Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zatwierdził 13 nowych leków na spotkaniu w dniach 21-24 lipca 2025 roku. Wśród nich znajdują się innowacyjne terapie, które mają na celu leczenie rzadkich, przewlekłych chorób, a także ulepszają dostęp do leczenia w wielu dziedzinach medycyny. Oto przegląd najważniejszych rekomendacji.
Nowe terapie dla rzadkich chorób
- Aqneursa – Nowe leczenie choroby Niemanna-Picka typu C (NPC), rzadkiej, postępującej choroby genetycznej, która prowadzi do gromadzenia się lipidów, w tym cholesterolu, w komórkach. Lek, oparty na levacetylleucynie, stanowi przełom w leczeniu tej nieuleczalnej dotąd choroby, oferując pacjentom możliwość spowolnienia progresji schorzenia.
- Ekterly – Sebetralstat to pierwszy lek doustny, który otrzymał pozytywną opinię EMA w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Leczenie to ma na celu zmniejszenie liczby i nasilenia ataków obrzęków, które mogą zagrażać życiu pacjenta, oferując alternatywę dla dotychczasowych, mniej wygodnych terapii.
- Romvimza – Vimseltinib to lek dla dorosłych pacjentów z objawowym olbrzymokomórkowym guzem maziówki (tenosynovial giant cell tumour). Terapia ta ma na celu leczenie nowotworu tkanek okołostawowych, który może prowadzić do poważnych komplikacji związanych z ruchem i funkcjonowaniem stawów.
- Tryngolza – Olezasren to innowacyjne leczenie rodzinnego zespołu chylomikronemii, rzadkiej choroby genetycznej charakteryzującej się bardzo wysokim poziomem trójglicerydów we krwi, która prowadzi do poważnych problemów metabolicznych.
- Voranigo – Vorasidenib jest przeznaczony do leczenia glejaków niskiego stopnia, w tym astrocytomów i oligodendrogliomów. Jest to przełomowe rozwiązanie w leczeniu nowotworów mózgu, które dotychczas miały ograniczone możliwości leczenia.
- Yeytuo – Lenacapavir to nowatorska terapia prewencyjna w leczeniu HIV typu 1. Dzięki dwukrotnemu podaniu w ciągu roku, jest to bardzo wygodna opcja profilaktyki zakażenia HIV, która ma szansę na zwiększenie skuteczności stosowania terapii profilaktycznej (PrEP).
- Zurzuvae – Zuranolone to lek stosowany w leczeniu depresji poporodowej, schorzenia, które dotyka wielu kobiet po porodzie. Jego zastosowanie jako leczenie farmakologiczne może znacząco poprawić jakość życia kobiet po porodzie.
Biosimilarne i generyczne terapie
Wśród rekomendowanych biosimilarów znalazły się:
Bildyos i Bilprevda (denosumab) – leki na osteoporozę oraz profilaktykę powikłań kostnych u pacjentów z zaawansowanymi nowotworami kości.
Eyluxvi (aflibercept) – przeznaczony do leczenia zwyrodnienia plamki żółtej związanej z wiekiem oraz upośledzenia widzenia.
Usrenty (ustekinumab) – lek stosowany w leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna, łuszczycy plackowatej i łuszczycowego zapalenia stawów.
W przypadku Macitentan Accord i Macitentan AccordPharma, które są generykami, zastosowanie dotyczy leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego (PAH). Generyki są szczególnie istotne dla pacjentów ze względu na niższe koszty leczenia.
AOTMiT: Nowe kierunki polityki zdrowotnej i refundacji
Rozszerzenia wskazań
Komitet ds. Leków przyjął również rekomendacje dotyczące rozszerzenia wskazań dla kilku leków:
- Alhemo – rozszerzenie zastosowania na umiarkowaną i ciężką hemofilię A i B.
- Baqsimi – rozszerzenie wskazania do leczenia hipoglikemii u dzieci od 1 roku życia.
- Clopidogrel Zentiva – zmiana wskazania w kontekście pacjentów z ostrym zespołem wieńcowym.
- Invokana – dodanie możliwości leczenia dzieci powyżej 10. roku życia z niewystarczająco kontrolowaną cukrzycą typu 2.
- mResvia – dodanie populacji dorosłych z podwyższonym ryzykiem zakażeń dróg oddechowych wywołanych wirusem RSV.
Wśród rekomendowanych leków znajdują się również terapie, które wprowadzają zmiany w zakresie stosowania dla nowych populacji pacjentów oraz rozszerzają dostęp do leczenia w konkretnych przypadkach:
Sirturo (bedakilina) – Lek otrzymał rozszerzenie wskazania w kontekście leczenia gruźlicy płuc u pacjentów pediatrycznych. Nowe zalecenie obejmuje zmianę wieku i wagi populacji dziecięcej, co pozwoli na szersze zastosowanie tego leku w leczeniu dzieci z gruźlicą płuc. Sirturo jest stosowane w leczeniu wielolekoopornej gruźlicy (MDR-TB) i stanowi istotną opcję terapeutyczną w walce z tym niebezpiecznym zakażeniem.
Taltz (ixekizumab) – Lek uzyskał dwa nowe wskazania. Po pierwsze, Taltz może teraz być stosowany w leczeniu młodzieńczego łuszczycowego zapalenia stawów, schorzenia, które dotyka młodszych pacjentów i powoduje stan zapalny w stawach. Po drugie, lek zyskał także wskazanie do leczenia zapalenia stawów związanego z entezopatią, czyli zapalenia przyczepów ścięgien do kości. Taltz to lek biologiczny, który działa na układ odpornościowy, skutecznie redukując objawy zapalne i ból.
Tevimbra (tislelizumab) – Ten lek immunoonkologiczny zyskał rekomendację do leczenia resekcyjnego niedrobnokomórkowego raka płuca (NSCLC) w skojarzeniu z chemioterapią platynową. Następnie może być stosowany jako monoterapia w leczeniu adiuwantowym. Leczenie to stanowi nową opcję terapeutyczną dla pacjentów, u których wykonano resekcję guza, z potencjałem na poprawę wyników leczenia i zwiększenie przeżywalności w zaawansowanych stadiach raka płuca.
Wycofane aplikacje i negatywne opinie
W 2025 roku z rynku wycofano aplikacje dla trzech leków: Aplidin (przeznaczony do leczenia szpiczaka mnogiego), Ifinwil (leczenie neuroblastomy) oraz Nidlegy (lekarstwo na zaawansowanego czerniaka). Dodatkowo, trzy leki – Elevidys, Jelrix, i Nurzigma – otrzymały negatywne opinie z powodu braku wystarczających dowodów na ich skuteczność i bezpieczeństwo.
Rekomendacje EMA na lipiec 2025 roku pokazują dynamiczny rozwój terapii dla pacjentów z rzadkimi, przewlekłymi chorobami oraz dla osób zmagających się z nowotworami. Wprowadzenie nowych leków, w tym biosimilarów oraz generyków, ma na celu zwiększenie dostępności do nowoczesnego leczenia. Z kolei rozszerzenie wskazań dla dotychczas stosowanych terapii zwiększa możliwości leczenia w nowych grupach pacjentów, a negatywne opinie podkreślają znaczenie dokładnych badań przed wprowadzeniem terapii na rynek. Wszystkie te zmiany mają na celu poprawę jakości życia pacjentów i zwiększenie skuteczności leczenia w różnych dziedzinach medycyny.
Terapia radioligandowa – czy to nowa nadzieja?
leki rekomendowane przez EMA, choroby rzadkie