Badanie kliniczne może dać pacjentowi dostęp do nowej metody leczenia, która nie jest jeszcze powszechnie stosowana, ale udział w nim nie oznacza gwarancji uzyskania skuteczniejszej terapii. Jest to zaplanowany proces naukowy prowadzony według szczegółowego protokołu, którego celem może być ocena bezpieczeństwa, dawkowania i skuteczności nowego leku, nowego połączenia terapii albo innego sposobu leczenia.
W onkologii badania kliniczne prowadzi się na różnych etapach choroby. Mogą dotyczyć pierwszej linii leczenia, terapii przedoperacyjnej lub pooperacyjnej, choroby nawrotowej, nowotworu z przerzutami, leczenia podtrzymującego albo postępowania u pacjentów, u których wyczerpano standardowe możliwości. Nie wszystkie badania dotyczą jednak wyłącznie nowych leków. Analizowane mogą być również nowe schematy dawkowania, połączenia już znanych terapii, metody diagnostyczne, techniki radioterapii oraz sposoby ograniczania działań niepożądanych. Narodowy Portal Onkologiczny wskazuje, że w onkologii prowadzone są badania komercyjne i niekomercyjne, także we wczesnych fazach oraz na różnych etapach zaawansowania choroby.
Pacjent nie potrzebuje skierowania od lekarza rodzinnego w takim znaczeniu, w jakim potrzebuje go do poradni specjalistycznej. Do badania klinicznego nie zapisuje się jednak tak jak na zwykłą wizytę. Najpierw trzeba znaleźć odpowiedni projekt, skontaktować się z ośrodkiem i przejść kwalifikację. Ostateczną decyzję podejmuje badacz po sprawdzeniu, czy pacjent spełnia wszystkie kryteria włączenia i nie występują u niego kryteria wyłączenia.
Czym badanie kliniczne różni się od standardowego leczenia?
W standardowym leczeniu lekarz wybiera terapię spośród metod zarejestrowanych, dostępnych i właściwych dla określonego rozpoznania. W badaniu klinicznym postępowanie jest dodatkowo podporządkowane protokołowi. Dokument ten dokładnie określa, kto może zostać uczestnikiem, jakie badania należy wykonać, jak często odbywają się wizyty, w jaki sposób podaje się lek, kiedy trzeba zmniejszyć dawkę i w jakich sytuacjach leczenie należy zakończyć.
Lekarz prowadzący badanie nie może dowolnie zmieniać jego najważniejszych zasad tylko dlatego, że pacjent lub zespół preferują inne postępowanie. Ochrona uczestnika pozostaje priorytetem, ale wiarygodność naukowa wymaga stosowania jednakowych reguł wobec wszystkich osób objętych danym ramieniem badania.
Badanie kliniczne nie jest także tym samym co indywidualna terapia eksperymentalna. Udział w badaniu oznacza leczenie zgodne z wcześniej zatwierdzonym protokołem i zbieranie danych służących ocenie badanej metody. Terapia eksperymentalna może być stosowana w innej sytuacji prawnej i nie zawsze jest częścią projektu klinicznego.
Czy badanie kliniczne jest leczeniem ostatniej szansy?
Nie zawsze. Takie określenie może wprowadzać w błąd. Część badań jest rzeczywiście przeznaczona dla pacjentów, u których choroba postępuje mimo wielu wcześniejszych terapii. Inne obejmują osoby świeżo po rozpoznaniu, jeszcze przed rozpoczęciem pierwszej linii leczenia.
Badanie może porównywać nowy schemat ze standardem, dodawać nowy lek do obecnie stosowanej terapii albo sprawdzać, czy u wybranej grupy pacjentów można bezpiecznie ograniczyć intensywność leczenia. Dlatego informacja o badaniu nie musi oznaczać, że standardowe możliwości zostały wyczerpane.
Nie należy również zakładać, że terapia badana musi być lepsza. Gdyby jej przewaga była już pewna, prowadzenie porównawczego badania często nie byłoby potrzebne. Projekt ma właśnie odpowiedzieć na pytanie o skuteczność, bezpieczeństwo lub właściwy sposób stosowania nowej metody.
Kto może wziąć udział w badaniu klinicznym?
Każdy projekt ma własne kryteria włączenia i wyłączenia. Mogą one dotyczyć rodzaju nowotworu, wyniku histopatologicznego, stopnia zaawansowania, określonej mutacji lub innego biomarkera, dotychczasowego leczenia, wieku, wydolności narządów i ogólnej sprawności pacjenta.
W jednym badaniu mogą uczestniczyć wyłącznie osoby, które nie otrzymały jeszcze leczenia systemowego, a w innym tylko pacjenci po określonej liczbie terapii. Znaczenie może mieć także wcześniejsza radioterapia, operacja, przeszczepienie, choroba autoimmunologiczna, aktywna infekcja, stosowanie leków immunosupresyjnych albo obecność przerzutów w określonym narządzie.
Kryteria nie są tworzone po to, aby arbitralnie utrudniać pacjentom dostęp. Mają zapewnić bezpieczeństwo uczestników oraz umożliwić rzetelną interpretację wyników. Jeżeli do jednego badania włączano by pacjentów z bardzo różnymi chorobami i wcześniejszym leczeniem, trudno byłoby ustalić, czy obserwowany efekt wynika z badanej terapii.
Jak znaleźć badanie kliniczne dla pacjenta onkologicznego?
Pierwszym źródłem informacji powinien być lekarz prowadzący, który zna rozpoznanie, cechy biologiczne guza i historię leczenia. Warto zapytać go wprost, czy w Polsce lub za granicą trwa rekrutacja do projektu odpowiadającego danej sytuacji.
Agencja Badań Medycznych wskazuje, że pacjent może również samodzielnie korzystać z krajowych i międzynarodowych wyszukiwarek, wpisywać nazwę choroby wraz z określeniem „badanie kliniczne”, odnaleźć dane ośrodka prowadzącego rekrutację i bezpośrednio zapytać o możliwość kwalifikacji.
Narodowy Portal Onkologiczny udostępnia zestawienie baz i wyszukiwarek badań klinicznych, a Agencja Badań Medycznych prowadzi wyszukiwarkę projektów finansowanych przez ABM.
Samodzielne znalezienie nazwy badania nie oznacza jednak, że pacjent spełnia kryteria. Informacje w publicznych rejestrach bywają techniczne, a status rekrutacji może zmienić się szybciej niż wpis w wyszukiwarce. Dlatego kolejnym krokiem powinien być kontakt z ośrodkiem.
Czy lekarz ma obowiązek znaleźć pacjentowi badanie kliniczne?
Lekarz powinien informować o realnych i medycznie uzasadnionych możliwościach leczenia, ale nie istnieje prosta zasada, zgodnie z którą musi przeszukać wszystkie światowe rejestry dla każdego pacjenta.
O dostępne badania warto pytać, szczególnie gdy standardowe leczenie nie przynosi efektu, nowotwór jest rzadki, istnieje nietypowa zmiana molekularna albo proponowane metody są ograniczone.
Pacjent może także skorzystać z drugiej opinii w ośrodku specjalizującym się w danym nowotworze. Duże centra onkologiczne i ośrodki wczesnych faz częściej prowadzą wiele projektów jednocześnie, ale nie oznacza to, że każdy przyjęty tam pacjent otrzyma propozycję udziału.
Jak wygląda pierwszy kontakt z ośrodkiem?
Ośrodek może poprosić o podstawowe informacje dotyczące rozpoznania, stadium choroby i dotychczasowego leczenia. Często potrzebny jest wynik histopatologiczny, wypisy ze szpitala, lista terapii wraz z datami, opisy badań obrazowych oraz wyniki badań molekularnych.
Na tym etapie pracownik ośrodka może jedynie wstępnie ocenić, czy badanie wydaje się odpowiednie. Formalna kwalifikacja wymaga zwykle wizyty i wykonania procedur przewidzianych w protokole.
Pacjent nie powinien przesyłać pełnej dokumentacji na przypadkowy adres znaleziony w mediach społecznościowych. Należy upewnić się, że kontakt pochodzi z oficjalnej strony szpitala, centrum badań klinicznych, ABM albo rejestru badania.
Na czym polega kwalifikacja?
Kwalifikację prowadzi zespół badawczy. Najpierw lekarz sprawdza dokumentację i przeprowadza rozmowę z pacjentem. Następnie mogą zostać wykonane badania laboratoryjne, obrazowe, elektrokardiograficzne, ocena wydolności narządów oraz inne procedury wymagane przez protokół.
Badacz odpowiada za rekrutację i może włączyć tylko osobę spełniającą zatwierdzone kryteria. Samo wyrażenie zgody przez pacjenta nie wystarcza.
Czasami o braku kwalifikacji decyduje jedna pozornie niewielka okoliczność, na przykład zbyt krótki czas od wcześniejszej terapii, nieprawidłowy wynik wątroby, konkretny lek przyjmowany z powodu innej choroby albo obecność biomarkera innego niż wymagany.
Odmowa włączenia nie oznacza, że pacjent został oceniony jako „zbyt ciężko chory” lub że nie ma już możliwości leczenia. Oznacza jedynie, że nie spełnia zasad konkretnego protokołu.
Czy do badania potrzebne jest skierowanie?
Najczęściej pacjent kontaktuje się bezpośrednio z ośrodkiem badawczym albo trafia do niego za pośrednictwem lekarza prowadzącego. Formalne skierowanie od POZ nie jest podstawą kwalifikacji do badania w taki sposób jak przy świadczeniu ambulatoryjnej opieki specjalistycznej.
Ośrodek może jednak wymagać dokumentacji, karty informacyjnej, konsultacji specjalistycznej albo określonego trybu zgłoszenia. Zasady różnią się między projektami.
Lekarz rodzinny może pomóc w zebraniu informacji o chorobach współistniejących i stosowanych lekach, ale nie kwalifikuje pacjenta do onkologicznego badania klinicznego. Decyzję podejmuje badacz w ośrodku realizującym projekt.
Czym jest świadoma zgoda?
Przed udziałem pacjent powinien otrzymać pisemną informację o badaniu i mieć możliwość spokojnego jej przeczytania. Dokument powinien wyjaśniać cel projektu, przebieg, stosowane leczenie, możliwe korzyści, znane i przewidywane ryzyka, alternatywne metody postępowania, zasady ochrony danych, możliwość rezygnacji oraz sposób postępowania w razie szkody.
Świadoma zgoda jest dokumentowana podpisem i datą złożonymi na formularzu zgody. Jest warunkiem koniecznym przystąpienia do badania.
Podpis nie powinien być traktowany jako formalność wykonywana tuż przed podaniem leku. Pacjent ma prawo zadawać pytania, poprosić o prostsze wyjaśnienie i zabrać dokument do przeczytania, jeśli charakter badania i sytuacja kliniczna na to pozwalają. Formularz oraz sposób przekazywania informacji podlegają ocenie etycznej i regulacyjnej.
Uczestnik ma prawo otrzymać własny egzemplarz pisemnej informacji oraz podpisanego dokumentu zgody.
Czy pacjent może odmówić udziału?
Tak. Udział jest dobrowolny. Odmowa nie może być podstawą do pozbawienia pacjenta standardowego leczenia, do którego jest uprawniony.
Pacjent powinien zapytać, jakie postępowanie zostanie zaproponowane, jeśli nie przystąpi do badania. Lekarz powinien przedstawić realne alternatywy, jeżeli są dostępne.
Nie należy podpisywać zgody z przekonaniem, że jest to jedyny sposób zachowania miejsca w poradni albo dalszego kontaktu z ośrodkiem.
Badania molekularne w nowotworach – jak pomagają dobrać leczenie celowane?
Badania kliniczne – słownik najważniejszych terminów dla pacjentów
Czy można zrezygnować po rozpoczęciu badania?
Tak. Uczestnik może wycofać się w każdej chwili według własnego uznania. Decyzja nie może pogorszyć dostępu do dalszej opieki i leczenia poza projektem.
Warto poinformować badacza o rezygnacji, zamiast po prostu przestać przychodzić. Lekarz może zaproponować wizytę końcową, badania bezpieczeństwa i omówić dalsze leczenie. Pacjent może odmówić części procedur, ale powinien poznać konsekwencje medyczne nagłego przerwania terapii.
Wycofanie zgody nie zawsze oznacza usunięcie wszystkich danych zebranych wcześniej. Informacje uzyskane do momentu rezygnacji mogą być nadal potrzebne do oceny bezpieczeństwa i wiarygodności badania. Zasady powinny być opisane w formularzu.
Czy udział jest bezpłatny?
Udział w badaniu klinicznym jest dla pacjenta bezpłatny. Sponsor pokrywa koszty badanego produktu, procedur specjalistycznych i opieki wynikającej z protokołu.
Sponsor odpowiada za finansowanie badania, w tym związane z terapią, monitorowaniem i analizą danych.
Nie oznacza to jednak, że każda forma opieki zdrowotnej uczestnika jest finansowana wyłącznie przez sponsora. Świadczenia standardowe, które pacjent otrzymywałby niezależnie od badania, mogą być rozliczane w ramach publicznego systemu. Generalną zasadą jest, że sponsor finansuje procedury związane z badaniem i objęte protokołem, natomiast część zwykłej opieki może być finansowana przez NFZ.
Pacjent powinien przed podpisaniem zgody ustalić, które wizyty, badania i leki wynikają z projektu oraz czy jakiekolwiek koszty organizacyjne mogą pozostać po jego stronie.
Czy pacjent otrzymuje wynagrodzenie?
W badaniach terapeutycznych z udziałem osób chorych zasadniczym celem nie jest zarabianie na uczestnictwie. Możliwy jest natomiast zwrot kosztów poniesionych w związku z udziałem, na przykład dojazdu, zakwaterowania lub wyżywienia. Zasady zależą od konkretnego protokołu i powinny być opisane w dokumentacji dla uczestnika.
Agencja Badań Medycznych podkreśla, że udział nie powinien generować dodatkowych kosztów, a zwrot może obejmować uzasadnione i udokumentowane wydatki, czasem również koszty osoby towarzyszącej.
Pacjent powinien sprawdzić, czy wymagane są bilety, paragony lub faktury, czy obowiązuje ryczałt oraz kiedy składane są dokumenty do rozliczenia.
Czy w badaniu można otrzymać placebo?
Tak, ale zależy to od projektu. Placebo jest substancją lub procedurą pozbawioną badanego działania, stosowaną jako punkt odniesienia. Nie każde badanie wykorzystuje placebo. Często nowe leczenie porównuje się z aktywnym standardem.
W onkologii etyczne zastosowanie placebo jest ograniczone sytuacją pacjenta. Jeżeli istnieje skuteczne leczenie standardowe, chory zazwyczaj nie powinien być pozbawiany potrzebnej terapii tylko po to, aby otrzymać placebo. Możliwe jest natomiast porównanie standardu połączonego z nowym lekiem ze standardem połączonym z placebo.
Dokument zgody powinien jasno wskazywać, czy placebo jest stosowane, jakie są szanse trafienia do poszczególnych grup i jakie leczenie otrzyma każdy uczestnik. W badaniach zaślepionych pacjent, a czasami także lekarz, może nie wiedzieć, do którego ramienia przydzielono daną osobę. ABM opisuje badania otwarte, pojedynczo zaślepione i podwójnie zaślepione, w których wiedza o otrzymywanej terapii jest różnie ograniczona.
Co oznacza randomizacja?
Randomizacja to losowy przydział do jednej z grup badania. Pacjent ani lekarz nie wybierają dowolnie ramienia na podstawie osobistej preferencji.
Losowanie zmniejsza ryzyko, że jedna grupa będzie od początku składała się z pacjentów w lepszym stanie lub z mniej zaawansowaną chorobą. Dzięki temu można rzetelniej porównać wyniki.
Przed podpisaniem zgody pacjent powinien wiedzieć, jakie są możliwe grupy, czy każda z nich zapewnia aktywne leczenie, czy używane jest placebo oraz czy po progresji choroby przewidziano możliwość zmiany terapii.
Badania kliniczne w onkologii dziecięcej – szansa na zdrowie i skuteczniejsze leczenie
Badania kliniczne leków na raka – poradnik dla pacjentów krok po kroku
Czy uczestnik zawsze otrzyma nowy lek?
Nie. W badaniu randomizowanym może zostać przydzielony do grupy otrzymującej standardowe leczenie, standard z placebo albo inną terapię porównawczą.
Niektóre projekty są jednoramienne i wszyscy uczestnicy otrzymują tę samą badaną metodę. Jest to częstsze w wybranych badaniach wczesnych faz, w chorobach rzadkich lub sytuacjach, w których porównanie z innym ramieniem nie jest uzasadnione.
Informacja o szansie otrzymania konkretnej terapii powinna znaleźć się w dokumentach badania. Nikt nie powinien obiecywać pacjentowi nowego leku przed zakończeniem kwalifikacji i randomizacji.
Faza I – czego można się spodziewać?
Badania I fazy koncentrują się przede wszystkim na bezpieczeństwie, tolerancji, sposobie działania leku w organizmie oraz ustaleniu dawki. W onkologii mogą uczestniczyć w nich osoby chore, szczególnie gdy badane substancje mogą być toksyczne i nie byłoby właściwe podawanie ich zdrowym ochotnikom.
Korzyść przeciwnowotworowa jest możliwa, ale nie jest głównym potwierdzonym celem tego etapu. Dawka może być stopniowo zwiększana w kolejnych grupach uczestników, a liczba osób w badaniu bywa niewielka.
Pacjent powinien szczególnie dokładnie zapytać, jakie dane o skuteczności są już dostępne, ilu chorych otrzymało lek, jakie działania niepożądane obserwowano i czy dawkowanie jest jeszcze ustalane.
Faza II – wstępna ocena skuteczności
W fazie II leczenie stosuje się u pacjentów z konkretną chorobą. Celem jest dalsza ocena bezpieczeństwa, wybranie optymalnej dawki i uzyskanie wstępnych danych o skuteczności. Badania obejmują zwykle od kilkudziesięciu do kilkuset uczestników.
Pozytywny wynik fazy II nie oznacza jeszcze, że lek na pewno zostanie zarejestrowany. Potrzebne może być duże badanie porównawcze.
Faza III – porównanie z aktualnym postępowaniem
Badania III fazy obejmują większe grupy pacjentów i często porównują nową terapię z obowiązującym standardem. Wyniki mogą stanowić podstawę do ubiegania się o rejestrację leku albo rozszerzenie jego wskazań.
Uczestnik może otrzymać nową metodę lub leczenie kontrolne. W wielu przypadkach terapia w ramieniu kontrolnym odpowiada uznanemu standardowi, więc udział nie oznacza automatycznie otrzymania leczenia gorszej jakości.
Faza IV – badanie po rejestracji
Badania IV fazy prowadzi się po dopuszczeniu produktu do obrotu. Pozwalają oceniać długoterminowe bezpieczeństwo, rzadkie działania niepożądane, skuteczność w szerszej populacji oraz sposób stosowania leku w codziennej praktyce. Podział na fazy przedrejestracyjne i porejestracyjne obejmuje fazy 0–III przed rejestracją oraz fazę IV po wprowadzeniu leku na rynek.
Udział w fazie IV nie musi więc oznaczać otrzymywania całkowicie nowej, niezarejestrowanej substancji.
Jakie są możliwe korzyści?
Pacjent może uzyskać dostęp do terapii niedostępnej jeszcze w standardowej praktyce. Może być również objęty częstym monitorowaniem i regularnymi wizytami w doświadczonym ośrodku.
Badana metoda może okazać się skuteczna, ale nie ma gwarancji, że zadziała lepiej niż leczenie standardowe. Pacjent może także trafić do grupy kontrolnej.
Korzyścią społeczną jest dostarczenie danych, które mogą pomóc przyszłym pacjentom. Nie powinna ona jednak zastępować indywidualnej oceny ryzyka i sytuacji chorego.
Jakie są ryzyka?
Badany lek może nie zadziałać, działać krócej niż oczekiwano albo powodować działania niepożądane, których wcześniej nie znano. Częstsze wizyty i badania mogą być obciążające, zwłaszcza gdy ośrodek znajduje się daleko od miejsca zamieszkania.
Ścisłe kryteria protokołu mogą ograniczać możliwość stosowania niektórych leków towarzyszących lub procedur. Uczestnictwo może również zakończyć się wcześniej z powodu toksyczności, progresji choroby, decyzji sponsora lub pojawienia się nowych informacji o bezpieczeństwie.
Pacjent powinien wiedzieć, które ryzyka są już znane, które pozostają niepewne oraz jak ośrodek reaguje na działania niepożądane.
Co w razie powikłań?
Uczestnik powinien natychmiast zgłaszać pogorszenie samopoczucia, nowe objawy, hospitalizację, wizytę na SOR i włączenie nowych leków. Zespół ocenia, czy zdarzenie może być związane z badaną terapią i jakie postępowanie jest potrzebne.
Sponsor pokrywa koszty leczenia działań niepożądanych związanych z badaniem zgodnie z obowiązującymi zasadami. ABM wskazuje także, że uczestnik ma prawo do zgłaszania lekarzowi wszystkich zmian samopoczucia zarówno w czasie projektu, jak i po jego zakończeniu.
W Polsce funkcjonuje Fundusz Kompensacyjny Badań Klinicznych, który tworzy dodatkową ścieżkę uzyskania świadczenia w przypadku szkody związanej z udziałem. Fundusz został ustanowiony jako państwowy mechanizm ochrony uczestników, którym zarządza Rzecznik Praw Pacjenta.
Szczegółowe warunki uzyskania świadczenia zależą od okoliczności zdarzenia i aktualnych przepisów. W razie poważnego powikłania pacjent lub rodzina powinni zwrócić się do zespołu badawczego oraz sprawdzić zasady postępowania przed Rzecznikiem Praw Pacjenta.
Czy badanie ma zgodę odpowiednich instytucji?
Badanie produktu leczniczego nie może rozpocząć się wyłącznie na podstawie decyzji firmy lub lekarza. Dokumentacja jest składana i oceniana w systemie regulacyjnym, a aspekty naukowe, prawne i etyczne podlegają kontroli odpowiednich organów.
Agencja Badań Medycznych wskazuje, że sponsor składa dokumentację za pośrednictwem unijnego systemu CTIS, a w procesie oceny uczestniczą właściwe instytucje regulacyjne i bioetyczne.
Zgoda na rozpoczęcie badania nie jest jednak gwarancją skuteczności leku. Oznacza, że projekt spełnił wymagania umożliwiające jego legalne i etyczne prowadzenie.
Jakie prawa ma uczestnik?
Pacjent ma prawo do zrozumiałej informacji, dobrowolnej zgody, otrzymania własnej kopii dokumentów, zadawania pytań i rezygnacji. Ma również prawo do ochrony danych, informacji o nowych okolicznościach mogących wpłynąć na decyzję o dalszym uczestnictwie oraz do zgłaszania działań niepożądanych.
Może zapytać, kto jest sponsorem, kto prowadzi badanie, gdzie zgłaszać problemy poza godzinami pracy ośrodka, kto ma dostęp do dokumentacji i co stanie się z próbkami biologicznymi.
Ma także prawo wiedzieć, co stanie się po zakończeniu terapii badanej i czy możliwa jest dalsza opieka w tym samym ośrodku.
Przyspieszona ścieżka rejestracji badań klinicznych w Polsce – najważniejsze wnioski z raportu
Sektor life sciences w Europie – czy kontynent nadąża za wyścigiem innowacji medycznych?
Jakie obowiązki ma uczestnik?
Pacjent powinien przekazać prawdziwe informacje o stanie zdrowia, wszystkich chorobach i przyjmowanych lekach. Powinien stosować terapię zgodnie z zaleceniem, przychodzić na wyznaczone wizyty i zgłaszać działania niepożądane.
Nie wolno samodzielnie rozpoczynać suplementów, leków dostępnych bez recepty lub preparatów ziołowych bez poinformowania zespołu, jeśli protokół wymaga kontroli interakcji. Nawet pozornie nieszkodliwy preparat może wpływać na metabolizm leku albo wyniki badań.
ABM wskazuje, że uczestnik ma obowiązek przekazywania informacji o zdrowiu, przestrzegania zaleceń badaczy i umożliwienia uprawnionym osobom dostępu do danych w zakresie niezbędnym do prowadzenia badania.
Czy można leczyć się jednocześnie w innym ośrodku?
Pacjent może korzystać z opieki medycznej poza badaniem, ale zespół powinien wiedzieć o wszystkich istotnych konsultacjach i terapiach. Niektóre leki lub procedury mogą być niedozwolone w protokole albo wymagać czasowego wstrzymania produktu badanego.
Lekarz rodzinny i inni specjaliści powinni otrzymać informację o udziale pacjenta, zwłaszcza jeśli planują włączyć nowy lek, przeprowadzić zabieg lub hospitalizację.
W stanie nagłym bezpieczeństwo pacjenta ma pierwszeństwo. Należy jednak możliwie szybko poinformować ośrodek badawczy o hospitalizacji i zastosowanym leczeniu.
Czy można wyjechać za granicę na badanie?
Można skontaktować się z zagranicznym ośrodkiem, ale kwalifikacja i organizacja mogą być bardziej złożone. Trzeba ustalić kwestie językowe, ubezpieczeniowe, koszty podróży, zakwaterowanie, częstotliwość wizyt i zasady leczenia powikłań po powrocie do Polski.
Nie należy zakładać, że sponsor pokryje wszystkie wydatki zagranicznego uczestnika. Zasady muszą być potwierdzone przez konkretny ośrodek.
Lekarz prowadzący w Polsce powinien otrzymać informacje o planowanym udziale, aby ocenić bezpieczeństwo przerwy w dotychczasowym leczeniu i możliwość późniejszej kontynuacji opieki.
Jakie pytania zadać przed podpisaniem zgody?
Pacjent powinien ustalić, jaki jest cel badania, w jakiej znajduje się fazie i jakie dane o badanym leczeniu już istnieją. Ważne jest także, czy projekt jest randomizowany, czy stosuje placebo, jakie leczenie otrzymuje grupa kontrolna i jakie jest prawdopodobieństwo znalezienia się w każdym ramieniu.
Trzeba zapytać o znane działania niepożądane, częstotliwość wizyt, czas trwania terapii, wymagane pobrania materiału, dojazdy, pobyty w szpitalu i zasady zwrotu kosztów.
Należy również ustalić, co stanie się po progresji choroby, czy możliwe jest przejście do innej grupy, jakie standardowe leczenie pozostaje dostępne po rezygnacji oraz kto przejmie opiekę po zakończeniu projektu.
Czy wynik badania będzie dostępny pacjentowi?
Pacjent otrzymuje informacje o własnym stanie zdrowia i wynikach mających znaczenie dla leczenia zgodnie z zasadami projektu. Nie oznacza to jednak, że od razu pozna pełne zbiorcze wyniki całego badania.
Analiza projektu może trwać długo po zakończeniu udziału konkretnej osoby. Wyniki mogą zostać opublikowane w rejestrze, raporcie naukowym lub czasopiśmie. Sponsor odpowiada za raportowanie wyników, także gdy nie potwierdzają one skuteczności badanej metody.
Pacjent może zapytać, gdzie w przyszłości znajdzie podsumowanie badania i czy ośrodek poinformuje uczestników o najważniejszych wnioskach.
Czy udział zapewnia dostęp do leku po zakończeniu projektu?
Nie zawsze. Możliwość dalszego otrzymywania produktu zależy od protokołu, stanu pacjenta, dostępności leku, decyzji sponsora, wyników badania i przepisów.
Niektóre projekty przewidują przedłużony dostęp dla osób odnoszących korzyść. Inne kończą podawanie leku po określonym czasie lub wraz z formalnym zakończeniem badania.
To pytanie należy zadać przed podpisaniem zgody, szczególnie gdy standardowe możliwości leczenia są ograniczone.
Badania komercyjne i niekomercyjne
Badanie komercyjne jest najczęściej prowadzone przez firmę farmaceutyczną lub biotechnologiczną, a wyniki mogą służyć między innymi rejestracji leku lub rozszerzeniu jego wskazań.
W badaniu niekomercyjnym sponsorem może być uczelnia, instytut badawczy, szpital, lekarz badacz albo inna organizacja, a celem nie jest wykorzystanie danych do działalności komercyjnej.
Dla pacjenta najważniejsze nie jest samo źródło finansowania, lecz jakość protokołu, uzasadnienie naukowe, bezpieczeństwo, dostępne alternatywy i to, czy badanie odpowiada jego sytuacji.
Co zrobić, gdy pacjent nie zakwalifikuje się do badania?
Należy poprosić o wyjaśnienie, które kryterium nie zostało spełnione. Może to pomóc ustalić, czy istnieje inne badanie albo czy kwalifikacja byłaby możliwa po określonym czasie.
Nie należy jednak próbować ukrywać chorób, wyników lub leków, aby spełnić warunki. Może to narazić pacjenta na poważne ryzyko.
Lekarz prowadzący powinien omówić dalsze standardowe możliwości, inne projekty, leczenie objawowe oraz badania kliniczne dostępne w kolejnej linii terapii.
Co to oznacza dla pacjenta?
Badanie kliniczne może zapewnić dostęp do nowej metody leczenia, ale nie daje gwarancji poprawy ani otrzymania produktu badanego. Pacjent może trafić do grupy otrzymującej standardową terapię lub standard połączony z placebo.
O udziale nie decyduje lekarz rodzinny ani samo zgłoszenie. Pacjent musi przejść kwalifikację i spełnić wszystkie kryteria protokołu.
Udział jest dobrowolny i bezpłatny. Koszty procedur związanych z projektem pokrywa sponsor, a zasady zwrotu wydatków na dojazd i zakwaterowanie zależą od konkretnego badania.
Przed rozpoczęciem pacjent musi otrzymać zrozumiałą informację i podpisać świadomą zgodę. Może odmówić albo wycofać się w dowolnym momencie bez utraty prawa do dalszej opieki.
Najbezpieczniej szukać projektów przez lekarza prowadzącego, oficjalne rejestry, Narodowy Portal Onkologiczny oraz wyszukiwarki Agencji Badań Medycznych. Informacje znalezione w internecie zawsze trzeba potwierdzić bezpośrednio w ośrodku prowadzącym rekrutację.
Badania kliniczne w raku piersi – nowe możliwości leczenia dla pacjentek
Badania kliniczne w onkologii dziecięcej – szansa na nowoczesne leczenie
Czy badanie kliniczne jest bezpłatne?
Tak. Pacjent nie płaci za produkt badany ani procedury wynikające z protokołu.
Czy potrzebne jest skierowanie od lekarza rodzinnego?
Nie w standardowym znaczeniu. Zgłoszenie i kwalifikację prowadzi ośrodek badawczy.
Czy lekarz rodzinny może zakwalifikować do badania?
Nie. Decyzję podejmuje badacz w ośrodku realizującym projekt.
Jak znaleźć badanie kliniczne?
Można zapytać onkologa, skorzystać z oficjalnych wyszukiwarek i skontaktować się z ośrodkiem prowadzącym rekrutację.
Czy każdy pacjent z rakiem może wziąć udział?
Nie. Trzeba spełnić szczegółowe kryteria włączenia i nie spełniać kryteriów wyłączenia.
Czy udział oznacza otrzymanie nowego leku?
Nie zawsze. W badaniu randomizowanym pacjent może trafić do grupy kontrolnej.
Czy w onkologii stosuje się placebo?
Tak, ale jego użycie musi być etycznie uzasadnione. Często placebo jest dodawane do standardowego leczenia, a nie stosowane zamiast skutecznej terapii.
Co to jest randomizacja?
Losowy przydział pacjenta do jednej z grup badania.
Czy pacjent może wybrać grupę?
Zwykle nie w badaniu randomizowanym.
Czy badanie kliniczne jest leczeniem ostatniej szansy?
Nie zawsze. Projekty są prowadzone także przed pierwszym leczeniem lub we wczesnych stadiach choroby.
Czy nowa terapia jest skuteczniejsza?
Nie wiadomo. Badanie ma dopiero dostarczyć wiarygodnej odpowiedzi.
Czy można odmówić udziału?
Tak. Odmowa nie może odbierać prawa do standardowej opieki.
Czy można zrezygnować w trakcie?
Tak, w dowolnym momencie.
Czy rezygnacja pogorszy dostęp do leczenia?
Nie powinna mieć negatywnego wpływu na dalszą opiekę poza badaniem.
Czy trzeba podpisać zgodę?
Tak. Pisemna świadoma zgoda jest warunkiem udziału.
Czy można zabrać formularz do domu?
Pacjent powinien mieć czas na zapoznanie się z dokumentem i zadanie pytań, jeżeli sytuacja kliniczna na to pozwala.
Czy pacjent dostaje kopię zgody?
Tak.
Czy sponsor pokrywa koszty badań?
Pokrywa procedury i leczenie związane z protokołem.
Czy można otrzymać zwrot kosztów dojazdu?
W wielu badaniach tak. Zależy to od zasad konkretnego projektu.
Czy uczestnik otrzymuje wynagrodzenie?
Pacjent może otrzymać rekompensatę poniesionych kosztów. Udział w terapeutycznym badaniu nie powinien być traktowany jako źródło zarobku.
Czy można brać suplementy podczas badania?
Tylko po uzgodnieniu z zespołem, ponieważ mogą występować interakcje.
Czy trzeba informować lekarza rodzinnego?
Warto, aby lekarze udzielający opieki wiedzieli o udziale i stosowanej terapii.
Czy można jednocześnie przyjmować inne leczenie przeciwnowotworowe?
Tylko jeśli zezwala na to protokół i zespół badawczy.
Czy można uczestniczyć w dwóch badaniach jednocześnie?
Najczęściej nie, szczególnie gdy oba dotyczą interwencyjnego leczenia. Zależy to od protokołów.
Co oznacza faza I?
Przede wszystkim ocenę bezpieczeństwa, toksyczności i dawkowania.
Co oznacza faza II?
Wstępną ocenę skuteczności i dalszą ocenę bezpieczeństwa u pacjentów z konkretną chorobą.
Co oznacza faza III?
Duże porównanie nowego leczenia z aktualnym postępowaniem.
Co oznacza faza IV?
Badanie prowadzone po rejestracji produktu.
Co się stanie, jeśli wystąpią działania niepożądane?
Trzeba natychmiast skontaktować się z zespołem. Leczenie może zostać wstrzymane, zmodyfikowane lub zakończone.
Czy istnieje odszkodowanie za szkodę?
W Polsce działa Fundusz Kompensacyjny Badań Klinicznych, a uczestnik powinien także sprawdzić zasady odpowiedzialności i ubezpieczenia opisane w dokumentach projektu.
Czy wynik badania będzie opublikowany?
Sponsor ma obowiązki związane z raportowaniem wyników, ale pełna analiza może zostać opublikowana długo po zakończeniu udziału pacjenta.
Czy po zakończeniu badania pacjent nadal otrzyma lek?
Nie zawsze. Zależy to od protokołu i zasad przedłużonego dostępu.
Źródło: Narodowy Portal Onkologiczny: informacje o badaniach klinicznych prowadzonych w onkologii na różnych etapach choroby oraz o projektach komercyjnych i niekomercyjnych. Agencja Badań Medycznych – serwis Pacjent w Badaniach Klinicznych: informacje o wyszukiwaniu badań, kontakcie z ośrodkami, kwalifikacji, świadomej zgodzie, prawach uczestnika i możliwości rezygnacji. Narodowy Portal Onkologiczny i Agencja Badań Medycznych: oficjalne bazy oraz wyszukiwarki projektów klinicznych. Agencja Badań Medycznych: informacje o finansowaniu procedur przez sponsora, zwrocie kosztów uczestnictwa oraz zasadach badań komercyjnych i niekomercyjnych. Narodowy Portal Onkologiczny i ABM: charakterystyka faz badań klinicznych oraz zasady randomizacji i zaślepienia. Narodowy Portal Onkologiczny: informacje o Funduszu Kompensacyjnym Badań Klinicznych jako mechanizmie ochrony uczestników.
• Artykuł zaktualizowano: