cel;
– ryzyko zgonu było o 45 proc. mniejsze;
– odpowiedź na leczenie uzyskało ok. 85 proc. pacjentów otrzymujących cilta-cel i 67 proc. leczonych standardowo;
– rygorystyczną odpowiedź całkowitą uzyskało 69 proc. pacjentów w grupie cilta-cel i 18 proc. w grupie kontrolnej.
Terapia zwiększała również prawdopodobieństwo uzyskania niewykrywalnej mierzalnej choroby resztkowej, czyli MRD. W analizie jakości życia pacjenci leczeni cilta-celem zgłaszali poprawę ogólnego stanu zdrowia oraz funkcjonowania fizycznego, emocjonalnego i społecznego, a także zmniejszenie zmęczenia i bólu. Wyniki z dłuższej obserwacji potwierdziły, że korzyść nie ogranicza się do odsunięcia progresji. Cilta-cel istotnie wydłużał również przeżycie całkowite pacjentów.
Prof. Lidia Gil: CAR-T zmienia leczenie szpiczaka plazmocytowego i wydłuża remisję
Hematoonkologia – lokomotywa postępu. CAR-T w szpiczaku: rewolucja dziś czy jutro? WIDEO
TOP 10 HEMATO 2026. Priorytety refundacyjne polskiej hematoonkologii
• Artykuł zaktualizowano: