W debacie poświęconej nieswoistym chorobom zapalnym jelit głos Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wybrzmiał jako próba uporządkowania tego, co w procesie refundacyjnym często pozostaje dla pacjentów i klinicystów mało widoczne. Szymon Zawodnik, kierownik Działu Oceny Technologii Medycznych i Analizy Danych AOTMiT, mówił nie tylko o formalnych etapach oceny leków, ale także o tym, jak zmienia się samo myślenie o ocenie technologii medycznych. Szczególnie tam, gdzie choroba ma charakter przewlekły, falujący i bezpośrednio wpływa na codzienne funkcjonowanie pacjenta.
Szymon Zawodnik przedstawił szerszą perspektywę systemową. Jak przypomniał, przed pracą w Agencji zdobywał doświadczenie w Narodowym Funduszu Zdrowia, gdzie zajmował się między innymi koncepcją odwróconej piramidy świadczeń. To podejście, o którym w ochronie zdrowia mówi się od lat, zakłada przesuwanie części opieki z poziomu szpitalnego bliżej pacjenta, przede wszystkim do podstawowej opieki zdrowotnej i ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. W kontekście nieswoistych chorób zapalnych jelit oznacza to potrzebę wcześniejszej diagnostyki, lepszego kierowania pacjentów i unikania sytuacji, w której chorzy trafiają do specjalisty bez podstawowych badań albo zbyt późno, kiedy choroba jest już zaawansowana.
Ekspert AOTMiT przywołał przykład z innych dziedzin medycyny, między innymi endokrynologii i diabetologii, gdzie zdarzały się skierowania do poradni specjalistycznych bez wykonania podstawowego badania TSH. Nie chodziło mu jednak o ocenę pracy lekarzy rodzinnych, lecz o wskazanie mechanizmu, który w różnych obszarach systemu działa podobnie: jeżeli na wcześniejszym etapie nie ma prostych narzędzi diagnostycznych, poradnie specjalistyczne zaczynają przyjmować zbyt szeroką grupę pacjentów, a ci, którzy wymagają szybkiej pomocy, mogą “ginąć w kolejce”. W tym sensie — jak podkreślał — im więcej właściwych badań można wykonać wcześniej, tym lepiej dla całego systemu.
Ważną częścią jego wypowiedzi był temat kosztów pośrednich, zwłaszcza prezenteizmu, czyli sytuacji, w której pacjent formalnie jest obecny w pracy, ale z powodu choroby nie może funkcjonować w pełni efektywnie. Zawodnik zaznaczył, że w chorobach takich jak choroba Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejące zapalenie jelita grubego to właśnie prezenteizm może odgrywać szczególnie istotną rolę. Absenteizm, czyli nieobecność w pracy, jest łatwiejszy do uchwycenia. Prezenteizm wymyka się prostym statystykom, choć w życiu pacjentów bywa równie dotkliwy.
AOTMiT bierze takie aspekty pod uwagę, ale — jak wyjaśniał Szymon Zawodnik — nie w sposób silnie skwantyfikowany. Problemem pozostaje metodyka. Nie ma jednej, uniwersalnej metody liczenia kosztów utraconej produktywności, którą można byłoby zastosować w ten sam sposób do wielu chorób. Dlatego Agencja nie może po prostu powiedzieć, że wprowadzenie konkretnego leku przyniesie dokładnie określone oszczędności wynikające z poprawy efektywności pracy pacjentów. Może natomiast uwzględniać te elementy opisowo, jako część szerszej oceny społecznej, etycznej i systemowej.
Ten sposób myślenia ma znaleźć odzwierciedlenie w aktualizacji wytycznych HTA. Jak mówił Zawodnik, w nowych wytycznych ma pojawić się dodatkowy rozdział dotyczący aspektów społecznych i etycznych. To ważny sygnał, bo pokazuje, że ocena technologii medycznych nie zamyka się wyłącznie w tabelach kosztów, punktach końcowych badań klinicznych i analizach ekonomicznych. W procesie pozostaje miejsce na pytanie o realny wpływ choroby i leczenia na codzienne życie pacjentów, choć nie zawsze da się ten wpływ precyzyjnie przeliczyć na złotówki.
Szymon Zawodnik odniósł się również do samej logiki decyzji refundacyjnych. Podkreślał, że rolą AOTMiT nie jest „ucinanie” dostępu do leków ani blokowanie nowych terapii. Agencja ma ocenić, czy publiczne pieniądze są wydawane w sposób możliwie najbardziej efektywny. W tym sensie każdy nowy lek nie jest automatycznie traktowany jako prosty dodatkowy koszt. W analizie wpływu na budżet porównuje się scenariusz bez nowej terapii ze scenariuszem, w którym lek zostaje wprowadzony. Uwzględnia się przy tym fakt, że nowa cząsteczka może zastępować część dotychczas stosowanych leków.
Szymon Zawodnik zgodził się z argumentem, że nowy lek nie zawsze oznacza prostą kumulację kosztów, bo w praktyce może przejmować miejsce części wcześniejszych terapii. Jednocześnie zaznaczył, że nie jest to zwykle zastąpienie jeden do jednego. Nowe cząsteczki są często droższe albo oczekują wyższej ceny, choć zwykle wynika to również z ich wartości klinicznej. Dlatego — jak wskazywał — ważną rolę ma Komisja Ekonomiczna, która negocjuje warunki finansowe. To właśnie na tym etapie tworzy się przestrzeń, by nowe leki mogły wejść do refundacji w sposób akceptowalny dla budżetu publicznego.
W odniesieniu do leków omawianych w debacie “Priorytety zdrowotne w nieswoistych chorobach zapalnych jelit” Szymon Zawodnik poinformował, że część z nich przeszła już ocenę Agencji. Dwa leki były oceniane zarówno we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego, jak i w chorobie Leśniowskiego-Crohna. Jak mówił, uzyskały już rekomendacje i obecnie czekają na decyzję Ministra Zdrowia. Trzeci lek, dostępny już w jednym wskazaniu, był w dniu debaty przedmiotem posiedzenia Rady Przejrzystości w zakresie choroby Leśniowskiego-Crohna. Zawodnik podkreślał przy tym, że w Radzie Przejrzystości zasiada ekspert gastroenterolog, co pozwala spojrzeć na ocenianą terapię nie tylko przez pryzmat liczb, ale także praktyki klinicznej.
Szczegółowo opisał też samą ścieżkę proceduralną. W pierwszej kolejności temat trafia na posiedzenie Rady Przejrzystości. Analitycy przedstawiają ocenę technologii, a członkowie Rady — wśród nich przedstawiciele Ministra Zdrowia, Narodowego Funduszu Zdrowia, Rzecznika Praw Pacjenta czy Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych — dyskutują nad nią z perspektywy klinicznej, ekonomicznej i praktycznej. Następnie Rada przyjmuje stanowisko. Prezes Agencji, uwzględniając zarówno stanowisko Rady, jak i analizę weryfikacyjną przygotowaną przez AOTMiT, wydaje własną rekomendację. Dopiero później następuje etap negocjacji z Komisją Ekonomiczną, a ostateczną decyzję podejmuje Minister Zdrowia.
Szymon Zawodnik zaznaczył, że czas trwania tego procesu bywa różny. Niektóre sprawy ciągną się długo, nawet latami, inne mogą przechodzić szybciej. W jego ocenie w przypadku omawianych leków możliwe jest podejście bardziej pakietowe, czyli takie, w którym kilka zmian dotyczących programu lekowego zostanie zebranych i negocjowanych razem. W praktyce mogłoby to oznaczać kompleksową modyfikację programu, a nie pojedyncze, rozproszone decyzje.
Osobne miejsce w jego wypowiedzi zajęło rozróżnienie między oceną tradycyjną a tym, w jakim kierunku — jego zdaniem — powinno ewoluować HTA. Zawodnik powiedział wprost, że w przypadku nowoczesnych terapii coraz mniej chodzi o pytanie, czy lek działa. To jest warunek podstawowy, potwierdzony już na etapie rejestracji. Prawdziwe pytanie brzmi raczej: czy lek działa lepiej czy gorzej niż to, co jest obecnie refundowane, jak długo utrzymuje się odpowiedź na leczenie, czy odpowiedź jest stabilna, czy pojawiają się przerwy w skuteczności i jak wygląda realny przebieg terapii w czasie.
W chorobach przewlekłych, takich jak nieswoiste choroby zapalne jelit, to podejście ma szczególne znaczenie. Choroba ma charakter falujący, z okresami remisji i zaostrzeń. Sama odpowiedź na pytanie, czy lek wykazuje skuteczność w badaniu klinicznym, nie wystarcza do pełnego opisania jego wartości. Dla pacjenta i systemu istotne jest to, czy leczenie pozwala utrzymać stabilność, ograniczyć nawroty i zmniejszyć potrzebę kolejnych interwencji.
Przeczytaj: Priorytety w leczeniu NChZJ. Eksperci o potrzebie szybszej diagnostyki i nowych terapii WIDEO
Zawodnik wskazał również na ograniczenia danych, z którymi mierzy się Agencja. Badania kliniczne dostarczają informacji o skuteczności eksperymentalnej, uzyskanej w ściśle kontrolowanych warunkach i na precyzyjnie dobranej populacji pacjentów. To konieczne, by lek mógł zostać zarejestrowany. Jednak rzeczywistość kliniczna jest bardziej złożona. Pacjenci mają różny przebieg choroby, różne obciążenia, różne wcześniejsze terapie i różną odpowiedź na leczenie. Dlatego tak ważna staje się skuteczność praktyczna, czyli ta obserwowana w codziennym systemie ochrony zdrowia.
Agencja może wykonywać metaanalizy sieciowe i porównania pośrednie, zwłaszcza gdy brakuje badań head-to-head, czyli bezpośrednich porównań jednej cząsteczki z drugą. Zawodnik zauważył jednak, że takich badań może być coraz mniej. W efekcie HTA musi posługiwać się innymi narzędziami, ale nadal w dużej mierze opiera się na danych z badań klinicznych. To za mało, jeżeli chce się naprawdę rozumieć, jak terapia działa w polskim systemie, w konkretnym programie lekowym, u pacjentów leczonych przez miesiące i lata.
W tym kontekście szczególnie mocno wybrzmiał temat SMPT, czyli Systemu Monitorowania Programów Terapeutycznych. To system, do którego lekarze wprowadzają wiele danych dotyczących leczenia pacjentów w programach lekowych. Zawodnik zwrócił uwagę na paradoks: z jednej strony gromadzi się tam ogromną ilość informacji, wymagając od lekarzy dużej pracy administracyjnej, z drugiej — system nie jest w pełni wykorzystywany analitycznie. AOTMiT nie ma obecnie prawnego dostępu do tych danych, poza szczególną ścieżką dotyczącą technologii o wysokim poziomie innowacyjności.
Zdaniem Szymona Zawodnika dostęp do SMPT mógłby istotnie poprawić jakość oceny terapii. Pozwoliłby sprawdzać, jak długo pacjenci pozostają na leczeniu, jak długo utrzymuje się odpowiedź, jak wygląda skuteczność w praktyce i jak nowe terapie wypadają na tle już refundowanych leków. Obecnie Agencja w pewnych przypadkach może analizować dane dotyczące nowych technologii o wysokim poziomie innowacyjności, ale nie ma pełnej możliwości porównania ich z lekami funkcjonującymi w standardowym programie lekowym. To ogranicza ocenę realnej wartości terapii.
Zawodnik wyraził nadzieję, że nowelizacja ustawy refundacyjnej zmieni tę sytuację i umożliwi AOTMiT dostęp do danych z SMPT. W jego ocenie pozwoliłoby to przejść od oceny opartej głównie na warunkach eksperymentalnych do bardziej praktycznego spojrzenia na skuteczność leczenia. Byłaby to również szansa na lepsze wykorzystanie danych, które już dziś są gromadzone w systemie, ale nie zawsze wracają do decydentów w postaci wiedzy potrzebnej do podejmowania kolejnych decyzji refundacyjnych.
W wypowiedzi przedstawiciela AOTMiT ważne było także rozdzielenie kompetencji wewnątrz Agencji. Zawodnik zaznaczył, że jego dział zajmuje się oceną technologii medycznych, przede wszystkim lekowych, choć nie wyłącznie. Natomiast kwestie koszykowe, organizacja świadczeń, kompleksowe modele opieki czy rozwiązania podobne do sieci kardiologicznej i onkologicznej należą do innych części Agencji, między innymi Wydziału Świadczeń. Z kolei wyceny świadczeń przygotowuje Wydział Taryfikacji. To doprecyzowanie było istotne, bo w debacie często wszystkie elementy procesu — refundacja leków, organizacja opieki, koszyk świadczeń, taryfy — bywają wrzucane do jednego worka.
Z perspektywy AOTMiT obraz procesu refundacyjnego okazuje się więc bardziej wielowarstwowy, niż może się wydawać z zewnątrz. Jest ocena kliniczna, analiza ekonomiczna, wpływ na budżet, stanowisko Rady Przejrzystości, rekomendacja prezesa Agencji, negocjacje Komisji Ekonomicznej i decyzja Ministra Zdrowia. Jest też coraz wyraźniejsza potrzeba uwzględniania danych z praktyki klinicznej oraz aspektów społecznych, które nie zawsze poddają się prostemu wyliczeniu.
W przypadku nieswoistych chorób zapalnych jelit te wszystkie elementy spotykają się w jednym miejscu: przy pytaniu, jak zapewnić pacjentom dostęp do terapii skutecznych, bezpiecznych i dopasowanych do przebiegu choroby, a jednocześnie utrzymać racjonalność wydatkowania publicznych środków. Szymon Zawodnik nie składał prostych deklaracji i nie sprowadzał sprawy do jednego parametru. Pokazywał raczej, że HTA musi dojrzewać razem z medycyną. Skoro leczenie biologiczne i nowe cząsteczki zmieniły rzeczywistość pacjentów, to również system ich oceny powinien coraz lepiej odpowiadać na pytania, które jeszcze kilkanaście lat temu nie były tak oczywiste.
Nie wystarczy już wiedzieć, że lek działa. Trzeba wiedzieć, jak działa w porównaniu z innymi opcjami, u których pacjentów działa najlepiej, jak długo utrzymuje efekt, jakie ma znaczenie dla stabilności choroby i czy jego miejsce w programie lekowym rzeczywiście odpowiada praktyce klinicznej. To właśnie w tym kierunku, jak wynika z wypowiedzi Zawodnika, powinna zmierzać nowoczesna ocena technologii medycznych.
Wypowiedzi Szymona Zawodnika zostały zarejestrowane podczas debaty redakcyjnej: WIDEO Priorytety zdrowotne w nieswoistych chorobach zapalnych jelit
Czym zajmuje się AOTMiT w procesie refundacyjnym?
AOTMiT ocenia technologie medyczne, w tym leki, pod kątem ich skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa, efektywności kosztowej oraz wpływu na budżet publiczny. Agencja przygotowuje analizę, która jest jednym z elementów procesu prowadzącego do decyzji refundacyjnej.
Czy AOTMiT decyduje o refundacji leku?
Nie. AOTMiT przygotowuje ocenę i rekomendację, ale ostateczną decyzję refundacyjną podejmuje Minister Zdrowia. Po ocenie Agencji odbywają się jeszcze negocjacje z Komisją Ekonomiczną.
Jak wygląda ścieżka oceny leku w AOTMiT?
Najpierw analitycy Agencji przygotowują ocenę technologii medycznej. Następnie temat omawia Rada Przejrzystości, która przyjmuje stanowisko. Prezes AOTMiT, biorąc pod uwagę stanowisko Rady oraz analizę Agencji, wydaje rekomendację. Potem sprawa trafia do dalszych etapów, w tym negocjacji ekonomicznych i decyzji Ministra Zdrowia.
Czym jest Rada Przejrzystości?
Rada Przejrzystości to ciało opiniodawczo-doradcze działające przy AOTMiT. Omawia oceniane technologie medyczne z perspektywy klinicznej, ekonomicznej i praktycznej, a następnie wydaje stanowisko, które jest uwzględniane przez prezesa Agencji przy przygotowaniu rekomendacji.
Dlaczego AOTMiT nie pyta tylko o to, czy lek działa?
Według Szymona Zawodnika samo pytanie, czy lek działa, nie wystarcza, ponieważ skuteczność jest już oceniana na etapie rejestracji. W procesie HTA ważniejsze staje się pytanie, czy lek działa lepiej lub gorzej niż terapie obecnie refundowane oraz jaką wartość wnosi do systemu ochrony zdrowia.
Czym różni się skuteczność eksperymentalna od skuteczności praktycznej?
Skuteczność eksperymentalna pochodzi z badań klinicznych prowadzonych w kontrolowanych warunkach. Skuteczność praktyczna pokazuje natomiast, jak lek działa w codziennej praktyce, u pacjentów leczonych w rzeczywistym systemie ochrony zdrowia.
Dlaczego dane z SMPT są ważne?
SMPT, czyli System Monitorowania Programów Terapeutycznych, zawiera dane o leczeniu pacjentów w programach lekowych. Zdaniem Szymona Zawodnika takie dane mogłyby pomóc lepiej oceniać, jak długo pacjenci odpowiadają na leczenie, jak wygląda skuteczność terapii w praktyce i jak nowe leki wypadają na tle już refundowanych terapii.
Czy AOTMiT uwzględnia koszty pośrednie, takie jak prezenteizm?
Tak, ale nie w sposób silnie liczbowy. Szymon Zawodnik wskazał, że prezenteizm i utracona produktywność są ważne, zwłaszcza w chorobach przewlekłych, ale ich precyzyjne wyliczanie jest trudne, ponieważ nie istnieje jedna uniwersalna metodyka odpowiednia dla wszystkich chorób.
Co oznacza prezenteizm?
Prezenteizm oznacza sytuację, w której pacjent jest obecny w pracy, ale z powodu choroby nie jest w stanie pracować z pełną efektywnością. W nieswoistych chorobach zapalnych jelit może to być istotny problem, ponieważ choroba wpływa na codzienne funkcjonowanie, nawet jeśli pacjent formalnie nie przebywa na zwolnieniu.
Czy każdy nowy lek oznacza dodatkowe koszty dla systemu?
Nie zawsze w prosty sposób. Zawodnik wyjaśniał, że w analizie wpływu na budżet bierze się pod uwagę to, że nowy lek może zastępować część terapii dotychczas stosowanych. Jednocześnie zaznaczył, że nowe cząsteczki często są droższe, dlatego ważne są negocjacje prowadzone przez Komisję Ekonomiczną.
Źródło: Wypowiedź Szymona Zawodnika, kierownika Działu Oceny Technologii Medycznych i Analizy Danych AOTMiT, podczas debaty „Priorytety zdrowotne w nieswoistych chorobach zapalnych jelit”.
