Onkologia dziecięca należy do tych obszarów medycyny, w których postęp ostatnich dekad szczególnie wyraźnie przełożył się na wyniki leczenia. Jeszcze kilkadziesiąt lat temu rozpoznanie choroby nowotworowej u dziecka bardzo często oznaczało ograniczone możliwości terapeutyczne. Dziś, w krajach wysokorozwiniętych, przeżywalność dzieci z chorobami nowotworowymi wynosi około 80–85 proc. Nadal jednak są nowotwory, w których rokowanie pozostaje niekorzystne, a dostęp do skutecznego leczenia zależy od wielu czynników, w tym miejsca zamieszkania, organizacji systemu ochrony zdrowia i możliwości udziału w badaniach klinicznych.
Znaczenie badań klinicznych w onkologii dziecięcej wykracza poza samo wprowadzanie nowych leków. Coraz większą rolę odgrywają badania akademickie, prowadzone często przez ośrodki naukowe i kliniczne, których celem jest udoskonalanie istniejących już metod leczenia. Dotyczy to między innymi schematów chemioterapii, chirurgii, radioterapii, diagnostyki molekularnej oraz monitorowania późnych powikłań terapii. W przypadku dzieci każde takie działanie ma szczególne znaczenie, ponieważ leczenie onkologiczne może wpływać na zdrowie pacjenta wiele lat po zakończeniu terapii.
Nie tylko nowe leki, ale także bezpieczniejsze leczenie
W badaniach klinicznych prowadzonych z udziałem dzieci istotne jest nie tylko zwiększenie skuteczności terapii, lecz także ograniczenie jej toksyczności. Dzieci, które kończą leczenie onkologiczne, wracają do edukacji, życia rodzinnego i społecznego, a później wchodzą w dorosłość. Dlatego w onkologii dziecięcej szczególnie ważne jest myślenie o długofalowych następstwach leczenia.
– Badania kliniczne w onkologii dziecięcej bardzo często odpowiadają na pytania, których nie zadaje przemysł farmaceutyczny. Nie koncentrujemy się wyłącznie na poszukiwaniu nowych cząsteczek, ale również na optymalizacji leczenia, które już dziś stosujemy u pacjentów, jak to jest np. w badaniu RegBone dla dzieci z opornymi guzami kości. Szukamy też rozwiązań pozwalających zwiększać skuteczność terapii, ograniczać jej toksyczność oraz minimalizować odległe powikłania, z którymi dzieci mogą mierzyć się wiele lat po zakończeniu leczenia. I takim przykładem jest projekt POL HISTIO, dzięki któremu możemy określić grupę chorych szczególnie zagrożonych ryzykiem powikłań czy niepowodzeniem leczenia i w tej grupie włączyć nowoczesne leczenie. W onkologii dziecięcej niezwykle ważne jest myślenie nie tylko o samym wyleczeniu choroby, ale również o jakości życia pacjentów w przyszłości, ich rozwoju, funkcjonowaniu społecznym czy możliwości powrotu do normalnego życia. Dla części dzieci udział w badaniu klinicznym jest także szansą na dostęp do terapii, które nie są jeszcze szeroko dostępne w standardowym leczeniu. Tu przykładem jest badanie Butterfly, które pozwala włączyć immunoterapię u pacjentów z opornym na standardowe leczenie mięsakiem Ewinga – podkreśla prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska, specjalistka pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej, kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej, Instytut Matki i Dziecka w Warszawie.
Słowa prof. Anny Raciborskiej pokazują, że badania kliniczne w pediatrii onkologicznej dotyczą także pytań praktycznych, bezpośrednio związanych z codziennym leczeniem pacjentów. Chodzi między innymi o to, jak prowadzić terapię, aby była skuteczna, ale możliwie najmniej obciążająca dla rozwijającego się organizmu.
Dziecko z chorobą nowotworową wymaga opieki wielu specjalistów
Współczesne leczenie nowotworów u dzieci nie opiera się na pracy jednej specjalizacji. Proces diagnostyki, kwalifikacji do leczenia, prowadzenia terapii i dalszej obserwacji wymaga współpracy wielu osób. W opiekę nad pacjentem zaangażowani są onkolodzy dziecięcy, chirurdzy, radioterapeuci, radiolodzy, patomorfolodzy, genetycy, farmaceuci kliniczni, psychologowie, pielęgniarki onkologiczne oraz koordynatorzy badań klinicznych.
Tak zorganizowany model leczenia pozwala spojrzeć na sytuację dziecka szerzej niż tylko przez pryzmat rozpoznania nowotworu. Znaczenie ma diagnostyka molekularna, właściwy dobór terapii, szybkie rozpoznawanie działań niepożądanych, leczenie wspierające, rehabilitacja oraz wsparcie psychologiczne pacjenta i jego rodziny.
– Skuteczne prowadzenie badań w onkologii dziecięcej nie jest możliwe bez zaangażowania interdyscyplinarnych zespołów. Dziś nowoczesne leczenie dzieci z chorobami nowotworowymi wymaga współpracy onkologów, chirurgów, radioterapeutów, diagnostów obrazowych, patomorfologów, genetyków, psychologów, farmaceutów klinicznych, pielęgniarek oraz koordynatorów badań klinicznych. Każdy z tych specjalistów pełni bardzo ważną rolę na różnych etapach terapii i procesu badawczego. Dzięki takiej współpracy możemy skuteczniej leczyć pacjentów, szybciej identyfikować działania niepożądane, zapewniać lepszą opiekę wspierającą oraz zwiększać bezpieczeństwo terapii. W przypadku dzieci niezwykle istotne jest także wsparcie psychologiczne całych rodzin, ponieważ proces leczenia onkologicznego dotyczy nie tylko pacjenta, ale również jego najbliższego otoczenia – mówi prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska.
Wielospecjalistyczna opieka ma znaczenie zarówno na etapie leczenia intensywnego, jak i po jego zakończeniu. U części dzieci konieczne jest długotrwałe monitorowanie powikłań, ocena rozwoju, funkcjonowania narządów, sprawności fizycznej oraz kondycji psychicznej. W tym kontekście badania kliniczne i praca zespołów interdyscyplinarnych stają się elementami tego samego procesu.
Rzadkie nowotwory dziecięce i potrzeba współpracy międzynarodowej
Nowotwory wieku dziecięcego należą do chorób rzadkich. Jednocześnie rozwój diagnostyki molekularnej sprawia, że lekarze coraz precyzyjniej identyfikują poszczególne podtypy chorób. Z jednej strony daje to możliwość bardziej indywidualnego doboru leczenia, z drugiej ogranicza liczbę pacjentów, którzy mogą zostać zakwalifikowani do konkretnego badania.
Z tego powodu coraz większego znaczenia nabiera współpraca międzynarodowa. W przypadku rzadkich nowotworów jeden kraj często nie jest w stanie samodzielnie zebrać wystarczającej liczby pacjentów, aby szybko i wiarygodnie odpowiedzieć na pytania badawcze. Globalne sieci współpracy umożliwiają szybszą rekrutację, wymianę danych i prowadzenie projektów, które w pojedynczym ośrodku byłyby trudne do realizacji.
Z analiz ACCELERATE wynika, że tylko około 5,4 proc. badań w onkologii dziecięcej ma charakter interkontynentalny. Jednocześnie to właśnie takie projekty mogą mieć duże znaczenie dla rozwoju terapii dzieci z rzadkimi nowotworami. Platformy współpracy, takie jak ACCELERATE, łączą środowisko akademickie, organizacje pacjenckie, regulatorów oraz przemysł farmaceutyczny, aby przyspieszać rozwój nowych terapii i zwiększać dostępność badań dla dzieci oraz młodzieży.
Infrastruktura, finansowanie i badania akademickie
Prowadzenie badań klinicznych z udziałem dzieci wiąże się z wysokimi wymaganiami. Obejmuje to kwestie bezpieczeństwa, zgodności z regulacjami, organizacji pracy ośrodka, dokumentacji, monitorowania działań niepożądanych oraz komunikacji z rodziną pacjenta. Dodatkowym wyzwaniem jest niewielka liczba pacjentów w poszczególnych rozpoznaniach, co utrudnia rekrutację i wydłuża czas prowadzenia badań.
Eksperci zwracają uwagę na znaczenie stabilnego wsparcia systemowego oraz inwestycji w infrastrukturę badawczą. Szczególną rolę odgrywają niezależne badania akademickie, które odpowiadają na potrzeby kliniczne wynikające z codziennej praktyki lekarzy i doświadczeń ośrodków medycznych. Takie projekty mogą dotyczyć zarówno nowych metod leczenia, jak i modyfikacji terapii już stosowanych, aby poprawić ich skuteczność lub bezpieczeństwo.
Według danych opublikowanych na łamach „The Lancet Oncology” rozwój kompleksowej opieki i zwiększenie dostępu do leczenia mogłyby zapobiec ponad 6 milionom zgonów dzieci z chorobami nowotworowymi do 2050 roku. Osiągnięcie takiego celu wymaga jednak dalszego rozwoju badań klinicznych, współpracy środowisk medycznych i naukowych oraz tworzenia warunków, w których dzieci z chorobami nowotworowymi mogą korzystać z postępu medycyny niezależnie od miejsca leczenia.
Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych przypomina o roli pacjentów i zespołów medycznych
Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych, obchodzony 20 maja, jest okazją do zwrócenia uwagi na pracę lekarzy, naukowców, koordynatorów badań, pielęgniarek, diagnostów i wielu innych specjalistów zaangażowanych w rozwój medycyny. W onkologii dziecięcej szczególne miejsce zajmują także pacjenci i ich rodziny, którzy decydują się na udział w badaniach klinicznych.
To dzięki takiej współpracy możliwe jest gromadzenie wiedzy, ocena nowych metod leczenia i doskonalenie już stosowanych terapii. W przypadku chorób rzadkich, do których należą nowotwory dziecięce, znaczenie tej współpracy jest szczególne, ponieważ każdy projekt badawczy może dostarczać danych potrzebnych do lepszego leczenia kolejnych pacjentów.
Zobacz: Onkologia dziecięca potrzebuje badań. Dla części pacjentów to dostęp do nowych terapii
Pytania i odpowiedzi dotyczące badań klinicznych w onkologii dziecięcej
Czym są badania kliniczne w onkologii dziecięcej?
Badania kliniczne w onkologii dziecięcej to projekty prowadzone z udziałem dzieci i młodzieży chorujących na nowotwory. Ich celem może być ocena nowych terapii, ale także udoskonalanie metod już stosowanych, ograniczanie toksyczności leczenia, poprawa bezpieczeństwa terapii oraz monitorowanie późnych powikłań.
Dlaczego badania kliniczne są ważne w leczeniu nowotworów u dzieci?
Badania kliniczne umożliwiają rozwój skuteczniejszych i bezpieczniejszych metod leczenia. Dla części pacjentów mogą być także szansą na dostęp do terapii, które nie są jeszcze szeroko dostępne w standardowym leczeniu.
Dlaczego liczba badań klinicznych z udziałem dzieci jest ograniczona?
Wpływają na to między innymi wysokie koszty badań pediatrycznych, wymagania regulacyjne, konieczność zachowania szczególnych standardów bezpieczeństwa oraz niewielka liczba pacjentów w poszczególnych rozpoznaniach.
Jaką rolę pełnią badania akademickie w onkologii dziecięcej?
Badania akademickie często odpowiadają na pytania wynikające z praktyki klinicznej. Mogą dotyczyć optymalizacji leczenia, zmniejszania ryzyka powikłań, oceny skuteczności istniejących terapii lub identyfikacji grup pacjentów wymagających innego postępowania.
Dlaczego w onkologii dziecięcej potrzebna jest współpraca wielu specjalistów?
Leczenie dziecka z chorobą nowotworową obejmuje diagnostykę, terapię, leczenie wspierające, monitorowanie działań niepożądanych, rehabilitację i wsparcie psychologiczne. Dlatego w proces zaangażowani są specjaliści z wielu dziedzin medycyny i opieki zdrowotnej.
Dlaczego współpraca międzynarodowa ma znaczenie w leczeniu nowotworów dziecięcych?
Nowotwory dziecięce są chorobami rzadkimi, a poszczególne podtypy rozpoznaje się coraz precyzyjniej. Międzynarodowe badania pozwalają szybciej zebrać odpowiednią liczbę pacjentów, wymieniać dane i rozwijać terapie, które trudno byłoby ocenić w pojedynczym kraju.
Czy udział dziecka w badaniu klinicznym oznacza dostęp do nowoczesnej terapii?
W niektórych przypadkach udział w badaniu klinicznym może umożliwiać dostęp do terapii, które nie są jeszcze dostępne w standardowym leczeniu. Każdorazowo kwalifikacja do badania zależy jednak od rozpoznania, stanu pacjenta, kryteriów badania oraz decyzji zespołu medycznego.
Źródło: Materiał źródłowy: „Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych: rozwój onkologii dziecięcej wymaga współpracy wielu środowisk”, 19 maja 2026; Klinika Onkologii i Chirurgii Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka; wypowiedzi prof. dr hab. n. med. Anny Raciborskiej; źródła wskazane w materiale: ACCELERATE, „Cancer Medicine” 2021, „The Lancet Oncology” 2020, „The Lancet Oncology” 2026.
Technologie, które wspierają leczenie dzieci z chorobami nowotworowymi
Ból kończyny u dziecka, który nie ustępuje. Kiedy potrzebna jest diagnostyka?
• Artykuł zaktualizowano: