Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną opinię dotyczącą warunkowego dopuszczenia do obrotu leku Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept) – nowej terapii przeznaczonej dla dorosłych pacjentów z nieinwazyjnym rakiem pęcherza moczowego (non-muscle invasive bladder cancer, NMIBC), u których nowotwór nie reaguje na dotychczasowe leczenie z użyciem Bacillus Calmette-Guérin (BCG). Choroba ta, atakująca błonę śluzową pęcherza, należy do najczęstszych nowotworów w Europie – co roku diagnozuje się ją u ponad 200 tysięcy osób, a większość przypadków stanowi właśnie NMIBC.
Nowy kierunek w leczeniu pacjentów opornych na BCG
Standardowe postępowanie u pacjentów z wysokim ryzykiem NMIBC obejmuje chirurgiczne usunięcie zmian nowotworowych, a następnie leczenie dopęcherzowe preparatami BCG, które pobudzają układ odpornościowy do zwalczania komórek raka. Jednak, jak podkreśla EMA, u części chorych rak nie reaguje na leczenie lub nawraca mimo intensywnej terapii. W takich przypadkach jedyną dostępną opcją pozostaje radykalne usunięcie pęcherza moczowego (cystektomia) – zabieg, który może przynieść wyleczenie, ale wiąże się z istotnym ryzykiem i trwałym obniżeniem jakości życia.
Anktiva oferuje pacjentom realną alternatywę dla chirurgii. Lek jest podawany bezpośrednio do pęcherza w postaci roztworu, w połączeniu z BCG – raz w tygodniu przez sześć tygodni, a następnie w cyklach podtrzymujących. Mechanizm jego działania opiera się na immunoterapii: substancja czynna, nogapendekin alfa inbakicept, wiąże się z receptorem interleukiny-15 (IL-15), aktywując limfocyty T i komórki NK, które rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe.
Wyniki badań klinicznych – skuteczność i bezpieczeństwo
Rekomendacja EMA została oparta na wynikach badania klinicznego obejmującego 100 dorosłych pacjentów z BCG-unresponsive NMIBC. Chorzy otrzymywali Anktivę w skojarzeniu z BCG przez sześć tygodni. U 71 proc. pacjentów odnotowano całkowitą odpowiedź na leczenie, czyli całkowite ustąpienie objawów raka, a efekt utrzymywał się średnio przez 27 miesięcy.
Najczęstsze działania niepożądane obejmowały objawy ze strony układu moczowego, takie jak bolesne oddawanie moczu (dysuria), obecność krwi w moczu (krwiomocz), częstomocz oraz infekcje dróg moczowych. Odnotowano również uczucie parcia na mocz, zmęczenie, dreszcze, bóle mięśniowo-szkieletowe i gorączkę.
Według EMA, lek „zaspokaja niezaspokojoną potrzebę kliniczną w grupie pacjentów, dla których nie istnieją skuteczne opcje terapeutyczne”, a jego wczesne dopuszczenie do stosowania może znacząco poprawić rokowania chorych.
Nowotwory cewki moczowej – rzadkie, ale poważne wyzwanie kliniczne
Warunkowe dopuszczenie – dostęp zanim zakończą się badania
Anktiva uzyskała rekomendację warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (conditional marketing authorisation) – to mechanizm regulacyjny Unii Europejskiej, który umożliwia szybszy dostęp do terapii w sytuacjach, gdy korzyści z ich natychmiastowego zastosowania przewyższają ryzyko związane z niepełnymi jeszcze danymi klinicznymi.
Firma Serum Life Science Europe GmbH, będąca wnioskodawcą, zobowiązała się do przekazania długoterminowych wyników trwających badań w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa terapii. Jak podkreśla EMA, „warunkowe pozwolenie to krok pośredni na drodze do pełnej rejestracji, umożliwiający pacjentom wcześniejszy dostęp do leczenia przy równoczesnym monitorowaniu wyników”.
Decyzja Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zostanie teraz przekazana Komisji Europejskiej, która podejmie ostateczną decyzję o rejestracji leku na poziomie całej Unii. Następnie kwestie dotyczące ceny i refundacji będą rozstrzygane indywidualnie przez poszczególne państwa członkowskie.
EMA zapowiedziała, że pełny raport oceny wraz z odniesieniami naukowymi zostanie opublikowany po wydaniu decyzji przez Komisję Europejską.
EMA: 7 nowych leków rekomendowanych do zatwierdzenia i rozszerzenie wskazań dla 12 terapii
Pytania i odpowiedzi
Czym jest Anktiva i dla kogo jest przeznaczona?
Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept) to nowa immunoterapia dopęcherzowa przeznaczona dla dorosłych pacjentów z nieinwazyjnym rakiem pęcherza moczowego (NMIBC), u których choroba nie reaguje na leczenie BCG.
Jak działa lek?
Anktiva działa poprzez aktywację układu odpornościowego. Wiąże się z receptorem interleukiny-15, pobudzając limfocyty T i komórki NK, które rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe.
Jak skuteczna jest terapia?
W badaniu klinicznym 71 proc. pacjentów uzyskało całkowitą odpowiedź na leczenie, utrzymującą się średnio przez 27 miesięcy.
Jak jest podawany lek?
Lek jest podawany bezpośrednio do pęcherza moczowego w połączeniu z BCG – raz w tygodniu przez sześć tygodni, następnie w schemacie podtrzymującym.
Jakie są najczęstsze skutki uboczne?
Do najczęściej zgłaszanych należały: dysuria, krwiomocz, częste parcie na mocz, infekcje dróg moczowych, zmęczenie, dreszcze i gorączka.
Dlaczego decyzja EMA ma charakter warunkowy?
Warunkowe pozwolenie umożliwia wcześniejszy dostęp do leczenia w sytuacji, gdy potrzeby pacjentów są pilne, a dotychczasowe dane naukowe potwierdzają korzystny stosunek korzyści do ryzyka.
Kiedy lek będzie dostępny w Europie?
Po zatwierdzeniu przez Komisję Europejską krajowe instytucje zdrowia zdecydują o wprowadzeniu leku na rynek i jego ewentualnej refundacji w poszczególnych państwach.
Źródło: European Medicines Agency (EMA), New medicine to treat non-muscle invasive bladder cancer, 12 grudnia 2025 r.