Prezes AOTMiT nie rekomenduje refundacji leku Yorvipath w nowym programie dla dorosłych z przewlekłą niedoczynnością przytarczyc. W badaniu klinicznym terapia pomagała utrzymać prawidłowe stężenie wapnia oraz ograniczyć stosowanie preparatów wapnia i aktywnych postaci witaminy D. Nie wykazano jednak, czy zmniejsza ryzyko odległych powikłań choroby. Agencja wskazała również, że przy zaproponowanych warunkach terapia nie spełnia ustawowego kryterium opłacalności. Rekomendacja AOTMiT nie jest ostateczną decyzją o refundacji.
Niedoczynność przytarczyc oznacza, że organizm wytwarza za mało parathormonu, który uczestniczy w regulacji gospodarki wapniowo-fosforanowej. Choroba może prowadzić do obniżenia stężenia wapnia we krwi, a jej długotrwały przebieg wiąże się między innymi z problemami dotyczącymi nerek. Według danych przywołanych przez AOTMiT w 2025 roku rozpoznanie objęte ocenianym wnioskiem odnotowano u 1831 osób w Polsce. Nie oznacza to, że wszystkie te osoby kwalifikowałyby się do proponowanego programu lekowego.
Podstawą leczenia pozostają aktywne postaci witaminy D i preparaty wapnia. U części chorych takie postępowanie nie zapewnia jednak wystarczającej kontroli choroby albo jest źle tolerowane. O refundację Yorvipath wnioskowano dla dorosłych z przewlekłą niedoczynnością przytarczyc, u których leczenie konwencjonalne jest nieskuteczne i którzy spełniają dodatkowe kryteria programu. Podawany podskórnie lek ma zastępować działanie brakującego parathormonu.
Co wykazało badanie PaTHway?
Najważniejszym źródłem danych ocenionych przez AOTMiT było badanie PaTHway. W jego trwającej 26 tygodni zaślepionej części porównywano palopegteryparatyd dodany do leczenia konwencjonalnego z samym leczeniem konwencjonalnym. Dla oceny wniosku szczególne znaczenie miały wyniki dotyczące osób, u których dotychczasowe leczenie nie zapewniało wystarczającej kontroli choroby. Stanowiły one 82 proc. wszystkich uczestników. Analizę tej grupy przeprowadzono post hoc — nie była ona zaplanowaną pierwotnie analizą tej populacji — a jej wyników nie opublikowano.
W tej właśnie grupie odpowiedź na leczenie w 26. tygodniu uzyskało 76,5 proc. pacjentów otrzymujących palopegteryparatyd i żaden pacjent w grupie porównawczej. Aby uznać leczenie za skuteczne według przyjętej w badaniu definicji, pacjent musiał jednocześnie osiągnąć prawidłowe stężenie wapnia we krwi, nie potrzebować aktywnej pochodnej witaminy D ani terapeutycznych dawek wapnia oraz nie wymagać zwiększenia dawki badanego leczenia w poprzednich czterech tygodniach.
Prawidłowe stężenie wapnia osiągnęło odpowiednio 78,4 proc. i 50 proc. pacjentów. Bez terapeutycznych dawek wapnia mogło się obyć 92 proc. osób leczonych palopegteryparatydem, podczas gdy w grupie porównawczej nie osiągnął tego żaden pacjent.
W tej samej grupie odnotowano korzystniejsze wyniki w wybranych obszarach kwestionariusza HPES, który ocenia objawy niedoczynności przytarczyc oraz wpływ choroby na codzienne życie. Nie wykazano natomiast istotnej statystycznie różnicy w funkcjonowaniu fizycznym mierzonym kwestionariuszem SF-36. W pełnej populacji badania osoby przyjmujące palopegteryparatyd stosowały pod koniec zaślepionej fazy średnio mniej tabletek na dobę niż osoby z grupy porównawczej. Wyniki fazy przedłużonej wskazywały, że efekty dotyczące kontroli stężenia wapnia i ograniczenia leczenia konwencjonalnego utrzymywały się do 104. i 156. tygodnia obserwacji.
Są to jednak przede wszystkim wyniki dotyczące kontroli biochemicznej choroby i obciążenia codziennym leczeniem. Jak zaznaczyła AOTMiT, dotychczas nie wykazano, czy stosowanie palopegteryparatydu zmniejsza ryzyko zgonu, przewlekłej choroby nerek lub złamań. Ocenę korzyści dla pacjentów objętych proponowanym programem utrudnia też niewielka liczba uczestników badania oraz fakt, że kluczową analizę najbardziej zbliżonej do nich grupy przeprowadzono post hoc.
Bezpieczeństwo i koszty leczenia
W badaniu nie stwierdzono istotnych statystycznie różnic między grupami w większości ogólnych kategorii zdarzeń niepożądanych. W pełnej populacji hipokalcemia występowała rzadziej u osób otrzymujących palopegteryparatyd — u 10 proc. wobec 43 proc. w grupie porównawczej. Częstsze były natomiast reakcje w miejscu podania leku: zgłoszono je u 31 proc. leczonych palopegteryparatydem, a w grupie porównawczej nie odnotowano ich wcale. W przedłużonej fazie badania nie stwierdzono nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa.
Istotną częścią oceny była analiza ekonomiczna. Według modelu przedstawionego przez wnioskodawcę palopegteryparatyd stosowany wraz z leczeniem konwencjonalnym był skuteczniejszy, ale droższy od samego leczenia konwencjonalnego. Bez uwzględnienia proponowanego mechanizmu dzielenia ryzyka koszt uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość oszacowano na około 2,42 mln zł. Wynik przekraczał ustawowy próg opłacalności. AOTMiT oceniła, że próg ten był przekroczony również po uwzględnieniu proponowanego mechanizmu dzielenia ryzyka; kwota dla tego wariantu została utajniona w publicznej wersji rekomendacji.
Według analizy wnioskodawcy, w wariancie bez mechanizmu dzielenia ryzyka refundacja zwiększyłaby wydatki NFZ o około 18,82 mln zł w pierwszym roku i 41,61 mln zł w drugim. Agencja zwróciła uwagę na niepewność szacunków dotyczących liczby osób, które mogłyby otrzymywać lek.
AOTMiT zgłosiła także zastrzeżenia do projektu programu lekowego. Jej zdaniem kryteria dotyczące nieskuteczności dotychczasowej terapii oraz pogorszenia jakości życia wymagały doprecyzowania. Wśród kryteriów zakończenia udziału w programie nie uwzględniono zaś braku skuteczności leczenia.
Prezes AOTMiT, przychylając się do stanowiska Rady Przejrzystości, wydał negatywną rekomendację. W uzasadnieniu zestawił wykazane korzyści w kontroli choroby z ograniczeniami dowodów klinicznych, wynikiem oceny ekonomicznej, przewidywanym obciążeniem budżetu NFZ oraz zastrzeżeniami do projektu programu. Ocena dotyczy finansowania leku na warunkach konkretnego wniosku. Nie zmienia jego zarejestrowanego wskazania do leczenia dorosłych z przewlekłą niedoczynnością przytarczyc.
Co to oznacza dla pacjenta?
Negatywna rekomendacja AOTMiT nie jest decyzją Ministerstwa Zdrowia o odmowie refundacji. Oznacza, że Agencja nie poparła finansowania Yorvipath na warunkach przedstawionych we wniosku. Sama rekomendacja nie zmienia leczenia zaleconego pacjentowi. Sposób terapii i kontroli choroby należy nadal ustalać z lekarzem prowadzącym.
Najczęściej zadawane pytania
Czy w badaniu wykazano skuteczność leku?
Tak. Wykazano poprawę kontroli stężenia wapnia oraz możliwość ograniczenia terapeutycznych dawek wapnia i aktywnej pochodnej witaminy D. Nie wykazano dotąd, czy leczenie zmniejsza ryzyko zgonu, przewlekłej choroby nerek lub złamań.
Czy negatywna rekomendacja oznacza, że Yorvipath jest niebezpieczny?
Nie. Bezpieczeństwo było jednym z elementów oceny, ale główne zastrzeżenia Agencji dotyczyły niepewności co do długoterminowych korzyści, kosztów terapii i zapisów proponowanego programu.
Kto podejmuje decyzję o refundacji?
Decyzję refundacyjną podejmuje Ministerstwo Zdrowia. Rekomendacja prezesa AOTMiT jest częścią procesu oceny wniosku.
Rekomendacja nr 141/2026 z dnia 18 września 2026 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Yorvipath (palopegteryparatyd) w ramach nowego programu lekowego „Leczenie pacjentów z niedoczynnością przytarczyc (ICD-10: E20.0, E20.8, E20.9, E89.2)”
• Artykuł zaktualizowano: