Europejska Agencja Leków (EMA) zarekomendowała dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej leku Brinsupri (brensocatib) w dawce 25 mg dla młodzieży i dorosłych od 12. roku życia z nie-mukowiscydozowymi rozstrzeniami oskrzeli (non-cystic fibrosis bronchiectasis, NCFB), u których w ciągu ostatnich 12 miesięcy doszło do co najmniej dwóch zaostrzeń choroby. To pierwsza w UE terapia celowana dla tej populacji chorych, u których dotąd postępowanie opierało się głównie na fizjoterapii oddechowej oraz doraźnym stosowaniu antybiotyków i leków przeciwzapalnych.
NCFB to przewlekłe, postępujące schorzenie wynikające z trwałego uszkodzenia dróg oddechowych. Nadmierna produkcja śluzu, nawracające zakażenia i przewlekły stan zapalny prowadzą do kaszlu, duszności i obturacji przepływu powietrza. Choroba może rozwinąć się po przebytych infekcjach układu oddechowego, w przebiegu chorób autoimmunologicznych lub pierwotnych niedoborów odporności. Szacunki mówią o kilkuset tysiącach do nawet trzech milionów chorych w krajach UE, a typowy pacjent doświadcza od jednego do czterech epizodów zaostrzeń rocznie, co wiąże się z narastającą utratą funkcji płuc, spadkiem jakości życia i wyższą śmiertelnością.
Brensocatib to inhibitor dipeptydylopeptydazy 1 (DPP1) — enzymu odpowiedzialnego za dojrzewanie i aktywację neutrofili. W NCFB powtarzająca się aktywacja tych komórek skutkuje nadmiernym uwalnianiem proteaz serynowych neutrofili (NSP), które uszkadzają ścianę oskrzeli, nasilają produkcję śluzu i podtrzymują zapalenie. Hamując DPP1, Brinsupri ogranicza aktywację NSP, a tym samym zmniejsza ich szkodliwy wpływ w drogach oddechowych. Mechanizm ten czyni lek pierwszym podejściem, które celuje w kluczowy napęd choroby, a nie jedynie w doraźne zwalczanie infekcji.
Rekomendacja CHMP została oparta na wynikach randomizowanego, podwójnie zaślepionego badania kontrolowanego placebo, w którym uczestniczyło łącznie 1767 pacjentów. W ramieniu z dawką 25 mg odnotowano 19,4-procentową redukcję rocznej częstości zaostrzeń płucnych w porównaniu z placebo oraz wydłużenie mediany czasu do pierwszego zaostrzenia o 14 tygodni. Istotnie większy był też odsetek chorych, którzy pozostawali bez zaostrzeń do 52. tygodnia terapii. Taki profil skuteczności przekłada się na realny zysk kliniczny: mniej antybiotykoterapii, mniej hospitalizacji i wolniejsze tempo pogarszania się czynności płuc.
Najczęściej zgłaszane działania niepożądane obejmowały bóle głowy, zapalenie dziąseł i choroby przyzębia, a także problemy dermatologiczne, w tym hiperkeratozę, zapalenie skóry, wysypki i suchość skóry. CHMP uznał, że korzyści ze stosowania brensocatibu przewyższają ryzyko w populacji pacjentów doświadczających nawracających zaostrzeń, przy czym w praktyce klinicznej konieczna będzie czujna obserwacja objawów ze strony jamy ustnej i skóry.
Brinsupri był rozwijany z intensywnym wsparciem naukowo-regulacyjnym EMA w ramach programu PRIority MEdicines (PRIME) i oceniany w trybie przyspieszonym ze względu na duże znaczenie zdrowotne. Pozytywna opinia CHMP stanowi etap pośredni na drodze do pełnej dostępności terapii – teraz dokumentacja trafi do Komisji Europejskiej, która zdecyduje o dopuszczeniu do obrotu w całej UE. Po ewentualnym zatwierdzeniu, kwestie ceny i refundacji będą ustalane odrębnie w państwach członkowskich, z uwzględnieniem roli leku w krajowych systemach ochrony zdrowia. Wnioskodawcą rejestracji jest Insmed Netherlands B.V., a populacja badana obejmowała zarówno dawkę 10 mg, jak i 25 mg – rekomendacja dotyczy schematu 25 mg.
Pojawienie się brensocatibu wyznacza nowy standard postępowania w NCFB: po raz pierwszy dysponujemy terapią, która modyfikuje przebieg choroby, redukuje częstość i opóźnia występowanie zaostrzeń, a przez to może realnie wpłynąć na tempo utraty funkcji płuc. Jeśli decyzja Komisji Europejskiej będzie zgodna z rekomendacją CHMP, lekarze zyskają narzędzie pozwalające wyjść poza dotychczasowy, objawowy paradygmat leczenia.
Źródło: EMA: 17 października 2025 r.
EMA rekomenduje dwa nowe leki i rozszerza wskazania dla ośmiu terapii
Waskyra – pierwsza terapia genowa dla pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha
• Artykuł zaktualizowano: