Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych, obchodzony 20 maja, jest doskonałą okazją, aby przypomnieć, że każdy postęp w medycynie zaczyna się od fundamentalnego pytania: „co możemy zrobić lepiej?”. Odpowiedzi na to pytanie często przynoszą właśnie niekomercyjne badania kliniczne.
Badania kliniczne to jeden z najszybciej rozwijających się obszarów współczesnej medycyny – również w Polsce. Z danych Agencji Badań Medycznych wynika, że co roku w naszym kraju bierze w nich udział ok. 25 tys. pacjentów. Są to projekty, które realnie wpływają na poprawę standardów leczenia.
Badania kliniczne to starannie zaplanowane i rygorystycznie monitorowane procesy badawcze, których celem jest ocena skuteczności oraz bezpieczeństwa innowacyjnych leków, nowoczesnych procedur diagnostycznych czy też udoskonalonych metod terapeutycznych. To dzięki nim obiecujące odkrycia naukowe mogą zostać rzetelnie zweryfikowane, a następnie – po potwierdzeniu wartości terapeutycznej i bezpieczeństwa – wprowadzone do standardowej praktyki klinicznej.
W ciągu ostatnich 25 lat Polska zajęła ważną pozycję na światowej mapie badań klinicznych, plasując się obecnie na 11. miejscu na świecie i 8. w Europie pod względem ich dostępności. Z danych ABM wynika, że co roku w naszym kraju w badaniach klinicznych uczestniczy ok. 25 tys. pacjentów. Rok 2023 był pod tym względem rekordowy – złożono aż 784 wnioski o pozwolenie na prowadzenie badań klinicznych, z czego istotna część, bo 40 wniosków, dotyczyła badań niekomercyjnych. Są to badania finansowane nie przez firmy farmaceutyczne, lecz przez państwowe ośrodki i instytucje naukowe, często inicjowane bezpośrednio przez lekarzy i naukowców w odpowiedzi na konkretne potrzeby chorych. Największy odsetek badań prowadzonych w Polsce dotyczy onkologii, w tym również onkologii dziecięcej.
Procedury związane z kwalifikacją i prowadzeniem badań pediatrycznych należą do najbardziej restrykcyjnych w całej medycynie. Zespół prowadzący badanie kliniczne to multidyscyplinarna grupa specjalistów – lekarzy, psychologów, koordynatorów badań i pielęgniarek klinicznych – którzy na co dzień wspierają dziecko i jego rodzinę.
Możemy się chwalić dziecięcą onkologią i hematologią
Zanim jakiekolwiek badanie kliniczne zostanie rozpoczęte, musi przejść wnikliwą ocenę i uzyskać zgodę m.in. niezależnej komisji bioetycznej. Zadaniem takiej komisji jest dogłębna analiza protokołu badania pod kątem jego wartości naukowej, etycznej, a przede wszystkim bezpieczeństwa i poszanowania praw uczestników. Udział w badaniu klinicznym jest zawsze całkowicie dobrowolny. Pacjent, a w przypadku dzieci ich rodzice lub opiekunowie prawni, podejmują decyzję po otrzymaniu wyczerpujących i zrozumiałych informacji dotyczących celów badania, jego przebiegu, korzyści, możliwego ryzyka, a także dostępnych alternatywnych metod leczenia — wyjaśnia prof. Anna Raciborska, kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Instytutu Matki i Dziecka.
Choroby nowotworowe u dzieci znacznie różnią się od nowotworów u osób dorosłych pod względem biologii, dynamiki rozwoju i odpowiedzi na leczenie. Wiele z nich to choroby rzadkie, często o specyficznym przebiegu, wymagające wysoce zindywidualizowanego podejścia. Organizm dziecka, będący w nieustannym procesie wzrostu, inaczej metabolizuje leki, jego układ odpornościowy wciąż dojrzewa, a poszczególne narządy są bardziej wrażliwe na potencjalne działania niepożądane terapii. Dlatego metody skuteczne u dorosłych mogą być nieodpowiednie lub zbyt ryzykowne dla dzieci.
Prof. Anna Raciborska podkreśla: Dzieci to nie mali dorośli. Nowotwory u najmłodszych przebiegają inaczej, z reguły są bardziej agresywne, ale też często lepiej reagują na leczenie. Pod warunkiem, że jest ono odpowiednio dopasowane. Celem badań klinicznych w onkologii dziecięcej jest opracowywanie terapii nie tylko skutecznych, ale też jak najmniej obciążających. W badaniach klinicznych możemy sprawdzać skuteczność nowych terapii, które mogą zwiększać szanse na wyzdrowienie, i jednocześnie ograniczać odległe powikłania leczenia, np. problemy z płodnością, sercem czy układem odpornościowym. Chcemy, żeby nasi pacjenci nie tylko wrócili do zdrowia, ale też żyli później pełnią życia – dodaje ekspertka.
W Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Instytutu Matki i Dziecka prowadzonych jest obecnie siedem niekomercyjnych projektów, które dają dzieciom możliwość skorzystania z najnowocześniejszych terapii gdy standardowe leczenie nie przynosi oczekiwanych rezultatów. To równie szansa dla dzieci chorujących na nowotwory rzadkie, takie jak histiocytozy czy guzy kości.
Objawy nowotworów u dzieci mogą przypominać dolegliwości wieku dziecięcego